ACE-031

ActRIIB-Fc-decoyreceptor-fusionsprotein · myostatinsignalvej

≥ 99.0% · mål, kontrollér batch-COACAS 1169766-01-1RUO

ForskningsstatusBegrænset forskning

Leveret formFusionsprotein (ActRIIB-receptor-Fc)

Leveringstid21–45 dage

ACE-031 — Hvidt til råhvidt frysetørret pulver; bør rekonstitueres til en klar opløsning uden synlig uklarhed eller udfældning

ACE-031 — Hvidt til råhvidt frysetørret pulver; bør rekonstitueres til en klar opløsning uden synlig uklarhed eller udfældning · Repræsentativt emballagebillede · kontrollér det bestilte lot

Repræsentativt emballagebillede · kontrollér det bestilte lot

Beslutningsoversigt

Vigtigste fordele

Historiske studier rapporterede eksplorative signaler for kropssammensætning, muskelvolumen, muskelkraft og biomarkører, men der blev ikke fastlagt nogen godkendt fordel, og udviklingsprogrammet blev afsluttet.

Offentliggjort forskningskontekst gives kun som orientering i litteraturen. Den er ikke en doserings-, behandlings- eller anvendelsesvejledning til mennesker.

Kvalificeringsdata

Specifikationer, der skal bekræftes mod det frigivne lot

CAS: 1169766-01-1
Formel: C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈
Molekylvægt: 77.49 kDa
Udseende: Hvidt til råhvidt frysetørret pulver; bør rekonstitueres til en klar opløsning uden synlig uklarhed eller udfældning
Renhed: ≥ 99.0% · mål, kontrollér batch-COA
Opbevaring: Opbevar og transportér det leverede batch i henhold til dets COA, formuleringsspecifikke stabilitetsstudie og validerede kølekædekrav. Generiske leverandørudsagn såsom 2-8 grader Celsius, minus 20 grader Celsius til langtidsopbevaring eller en fast periode efter rekonstitution er ikke indbyrdes udskiftelige på tværs af et Fc-fusionsbiologisk stof, salt-/buffersystemer og beholderformater. Registrér afvigelser, og undgå ikke-validerede fryse-optøningscyklusser.
MOQ: Efter forespørgsel
Leveringstid: 21–45 dage

Kvalificeringsmatrix

Identitet, renhed og indhold er separate frigivelsesspørgsmål.

Identitet

Bekræft det angivne molekyle og den leverede form. Start med COA'et for det relevante batch; anmod kun om evidens på sekvensniveau, når køberens skriftlige procedure kræver det, og tilgængelighed eller et særskilt omfang er aftalt.

Renhed

Gennemgå betingelser for RP-HPLC-metoden, bølgelængde, integration og håndtering af relaterede toppe. En procentdel uden metoden er ikke tilstrækkelig.

Indhold

Nettopeptidindhold er ikke det samme som bruttovægten af lyofiliseret pulver. Spørg, hvilket assay der underbygger den angivne mængde, og om vand/modion er behandlet.

Stabilitet

Definér langtidsopbevaring og eksponering under transport separat. Kølekæde kan prissættes, når køberens risikovurdering kræver det, og medfører meromkostninger.

Forskningskontekst

Hvad forskere undersøger ved ACE-031

ACE-031 (ramatercept; YY-125) er et rekombinant homodimert fusionsprotein under udvikling, der består af det ekstracellulære ligandbindende domæne fra humant ActRIIB/ACVR2B bundet til en human IgG1-Fc-region. Det fungerer som en opløselig ligandfælde for flere ligander i TGF-beta-familien, herunder myostatin, GDF-11 og activiner. Det blev undersøgt i fase 1- og fase 2-programmer, herunder Duchennes muskeldystrofi, men DMD-studiet blev stoppet efter vaskulære bivirkninger, herunder næseblod og telangiektasi; udviklingsprogrammet blev senere afsluttet. ACE-031 har ingen godkendt indikation. Aktuel anvendelse er begrænset til kontrolleret forskning, reference og antidoping, og et RUO-lot er ikke indbyrdes udskifteligt med det historiske kliniske forsøgsmateriale.

Historisk forskning omfattede Duchennes muskeldystrofi og enkeltdosisstudier af kropssammensætning, men DMD-studiet blev stoppet efter det andet regime på grund af næseblod og telangiektasier, effektforskellene var ikke statistisk signifikante, og udviklingen blev permanent afsluttet
Nyere arbejde med silkeaber er fortsat præklinisk
ACE-031 er udtrykkeligt omfattet af decoy-activinreceptorer, der til enhver tid er forbudt under WADA-kategori S4.3; antidopingstatus skal læses i den gældende officielle liste og relevante TUE-regler, ikke i leverandørresuméer.

Mekanistisk kontekst

Spørgsmålet, som litteraturen undersøger

ACE-031 bruger det ekstracellulære ActRIIB-domæne til at binde flere cirkulerende ligander i TGF-beta-familien og reducere deres adgang til native activin type II-receptorer, hvorved nedstrøms Smad2/3-signalering reduceres. Dette brede ligandfældedesign adskiller sig fra et myostatinselektivt antistof og fra bimagrumab, som blokerer ActRIIA/ActRIIB-receptorer. DMD-studiet dokumenterede næseblod og telangiektasi. Bred indfangning af ligander involveret i vaskulær homeostase, herunder BMP9/10, er foreslået som mekanistisk forklaring, men studiet fastlagde ikke hvert ligands kausale bidrag. Det vaskulære sikkerhedssignal og den afsluttede status er en del af mekanismefortolkningen, ikke valgfri kontekst.

Evidenskort

Forskningsveje og eksponeringskontekst

EvidensniveauAnalytisk / laboratoriemæssig kontekst

ForskningsområdeAndre forskningsmaterialer

Administrationsveje rapporteret i kilderne

Subkutan

Dosis-/eksponeringskontekstProtokolspecifik; kontrollér den citerede primærkilde

Administrationsveje og eksponeringskontekster sammenfatter citerede studier eller mærkning af godkendte færdigprodukter. De er ikke vejledning i administration af dette RUO-materiale; der angives ingen kundedosis.

Evidensgrænser

Kompatibilitet, begrænsninger og beslutningskontekst

ACE-031 er et ikke-godkendt, afsluttet forsøgsbiologisk stof og er ikke til brug hos mennesker
I DMD-fase 2-rapporten førte næseblod og telangiektasier til tidlig afslutning af studiet; tandkødsblødning blev også rapporteret i programresuméer
Dets brede ligandfælde kan påvirke BMP-9/BMP-10-signalering og giver en biologisk plausibel forklaring på vaskulære fund, men denne mekanisme bør ikke fremstilles som definitivt bevis for hver hændelse
En fagfællebedømt analyse fra 2025 fandt store identitets- og urenhedsproblemer i produkter solgt som ACE-031
Laboratoriearbejde kræver institutionel risikovurdering, batchspecifik sikkerhedsdokumentation og kontroller, der er egnede til et ikke-verificeret rekombinant protein
WADA S4.3-status er en separat antidopingbegrænsning og fastslår ikke farmaceutisk kvalitet eller sikkerhed.

Interaktioner rapporteret i litteraturen

Som RUO-stof findes der ingen formel protokol for samtidig administration til mennesker
Mekanistisk er der en teoretisk mulighed for additiv hæmning af samme signalvej ved kombination med andre hæmmere af myostatinsignalvejen, f.eks. YK-11 og Follistatin-344, men ingen sikkerhedsdata understøtter dette
På grund af den brede ligandbindingsprofil i TGF-beta-superfamilien, herunder BMP-9/10, kræver kombination med stoffer, der påvirker koagulation eller karintegritet, særlig forsigtighed — dette er i overensstemmelse med og ikke i modstrid med den mekanisme for vaskulære bivirkninger, der beskrives i sikkerhedsafsnittet.

Litteraturkontekst er ikke et frigivelsesresultat fra leverandøren eller en anvendelsesvejledning til mennesker. Følg institutionens godkendte risikovurdering for laboratoriet.

Fabrikkens batchdokumentation

Fabriksbatch-COA'er for ACE-031

ACE-031 1 mg Fabriksbatch-COA beskyttet forhåndsvisning

ACE-0311 mg · WHJLP-ACE0311-260618-C

Repræsentative poster, opdateret regelmæssigt

Offentliggjorte COA'er viser repræsentative fabriksbatcher og er muligvis ikke de senest tilgængelige. Ved et aktuelt tilbud eller en forsendelse kan vores salgsteam bekræfte det relevante lot og levere dets COA.

Uafhængig testning efter anmodning

Tredjepartsrapporter offentliggøres ikke rutinemæssigt. Hvis uafhængig verifikation er nødvendig, kan vi aftale laboratorium, metode, acceptkriterier og afhjælpning før testning. Hvis den aftalte specifikation ikke opfyldes, kan en passende løsning—herunder refusion, hvor det er relevant—drøftes efter de aftalte vilkår. Medmindre andet aftales skriftligt, afholdes omkostningen til denne valgfrie test af køberen.

Hjælp til gennemgang af din COA

Har du brug for hjælp til at læse en fabriks-COA eller tredjepartsrapport? Vores salgsteam kan afklare testpunkter, specifikationer og hvordan resultaterne vedrører det pågældende lot.

Bed om den aktuelle pakke, ikke et generisk certifikat

Visuelt udseende kan ikke fastslå identitet, renhed, foldning, glycosylering eller biologisk aktivitet
Indkøbskvalificering bør definere ACE-031 som den disulfidbundne ACVR2B-ekstracellulært-domæne-IgG1-Fc-fusionshomodimer og kræve sporbare ekspressions- og rensningsregistre, karakterisering af intakt og reduceret masse, peptidkortlægning eller ortogonal sekvensbekræftelse, identitetsselektiv immunoblotting, aggregat- og fragmentanalyse, renhed med metode og kromatogrammer, proteinindhold, kontroller af værtscelleprotein og DNA, endotoksin, biobyrde eller sterilitet, hvor det påstås, samt formulerings-/stabilitetsdata
Studiet fra 2025 af 14 produkter fra det sorte marked fandt, at kun 12 var ACVR2B-immunreaktive, og at disse indeholdt fuldlængde-humant ACVR2B frem for autentisk ACVR2B-Fc ACE-031 samt yderligere proteinurenheder
Et plausibelt bånd eller en klar opløsning er derfor utilstrækkeligt.

COA for frigivet batchRP-HPLC-resultat og metodekontekstIdentitetsresultat, der passer til molekyletKontekst for vand / modion, hvor det er relevantSDS og håndteringsvejledningYderligere testning afgrænses efter anmodning

Tilgængelige fyldninger

Anmod om tilbud på den ønskede fyldnings- og pakkekonfiguration

Reference-SKUFyldningGrundpakke

ACE-1MG1 mg10 hætteglas

Håndtering

Opbevaring i laboratoriet og temperatur under transport er forskellige beslutninger

Opbevar og transportér det leverede batch i henhold til dets COA, formuleringsspecifikke stabilitetsstudie og validerede kølekædekrav. Generiske leverandørudsagn såsom 2-8 grader Celsius, minus 20 grader Celsius til langtidsopbevaring eller en fast periode efter rekonstitution er ikke indbyrdes udskiftelige på tværs af et Fc-fusionsbiologisk stof, salt-/buffersystemer og beholderformater. Registrér afvigelser, og undgå ikke-validerede fryse-optøningscyklusser.

Angiv destination, årstid, acceptabel eksponering under transport og om protokollen kræver isoleret service eller kølekæde. Meromkostninger til temperaturkontrol angives særskilt.

Ofte stillede spørgsmål fra købere

Vilkår, der skal afklares før indkøbsordren

Kan en køber arrangere tredjepartstestning?+

Ja. Testningen skal udføres af et gensidigt accepteret, etableret speciallaboratorium. Gebyrfordeling, specifikation, prøveudtagning, metode og acceptregel skal aftales før testning; hvis et aftalt uafhængigt resultat viser en afvigelse, følger afhjælpningen de underskrevne ordrebetingelser. Medmindre andet aftales skriftligt, afholdes omkostningen til denne valgfrie test af køberen.

Beviser HPLC-renhed peptidindhold?+

Nej. Kromatografisk renhed beskriver den relative topprofil under en angivet metode. Identitet, vand, modion, restopløsningsmidler og assay/indhold kan kræve separate metoder.

Er kølekædetransport altid påkrævet?+

Ikke altid. Varme kan fremskynde nedbrydning, især om sommeren og ved lang transport. Kølekæde reducerer eksponeringen, men øger omkostningen. Angiv destination og stabilitetsrisiko, så den rette service kan prissættes.

Hvordan håndteres betalingsvilkår?+

Tilgængelige metoder og milepæle afhænger af ordreværdi, destination og projekttype. Proformafakturaen bør angive valuta, bankoplysninger, gebyrer, betalingsmilepæle og frigivelsesbetingelse.

Hvorfor skal testlaboratoriet forstå peptidkemi?+

Fri base og saltformer, hydrofile og hydrofobe sekvenser, aggregering og adsorption kan ændre prøveforberedelsen og metodens egnethed. Brug et laboratorium med erfaring i molekyleklassen.

Eksterne kvalificeringsreferencer

WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls

Dette er køberens kvalificeringsreferencer, ikke påstande om, at dette RUO-materiale er reguleret, certificeret eller frigivet under disse rammer. Anvendeligheden afhænger af køberens arbejdsgang og jurisdiktion.

Udvalgte kilder

Litteraturen bag forskningskonteksten

Evidensgrundlaget bør læses lagdelt. Attie et al. 2013, PMID 23169607, er et lille first-in-human-enkeltdosisstudie og fastslår farmakokinetiske og kropssammensætningssignaler, ikke godkendelse. Campbell et al. 2017, PMID 27462804, rapporterer det stoppede randomiserede DMD-studie, vaskulære bivirkninger og ikke-signifikante effekttendenser. Lee 2021, PMID 33938454, giver signalvejs- og udviklingskontekst. Reichel et al. 2025, PMID 40312924, dokumenterer direkte autenticiteringsrisikoen for produkter på det sorte marked. KEGG D10347 og NCATS UNII 42HQC6QLEK understøtter standardiseret identitet, og den gældende WADA Prohibited List styrer antidopingstatus. Patientforeningsmeddelelser er nyttige til kronologi, men erstatter ikke forsøgsrapporter eller regulatoriske registre.

01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
Åbn kilde
02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
Åbn kilde
03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
Åbn kilde
04
Gel electrophoretic detection of black market ACE-031
Drug Testing and Analysis · 2025
Åbn kilde
05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
Åbn kilde
06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
Åbn kilde
07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
Åbn kilde
08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
Åbn kilde

Ofte stillede spørgsmål om produktet

Spørgsmål, købere stiller om ACE-031

Hvorfor blev udviklingen af ACE-031 stoppet i fase 2, selv om myostatinhæmningsmekanismen var lovende?+

DMD-studiet af ACE-031 blev stoppet, efter at vaskulære bivirkninger, herunder næseblod og telangiektasi, blev observeret. Dets ActRIIB-Fc-domæne indfanger flere ligander i TGF-β-familien frem for myostatin alene, så programmet kunne ikke isolere muskelsignalvejsaktivitet fra bredere vaskulær biologi. Senere programmer viser forskellige strategier: apitegromab og domagrozumab målretter myostatinbiologi mere selektivt, mens bimagrumab blokerer ActRIIA/ActRIIB-receptorer og ikke må beskrives som et ligandselektivt antistof. ACE-031 er fortsat et forskningsværktøj under udvikling; afslutningen og de humane sikkerhedsresultater skal ledsage enhver diskussion af mekanismen.

Hvordan adskiller ACE-031 sig fra ligandselektive og receptorblokerende antistoffer?+

ACE-031 er en opløselig ActRIIB-ekstracellulært-domæne/IgG1-Fc-ligandfælde, der kan indfange flere ActRIIB-ligander, herunder myostatin, GDF-11 og activiner. Apitegromab og domagrozumab er eksempler på antistoffer rettet mod myostatinbiologi og er derfor smallere ligandstrategier. Bimagrumab er igen anderledes: det binder og blokerer ActRIIA- og ActRIIB-receptorer frem for selektivt at binde myostatin. Reagenserne er ikke indbyrdes udskiftelige. Vælg efter, om forsøget kræver bred ligandindfangning, myostatinfokuseret påvirkning eller receptorblokade, og medtag matchede kontroller for Fc-domænet og analysematrixen.

Hvordan bør en in vitro-arbejdskoncentration for ACE-031 vælges?+

Der findes ingen universel arbejdskoncentration eller standardfortyndingsserie med syv punkter for alle ACE-031-analyser. Vælg et interval fra den offentliggjorte metode, der svarer til ligand, cellesystem, inkubationstid, endepunkt og faktisk lot, og bekræft det derefter med et pilotstudie af koncentrations-respons. Omregn molære og massekoncentrationer med det lotspecifikke molekylmassegrundlag og den leverede form, ikke en generisk omtrentlig masse. Buffer-, bærerprotein- og overfladeadsorptionskontroller skal være forenelige med analysen, og opbevarings- eller alikvoteringsbetingelser bør følge formuleringsspecifikke stabilitetsdata frem for en universel BSA- eller minus 80 grader Celsius-regel.

ACE-031

Vigtigste fordele

Specifikationer, der skal bekræftes mod det frigivne lot

Identitet, renhed og indhold er separate frigivelsesspørgsmål.

Hvad forskere undersøger ved ACE-031

Spørgsmålet, som litteraturen undersøger

Forskningsveje og eksponeringskontekst

Kompatibilitet, begrænsninger og beslutningskontekst

Interaktioner rapporteret i litteraturen

Fabriksbatch-COA'er for ACE-031

Bed om den aktuelle pakke, ikke et generisk certifikat

Anmod om tilbud på den ønskede fyldnings- og pakkekonfiguration

Opbevaring i laboratoriet og temperatur under transport er forskellige beslutninger

Vilkår, der skal afklares før indkøbsordren

Litteraturen bag forskningskonteksten

Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031

ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?

Spørgsmål, købere stiller om ACE-031

Sammenlign beslægtede molekyler og dokumentationsbehov.

IGF-1 LR3

Lemon Bottle

Lipo-C

Adipotide (FTPP)