申告された分子と供給形態を確認します。まず該当バッチのCOAを確認し、買主の書面手順で必要とされ、既存資料または別途の試験範囲が合意された場合にのみ配列レベルの証拠を依頼します。
- 過去の研究では、身体組成、筋容量、筋力、バイオマーカーに関する探索的シグナルが報告されましたが、承認された有用性は確立されず、開発プログラムは終了しています。
公開研究の文脈は文献確認のためにのみ提示しています。投与量、治療、人への使用に関する指示ではありません。
判断サマリー
主な利点
適格性評価データ
出荷判定済みロットで確認すべき仕様
- CAS
- 1169766-01-1
- 分子式
- C3418H5188N928O1062S38
- 分子量
- 77489.89 Da
- 外観
- 白色から類白色の凍結乾燥粉末。再構成後は、目視できる濁りや沈殿のない透明な溶液となること
- 純度
- ≥ 99.0% · 目標値。バッチCOAで確認
- 保管
- 供給されたロットのCOAおよび製剤固有の安定性試験に従って保管してください。2～8℃、長期保管はマイナス20℃、再構成後は一定期間といった一般的な供給者記載を、Fc融合生物製剤、異なる塩・緩衝液系、容器形態の間で一律に適用することはできません。温度逸脱を記録し、未検証の凍結融解サイクルは避けてください。
- MOQ
- SKUごとに1キット（バイアル10本）
- リードタイム
- 21～45日
適格性評価マトリクス
同一性、純度、含量は別々の出荷判定項目です。
RP-HPLCの試験条件、波長、積分、関連ピークの取扱いを確認します。試験法を伴わない百分率だけでは不十分です。
正味ペプチド含量は凍結乾燥粉末の総重量と同じではありません。表示量を裏付ける定量法と、水分・対イオンが考慮されているかを確認してください。
受け入れ時から、ロット COA またはラベルに記載された保管条件に従ってください。
研究の文脈
ACE-031について研究されていること
ACE-031（ramatercept、YY-125）は、ヒトActRIIB/ACVR2Bの細胞外リガンド結合ドメインをヒトIgG1 Fc領域に連結した、研究段階の組換えホモ二量体融合タンパク質です。ミオスタチン、GDF-11、アクチビンなど、複数のTGF-betaファミリーリガンドに対する可溶性リガンドトラップとして機能します。Duchenne型筋ジストロフィーを含むPhase 1およびPhase 2プログラムで研究されましたが、DMD試験は鼻出血や毛細血管拡張などの血管系有害事象を受けて中止され、開発プログラムもその後終了しました。ACE-031に承認された適応はありません。現在の用途は、管理された研究、参照、アンチ・ドーピングの文脈に限られ、RUOロットを過去の臨床試験材料と同等に扱うことはできません。
- 過去にはDuchenne型筋ジストロフィーおよび単回投与による身体組成の研究が行われましたが、DMD試験は鼻出血と毛細血管拡張のため二つ目のレジメン後に中止され、有効性の差は統計学的に有意ではなく、開発は恒久的に終了しました
- より最近のマーモセット研究も前臨床段階です
- ACE-031はWADAカテゴリーS4.3で常時禁止されるデコイ・アクチビン受容体として明記されています。アンチ・ドーピング上の扱いは供給者の要約ではなく、現行の公式リストおよび適用されるTUE規則で確認する必要があります。
作用機序の文脈
文献が検証している問い
ACE-031はActRIIB細胞外ドメインを用いて、複数の循環TGF-betaファミリーリガンドに結合し、それらが本来のアクチビンII型受容体へ到達するのを減らすことで、下流のSmad2/3シグナル伝達を低下させます。この広範なリガンドトラップ設計は、ミオスタチン選択的抗体とも、ActRIIA/ActRIIB受容体を遮断するbimagrumabとも異なります。DMD試験では鼻出血と毛細血管拡張が記録されました。BMP9/10を含む血管恒常性に関わるリガンドの広範な捕捉が機序上の説明として提案されていますが、試験では各リガンドの因果的寄与は確立されていません。血管系の安全性シグナルと開発終了の事実は、機序を解釈するうえで不可欠な背景です。
エビデンスマップ
研究経路と曝露の文脈
経路と曝露の文脈は、引用研究または承認済み最終製品の添付文書を要約したものです。本RUO材料の投与指示ではなく、顧客向け用量は提示していません。
エビデンスの限界
適合性、制約、意思決定の文脈
- ACE-031は未承認で開発が終了した研究段階の生物製剤であり、ヒトへの使用を目的としていません
- DMDのPhase 2報告では、鼻出血と毛細血管拡張により試験が早期終了し、プログラムの要約では歯肉出血も報告されました
- 広範なリガンドトラップはBMP-9/BMP-10シグナル伝達に影響する可能性があり、血管所見に生物学的に妥当な説明を与えますが、各事象の決定的な証明として提示すべきではありません
- 2025年の査読済み分析では、ACE-031として販売された製品に重大な同一性および不純物の問題が認められました
- 実験室での取り扱いには、施設によるリスク評価、ロット固有の安全性文書、未検証の組換えタンパク質に適した管理が必要です
- WADA S4.3の区分は独立したアンチ・ドーピング規制であり、医薬品としての品質や安全性を示すものではありません。
文献で報告された相互作用
- RUO物質であるため、ヒトでの正式な併用プロトコルはありません
- 機序上、YK-11やFollistatin-344など他のミオスタチン経路阻害物質と組み合わせると、同じシグナル経路を相加的に阻害する可能性が理論的にありますが、これを支持する安全性データはありません
- BMP-9/10を含むTGF-betaスーパーファミリーリガンドへの広い結合特性から、凝固または血管の完全性に影響する物質との組み合わせには特に注意が必要です。これは安全性セクションに記載した血管関連有害作用の機序と整合します。
文献上の文脈は、供給者の出荷判定結果でも人への使用指示でもありません。所属機関で承認された研究室リスク評価に従ってください。
バッチ文書
ACE-031のバッチCOA
1 mg
書類が流用されないよう、プレビューは意図的にぼかしています。第三者報告書は最初のページのみ表示しています。ご指定の製品と規格の鮮明な全文は営業担当がお送りします。
代表的な記録を定期的に更新
公開中のCOAは最近の代表的なバッチを示すもので、最新とは限りません。お見積もりや出荷については、営業担当がロットを確認し、そのCOAをお送りします。
第三者報告書を順次追加
第三者報告書の最初のページのプレビューは「品質」ページと該当する製品ページに掲載しています。報告書の全文はご依頼に応じて営業担当がお送りします。ご注文のバイアルを、お客様が選んだ独立試験機関にお送りいただくこともできます。書面で別途合意しない限り、任意試験の費用は買い手の負担です。
COAレビューのサポート
バッチCOAや第三者報告書の読み方でお困りですか？営業担当が試験項目、規格、そして結果と検討中のロットとの関係をご説明します。
全バッチCOAの試験項目: HPLC純度 · MS確認試験 · エンドトキシン · 充填量 · LyoPepを確認する
一般的な証明書ではなく、現行資料をご依頼ください
- 外観だけでは、同一性、純度、フォールディング、糖鎖修飾、生物活性を確認できません
- 調達時の適格性評価では、ACE-031をジスルフィド結合したACVR2B細胞外ドメイン-IgG1 Fc融合ホモ二量体として定義し、追跡可能な発現・精製記録、インタクトおよび還元質量の特性解析、ペプチドマッピングまたは直交的な配列確認、同一性選択的イムノブロット、凝集体・断片分析、方法とクロマトグラムを伴う純度、タンパク質含量、宿主細胞タンパク質およびDNAの管理、エンドトキシン、表示する場合のバイオバーデンまたは無菌性、製剤・安定性データを要求してください
- 2025年にブラックマーケットの14製品を調べた研究では、ACVR2B免疫反応性を示したのは12製品のみで、それらも真正なACVR2B-Fc ACE-031ではなく全長ヒトACVR2Bを含み、さらに別のタンパク質不純物も認められました
- したがって、もっともらしいバンドや透明な溶液だけでは不十分です。
出荷判定済みロットのバッチCOAHPLC純度と試験法の情報MS確認試験の結果エンドトキシン試験の結果充填量（バイアルあたりの実測含量）SDSおよび取扱説明
利用可能な充填量
必要な充填・包装構成で見積もりをご依頼ください
参照SKU充填量基本包装
ACE03111 mgバイアル10本その他の形態
点鼻スプレーもご用意しています（米国在庫）
ACE-031 は凍結乾燥バイアルのほか、点鼻スプレー用溶液としてもご用意しており、米国の在庫から発送します。
- 含量
- 1 mg
- ボトル容量
- 10 mL または 20 mL
- 最小注文数
- 含量・ボトル容量ごとに 10 本から
- 出荷元
- 米国の在庫
取扱い
荷物の到着前に保管を計画する
供給されたロットのCOAおよび製剤固有の安定性試験に従って保管してください。2～8℃、長期保管はマイナス20℃、再構成後は一定期間といった一般的な供給者記載を、Fc融合生物製剤、異なる塩・緩衝液系、容器形態の間で一律に適用することはできません。温度逸脱を記録し、未検証の凍結融解サイクルは避けてください。
受け入れを計画できるよう仕向地と時期をお知らせいただき、到着後は表示された保管条件に速やかに移してください。
買い手向けFAQ
発注書の前に合意すべき条件
買い手は第三者試験を手配できますか？+
はい。ご注文のバイアルのいずれかを、お客様が選んだ独立試験機関にお送りいただけます。試験前に試験機関、規格、サンプリング、試験方法、判定基準を当社と取り決めたい場合は、営業担当が書面で確認します。書面で別途合意しない限り、この任意試験の費用は買い手の負担です。
自分で依頼した試験で製品が規格外と出たら、どうなりますか？+
ご注文のバイアルのいずれかを、お客様が選んだ独立試験機関にお送りください。報告書で製品がCOA記載の規格を満たさないこと——表示された最低値を下回る純度、または一致しない同一性——が示された場合は、その報告書を当社営業チームにお送りください。当該製品の代金を全額返金します。
HPLC純度はペプチド含量を証明しますか？+
いいえ。クロマトグラフィー純度は、明示された試験法における相対ピークプロファイルを示します。同一性、水分、対イオン、残留溶媒、定量・含量には別の試験法が必要な場合があります。
配送後、材料はどのように保管すべきですか？+
到着後すぐにロット COA またはラベルに記載された保管条件に移し、受け入れ時の梱包状態を記録してください。
支払条件はどのように決まりますか？+
利用可能な方法と支払段階は、発注金額、仕向地、プロジェクト種別により異なります。Pro forma invoiceには通貨、銀行情報、手数料、支払段階、出荷条件を記載する必要があります。
試験研究室にペプチド化学の知識が必要なのはなぜですか？+
遊離形・塩形、親水性・疎水性配列、凝集、吸着は、試料調製と試験法適合性を変える場合があります。その分子クラスの経験がある研究室を選んでください。
外部適格性評価資料
WHO good storage and distribution practices ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controlsこれらは買い手の適格性評価用資料であり、本RUO材料が各枠組みの規制、認証、出荷判定を受けているという主張ではありません。適用可否は買い手のワークフローと法域により異なります。
主要な出典
研究の文脈を支える文献
- エビデンスは階層ごとに読む必要があります。Attieら2013、PMID 23169607は、少人数の初回ヒト単回投与試験であり、薬物動態と身体組成のシグナルを示しますが、承認を意味しません。Campbellら2017、PMID 27462804は、中止された無作為化DMD試験、血管系有害事象、統計学的に有意でない有効性傾向を報告しています。Lee 2021、PMID 33938454は経路と開発の背景を示します。Reichelら2025、PMID 40312924はブラックマーケット製品の真正性リスクを直接実証しています。KEGG D10347とNCATS UNII 42HQC6QLEKは標準化された同一性を裏付け、現行のWADA禁止表がアンチ・ドーピング上の扱いを規定します。患者支援団体の発表は時系列の補足には有用ですが、試験報告や規制記録の代替にはなりません。
- 01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
出典を開く - 02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
出典を開く - 03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
出典を開く - 04
- 05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
出典を開く - 06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
出典を開く - 07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
出典を開く - 08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
出典を開く
製品FAQ
ACE-031について買い手から寄せられる質問
ミオスタチン遮断機序に研究上の期待があったにもかかわらず、ACE-031の開発がPhase 2で中止されたのはなぜですか？+
ACE-031のDMD試験は、鼻出血や毛細血管拡張などの血管系有害事象が観察されたため中止されました。ActRIIB-Fcドメインはミオスタチンだけでなく複数のTGF-βファミリーリガンドを捕捉するため、このプログラムでは筋経路への作用と、より広い血管生物学への作用を切り分けられませんでした。その後のプログラムは異なる戦略を示しています。apitegromabとdomagrozumabはミオスタチン生物学をより選択的に標的とし、bimagrumabはActRIIA/ActRIIB受容体を遮断するため、リガンド選択的抗体と説明してはいけません。ACE-031は研究段階の実験ツールであり、機序を論じる際には開発中止とヒトでの安全性所見を必ず併記する必要があります。
ACE-031は、リガンド選択的抗体や受容体遮断抗体とどのように異なりますか？+
ACE-031はActRIIB細胞外ドメインとIgG1-Fcからなる可溶性リガンドトラップで、ミオスタチン、GDF-11、アクチビンを含む複数のActRIIBリガンドを捕捉できます。apitegromabとdomagrozumabはミオスタチン生物学を標的とする抗体の例であり、より限定的なリガンド戦略です。bimagrumabはさらに異なり、ミオスタチンを選択的に結合するのではなく、ActRIIAおよびActRIIB受容体に結合して遮断します。これらの試薬は相互に置き換えられません。広範なリガンド捕捉、ミオスタチンに焦点を当てた摂動、受容体遮断のいずれが実験に必要かに応じて選択し、Fcドメインとアッセイマトリックスに対応した対照を設定してください。
ACE-031のin vitro作業濃度はどのように選択すべきですか？+
すべてのACE-031アッセイに共通する作業濃度や標準的な七点希釈はありません。リガンド、細胞系、インキュベーション時間、評価項目、実際のロットに一致する公表法から範囲を選び、予備的な濃度反応試験で確認してください。モル濃度と質量濃度の換算には、一般的な概算質量ではなく、ロット固有の分子量基準と供給形態を用いてください。緩衝液、キャリアタンパク質、表面吸着対照はアッセイに適合させ、保管・分注条件は一律のBSAまたはマイナス80℃という規則ではなく、製剤固有の安定性データに従ってください。
発注前の根拠