ACE-031

Protein fusi reseptor umpan ActRIIB-Fc · jalur miostatin

≥ 99.0% · target, verifikasi COA batchCAS 1169766-01-1RUO

Status risetPenelitian terbatas

Bentuk pasokanProtein fusi (reseptor ActRIIB-Fc)

Waktu tunggu21–45 hari

ACE-031 — Serbuk terliofilisasi berwarna putih hingga putih pucat; setelah direkonstitusi harus membentuk larutan jernih tanpa kekeruhan atau endapan yang terlihat

Gambar kemasan representatif · verifikasi lot pesanan

Ringkasan keputusan

Manfaat utama

Studi historis melaporkan sinyal eksploratif terkait komposisi tubuh, volume dan kekuatan otot, serta biomarker, tetapi tidak ada manfaat yang disetujui yang telah ditetapkan dan program pengembangan telah dihentikan.

Konteks riset terpublikasi disajikan hanya untuk orientasi literatur. Ini bukan petunjuk dosis, pengobatan, atau penggunaan pada manusia.

Data kualifikasi

Spesifikasi untuk dikonfirmasi terhadap lot rilis

CAS: 1169766-01-1
Formula: C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈
Berat molekul: 77.49 kDa
Tampilan: Serbuk terliofilisasi berwarna putih hingga putih pucat; setelah direkonstitusi harus membentuk larutan jernih tanpa kekeruhan atau endapan yang terlihat
Kemurnian: ≥ 99.0% · target, verifikasi COA batch
Penyimpanan: Simpan dan kirim lot yang dipasok sesuai COA, studi stabilitas khusus formulasi, dan persyaratan rantai dingin tervalidasi. Pernyataan umum pemasok, seperti 2–8 derajat Celsius, minus 20 derajat Celsius untuk penyimpanan jangka panjang, atau periode tetap setelah rekonstitusi, tidak dapat dipertukarkan di antara produk biologis fusi Fc, sistem garam atau dapar yang berbeda, dan format wadah yang berbeda. Catat penyimpangan dan hindari siklus beku-cair yang belum divalidasi.
MOQ: Berdasarkan permintaan
Waktu tunggu: 21–45 hari

Matriks kualifikasi

Identitas, kemurnian, dan kadar adalah pertanyaan rilis terpisah.

Identitas

Konfirmasikan molekul dan bentuk pasokan. Mulailah dengan COA batch yang sesuai; minta bukti tingkat sekuens hanya jika prosedur tertulis pembeli mewajibkannya dan ketersediaan atau lingkup terpisah telah disepakati.

Kemurnian

Tinjau kondisi RP-HPLC, panjang gelombang, integrasi, dan penanganan puncak terkait. Persentase tanpa metode tidak cukup.

Kadar

Kadar peptida bersih tidak sama dengan berat serbuk liofilisasi bruto. Tanyakan assay yang mendukung jumlah serta penanganan air/ion lawan.

Stabilitas

Tentukan penyimpanan jangka panjang dan paparan selama transit secara terpisah. Rantai dingin dapat dimasukkan dalam penawaran bila diwajibkan oleh penilaian risiko pembeli dan menambah biaya.

Konteks riset

Hal yang dipelajari peneliti tentang ACE-031

ACE-031 (ramatercept; YY-125) adalah protein fusi homodimer rekombinan eksperimental yang terdiri dari domain pengikat ligan ekstraseluler ActRIIB/ACVR2B manusia yang dihubungkan dengan wilayah Fc IgG1 manusia. Protein ini berfungsi sebagai perangkap ligan terlarut untuk beberapa ligan keluarga TGF-beta, termasuk miostatin, GDF-11, dan aktivin. Bahan ini diteliti dalam program Phase 1 dan Phase 2, termasuk pada distrofi otot Duchenne, tetapi studi DMD dihentikan setelah kejadian tidak diinginkan vaskular, termasuk epistaksis dan telangiektasia; program pengembangannya kemudian dihentikan. ACE-031 tidak memiliki indikasi yang disetujui. Penggunaan saat ini terbatas pada penelitian terkontrol, bahan acuan, dan konteks antidoping; lot RUO tidak dapat dipertukarkan dengan bahan uji klinis historis.

Penelitian historis mencakup distrofi otot Duchenne dan studi komposisi tubuh dengan dosis tunggal, tetapi uji DMD dihentikan setelah regimen kedua karena epistaksis dan telangiektasia, perbedaan efikasi tidak signifikan secara statistik, dan pengembangan dihentikan secara permanen
Penelitian yang lebih baru pada marmoset masih bersifat praklinis
ACE-031 secara eksplisit dicantumkan sebagai reseptor umpan aktivin yang dilarang setiap saat dalam kategori WADA S4.3; status antidoping harus dibaca dari daftar resmi terkini dan aturan TUE yang berlaku, bukan dari ringkasan pemasok.

Konteks mekanisme

Pertanyaan yang diuji dalam literatur

ACE-031 menggunakan domain ekstraseluler ActRIIB untuk mengikat beberapa ligan keluarga TGF-beta dalam sirkulasi dan mengurangi aksesnya ke reseptor aktivin tipe II alami, sehingga menurunkan pensinyalan Smad2/3 di hilir. Desain perangkap ligan berspektrum luas ini berbeda dari antibodi selektif miostatin dan dari bimagrumab, yang memblokir reseptor ActRIIA/ActRIIB. Studi DMD mendokumentasikan epistaksis dan telangiektasia. Penangkapan luas ligan yang terlibat dalam homeostasis vaskular, termasuk BMP9/10, telah diajukan sebagai penjelasan mekanistik, tetapi studi tersebut tidak menetapkan kontribusi kausal setiap ligan. Sinyal keamanan vaskular dan status penghentian pengembangan merupakan bagian wajib dari interpretasi mekanisme.

Peta bukti

Rute riset dan konteks paparan

Tingkat buktiKonteks analitis / laboratorium

Bidang risetBahan riset lainnya

Rute yang dilaporkan sumber

Subkutan

Konteks dosis / paparanKhusus protokol; periksa sumber primer yang dikutip

Rute dan konteks paparan merangkum studi yang dikutip atau label produk jadi yang disetujui. Ini bukan petunjuk pemberian bahan RUO; tidak ada dosis pelanggan.

Batas bukti

Kompatibilitas, keterbatasan, dan konteks keputusan

ACE-031 adalah produk biologis eksperimental yang tidak disetujui dan telah dihentikan pengembangannya; produk ini tidak ditujukan untuk penggunaan pada manusia
Dalam laporan DMD Phase 2, epistaksis dan telangiektasia menyebabkan penghentian studi lebih awal; perdarahan gusi juga dilaporkan dalam ringkasan program
Perangkap ligannya yang luas dapat memengaruhi pensinyalan BMP-9/BMP-10 dan memberikan penjelasan yang masuk akal secara biologis untuk temuan vaskular, tetapi mekanisme ini tidak boleh disajikan sebagai bukti definitif untuk setiap kejadian
Analisis sejawat pada 2025 menemukan masalah besar terkait identitas dan pengotor pada produk yang dijual sebagai ACE-031
Pekerjaan laboratorium memerlukan penilaian risiko institusi, dokumentasi keamanan khusus lot, dan pengendalian yang sesuai untuk protein rekombinan yang belum diverifikasi
Status WADA S4.3 merupakan pembatasan antidoping tersendiri dan tidak membuktikan mutu farmasi atau keamanan.

Interaksi yang dilaporkan dalam literatur

Sebagai bahan RUO, tidak ada protokol formal pemberian bersama pada manusia
Secara mekanistik, terdapat kemungkinan teoretis terjadinya penghambatan aditif pada jalur pensinyalan yang sama bila dikombinasikan dengan penghambat jalur miostatin lain, seperti YK-11 atau Follistatin-344, tetapi tidak ada data keamanan yang mendukungnya
Karena profil pengikatannya yang luas terhadap ligan superfamili TGF-beta, termasuk BMP-9/10, kombinasi dengan zat yang memengaruhi koagulasi atau integritas vaskular memerlukan perhatian khusus; hal ini konsisten dengan mekanisme efek tidak diinginkan vaskular yang dijelaskan pada bagian keamanan.

Konteks literatur bukan hasil rilis pemasok atau petunjuk penggunaan pada manusia. Ikuti penilaian risiko laboratorium yang disetujui institusi Anda.

Dokumentasi batch pabrik

COA batch pabrik ACE-031

ACE-031 1 mg COA batch pabrik pratinjau terlindungi

ACE-0311 mg · WHJLP-ACE0311-260618-C

Catatan representatif, diperbarui secara berkala

COA yang dipublikasikan menunjukkan batch pabrik representatif dan mungkin bukan lot terbaru yang tersedia. Untuk penawaran atau pengiriman saat ini, tim penjualan kami dapat mengonfirmasi lot yang berlaku dan memberikan COA-nya.

Pengujian independen, diatur berdasarkan permintaan

Laporan pihak ketiga tidak dipublikasikan secara rutin. Jika verifikasi independen diperlukan, laboratorium, metode, kriteria penerimaan, dan penyelesaian dapat disepakati sebelum pengujian. Jika spesifikasi yang disepakati tidak terpenuhi, penyelesaian yang sesuai — termasuk pengembalian dana bila berlaku — dapat dibahas berdasarkan ketentuan yang disepakati. Kecuali disepakati lain secara tertulis, biaya pengujian opsional ini ditanggung oleh pembeli.

Bantuan meninjau COA Anda

Perlu bantuan membaca COA pabrik atau laporan pihak ketiga? Tim penjualan kami dapat menjelaskan item pengujian, spesifikasi, dan kaitan hasil dengan lot yang sedang dibahas.

Minta paket terkini, bukan sertifikat generik

Penampilan visual tidak dapat menetapkan identitas, kemurnian, pelipatan, glikosilasi, atau aktivitas biologis
Kualifikasi pengadaan harus menetapkan ACE-031 sebagai homodimer fusi domain ekstraseluler ACVR2B-IgG1 Fc yang terhubung ikatan disulfida dan mensyaratkan catatan ekspresi serta pemurnian yang dapat ditelusuri, karakterisasi massa utuh dan tereduksi, pemetaan peptida atau konfirmasi urutan ortogonal, immunoblot selektif identitas, analisis agregat dan fragmen, kemurnian beserta metode dan kromatogram, kadar protein, pengendalian protein dan DNA sel inang, endotoksin, bioburden atau sterilitas bila diklaim, serta data formulasi dan stabilitas
Studi 2025 terhadap 14 produk pasar gelap menemukan bahwa hanya 12 yang imunoreaktif terhadap ACVR2B dan produk tersebut mengandung ACVR2B manusia utuh, bukan ACE-031 ACVR2B-Fc autentik, disertai pengotor protein tambahan
Oleh karena itu, pita yang tampak masuk akal atau larutan jernih saja tidak memadai.

COA batch rilisHasil RP-HPLC dan konteks metodeHasil identitas yang sesuai untuk molekulKonteks air / ion lawan bila relevanSDS dan pernyataan penangananPengujian tambahan sesuai permintaan

Isi yang tersedia

Minta konfigurasi isi dan kemasan yang Anda perlukan

SKU acuanIsiKemasan dasar

ACE-1MG1 mg10 vial

Penanganan

Penyimpanan laboratorium dan suhu transit adalah keputusan berbeda

Simpan dan kirim lot yang dipasok sesuai COA, studi stabilitas khusus formulasi, dan persyaratan rantai dingin tervalidasi. Pernyataan umum pemasok, seperti 2–8 derajat Celsius, minus 20 derajat Celsius untuk penyimpanan jangka panjang, atau periode tetap setelah rekonstitusi, tidak dapat dipertukarkan di antara produk biologis fusi Fc, sistem garam atau dapar yang berbeda, dan format wadah yang berbeda. Catat penyimpangan dan hindari siklus beku-cair yang belum divalidasi.

Nyatakan tujuan, musim, paparan transit yang dapat diterima, serta kebutuhan protokol akan layanan berinsulasi atau cold-chain. Biaya kontrol suhu tambahan dikutip terpisah.

FAQ pembeli

Ketentuan yang harus disepakati sebelum purchase order

Dapatkah pembeli mengatur pengujian pihak ketiga?+

Ya. Pengujian harus dilakukan oleh laboratorium spesialis mapan yang diterima kedua pihak. Pembagian biaya, spesifikasi, pengambilan sampel, metode, dan aturan penerimaan harus disepakati sebelum pengujian; bila hasil independen yang disepakati mengonfirmasi ketidaksesuaian, tindak lanjut mengikuti ketentuan pesanan yang ditandatangani. Kecuali disepakati lain secara tertulis, biaya pengujian opsional ini ditanggung oleh pembeli.

Apakah kemurnian HPLC membuktikan kadar peptida?+

Tidak. Kemurnian kromatografi menjelaskan profil puncak relatif. Identitas, air, ion lawan, sisa pelarut, dan assay/kadar mungkin memerlukan metode terpisah.

Apakah cold-chain selalu diperlukan?+

Tidak. Panas dapat mempercepat degradasi, terutama pada musim panas dan transit panjang. Cold-chain mengurangi paparan tetapi menambah biaya. Nyatakan tujuan dan risiko stabilitas.

Bagaimana syarat pembayaran ditangani?+

Metode dan tahapan bergantung pada nilai, tujuan, dan jenis proyek. Pro forma invoice harus mencantumkan mata uang, rekening bank, biaya, tahapan, dan kondisi rilis.

Mengapa laboratorium harus memahami kimia peptida?+

Bentuk bebas dan garam, sekuens hidrofilik dan hidrofobik, agregasi, serta adsorpsi mengubah preparasi dan kesesuaian metode. Gunakan laboratorium berpengalaman.

Referensi kualifikasi eksternal

WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls

Ini adalah referensi kualifikasi pembeli, bukan klaim bahwa bahan RUO ini diatur, disertifikasi, atau dirilis berdasarkan kerangka tersebut. Penerapan bergantung pada alur kerja dan yurisdiksi pembeli.

Sumber terpilih

Literatur di balik konteks riset

Basis bukti harus dibaca berlapis. Attie dkk. 2013, PMID 23169607, adalah studi kecil dosis tunggal pertama pada manusia dan menetapkan sinyal farmakokinetik serta komposisi tubuh, bukan persetujuan. Campbell dkk. 2017, PMID 27462804, melaporkan uji DMD acak yang dihentikan, kejadian tidak diinginkan vaskular, dan tren efikasi yang tidak signifikan. Lee 2021, PMID 33938454, memberikan konteks jalur dan pengembangan. Reichel dkk. 2025, PMID 40312924, secara langsung menunjukkan risiko keaslian produk pasar gelap. KEGG D10347 dan NCATS UNII 42HQC6QLEK mendukung identitas terstandardisasi, dan Daftar Terlarang WADA terkini mengatur status antidoping. Pengumuman organisasi pasien berguna untuk kronologi, tetapi tidak menggantikan laporan uji atau catatan regulator.

01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
Buka sumber
02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
Buka sumber
03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
Buka sumber
04
Gel electrophoretic detection of black market ACE-031
Drug Testing and Analysis · 2025
Buka sumber
05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
Buka sumber
06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
Buka sumber
07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
Buka sumber
08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
Buka sumber

FAQ produk

Pertanyaan pembeli tentang ACE-031

Mengapa pengembangan ACE-031 dihentikan pada Phase 2 meskipun mekanisme penghambatan miostatin menarik?+

Studi DMD ACE-031 dihentikan setelah diamati kejadian tidak diinginkan vaskular, termasuk epistaksis dan telangiektasia. Domain ActRIIB-Fc menangkap beberapa ligan keluarga TGF-β, bukan hanya miostatin, sehingga program tersebut tidak dapat memisahkan aktivitas jalur otot dari biologi vaskular yang lebih luas. Program selanjutnya menggambarkan strategi berbeda: apitegromab dan domagrozumab menargetkan biologi miostatin secara lebih selektif, sedangkan bimagrumab memblokir reseptor ActRIIA/ActRIIB dan tidak boleh disebut sebagai antibodi selektif ligan. ACE-031 tetap merupakan alat penelitian eksperimental; penghentian pengembangan dan temuan keamanan pada manusia harus menyertai setiap pembahasan mekanismenya.

Apa perbedaan ACE-031 dengan antibodi selektif ligan dan antibodi pemblokir reseptor?+

ACE-031 adalah perangkap ligan terlarut yang terdiri dari domain ekstraseluler ActRIIB dan Fc IgG1, yang dapat mengikat beberapa ligan ActRIIB, termasuk miostatin, GDF-11, dan aktivin. Apitegromab dan domagrozumab merupakan contoh antibodi yang diarahkan pada biologi miostatin, sehingga keduanya mewakili strategi ligan yang lebih sempit. Bimagrumab berbeda lagi: zat ini mengikat dan memblokir reseptor ActRIIA dan ActRIIB, bukan mengikat miostatin secara selektif. Reagen ini tidak dapat dipertukarkan. Pilih berdasarkan apakah eksperimen memerlukan penangkapan ligan luas, gangguan yang berfokus pada miostatin, atau pemblokiran reseptor, serta sertakan kontrol yang sesuai untuk domain Fc dan matriks pengujian.

Bagaimana memilih konsentrasi kerja ACE-031 secara in vitro?+

Tidak ada konsentrasi kerja universal atau pengenceran standar tujuh titik untuk setiap pengujian ACE-031. Pilih rentang dari metode yang dipublikasikan yang sesuai dengan ligan, sistem sel, waktu inkubasi, titik akhir, dan lot yang sebenarnya, kemudian konfirmasikan dengan studi pendahuluan konsentrasi-respons. Konversikan konsentrasi molar dan massa menggunakan dasar massa molekul dan bentuk pasokan khusus lot, bukan massa perkiraan umum. Dapar, protein pembawa, dan kontrol adsorpsi permukaan harus kompatibel dengan pengujian, sedangkan kondisi penyimpanan atau pembagian alikuot harus mengikuti data stabilitas khusus formulasi, bukan aturan universal mengenai BSA atau minus 80 derajat Celsius.

ACE-031

Manfaat utama

Spesifikasi untuk dikonfirmasi terhadap lot rilis

Identitas, kemurnian, dan kadar adalah pertanyaan rilis terpisah.

Hal yang dipelajari peneliti tentang ACE-031

Pertanyaan yang diuji dalam literatur

Rute riset dan konteks paparan

Kompatibilitas, keterbatasan, dan konteks keputusan

Interaksi yang dilaporkan dalam literatur

COA batch pabrik ACE-031

Minta paket terkini, bukan sertifikat generik

Minta konfigurasi isi dan kemasan yang Anda perlukan

Penyimpanan laboratorium dan suhu transit adalah keputusan berbeda

Ketentuan yang harus disepakati sebelum purchase order

Literatur di balik konteks riset

Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031

ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?

Pertanyaan pembeli tentang ACE-031

Bandingkan molekul berdekatan dan kebutuhan dokumennya.

IGF-1 LR3

Lemon Bottle

Lipo-C

Adipotide (FTPP)