명시된 분자와 공급 형태를 확인합니다. 먼저 해당 배치의 COA를 검토하고, 구매자의 서면 절차에서 요구하며 기존 자료 또는 별도 범위가 합의된 경우에만 서열 수준의 증거를 요청합니다.
- 과거 연구에서 체성분, 근육 부피, 근력 및 바이오마커에 관한 탐색적 신호가 보고되었으나 승인된 유익성은 확립되지 않았고 개발 프로그램은 종료되었습니다.
공개된 연구 맥락은 문헌 안내용으로만 제공됩니다. 투여량, 치료 또는 인체 사용 지침이 아닙니다.
ACE-031
ActRIIB-Fc 유인 수용체 융합 단백질 · 미오스타틴 경로
≥ 99.0% · 목표, 배치 COA 확인 필요CAS 1169766-01-1RUO
연구 상태제한적 연구 단계
공급 형태융합 단백질(ActRIIB 수용체-Fc)
납기21~45일
의사결정 요약
주요 이점
적격성 평가 데이터
출하승인 로트와 대조할 규격
- CAS
- 1169766-01-1
- 분자식
- C3418H5188N928O1062S38
- 분자량
- 77.49 kDa
- 성상
- 흰색에서 미백색의 동결건조 분말. 재구성 후 육안으로 보이는 탁도나 침전이 없는 투명한 용액이 되어야 합니다
- 순도
- ≥ 99.0% · 목표, 배치 COA 확인 필요
- 보관
- 공급된 로트의 COA, 제형별 안정성 연구 및 검증된 콜드체인 요건에 따라 보관하고 운송하십시오. 2~8도, 장기 보관 시 영하 20도 또는 재구성 후 고정된 기간과 같은 일반적인 공급업체 설명은 Fc 융합 생물학적 제제, 서로 다른 염·완충액 시스템 및 용기 형식 간에 동일하게 적용할 수 없습니다. 온도 이탈을 기록하고 검증되지 않은 동결-해동 주기를 피하십시오.
- 최소주문수량
- 문의 시 확인
- 납기
- 21~45일
적격성 평가 매트릭스
동일성, 순도, 함량은 각각 별도의 출하승인 질문입니다.
RP-HPLC 시험 조건, 파장, 적분 및 관련 피크 처리 방식을 검토합니다. 시험법이 없는 백분율만으로는 충분하지 않습니다.
순 펩타이드 함량은 동결건조 분말의 총중량과 다릅니다. 명시량을 뒷받침하는 정량법과 수분/대이온 반영 여부를 확인하세요.
장기 보관과 운송 중 노출을 구분해 정의하십시오. 구매자의 위험 평가상 필요한 경우 추가 비용을 포함한 콜드체인을 견적할 수 있습니다.
연구 맥락
연구자들이 ACE-031에 관해 연구하는 내용
ACE-031(ramatercept, YY-125)은 사람 ActRIIB/ACVR2B의 세포외 리간드 결합 도메인과 사람 IgG1 Fc 영역을 연결한 연구 단계의 재조합 동종이량체 융합 단백질입니다. 미오스타틴, GDF-11, 액티빈을 포함한 여러 TGF-beta 계열 리간드의 가용성 리간드 트랩으로 작용합니다. Duchenne 근이영양증을 포함한 Phase 1 및 Phase 2 프로그램에서 연구되었으나, DMD 연구는 코피와 모세혈관확장증을 포함한 혈관계 이상반응 이후 중단되었고 개발 프로그램도 이후 종료되었습니다. ACE-031에는 승인된 적응증이 없습니다. 현재 용도는 통제된 연구, 참조 및 도핑 방지 맥락으로 제한되며, RUO 로트를 과거 임상시험 물질과 상호 대체할 수 없습니다.
- 과거 연구에는 Duchenne 근이영양증과 단회 투여 체성분 연구가 포함되었으나, DMD 시험은 코피와 모세혈관확장증으로 인해 두 번째 투여 계획 후 중단되었고 유효성 차이는 통계적으로 유의하지 않았으며 개발은 영구적으로 종료되었습니다
- 더 최근의 마모셋 연구도 전임상 단계에 머물러 있습니다
- ACE-031은 WADA 범주 S4.3에서 항상 금지되는 유인 액티빈 수용체로 명시되어 있습니다. 도핑 방지 상태는 공급업체 요약이 아니라 현행 공식 목록과 적용 가능한 TUE 규정에서 확인해야 합니다.
기전 맥락
문헌이 검증하는 질문
ACE-031은 ActRIIB 세포외 도메인을 이용해 여러 순환 TGF-beta 계열 리간드에 결합하고 이들이 본래의 액티빈 II형 수용체에 접근하는 것을 줄여 하위 Smad2/3 신호전달을 감소시킵니다. 이러한 광범위 리간드 트랩 설계는 미오스타틴 선택적 항체 및 ActRIIA/ActRIIB 수용체를 차단하는 bimagrumab과 다릅니다. DMD 시험에서는 코피와 모세혈관확장증이 기록되었습니다. BMP9/10을 포함해 혈관 항상성에 관여하는 리간드를 폭넓게 포획하는 현상이 기전적 설명으로 제시되었지만, 시험은 각 리간드의 인과적 기여를 확립하지 못했습니다. 혈관 안전성 신호와 개발 중단 상태는 기전 해석에서 빠질 수 없는 맥락입니다.
근거 지도
연구 경로와 노출 맥락
경로와 노출 맥락은 인용 연구 또는 승인된 완제의약품 라벨을 요약합니다. 이 RUO 물질의 투여 지침이 아니며 고객용 용량은 제공하지 않습니다.
근거의 한계
적합성, 한계 및 판단 맥락
- ACE-031은 승인되지 않았고 개발이 중단된 시험용 생물학적 제제로 사람에게 사용해서는 안 됩니다
- DMD Phase 2 보고서에서 코피와 모세혈관확장증으로 연구가 조기에 종료되었으며, 프로그램 요약에는 잇몸 출혈도 보고되었습니다
- 광범위 리간드 트랩은 BMP-9/BMP-10 신호전달에 영향을 줄 수 있고 혈관 소견에 생물학적으로 타당한 설명을 제공하지만, 이 기전을 모든 사건의 확정적 증거로 제시해서는 안 됩니다
- 2025년 동료평가 분석에서는 ACE-031로 판매된 제품에서 중대한 정체성 및 불순물 문제가 발견되었습니다
- 실험실 작업에는 기관 위험 평가, 로트별 안전성 문서 및 검증되지 않은 재조합 단백질에 적합한 관리가 필요합니다
- WADA S4.3 상태는 별도의 도핑 방지 제한이며 의약품 품질이나 안전성을 입증하지 않습니다.
문헌에 보고된 상호작용
- RUO 물질이므로 사람 대상의 공식 병용 프로토콜이 없습니다
- 기전상 YK-11, Follistatin-344 등 다른 미오스타틴 경로 억제제와 함께 사용할 때 동일한 신호 경로가 상가적으로 억제될 이론적 가능성이 있으나, 이를 뒷받침하는 안전성 자료는 없습니다
- BMP-9/10을 포함한 TGF-beta 상과 리간드에 폭넓게 결합하므로 응고 또는 혈관 무결성에 영향을 주는 물질과의 조합에는 특별한 주의가 필요합니다. 이는 안전성 항목에 설명된 혈관 관련 이상반응 기전과 일치합니다.
문헌 맥락은 공급자의 출하승인 결과나 인체 사용 지침이 아닙니다. 소속 기관이 승인한 실험실 위험성 평가를 따르세요.
공장 배치 문서
ACE-031 공장 배치 COA
정기적으로 갱신되는 대표 기록
게시된 COA는 대표적인 공장 배치를 보여 주며 최신 공급 가능 로트와 일치하지 않을 수 있습니다. 현재 견적 또는 배송 건은 영업팀에서 해당 로트를 확인하고 관련 COA를 제공할 수 있습니다.
요청 시 독립 시험 진행
외부 시험기관의 보고서는 통상 공개하지 않습니다. 독립 검증이 필요한 경우 시험 전에 시험기관, 방법, 허용 기준 및 대응 방안을 합의할 수 있습니다. 합의된 규격을 충족하지 못하면 합의 조건에 따라 해당되는 경우 환불을 포함한 적절한 해결 방안을 협의할 수 있습니다. 서면으로 달리 합의하지 않는 한, 이 선택적 시험 비용은 구매자가 부담합니다.
COA 검토 지원
공장 COA 또는 외부 시험기관 보고서 해석에 도움이 필요하신가요? 영업팀에서 시험 항목, 규격 및 결과가 논의 중인 로트와 어떤 관련이 있는지 설명해 드립니다.
일반 인증서가 아닌 현재 문서 패킷을 요청하세요
- 외관만으로 정체성, 순도, 접힘, 당화 또는 생물학적 활성을 확인할 수 없습니다
- 조달 적격성 평가는 ACE-031을 이황화 결합된 ACVR2B 세포외 도메인-IgG1 Fc 융합 동종이량체로 정의하고, 추적 가능한 발현·정제 기록, 온전 및 환원 질량 특성 분석, 펩타이드 매핑 또는 직교적 서열 확인, 정체성 선택적 면역블롯, 응집체·절편 분석, 방법과 크로마토그램을 포함한 순도, 단백질 함량, 숙주세포 단백질 및 DNA 관리, 내독소, 표시하는 경우 생균수 또는 무균성, 제형 및 안정성 자료를 요구해야 합니다
- 2025년 암시장의 14개 제품을 조사한 연구에서는 12개만 ACVR2B 면역반응성을 보였고, 이들 제품도 진정한 ACVR2B-Fc ACE-031이 아니라 전장 사람 ACVR2B와 추가 단백질 불순물을 포함하고 있었습니다
- 따라서 그럴듯한 밴드나 투명한 용액만으로는 충분하지 않습니다.
출하승인 배치 COARP-HPLC 결과 및 시험법 맥락분자에 적합한 동일성 결과관련되는 경우 수분 및 대이온 정보SDS 및 취급 지침요청에 따라 범위를 정하는 추가 시험
제공 가능한 충전량
필요한 충전량과 포장 구성을 견적에 명시하세요
참조 SKU충전량기본 포장
ACE-1MG1 mg바이알 10개취급
실험실 보관과 운송 중 온도는 서로 다른 판단입니다
공급된 로트의 COA, 제형별 안정성 연구 및 검증된 콜드체인 요건에 따라 보관하고 운송하십시오. 2~8도, 장기 보관 시 영하 20도 또는 재구성 후 고정된 기간과 같은 일반적인 공급업체 설명은 Fc 융합 생물학적 제제, 서로 다른 염·완충액 시스템 및 용기 형식 간에 동일하게 적용할 수 없습니다. 온도 이탈을 기록하고 검증되지 않은 동결-해동 주기를 피하십시오.
목적지, 계절, 허용 가능한 운송 중 노출 및 프로토콜상 보냉 또는 콜드체인이 필요한지 알려 주세요. 추가 온도 관리 비용은 견적에 별도로 명시됩니다.
구매자 FAQ
발주 전에 합의할 조건
구매자가 독립 외부 시험을 주선할 수 있나요?+
가능합니다. 시험은 양측이 수용한 검증된 전문 시험기관에서 수행해야 합니다. 비용 분담, 규격, 샘플링, 시험법 및 판정 기준은 시험 전에 합의해야 하며, 합의된 독립 결과가 부적합을 확인하면 조치는 서명된 주문 조건을 따릅니다. 서면으로 달리 합의하지 않는 한, 이 선택적 시험 비용은 구매자가 부담합니다.
HPLC 순도가 펩타이드 함량을 입증하나요?+
아닙니다. 크로마토그래피 순도는 명시된 시험법에 따른 상대적 피크 프로파일입니다. 동일성, 수분, 대이온, 잔류용매 및 정량/함량에는 별도 시험법이 필요할 수 있습니다.
항상 콜드체인 운송이 필요한가요?+
항상 그렇지는 않습니다. 열은 특히 여름철과 장시간 운송 중 분해를 가속할 수 있습니다. 콜드체인은 노출을 줄이지만 비용이 증가합니다. 목적지와 안정성 위험을 알려 적절한 서비스를 견적받으세요.
결제 조건은 어떻게 정하나요?+
이용 가능한 방법과 지급 단계는 주문 금액, 목적지 및 프로젝트 유형에 따라 다릅니다. 견적송장에는 통화, 은행 정보, 수수료, 지급 단계 및 출하승인 조건이 명시되어야 합니다.
시험기관이 펩타이드 화학을 이해해야 하는 이유는 무엇인가요?+
유리 염기형과 염형, 친수성·소수성 서열, 응집 및 흡착은 시료 조제와 시험법 적합성에 영향을 줄 수 있습니다. 해당 분자군 경험이 있는 시험기관을 이용하세요.
외부 적격성 평가 참고자료
WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls이 자료는 구매자 적격성 평가용 참고자료이며, 해당 RUO 물질이 이러한 체계에 따라 규제, 인증 또는 출하승인되었다는 주장이 아닙니다. 적용 가능성은 구매자의 워크플로와 관할권에 따라 달라집니다.
선정 출처
연구 맥락의 근거 문헌
- 근거는 층위별로 해석해야 합니다. Attie 등 2013, PMID 23169607은 소규모 최초 사람 대상 단회 투여 연구로 약동학 및 체성분 신호를 보여 주지만 승인을 의미하지 않습니다. Campbell 등 2017, PMID 27462804는 중단된 무작위 DMD 시험, 혈관계 이상반응 및 통계적으로 유의하지 않은 유효성 경향을 보고합니다. Lee 2021, PMID 33938454는 경로와 개발 맥락을 제공합니다. Reichel 등 2025, PMID 40312924는 암시장 제품의 진위 위험을 직접 입증합니다. KEGG D10347 및 NCATS UNII 42HQC6QLEK는 표준화된 정체성을 뒷받침하며, 현행 WADA 금지 목록이 도핑 방지 상태를 규정합니다. 환자단체 발표는 연대기 파악에는 유용하지만 시험 보고서나 규제 기록을 대체하지 않습니다.
- 01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
출처 열기 - 02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
출처 열기 - 03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
출처 열기 - 04
- 05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
출처 열기 - 06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
출처 열기 - 07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
출처 열기 - 08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
출처 열기
제품 FAQ
ACE-031에 관해 구매자가 묻는 질문
미오스타틴 차단 기전이 유망하게 평가되었음에도 ACE-031 개발이 Phase 2에서 중단된 이유는 무엇입니까?+
ACE-031의 DMD 연구는 코피와 모세혈관확장증을 포함한 혈관계 이상반응이 관찰된 후 중단되었습니다. ActRIIB-Fc 도메인은 미오스타틴뿐 아니라 여러 TGF-β 계열 리간드를 포획하므로, 이 프로그램은 근육 경로의 작용을 더 광범위한 혈관 생물학에서 분리할 수 없었습니다. 이후 프로그램은 다른 전략을 보여 줍니다. apitegromab과 domagrozumab은 미오스타틴 생물학을 더 선택적으로 표적하지만, bimagrumab은 ActRIIA/ActRIIB 수용체를 차단하므로 리간드 선택적 항체로 설명해서는 안 됩니다. ACE-031은 여전히 시험용 연구 도구이며, 그 기전을 논의할 때 개발 중단과 사람 대상 안전성 소견을 함께 제시해야 합니다.
ACE-031은 리간드 선택적 항체 및 수용체 차단 항체와 어떻게 다릅니까?+
ACE-031은 ActRIIB 세포외 도메인과 IgG1-Fc로 구성된 가용성 리간드 트랩으로, 미오스타틴, GDF-11, 액티빈을 포함한 여러 ActRIIB 리간드를 격리할 수 있습니다. apitegromab과 domagrozumab은 미오스타틴 생물학을 표적하는 항체의 예이므로 더 좁은 리간드 전략에 해당합니다. bimagrumab은 다시 다릅니다. 미오스타틴에 선택적으로 결합하는 대신 ActRIIA 및 ActRIIB 수용체에 결합해 차단합니다. 이 시약들은 서로 대체할 수 없습니다. 실험에 광범위한 리간드 포획, 미오스타틴 중심의 교란, 수용체 차단 중 무엇이 필요한지에 따라 선택하고 Fc 도메인과 분석 매트릭스에 맞춘 대조군을 포함해야 합니다.
ACE-031의 in vitro 작업 농도는 어떻게 선택해야 합니까?+
모든 ACE-031 분석에 적용되는 보편적인 작업 농도나 표준 일곱 지점 희석법은 없습니다. 리간드, 세포계, 배양 시간, 평가변수 및 실제 로트와 일치하는 공개 방법에서 범위를 선택한 뒤 예비 농도-반응 연구로 확인하십시오. 몰농도와 질량농도는 일반적인 근사 질량이 아니라 로트별 분자량 기준과 공급 형태를 사용해 환산해야 합니다. 완충액, 운반 단백질 및 표면 흡착 대조는 분석에 적합해야 하며, 보관 또는 분주 조건은 보편적인 BSA나 영하 80도 규칙이 아니라 제형별 안정성 자료를 따라야 합니다.