Repræsentativt emballagebillede · kontrollér det bestilte lot
Beslutningsoversigt
Vigtigste fordele
Historiske studier rapporterede eksplorative signaler for kropssammensætning, muskelvolumen, muskelkraft og biomarkører, men der blev ikke fastlagt nogen godkendt fordel, og udviklingsprogrammet blev afsluttet.
Offentliggjort forskningskontekst gives kun som orientering i litteraturen. Den er ikke en doserings-, behandlings- eller anvendelsesvejledning til mennesker.
Kvalificeringsdata
Specifikationer, der skal bekræftes mod det frigivne lot
CAS
1169766-01-1
Formel
C3418H5188N928O1062S38
Molekylvægt
77489.89 Da
Udseende
Hvidt til råhvidt frysetørret pulver; bør rekonstitueres til en klar opløsning uden synlig uklarhed eller udfældning
Renhed
≥ 99.0% · mål, kontrollér batch-COA
Opbevaring
Opbevar det leverede batch i henhold til dets COA og formuleringsspecifikke stabilitetsstudie. Generiske leverandørudsagn såsom 2-8 grader Celsius, minus 20 grader Celsius til langtidsopbevaring eller en fast periode efter rekonstitution er ikke indbyrdes udskiftelige på tværs af et Fc-fusionsbiologisk stof, salt-/buffersystemer og beholderformater. Registrér afvigelser, og undgå ikke-validerede fryse-optøningscyklusser.
MOQ
1 kit (10 hætteglas) pr. SKU
Leveringstid
21–45 dage
Kvalificeringsmatrix
Identitet, renhed og indhold er separate frigivelsesspørgsmål.
Identitet
Bekræft det angivne molekyle og den leverede form. Start med COA'et for det relevante batch; anmod kun om evidens på sekvensniveau, når køberens skriftlige procedure kræver det, og tilgængelighed eller et særskilt omfang er aftalt.
Renhed
Gennemgå betingelser for RP-HPLC-metoden, bølgelængde, integration og håndtering af relaterede toppe. En procentdel uden metoden er ikke tilstrækkelig.
Indhold
Nettopeptidindhold er ikke det samme som bruttovægten af lyofiliseret pulver. Spørg, hvilket assay der underbygger den angivne mængde, og om vand/modion er behandlet.
Stabilitet
Følg den opbevaringsbetingelse, der er angivet på batch-COA'en eller etiketten, fra modtagelsen.
Forskningskontekst
Hvad forskere undersøger ved ACE-031
ACE-031 (ramatercept; YY-125) er et rekombinant homodimert fusionsprotein under udvikling, der består af det ekstracellulære ligandbindende domæne fra humant ActRIIB/ACVR2B bundet til en human IgG1-Fc-region. Det fungerer som en opløselig ligandfælde for flere ligander i TGF-beta-familien, herunder myostatin, GDF-11 og activiner. Det blev undersøgt i fase 1- og fase 2-programmer, herunder Duchennes muskeldystrofi, men DMD-studiet blev stoppet efter vaskulære bivirkninger, herunder næseblod og telangiektasi; udviklingsprogrammet blev senere afsluttet. ACE-031 har ingen godkendt indikation. Aktuel anvendelse er begrænset til kontrolleret forskning, reference og antidoping, og et RUO-lot er ikke indbyrdes udskifteligt med det historiske kliniske forsøgsmateriale.
Historisk forskning omfattede Duchennes muskeldystrofi og enkeltdosisstudier af kropssammensætning, men DMD-studiet blev stoppet efter det andet regime på grund af næseblod og telangiektasier, effektforskellene var ikke statistisk signifikante, og udviklingen blev permanent afsluttet
Nyere arbejde med silkeaber er fortsat præklinisk
ACE-031 er udtrykkeligt omfattet af decoy-activinreceptorer, der til enhver tid er forbudt under WADA-kategori S4.3; antidopingstatus skal læses i den gældende officielle liste og relevante TUE-regler, ikke i leverandørresuméer.
Mekanistisk kontekst
Spørgsmålet, som litteraturen undersøger
ACE-031 bruger det ekstracellulære ActRIIB-domæne til at binde flere cirkulerende ligander i TGF-beta-familien og reducere deres adgang til native activin type II-receptorer, hvorved nedstrøms Smad2/3-signalering reduceres. Dette brede ligandfældedesign adskiller sig fra et myostatinselektivt antistof og fra bimagrumab, som blokerer ActRIIA/ActRIIB-receptorer. DMD-studiet dokumenterede næseblod og telangiektasi. Bred indfangning af ligander involveret i vaskulær homeostase, herunder BMP9/10, er foreslået som mekanistisk forklaring, men studiet fastlagde ikke hvert ligands kausale bidrag. Det vaskulære sikkerhedssignal og den afsluttede status er en del af mekanismefortolkningen, ikke valgfri kontekst.
Evidenskort
Forskningsveje og eksponeringskontekst
EvidensniveauAnalytisk / laboratoriemæssig kontekstForskningsområdeAndre forskningsmaterialerAdministrationsveje rapporteret i kilderne
Subkutan
Dosis-/eksponeringskontekstProtokolspecifik; kontrollér den citerede primærkilde
Administrationsveje og eksponeringskontekster sammenfatter citerede studier eller mærkning af godkendte færdigprodukter. De er ikke vejledning i administration af dette RUO-materiale; der angives ingen kundedosis.
Evidensgrænser
Kompatibilitet, begrænsninger og beslutningskontekst
ACE-031 er et ikke-godkendt, afsluttet forsøgsbiologisk stof og er ikke til brug hos mennesker
I DMD-fase 2-rapporten førte næseblod og telangiektasier til tidlig afslutning af studiet; tandkødsblødning blev også rapporteret i programresuméer
Dets brede ligandfælde kan påvirke BMP-9/BMP-10-signalering og giver en biologisk plausibel forklaring på vaskulære fund, men denne mekanisme bør ikke fremstilles som definitivt bevis for hver hændelse
En fagfællebedømt analyse fra 2025 fandt store identitets- og urenhedsproblemer i produkter solgt som ACE-031
Laboratoriearbejde kræver institutionel risikovurdering, batchspecifik sikkerhedsdokumentation og kontroller, der er egnede til et ikke-verificeret rekombinant protein
WADA S4.3-status er en separat antidopingbegrænsning og fastslår ikke farmaceutisk kvalitet eller sikkerhed.
Interaktioner rapporteret i litteraturen
Som RUO-stof findes der ingen formel protokol for samtidig administration til mennesker
Mekanistisk er der en teoretisk mulighed for additiv hæmning af samme signalvej ved kombination med andre hæmmere af myostatinsignalvejen, f.eks. YK-11 og Follistatin-344, men ingen sikkerhedsdata understøtter dette
På grund af den brede ligandbindingsprofil i TGF-beta-superfamilien, herunder BMP-9/10, kræver kombination med stoffer, der påvirker koagulation eller karintegritet, særlig forsigtighed — dette er i overensstemmelse med og ikke i modstrid med den mekanisme for vaskulære bivirkninger, der beskrives i sikkerhedsafsnittet.
Litteraturkontekst er ikke et frigivelsesresultat fra leverandøren eller en anvendelsesvejledning til mennesker. Følg institutionens godkendte risikovurdering for laboratoriet.
Forhåndsvisningerne er bevidst slørede, så dokumenterne ikke kan genbruges; tredjepartsrapporter viser kun deres første side. Salg sender den tydelige fulde version for det produkt og den styrke, du spørger om.
Offentliggjorte COA'er viser nylige repræsentative batches og er måske ikke de nyeste. Ved et tilbud eller en forsendelse bekræfter salgsteamet lottet og sender dets COA.
Tredjepartsrapporter, tilføjet løbende
Forhåndsvisninger af første side af tredjepartsrapporter findes på vores side “Kvalitet” og på de tilhørende produktsider; salg sender den fulde rapport på forespørgsel. Du kan også sende et vilkårligt hætteglas fra din ordre til et uafhængigt laboratorium efter eget valg. Medmindre andet er aftalt skriftligt, betaler køberen for valgfri test.
Hjælp til gennemgang af din COA
Brug for hjælp til at læse en batch-COA eller en tredjepartsrapport? Salgsteamet kan forklare testpunkterne, specifikationerne og hvordan resultaterne hænger sammen med det pågældende lot.
På hver batch-COA: HPLC-renhed · MS-identitet · endotoksiner · fyldmængde · Tjek LyoPep
Bed om den aktuelle pakke, ikke et generisk certifikat
Visuelt udseende kan ikke fastslå identitet, renhed, foldning, glycosylering eller biologisk aktivitet
Indkøbskvalificering bør definere ACE-031 som den disulfidbundne ACVR2B-ekstracellulært-domæne-IgG1-Fc-fusionshomodimer og kræve sporbare ekspressions- og rensningsregistre, karakterisering af intakt og reduceret masse, peptidkortlægning eller ortogonal sekvensbekræftelse, identitetsselektiv immunoblotting, aggregat- og fragmentanalyse, renhed med metode og kromatogrammer, proteinindhold, kontroller af værtscelleprotein og DNA, endotoksin, biobyrde eller sterilitet, hvor det påstås, samt formulerings-/stabilitetsdata
Studiet fra 2025 af 14 produkter fra det sorte marked fandt, at kun 12 var ACVR2B-immunreaktive, og at disse indeholdt fuldlængde-humant ACVR2B frem for autentisk ACVR2B-Fc ACE-031 samt yderligere proteinurenheder
Et plausibelt bånd eller en klar opløsning er derfor utilstrækkeligt.
Batch-COA for det frigivne lotHPLC-renhed med metodekontekstMS-identitetsresultatEndotoksinresultatFyldmængde (målt indhold pr. hætteglas)SDS og håndteringsvejledning
Tilgængelige fyldninger
Anmod om tilbud på den ønskede fyldnings- og pakkekonfiguration
Reference-SKUFyldningGrundpakke
ACE03111 mg10 hætteglas
Anden form
Fås også som næsespray (lager i USA)
Næsesprayflaske på 10 mL
Ud over frysetørrede hætteglas leverer vi også ACE-031 som opløsning i næsespray, sendt fra vores lager i USA.
Styrker
1 mg
Flaskestørrelser
10 mL eller 20 mL
Mindste ordre
10 flasker pr. styrke og flaskestørrelse
Sendes fra
Vores lager i USA
Håndtering
Planlæg opbevaringen, før pakken ankommer
Opbevar det leverede batch i henhold til dets COA og formuleringsspecifikke stabilitetsstudie. Generiske leverandørudsagn såsom 2-8 grader Celsius, minus 20 grader Celsius til langtidsopbevaring eller en fast periode efter rekonstitution er ikke indbyrdes udskiftelige på tværs af et Fc-fusionsbiologisk stof, salt-/buffersystemer og beholderformater. Registrér afvigelser, og undgå ikke-validerede fryse-optøningscyklusser.
Oplys destination og tidspunkt, så modtagelsen kan planlægges, og flyt materialet til den angivne opbevaringsbetingelse ved ankomst.
Ofte stillede spørgsmål fra købere
Vilkår, der skal afklares før indkøbsordren
Kan en køber arrangere tredjepartstestning?+
Ja. Du kan sende et vilkårligt hætteglas fra din ordre til et uafhængigt laboratorium efter eget valg. Vil du aftale laboratorium, specifikation, prøveudtagning, metode og acceptregel med os før testen, bekræfter salg dem skriftligt. Medmindre andet er aftalt skriftligt, betaler køberen omkostningerne ved denne valgfri test.
Hvad hvis min egen laboratorietest viser, at produktet er uden for specifikationen?+
Send et vilkårligt hætteglas fra din ordre til et uafhængigt laboratorium efter eget valg. Hvis rapporten viser, at produktet ikke opfylder specifikationen på dets COA – renhed under det angivne minimum eller en identitet, der ikke stemmer – så del rapporten med vores salgsteam, og vi refunderer det produkt fuldt ud.
Beviser HPLC-renhed peptidindhold?+
Nej. Kromatografisk renhed beskriver den relative topprofil under en angivet metode. Identitet, vand, modion, restopløsningsmidler og assay/indhold kan kræve separate metoder.
Hvordan skal materialet opbevares efter levering?+
Flyt det til den opbevaringsbetingelse, der er angivet på batch-COA'en eller etiketten, så snart det ankommer, og registrér pakkens tilstand ved modtagelsen.
Hvordan håndteres betalingsvilkår?+
Tilgængelige metoder og milepæle afhænger af ordreværdi, destination og projekttype. Proformafakturaen bør angive valuta, bankoplysninger, gebyrer, betalingsmilepæle og frigivelsesbetingelse.
Hvorfor skal testlaboratoriet forstå peptidkemi?+
Fri base og saltformer, hydrofile og hydrofobe sekvenser, aggregering og adsorption kan ændre prøveforberedelsen og metodens egnethed. Brug et laboratorium med erfaring i molekyleklassen.
Dette er køberens kvalificeringsreferencer, ikke påstande om, at dette RUO-materiale er reguleret, certificeret eller frigivet under disse rammer. Anvendeligheden afhænger af køberens arbejdsgang og jurisdiktion.
Udvalgte kilder
Litteraturen bag forskningskonteksten
Evidensgrundlaget bør læses lagdelt. Attie et al. 2013, PMID 23169607, er et lille first-in-human-enkeltdosisstudie og fastslår farmakokinetiske og kropssammensætningssignaler, ikke godkendelse. Campbell et al. 2017, PMID 27462804, rapporterer det stoppede randomiserede DMD-studie, vaskulære bivirkninger og ikke-signifikante effekttendenser. Lee 2021, PMID 33938454, giver signalvejs- og udviklingskontekst. Reichel et al. 2025, PMID 40312924, dokumenterer direkte autenticiteringsrisikoen for produkter på det sorte marked. KEGG D10347 og NCATS UNII 42HQC6QLEK understøtter standardiseret identitet, og den gældende WADA Prohibited List styrer antidopingstatus. Patientforeningsmeddelelser er nyttige til kronologi, men erstatter ikke forsøgsrapporter eller regulatoriske registre.
01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Hvorfor blev udviklingen af ACE-031 stoppet i fase 2, selv om myostatinhæmningsmekanismen var lovende?+
DMD-studiet af ACE-031 blev stoppet, efter at vaskulære bivirkninger, herunder næseblod og telangiektasi, blev observeret. Dets ActRIIB-Fc-domæne indfanger flere ligander i TGF-β-familien frem for myostatin alene, så programmet kunne ikke isolere muskelsignalvejsaktivitet fra bredere vaskulær biologi. Senere programmer viser forskellige strategier: apitegromab og domagrozumab målretter myostatinbiologi mere selektivt, mens bimagrumab blokerer ActRIIA/ActRIIB-receptorer og ikke må beskrives som et ligandselektivt antistof. ACE-031 er fortsat et forskningsværktøj under udvikling; afslutningen og de humane sikkerhedsresultater skal ledsage enhver diskussion af mekanismen.
Hvordan adskiller ACE-031 sig fra ligandselektive og receptorblokerende antistoffer?+
ACE-031 er en opløselig ActRIIB-ekstracellulært-domæne/IgG1-Fc-ligandfælde, der kan indfange flere ActRIIB-ligander, herunder myostatin, GDF-11 og activiner. Apitegromab og domagrozumab er eksempler på antistoffer rettet mod myostatinbiologi og er derfor smallere ligandstrategier. Bimagrumab er igen anderledes: det binder og blokerer ActRIIA- og ActRIIB-receptorer frem for selektivt at binde myostatin. Reagenserne er ikke indbyrdes udskiftelige. Vælg efter, om forsøget kræver bred ligandindfangning, myostatinfokuseret påvirkning eller receptorblokade, og medtag matchede kontroller for Fc-domænet og analysematrixen.
Hvordan bør en in vitro-arbejdskoncentration for ACE-031 vælges?+
Der findes ingen universel arbejdskoncentration eller standardfortyndingsserie med syv punkter for alle ACE-031-analyser. Vælg et interval fra den offentliggjorte metode, der svarer til ligand, cellesystem, inkubationstid, endepunkt og faktisk lot, og bekræft det derefter med et pilotstudie af koncentrations-respons. Omregn molære og massekoncentrationer med det lotspecifikke molekylmassegrundlag og den leverede form, ikke en generisk omtrentlig masse. Buffer-, bærerprotein- og overfladeadsorptionskontroller skal være forenelige med analysen, og opbevarings- eller alikvoteringsbetingelser bør følge formuleringsspecifikke stabilitetsdata frem for en universel BSA- eller minus 80 grader Celsius-regel.
Materiale med handelsnavn og flere ingredienser · autenticitet, identitet som ekstern anvendelse kontra injektion og sammensætning skal verificeres for hver lot
