명시된 분자와 공급 형태를 확인합니다. 먼저 해당 배치의 COA를 검토하고, 구매자의 서면 절차에서 요구하며 기존 자료 또는 별도 범위가 합의된 경우에만 서열 수준의 증거를 요청합니다.
- 과거 연구에서 체성분, 근육 부피, 근력 및 바이오마커에 관한 탐색적 신호가 보고되었으나 승인된 유익성은 확립되지 않았고 개발 프로그램은 종료되었습니다.
공개된 연구 맥락은 문헌 안내용으로만 제공됩니다. 투여량, 치료 또는 인체 사용 지침이 아닙니다.
의사결정 요약
주요 이점
적격성 평가 데이터
출하승인 로트와 대조할 규격
- CAS
- 1169766-01-1
- 분자식
- C3418H5188N928O1062S38
- 분자량
- 77489.89 Da
- 성상
- 흰색에서 미백색의 동결건조 분말. 재구성 후 육안으로 보이는 탁도나 침전이 없는 투명한 용액이 되어야 합니다
- 순도
- ≥ 99.0% · 목표, 배치 COA 확인 필요
- 보관
- 공급된 로트의 COA 및 제형별 안정성 연구에 따라 보관하십시오. 2~8도, 장기 보관 시 영하 20도 또는 재구성 후 고정된 기간과 같은 일반적인 공급업체 설명은 Fc 융합 생물학적 제제, 서로 다른 염·완충액 시스템 및 용기 형식 간에 동일하게 적용할 수 없습니다. 온도 이탈을 기록하고 검증되지 않은 동결-해동 주기를 피하십시오.
- 최소주문수량
- SKU당 1키트(바이알 10개)
- 납기
- 21~45일
적격성 평가 매트릭스
동일성, 순도, 함량은 각각 별도의 출하승인 질문입니다.
RP-HPLC 시험 조건, 파장, 적분 및 관련 피크 처리 방식을 검토합니다. 시험법이 없는 백분율만으로는 충분하지 않습니다.
순 펩타이드 함량은 동결건조 분말의 총중량과 다릅니다. 명시량을 뒷받침하는 정량법과 수분/대이온 반영 여부를 확인하세요.
입고 시점부터 로트 COA 또는 라벨에 명시된 보관 조건을 따르세요.
연구 맥락
연구자들이 ACE-031에 관해 연구하는 내용
ACE-031(ramatercept, YY-125)은 사람 ActRIIB/ACVR2B의 세포외 리간드 결합 도메인과 사람 IgG1 Fc 영역을 연결한 연구 단계의 재조합 동종이량체 융합 단백질입니다. 미오스타틴, GDF-11, 액티빈을 포함한 여러 TGF-beta 계열 리간드의 가용성 리간드 트랩으로 작용합니다. Duchenne 근이영양증을 포함한 Phase 1 및 Phase 2 프로그램에서 연구되었으나, DMD 연구는 코피와 모세혈관확장증을 포함한 혈관계 이상반응 이후 중단되었고 개발 프로그램도 이후 종료되었습니다. ACE-031에는 승인된 적응증이 없습니다. 현재 용도는 통제된 연구, 참조 및 도핑 방지 맥락으로 제한되며, RUO 로트를 과거 임상시험 물질과 상호 대체할 수 없습니다.
- 과거 연구에는 Duchenne 근이영양증과 단회 투여 체성분 연구가 포함되었으나, DMD 시험은 코피와 모세혈관확장증으로 인해 두 번째 투여 계획 후 중단되었고 유효성 차이는 통계적으로 유의하지 않았으며 개발은 영구적으로 종료되었습니다
- 더 최근의 마모셋 연구도 전임상 단계에 머물러 있습니다
- ACE-031은 WADA 범주 S4.3에서 항상 금지되는 유인 액티빈 수용체로 명시되어 있습니다. 도핑 방지 상태는 공급업체 요약이 아니라 현행 공식 목록과 적용 가능한 TUE 규정에서 확인해야 합니다.
기전 맥락
문헌이 검증하는 질문
ACE-031은 ActRIIB 세포외 도메인을 이용해 여러 순환 TGF-beta 계열 리간드에 결합하고 이들이 본래의 액티빈 II형 수용체에 접근하는 것을 줄여 하위 Smad2/3 신호전달을 감소시킵니다. 이러한 광범위 리간드 트랩 설계는 미오스타틴 선택적 항체 및 ActRIIA/ActRIIB 수용체를 차단하는 bimagrumab과 다릅니다. DMD 시험에서는 코피와 모세혈관확장증이 기록되었습니다. BMP9/10을 포함해 혈관 항상성에 관여하는 리간드를 폭넓게 포획하는 현상이 기전적 설명으로 제시되었지만, 시험은 각 리간드의 인과적 기여를 확립하지 못했습니다. 혈관 안전성 신호와 개발 중단 상태는 기전 해석에서 빠질 수 없는 맥락입니다.
근거 지도
연구 경로와 노출 맥락
경로와 노출 맥락은 인용 연구 또는 승인된 완제의약품 라벨을 요약합니다. 이 RUO 물질의 투여 지침이 아니며 고객용 용량은 제공하지 않습니다.
근거의 한계
적합성, 한계 및 판단 맥락
- ACE-031은 승인되지 않았고 개발이 중단된 시험용 생물학적 제제로 사람에게 사용해서는 안 됩니다
- DMD Phase 2 보고서에서 코피와 모세혈관확장증으로 연구가 조기에 종료되었으며, 프로그램 요약에는 잇몸 출혈도 보고되었습니다
- 광범위 리간드 트랩은 BMP-9/BMP-10 신호전달에 영향을 줄 수 있고 혈관 소견에 생물학적으로 타당한 설명을 제공하지만, 이 기전을 모든 사건의 확정적 증거로 제시해서는 안 됩니다
- 2025년 동료평가 분석에서는 ACE-031로 판매된 제품에서 중대한 정체성 및 불순물 문제가 발견되었습니다
- 실험실 작업에는 기관 위험 평가, 로트별 안전성 문서 및 검증되지 않은 재조합 단백질에 적합한 관리가 필요합니다
- WADA S4.3 상태는 별도의 도핑 방지 제한이며 의약품 품질이나 안전성을 입증하지 않습니다.
문헌에 보고된 상호작용
- RUO 물질이므로 사람 대상의 공식 병용 프로토콜이 없습니다
- 기전상 YK-11, Follistatin-344 등 다른 미오스타틴 경로 억제제와 함께 사용할 때 동일한 신호 경로가 상가적으로 억제될 이론적 가능성이 있으나, 이를 뒷받침하는 안전성 자료는 없습니다
- BMP-9/10을 포함한 TGF-beta 상과 리간드에 폭넓게 결합하므로 응고 또는 혈관 무결성에 영향을 주는 물질과의 조합에는 특별한 주의가 필요합니다. 이는 안전성 항목에 설명된 혈관 관련 이상반응 기전과 일치합니다.
문헌 맥락은 공급자의 출하승인 결과나 인체 사용 지침이 아닙니다. 소속 기관이 승인한 실험실 위험성 평가를 따르세요.
배치 문서
ACE-031 배치 COA
1 mg
문서를 재사용할 수 없도록 미리보기는 일부러 흐리게 처리했으며, 제삼자 보고서는 첫 페이지만 보여 드립니다. 문의하신 제품과 함량의 선명한 전체본은 영업팀이 보내 드립니다.
정기적으로 갱신되는 대표 기록
공개된 COA는 최근의 대표 배치를 보여 주며 최신이 아닐 수 있습니다. 견적이나 출고 시에는 영업팀이 로트를 확인하고 그 COA를 보내 드립니다.
제삼자 보고서, 순차적으로 추가
제삼자 보고서 첫 페이지의 미리보기는 “품질” 페이지와 해당 제품 페이지에 있으며, 전체 보고서는 요청 시 영업팀이 보내 드립니다. 주문하신 바이알 중 아무것이나 직접 선택한 독립 시험기관에 보내실 수도 있습니다. 서면으로 달리 합의하지 않는 한, 선택 시험 비용은 구매자가 부담합니다.
COA 검토 지원
배치 COA나 제삼자 보고서를 읽는 데 도움이 필요하신가요? 영업팀이 시험 항목, 규격, 그리고 결과가 논의 중인 로트와 어떤 관계인지 설명해 드립니다.
모든 배치 COA 포함 항목: HPLC 순도 · MS 동일성 확인 · 엔도톡신 · 충전량 · LyoPep 확인하기
일반 인증서가 아닌 현재 문서 패킷을 요청하세요
- 외관만으로 정체성, 순도, 접힘, 당화 또는 생물학적 활성을 확인할 수 없습니다
- 조달 적격성 평가는 ACE-031을 이황화 결합된 ACVR2B 세포외 도메인-IgG1 Fc 융합 동종이량체로 정의하고, 추적 가능한 발현·정제 기록, 온전 및 환원 질량 특성 분석, 펩타이드 매핑 또는 직교적 서열 확인, 정체성 선택적 면역블롯, 응집체·절편 분석, 방법과 크로마토그램을 포함한 순도, 단백질 함량, 숙주세포 단백질 및 DNA 관리, 내독소, 표시하는 경우 생균수 또는 무균성, 제형 및 안정성 자료를 요구해야 합니다
- 2025년 암시장의 14개 제품을 조사한 연구에서는 12개만 ACVR2B 면역반응성을 보였고, 이들 제품도 진정한 ACVR2B-Fc ACE-031이 아니라 전장 사람 ACVR2B와 추가 단백질 불순물을 포함하고 있었습니다
- 따라서 그럴듯한 밴드나 투명한 용액만으로는 충분하지 않습니다.
출하승인 로트의 배치 COA시험법 맥락을 포함한 HPLC 순도MS 동일성 확인 결과엔도톡신 결과충전량(바이알당 실측 함량)SDS 및 취급 지침
제공 가능한 충전량
필요한 충전량과 포장 구성을 견적에 명시하세요
참조 SKU충전량기본 포장
ACE03111 mg바이알 10개다른 형태
비강 스프레이로도 공급 (미국 재고)
ACE-031은(는) 동결건조 바이알 외에 비강 스프레이 용액으로도 공급되며, 미국 재고에서 발송됩니다.
- 함량
- 1 mg
- 병 용량
- 10 mL 또는 20 mL
- 최소 주문량
- 함량 및 병 용량별 10병부터
- 출고지
- 미국 재고
취급
소포가 도착하기 전에 보관을 계획하세요
공급된 로트의 COA 및 제형별 안정성 연구에 따라 보관하십시오. 2~8도, 장기 보관 시 영하 20도 또는 재구성 후 고정된 기간과 같은 일반적인 공급업체 설명은 Fc 융합 생물학적 제제, 서로 다른 염·완충액 시스템 및 용기 형식 간에 동일하게 적용할 수 없습니다. 온도 이탈을 기록하고 검증되지 않은 동결-해동 주기를 피하십시오.
입고를 계획할 수 있도록 목적지와 일정을 알려 주시고, 도착 시 자재를 명시된 보관 조건으로 옮기세요.
구매자 FAQ
발주 전에 합의할 조건
구매자가 독립 외부 시험을 주선할 수 있나요?+
네. 주문하신 바이알 중 아무것이나 직접 선택한 독립 시험기관에 보내실 수 있습니다. 시험 전에 시험기관, 규격, 샘플링, 시험 방법, 판정 기준을 당사와 합의하고 싶으시면 영업팀이 서면으로 확인해 드립니다. 서면으로 달리 합의하지 않는 한, 이 선택 시험 비용은 구매자가 부담합니다.
직접 의뢰한 시험에서 제품이 규격을 벗어난 것으로 나오면 어떻게 되나요?+
주문하신 바이알 중 아무것이나 직접 선택한 독립 시험기관에 보내세요. 보고서에서 제품이 해당 COA의 규격을 충족하지 못하는 것으로 나타나면 — 명시된 최솟값보다 낮은 순도, 또는 일치하지 않는 확인 시험 결과 — 그 보고서를 영업팀에 공유해 주세요. 해당 제품을 전액 환불해 드립니다.
HPLC 순도가 펩타이드 함량을 입증하나요?+
아닙니다. 크로마토그래피 순도는 명시된 시험법에 따른 상대적 피크 프로파일입니다. 동일성, 수분, 대이온, 잔류용매 및 정량/함량에는 별도 시험법이 필요할 수 있습니다.
배송 후 자재는 어떻게 보관해야 하나요?+
도착하는 즉시 로트 COA 또는 라벨에 명시된 보관 조건으로 옮기고, 입고 시 포장 상태를 기록하세요.
결제 조건은 어떻게 정하나요?+
이용 가능한 방법과 지급 단계는 주문 금액, 목적지 및 프로젝트 유형에 따라 다릅니다. 견적송장에는 통화, 은행 정보, 수수료, 지급 단계 및 출하승인 조건이 명시되어야 합니다.
시험기관이 펩타이드 화학을 이해해야 하는 이유는 무엇인가요?+
유리 염기형과 염형, 친수성·소수성 서열, 응집 및 흡착은 시료 조제와 시험법 적합성에 영향을 줄 수 있습니다. 해당 분자군 경험이 있는 시험기관을 이용하세요.
외부 적격성 평가 참고자료
WHO good storage and distribution practices ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls이 자료는 구매자 적격성 평가용 참고자료이며, 해당 RUO 물질이 이러한 체계에 따라 규제, 인증 또는 출하승인되었다는 주장이 아닙니다. 적용 가능성은 구매자의 워크플로와 관할권에 따라 달라집니다.
선정 출처
연구 맥락의 근거 문헌
- 근거는 층위별로 해석해야 합니다. Attie 등 2013, PMID 23169607은 소규모 최초 사람 대상 단회 투여 연구로 약동학 및 체성분 신호를 보여 주지만 승인을 의미하지 않습니다. Campbell 등 2017, PMID 27462804는 중단된 무작위 DMD 시험, 혈관계 이상반응 및 통계적으로 유의하지 않은 유효성 경향을 보고합니다. Lee 2021, PMID 33938454는 경로와 개발 맥락을 제공합니다. Reichel 등 2025, PMID 40312924는 암시장 제품의 진위 위험을 직접 입증합니다. KEGG D10347 및 NCATS UNII 42HQC6QLEK는 표준화된 정체성을 뒷받침하며, 현행 WADA 금지 목록이 도핑 방지 상태를 규정합니다. 환자단체 발표는 연대기 파악에는 유용하지만 시험 보고서나 규제 기록을 대체하지 않습니다.
- 01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
출처 열기 - 02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
출처 열기 - 03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
출처 열기 - 04
- 05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
출처 열기 - 06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
출처 열기 - 07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
출처 열기 - 08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
출처 열기
제품 FAQ
ACE-031에 관해 구매자가 묻는 질문
미오스타틴 차단 기전이 유망하게 평가되었음에도 ACE-031 개발이 Phase 2에서 중단된 이유는 무엇입니까?+
ACE-031의 DMD 연구는 코피와 모세혈관확장증을 포함한 혈관계 이상반응이 관찰된 후 중단되었습니다. ActRIIB-Fc 도메인은 미오스타틴뿐 아니라 여러 TGF-β 계열 리간드를 포획하므로, 이 프로그램은 근육 경로의 작용을 더 광범위한 혈관 생물학에서 분리할 수 없었습니다. 이후 프로그램은 다른 전략을 보여 줍니다. apitegromab과 domagrozumab은 미오스타틴 생물학을 더 선택적으로 표적하지만, bimagrumab은 ActRIIA/ActRIIB 수용체를 차단하므로 리간드 선택적 항체로 설명해서는 안 됩니다. ACE-031은 여전히 시험용 연구 도구이며, 그 기전을 논의할 때 개발 중단과 사람 대상 안전성 소견을 함께 제시해야 합니다.
ACE-031은 리간드 선택적 항체 및 수용체 차단 항체와 어떻게 다릅니까?+
ACE-031은 ActRIIB 세포외 도메인과 IgG1-Fc로 구성된 가용성 리간드 트랩으로, 미오스타틴, GDF-11, 액티빈을 포함한 여러 ActRIIB 리간드를 격리할 수 있습니다. apitegromab과 domagrozumab은 미오스타틴 생물학을 표적하는 항체의 예이므로 더 좁은 리간드 전략에 해당합니다. bimagrumab은 다시 다릅니다. 미오스타틴에 선택적으로 결합하는 대신 ActRIIA 및 ActRIIB 수용체에 결합해 차단합니다. 이 시약들은 서로 대체할 수 없습니다. 실험에 광범위한 리간드 포획, 미오스타틴 중심의 교란, 수용체 차단 중 무엇이 필요한지에 따라 선택하고 Fc 도메인과 분석 매트릭스에 맞춘 대조군을 포함해야 합니다.
ACE-031의 in vitro 작업 농도는 어떻게 선택해야 합니까?+
모든 ACE-031 분석에 적용되는 보편적인 작업 농도나 표준 일곱 지점 희석법은 없습니다. 리간드, 세포계, 배양 시간, 평가변수 및 실제 로트와 일치하는 공개 방법에서 범위를 선택한 뒤 예비 농도-반응 연구로 확인하십시오. 몰농도와 질량농도는 일반적인 근사 질량이 아니라 로트별 분자량 기준과 공급 형태를 사용해 환산해야 합니다. 완충액, 운반 단백질 및 표면 흡착 대조는 분석에 적합해야 하며, 보관 또는 분주 조건은 보편적인 BSA나 영하 80도 규칙이 아니라 제형별 안정성 자료를 따라야 합니다.
주문 전 근거