申告された分子と供給形態を確認します。まず該当バッチのCOAを確認し、買主の書面手順で必要とされ、既存資料または別途の試験範囲が合意された場合にのみ配列レベルの証拠を依頼します。
- 過去の研究では、身体組成、筋容量、筋力、バイオマーカーに関する探索的シグナルが報告されましたが、承認された有用性は確立されず、開発プログラムは終了しています。
公開研究の文脈は文献確認のためにのみ提示しています。投与量、治療、人への使用に関する指示ではありません。
ACE-031
ActRIIB-Fcデコイ受容体融合タンパク質・ミオスタチン経路
≥ 99.0% · 目標値。バッチCOAで確認CAS 1169766-01-1RUO
研究ステータス限定的な研究段階
供給形態融合タンパク質（ActRIIB受容体-Fc）
リードタイム21～45日
判断サマリー
主な利点
適格性評価データ
出荷判定済みロットで確認すべき仕様
- CAS
- 1169766-01-1
- 分子式
- C3418H5188N928O1062S38
- 分子量
- 77.49 kDa
- 外観
- 白色から類白色の凍結乾燥粉末。再構成後は、目視できる濁りや沈殿のない透明な溶液となること
- 純度
- ≥ 99.0% · 目標値。バッチCOAで確認
- 保管
- 供給されたロットのCOA、製剤固有の安定性試験、および検証済みのコールドチェーン要件に従って保管・輸送してください。2～8℃、長期保管はマイナス20℃、再構成後は一定期間といった一般的な供給者記載を、Fc融合生物製剤、異なる塩・緩衝液系、容器形態の間で一律に適用することはできません。温度逸脱を記録し、未検証の凍結融解サイクルは避けてください。
- MOQ
- 要相談
- リードタイム
- 21～45日
適格性評価マトリクス
同一性、純度、含量は別々の出荷判定項目です。
RP-HPLCの試験条件、波長、積分、関連ピークの取扱いを確認します。試験法を伴わない百分率だけでは不十分です。
正味ペプチド含量は凍結乾燥粉末の総重量と同じではありません。表示量を裏付ける定量法と、水分・対イオンが考慮されているかを確認してください。
長期保管条件と輸送中の曝露は分けて定義してください。買い手のリスク評価で必要な場合は、追加費用を含むコールドチェーンを見積もれます。
研究の文脈
ACE-031について研究されていること
ACE-031（ramatercept、YY-125）は、ヒトActRIIB/ACVR2Bの細胞外リガンド結合ドメインをヒトIgG1 Fc領域に連結した、研究段階の組換えホモ二量体融合タンパク質です。ミオスタチン、GDF-11、アクチビンなど、複数のTGF-betaファミリーリガンドに対する可溶性リガンドトラップとして機能します。Duchenne型筋ジストロフィーを含むPhase 1およびPhase 2プログラムで研究されましたが、DMD試験は鼻出血や毛細血管拡張などの血管系有害事象を受けて中止され、開発プログラムもその後終了しました。ACE-031に承認された適応はありません。現在の用途は、管理された研究、参照、アンチ・ドーピングの文脈に限られ、RUOロットを過去の臨床試験材料と同等に扱うことはできません。
- 過去にはDuchenne型筋ジストロフィーおよび単回投与による身体組成の研究が行われましたが、DMD試験は鼻出血と毛細血管拡張のため二つ目のレジメン後に中止され、有効性の差は統計学的に有意ではなく、開発は恒久的に終了しました
- より最近のマーモセット研究も前臨床段階です
- ACE-031はWADAカテゴリーS4.3で常時禁止されるデコイ・アクチビン受容体として明記されています。アンチ・ドーピング上の扱いは供給者の要約ではなく、現行の公式リストおよび適用されるTUE規則で確認する必要があります。
作用機序の文脈
文献が検証している問い
ACE-031はActRIIB細胞外ドメインを用いて、複数の循環TGF-betaファミリーリガンドに結合し、それらが本来のアクチビンII型受容体へ到達するのを減らすことで、下流のSmad2/3シグナル伝達を低下させます。この広範なリガンドトラップ設計は、ミオスタチン選択的抗体とも、ActRIIA/ActRIIB受容体を遮断するbimagrumabとも異なります。DMD試験では鼻出血と毛細血管拡張が記録されました。BMP9/10を含む血管恒常性に関わるリガンドの広範な捕捉が機序上の説明として提案されていますが、試験では各リガンドの因果的寄与は確立されていません。血管系の安全性シグナルと開発終了の事実は、機序を解釈するうえで不可欠な背景です。
エビデンスマップ
研究経路と曝露の文脈
経路と曝露の文脈は、引用研究または承認済み最終製品の添付文書を要約したものです。本RUO材料の投与指示ではなく、顧客向け用量は提示していません。
エビデンスの限界
適合性、制約、意思決定の文脈
- ACE-031は未承認で開発が終了した研究段階の生物製剤であり、ヒトへの使用を目的としていません
- DMDのPhase 2報告では、鼻出血と毛細血管拡張により試験が早期終了し、プログラムの要約では歯肉出血も報告されました
- 広範なリガンドトラップはBMP-9/BMP-10シグナル伝達に影響する可能性があり、血管所見に生物学的に妥当な説明を与えますが、各事象の決定的な証明として提示すべきではありません
- 2025年の査読済み分析では、ACE-031として販売された製品に重大な同一性および不純物の問題が認められました
- 実験室での取り扱いには、施設によるリスク評価、ロット固有の安全性文書、未検証の組換えタンパク質に適した管理が必要です
- WADA S4.3の区分は独立したアンチ・ドーピング規制であり、医薬品としての品質や安全性を示すものではありません。
文献で報告された相互作用
- RUO物質であるため、ヒトでの正式な併用プロトコルはありません
- 機序上、YK-11やFollistatin-344など他のミオスタチン経路阻害物質と組み合わせると、同じシグナル経路を相加的に阻害する可能性が理論的にありますが、これを支持する安全性データはありません
- BMP-9/10を含むTGF-betaスーパーファミリーリガンドへの広い結合特性から、凝固または血管の完全性に影響する物質との組み合わせには特に注意が必要です。これは安全性セクションに記載した血管関連有害作用の機序と整合します。
文献上の文脈は、供給者の出荷判定結果でも人への使用指示でもありません。所属機関で承認された研究室リスク評価に従ってください。
工場バッチ文書
ACE-031の工場バッチCOA
代表的な記録を定期的に更新
公開されているCOAは代表的な工場バッチのもので、最新の供給可能ロットとは限りません。現在の見積りまたは出荷については、営業担当が該当ロットを確認し、そのCOAを提供できます。
ご要望に応じた独立試験
第三者機関の報告書は通常公開していません。独立検証が必要な場合は、試験前に試験機関、方法、判定基準および対応方針を合意できます。合意した仕様を満たさない場合は、合意条件に基づき、該当する場合の返金を含む適切な対応を協議できます。 書面による別段の合意がない限り、この任意試験の費用は購入者が負担します。
COAレビューのサポート
工場COAまたは第三者機関の報告書の読み方についてお困りですか。営業担当が試験項目、仕様、および結果と対象ロットの関係を説明します。
一般的な証明書ではなく、現行資料をご依頼ください
- 外観だけでは、同一性、純度、フォールディング、糖鎖修飾、生物活性を確認できません
- 調達時の適格性評価では、ACE-031をジスルフィド結合したACVR2B細胞外ドメイン-IgG1 Fc融合ホモ二量体として定義し、追跡可能な発現・精製記録、インタクトおよび還元質量の特性解析、ペプチドマッピングまたは直交的な配列確認、同一性選択的イムノブロット、凝集体・断片分析、方法とクロマトグラムを伴う純度、タンパク質含量、宿主細胞タンパク質およびDNAの管理、エンドトキシン、表示する場合のバイオバーデンまたは無菌性、製剤・安定性データを要求してください
- 2025年にブラックマーケットの14製品を調べた研究では、ACVR2B免疫反応性を示したのは12製品のみで、それらも真正なACVR2B-Fc ACE-031ではなく全長ヒトACVR2Bを含み、さらに別のタンパク質不純物も認められました
- したがって、もっともらしいバンドや透明な溶液だけでは不十分です。
出荷判定済みバッチCOARP-HPLC結果と試験法の文脈分子に適した同一性試験結果該当する場合の水分・対イオン情報SDSおよび取扱説明依頼に応じて設定する追加試験
利用可能な充填量
必要な充填・包装構成で見積もりをご依頼ください
参照SKU充填量基本包装
ACE-1MG1 mgバイアル10本取扱い
研究室での保管と輸送中の温度は別々の判断です
供給されたロットのCOA、製剤固有の安定性試験、および検証済みのコールドチェーン要件に従って保管・輸送してください。2～8℃、長期保管はマイナス20℃、再構成後は一定期間といった一般的な供給者記載を、Fc融合生物製剤、異なる塩・緩衝液系、容器形態の間で一律に適用することはできません。温度逸脱を記録し、未検証の凍結融解サイクルは避けてください。
仕向地、季節、許容可能な輸送中の曝露、断熱輸送またはコールドチェーンが必要かをお知らせください。追加の温度管理費用は明示して見積もります。
買い手向けFAQ
発注書の前に合意すべき条件
買い手は第三者試験を手配できますか？+
可能です。試験は、双方が合意した実績ある専門試験機関で実施する必要があります。費用分担、仕様、サンプリング、試験方法および判定基準は試験前に合意し、合意済みの独立結果が不適合を確認した場合の対応は、署名済み注文条件に従います。 書面による別段の合意がない限り、この任意試験の費用は購入者が負担します。
HPLC純度はペプチド含量を証明しますか？+
いいえ。クロマトグラフィー純度は、明示された試験法における相対ピークプロファイルを示します。同一性、水分、対イオン、残留溶媒、定量・含量には別の試験法が必要な場合があります。
コールドチェーン輸送は常に必要ですか？+
必ずしも必要ではありません。熱は、特に夏季や長時間輸送で分解を促進する場合があります。コールドチェーンは曝露を抑えますが費用が増えます。仕向地と安定性リスクを伝え、適切なサービスの見積もりを依頼してください。
支払条件はどのように決まりますか？+
利用可能な方法と支払段階は、発注金額、仕向地、プロジェクト種別により異なります。Pro forma invoiceには通貨、銀行情報、手数料、支払段階、出荷条件を記載する必要があります。
試験研究室にペプチド化学の知識が必要なのはなぜですか？+
遊離形・塩形、親水性・疎水性配列、凝集、吸着は、試料調製と試験法適合性を変える場合があります。その分子クラスの経験がある研究室を選んでください。
外部適格性評価資料
WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controlsこれらは買い手の適格性評価用資料であり、本RUO材料が各枠組みの規制、認証、出荷判定を受けているという主張ではありません。適用可否は買い手のワークフローと法域により異なります。
主要な出典
研究の文脈を支える文献
- エビデンスは階層ごとに読む必要があります。Attieら2013、PMID 23169607は、少人数の初回ヒト単回投与試験であり、薬物動態と身体組成のシグナルを示しますが、承認を意味しません。Campbellら2017、PMID 27462804は、中止された無作為化DMD試験、血管系有害事象、統計学的に有意でない有効性傾向を報告しています。Lee 2021、PMID 33938454は経路と開発の背景を示します。Reichelら2025、PMID 40312924はブラックマーケット製品の真正性リスクを直接実証しています。KEGG D10347とNCATS UNII 42HQC6QLEKは標準化された同一性を裏付け、現行のWADA禁止表がアンチ・ドーピング上の扱いを規定します。患者支援団体の発表は時系列の補足には有用ですが、試験報告や規制記録の代替にはなりません。
- 01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
出典を開く - 02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
出典を開く - 03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
出典を開く - 04
- 05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
出典を開く - 06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
出典を開く - 07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
出典を開く - 08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
出典を開く
製品FAQ
ACE-031について買い手から寄せられる質問
ミオスタチン遮断機序に研究上の期待があったにもかかわらず、ACE-031の開発がPhase 2で中止されたのはなぜですか？+
ACE-031のDMD試験は、鼻出血や毛細血管拡張などの血管系有害事象が観察されたため中止されました。ActRIIB-Fcドメインはミオスタチンだけでなく複数のTGF-βファミリーリガンドを捕捉するため、このプログラムでは筋経路への作用と、より広い血管生物学への作用を切り分けられませんでした。その後のプログラムは異なる戦略を示しています。apitegromabとdomagrozumabはミオスタチン生物学をより選択的に標的とし、bimagrumabはActRIIA/ActRIIB受容体を遮断するため、リガンド選択的抗体と説明してはいけません。ACE-031は研究段階の実験ツールであり、機序を論じる際には開発中止とヒトでの安全性所見を必ず併記する必要があります。
ACE-031は、リガンド選択的抗体や受容体遮断抗体とどのように異なりますか？+
ACE-031はActRIIB細胞外ドメインとIgG1-Fcからなる可溶性リガンドトラップで、ミオスタチン、GDF-11、アクチビンを含む複数のActRIIBリガンドを捕捉できます。apitegromabとdomagrozumabはミオスタチン生物学を標的とする抗体の例であり、より限定的なリガンド戦略です。bimagrumabはさらに異なり、ミオスタチンを選択的に結合するのではなく、ActRIIAおよびActRIIB受容体に結合して遮断します。これらの試薬は相互に置き換えられません。広範なリガンド捕捉、ミオスタチンに焦点を当てた摂動、受容体遮断のいずれが実験に必要かに応じて選択し、Fcドメインとアッセイマトリックスに対応した対照を設定してください。
ACE-031のin vitro作業濃度はどのように選択すべきですか？+
すべてのACE-031アッセイに共通する作業濃度や標準的な七点希釈はありません。リガンド、細胞系、インキュベーション時間、評価項目、実際のロットに一致する公表法から範囲を選び、予備的な濃度反応試験で確認してください。モル濃度と質量濃度の換算には、一般的な概算質量ではなく、ロット固有の分子量基準と供給形態を用いてください。緩衝液、キャリアタンパク質、表面吸着対照はアッセイに適合させ、保管・分注条件は一律のBSAまたはマイナス80℃という規則ではなく、製剤固有の安定性データに従ってください。