ACE-031

Name: ACE-031
Brand: LyoPep

Białko fuzyjne receptora-pułapki ActRIIB-Fc · szlak miostatyny

Cel ≥ 99.0% · COA partiiCAS 1169766-01-1RUO

COA partii

MOQ1 zestaw (10 fiolek) na SKU

Dostarczana postaćBiałko fuzyjne (receptor ActRIIB-Fc)

Czas realizacji21–45 dni

ACE-031 — Liofilizowany proszek barwy białej do białawej; po rekonstytucji powinien tworzyć klarowny roztwór bez widocznego zmętnienia ani osadu

Przykładowe opakowanie · zweryfikuj zamawianą partię

Podsumowanie decyzji

Kluczowe korzyści

W historycznych badaniach zgłaszano eksploracyjne sygnały dotyczące składu ciała, objętości mięśni, siły mięśni i biomarkerów, ale nie ustalono żadnej zatwierdzonej korzyści, a program rozwoju przerwano.

Opublikowany kontekst badawczy przedstawiono wyłącznie w celu orientacji w literaturze. Nie stanowi on instrukcji dawkowania, leczenia ani stosowania u ludzi.

Dane kwalifikacyjne

Specyfikacje do potwierdzenia dla zwolnionej partii

CAS: 1169766-01-1
Wzór: C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈
Masa cząsteczkowa: 77489.89 Da
Wygląd: Liofilizowany proszek barwy białej do białawej; po rekonstytucji powinien tworzyć klarowny roztwór bez widocznego zmętnienia ani osadu
Czystość: Cel ≥ 99.0% · COA partii
Przechowywanie: Dostarczoną partię przechowuj zgodnie z jej certyfikatem COA i badaniem stabilności właściwym dla formulacji. Ogólne stwierdzenia dostawców, takie jak 2-8 stopni Celsjusza, minus 20 stopni Celsjusza w przypadku długotrwałego przechowywania lub stały okres po rekonstytucji, nie są wzajemnie zamienne między biologicznym białkiem fuzyjnym z Fc, układami soli/buforów i formatami pojemników. Rejestruj odchylenia i unikaj niezwalidowanych cykli zamrażania i rozmrażania.
MOQ: 1 zestaw (10 fiolek) na SKU
Czas realizacji: 21–45 dni

Macierz kwalifikacji

Tożsamość, czystość i zawartość to odrębne pytania zwolnieniowe.

Tożsamość

Potwierdź deklarowaną cząsteczkę i dostarczaną postać. Zacznij od COA odpowiedniej partii; dowodu na poziomie sekwencji żądaj tylko wtedy, gdy wymaga go pisemna procedura kupującego i uzgodniono dostępność lub odrębny zakres.

Czystość

Sprawdź warunki metody RP-HPLC, długość fali, integrację i sposób traktowania pików pokrewnych. Sama wartość procentowa bez metody nie wystarcza.

Zawartość

Zawartość netto peptydu nie jest tym samym co masa brutto liofilizowanego proszku. Zapytaj, jakie oznaczenie potwierdza deklarowaną ilość i czy uwzględniono wodę/przeciwjon.

Stabilność

Od chwili odbioru przestrzegaj warunków przechowywania podanych w COA serii lub na etykiecie.

Kontekst badawczy

Co naukowcy badają w odniesieniu do ACE-031

ACE-031 (ramatercept; YY-125) jest eksperymentalnym rekombinowanym homodimerycznym białkiem fuzyjnym złożonym z zewnątrzkomórkowej domeny wiążącej ligandy ludzkiego ActRIIB/ACVR2B połączonej z regionem Fc ludzkiej IgG1. Działa jako rozpuszczalna pułapka na kilka ligandów rodziny TGF-beta, w tym miostatynę, GDF-11 i aktywiny. Był badany w programach fazy 1 i fazy 2, między innymi w dystrofii mięśniowej Duchenne'a, ale badanie DMD przerwano po wystąpieniu naczyniowych zdarzeń niepożądanych, w tym krwawienia z nosa i teleangiektazji; następnie zaprzestano programu rozwoju. ACE-031 nie ma żadnego zatwierdzonego wskazania. Obecne zastosowanie ogranicza się do kontrolowanych badań, materiałów referencyjnych i kontekstów antydopingowych, a partia RUO nie jest zamienna z historycznym materiałem z badań klinicznych.

Historyczne badania obejmowały dystrofię mięśniową Duchenne'a i badania wpływu pojedynczej dawki na skład ciała, ale badanie DMD przerwano po drugim schemacie z powodu krwawienia z nosa i teleangiektazji, różnice skuteczności nie były statystycznie istotne, a rozwój trwale zakończono
Nowsze badania na marmozetach pozostają na etapie przedklinicznym
ACE-031 jest wyraźnie wymieniony wśród receptorów-pułapek aktywiny zakazanych przez cały czas w kategorii WADA S4.3; status antydopingowy należy odczytywać z aktualnej oficjalnej listy i obowiązujących zasad TUE, a nie z podsumowań dostawców.

Kontekst mechanizmu

Pytanie badane w literaturze

ACE-031 wykorzystuje zewnątrzkomórkową domenę ActRIIB do wiązania wielu krążących ligandów rodziny TGF-beta i ograniczania ich dostępu do natywnych receptorów aktywiny typu II, zmniejszając w ten sposób dalszą sygnalizację Smad2/3. Ta konstrukcja pułapki o szerokim zakresie ligandów różni się od przeciwciała selektywnego wobec miostatyny oraz od bimagrumabu, który blokuje receptory ActRIIA/ActRIIB. W badaniu DMD udokumentowano krwawienie z nosa i teleangiektazję. Jako wyjaśnienie mechanistyczne zaproponowano szerokie wychwytywanie ligandów uczestniczących w homeostazie naczyniowej, w tym BMP9/10, ale badanie nie ustaliło udziału przyczynowego każdego z ligandów. Naczyniowy sygnał bezpieczeństwa i status przerwanego rozwoju stanowią część interpretacji mechanizmu, a nie opcjonalny kontekst.

Mapa dowodów

Drogi badawcze i kontekst ekspozycji

Poziom dowodówKontekst analityczny / laboratoryjny

Obszar badańInne materiały badawcze

Drogi opisane w źródłach

Podskórna

Kontekst dawki / ekspozycjiZależny od protokołu; sprawdź przywołane źródło pierwotne

Drogi i konteksty ekspozycji podsumowują przywołane badania lub zatwierdzone etykiety gotowych produktów. Nie stanowią instrukcji podawania tego materiału RUO; nie podano dawki dla klienta.

Granice dowodów

Zgodność, ograniczenia i kontekst decyzji

ACE-031 jest niezatwierdzonym biologicznym produktem eksperymentalnym, którego rozwój przerwano, i nie jest przeznaczony do stosowania u ludzi
W raporcie z fazy 2 badania DMD krwawienie z nosa i teleangiektazje doprowadziły do przedwczesnego zakończenia badania; w podsumowaniach programu zgłaszano również krwawienie z dziąseł
Pułapka o szerokim zakresie ligandów może wpływać na sygnalizację BMP-9/BMP-10 i stanowi biologicznie wiarygodne wyjaśnienie obserwacji naczyniowych, ale mechanizmu tego nie należy przedstawiać jako definitywnego dowodu dla każdego zdarzenia
Recenzowana analiza z 2025 roku wykazała poważne problemy z tożsamością i zanieczyszczeniami w produktach sprzedawanych jako ACE-031
Prace laboratoryjne wymagają instytucjonalnej oceny ryzyka, dokumentacji bezpieczeństwa właściwej dla partii oraz kontroli odpowiednich dla niezweryfikowanego białka rekombinowanego
Status WADA S4.3 jest odrębnym ograniczeniem antydopingowym i nie potwierdza jakości farmaceutycznej ani bezpieczeństwa.

Interakcje opisane w literaturze

Dla substancji RUO nie istnieje formalny protokół jednoczesnego podawania ludziom
Z punktu widzenia mechanizmu istnieje teoretyczna możliwość addytywnego hamowania tego samego szlaku sygnałowego przy połączeniu z innymi inhibitorami szlaku miostatyny (np. YK-11, follistatyną-344), ale nie ma danych o bezpieczeństwie potwierdzających takie zastosowanie
Ze względu na szeroki profil wiązania ligandów nadrodziny TGF-beta (w tym BMP-9/10) łączenie z substancjami wpływającymi na krzepnięcie lub integralność naczyń wymaga szczególnej ostrożności — jest to zgodne, a nie sprzeczne, z mechanizmem działań niepożądanych związanych z naczyniami opisanym w części dotyczącej bezpieczeństwa.

Kontekst literaturowy nie jest wynikiem zwolnienia partii przez dostawcę ani instrukcją stosowania u ludzi. Należy przestrzegać zatwierdzonej laboratoryjnej oceny ryzyka swojej instytucji.

Dokumentacja partii

COA partii ACE-031

Laboratorium: Laboratorium kontroli jakości producentaBadania: Czystość HPLC · tożsamość metodą MS · endotoksyny · wielkość napełnienia

1 mg

Podglądy są celowo rozmyte, aby dokumentów nie można było ponownie wykorzystać; z raportów zewnętrznych pokazujemy tylko pierwszą stronę. Czytelną pełną wersję dla wskazanego produktu i dawki wysyła dział sprzedaży.

Niezależny test negatywny? Pełny zwrot.

Reprezentatywne dokumenty, okresowo aktualizowane

Opublikowane COA pokazują najnowsze reprezentatywne partie i mogą nie być najświeższe. W przypadku wyceny lub wysyłki dział sprzedaży potwierdza partię i przesyła jej COA.

Raporty stron trzecich, dodawane stopniowo

Podglądy pierwszej strony raportów zewnętrznych znajdziesz na naszej stronie „Jakość” i na stronach odpowiednich produktów; pełny raport dział sprzedaży wysyła na życzenie. Możesz też wysłać dowolną fiolkę z zamówienia do wybranego przez siebie niezależnego laboratorium. O ile nie uzgodniono inaczej na piśmie, kupujący pokrywa koszt opcjonalnych badań.

Pomoc w przeglądzie COA

Potrzebujesz pomocy w odczytaniu COA partii lub raportu strony trzeciej? Dział sprzedaży wyjaśni badane parametry, specyfikacje i związek wyników z omawianą partią.

W każdym COA partii: Czystość HPLC · tożsamość metodą MS · endotoksyny · wielkość napełnienia · Zweryfikuj LyoPep

Poproś o aktualny pakiet, a nie ogólny certyfikat

Wygląd nie może potwierdzić tożsamości, czystości, prawidłowego fałdowania, glikozylacji ani aktywności biologicznej
Kwalifikacja zakupu powinna definiować ACE-031 jako homodimer białka fuzyjnego zewnątrzkomórkowej domeny ACVR2B i Fc IgG1 połączony wiązaniami disiarczkowymi oraz wymagać identyfikowalnych zapisów ekspresji i oczyszczania, charakterystyki masy nienaruszonej i zredukowanej cząsteczki, mapowania peptydowego lub ortogonalnego potwierdzenia sekwencji, immunoblotu selektywnego wobec tożsamości, analizy agregatów i fragmentów, czystości wraz z metodą i chromatogramami, zawartości białka, kontroli białek i DNA komórek gospodarza, endotoksyn, obciążenia mikrobiologicznego lub jałowości, gdy są deklarowane, oraz danych dotyczących formulacji i stabilności
W badaniu z 2025 roku obejmującym 14 produktów z czarnego rynku tylko 12 wykazywało immunoreaktywność wobec ACVR2B, a produkty te zawierały pełnej długości ludzki ACVR2B zamiast autentycznego białka fuzyjnego ACVR2B-Fc ACE-031 oraz dodatkowe zanieczyszczenia białkowe
Samo wiarygodnie wyglądające pasmo lub klarowny roztwór są zatem niewystarczające.

COA partii dla zwolnionej partiiCzystość HPLC z kontekstem metodyWynik tożsamości metodą MSWynik oznaczenia endotoksynWielkość napełnienia (zmierzona zawartość fiolki)Karta SDS i zasady postępowania

Dostępne wielkości napełnienia

Poproś o wycenę potrzebnej konfiguracji napełnienia i opakowania

Referencyjny SKUNapełnienieOpakowanie podstawowe

ACE03111 mg10 fiolek

Inna postać

Dostępny także jako aerozol do nosa (magazyn w USA)

Czarna butelka aerozolu do nosa 10 mL z przezroczystą nasadką — Butelka aerozolu do nosa 10 mL

Oprócz fiolek liofilizowanych ACE-031 dostarczamy także jako roztwór w aerozolu do nosa, wysyłany z naszego magazynu w USA.

Zawartości: 1 mg
Pojemności butelek: 10 mL lub 20 mL
Minimalne zamówienie: 10 butelek na zawartość i pojemność
Wysyłka z: Naszego magazynu w USA

Postępowanie

Zaplanuj przechowywanie przed dotarciem przesyłki

Dostarczoną partię przechowuj zgodnie z jej certyfikatem COA i badaniem stabilności właściwym dla formulacji. Ogólne stwierdzenia dostawców, takie jak 2-8 stopni Celsjusza, minus 20 stopni Celsjusza w przypadku długotrwałego przechowywania lub stały okres po rekonstytucji, nie są wzajemnie zamienne między biologicznym białkiem fuzyjnym z Fc, układami soli/buforów i formatami pojemników. Rejestruj odchylenia i unikaj niezwalidowanych cykli zamrażania i rozmrażania.

Podaj miejsce docelowe i termin, aby można było zaplanować odbiór, a po dostarczeniu umieść materiał w podanych warunkach przechowywania.

Pytania nabywców

Warunki do uzgodnienia przed zamówieniem zakupu

Czy nabywca może zorganizować badania strony trzeciej?+

Tak. Możesz wysłać dowolną fiolkę z zamówienia do wybranego przez siebie niezależnego laboratorium. Jeśli chcesz przed badaniem uzgodnić z nami laboratorium, specyfikację, pobieranie próbek, metodę i regułę akceptacji, dział sprzedaży potwierdzi je na piśmie. O ile nie uzgodniono inaczej na piśmie, kupujący pokrywa koszt tego opcjonalnego badania.

Co, jeśli badanie w moim laboratorium wykaże, że produkt nie spełnia specyfikacji?+

Wyślij dowolną fiolkę z zamówienia do wybranego przez siebie niezależnego laboratorium. Jeśli raport wykaże, że produkt nie spełnia specyfikacji z jego COA — czystość poniżej podanego minimum lub niezgodna tożsamość — przekaż raport naszemu działowi sprzedaży, a zwrócimy pełną kwotę za ten produkt.

Czy czystość HPLC potwierdza zawartość peptydu?+

Nie. Czystość chromatograficzna opisuje względny profil pików w określonej metodzie. Tożsamość, woda, przeciwjon, pozostałości rozpuszczalników i oznaczenie/zawartość mogą wymagać odrębnych metod.

Jak przechowywać materiał po dostawie?+

Zaraz po dotarciu umieść go w warunkach przechowywania podanych w COA serii lub na etykiecie i odnotuj stan opakowania przy odbiorze.

Jak ustalane są warunki płatności?+

Dostępne metody i etapy płatności zależą od wartości zamówienia, miejsca docelowego i rodzaju projektu. Faktura pro forma powinna określać walutę, dane bankowe, opłaty, etapy płatności i warunek zwolnienia.

Dlaczego laboratorium badawcze musi znać chemię peptydów?+

Postać wolnej zasady i soli, sekwencje hydrofilowe i hydrofobowe, agregacja i adsorpcja mogą zmieniać przygotowanie próbki i przydatność metody. Korzystaj z laboratorium doświadczonego w danej klasie cząsteczek.

Zewnętrzne materiały kwalifikacyjne

WHO good storage and distribution practices ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls

Są to materiały pomocnicze do kwalifikacji przez nabywcę, a nie stwierdzenia, że ten materiał RUO jest regulowany, certyfikowany lub zwolniony w ramach tych systemów. Zastosowanie zależy od procesu nabywcy i jurysdykcji.

Wybrane źródła

Literatura stanowiąca podstawę kontekstu badawczego

Bazę dowodową należy odczytywać warstwowo. Attie i wsp. 2013, PMID 23169607, to małe badanie pierwszego podania u ludzi z pojedynczą dawką, które wykazuje sygnały farmakokinetyczne i dotyczące składu ciała, a nie zatwierdzenie. Campbell i wsp. 2017, PMID 27462804, opisuje przerwane randomizowane badanie DMD, naczyniowe zdarzenia niepożądane i nieistotne statystycznie trendy skuteczności. Lee 2021, PMID 33938454, przedstawia kontekst szlaku i rozwoju. Reichel i wsp. 2025, PMID 40312924, bezpośrednio wykazuje ryzyko nieautentyczności produktów z czarnego rynku. KEGG D10347 i NCATS UNII 42HQC6QLEK wspierają ustandaryzowaną tożsamość, a aktualna Lista Substancji i Metod Zabronionych WADA określa status antydopingowy. Komunikaty organizacji pacjenckich są przydatne dla chronologii, ale nie zastępują raportów z badań ani dokumentacji regulacyjnej.

01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
Otwórz źródło
02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
Otwórz źródło
03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
Otwórz źródło
04
Gel electrophoretic detection of black market ACE-031
Drug Testing and Analysis · 2025
Otwórz źródło
05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
Otwórz źródło
06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
Otwórz źródło
07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
Otwórz źródło
08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
Otwórz źródło

Pytania o produkt

Pytania nabywców dotyczące ACE-031

Dlaczego rozwój ACE-031 zatrzymano w fazie 2, mimo że mechanizm blokowania miostatyny był obiecujący?+

Badanie DMD dotyczące ACE-031 przerwano po zaobserwowaniu naczyniowych zdarzeń niepożądanych, w tym krwawienia z nosa i teleangiektazji. Jego domena ActRIIB-Fc wychwytuje wiele ligandów rodziny TGF-β, a nie tylko miostatynę, dlatego w programie nie można było oddzielić aktywności szlaku mięśniowego od szerzej rozumianej biologii naczyniowej. Późniejsze programy ilustrują odmienne strategie: apitegromab i domagrozumab bardziej selektywnie oddziałują na biologię miostatyny, natomiast bimagrumab blokuje receptory ActRIIA/ActRIIB i nie może być opisywany jako przeciwciało selektywne wobec ligandu. ACE-031 pozostaje eksperymentalnym narzędziem badawczym; przerwanie rozwoju i wyniki dotyczące bezpieczeństwa u ludzi muszą towarzyszyć każdemu omówieniu jego mechanizmu.

Czym ACE-031 różni się od przeciwciał selektywnych wobec ligandu i przeciwciał blokujących receptor?+

ACE-031 jest rozpuszczalną pułapką na ligandy złożoną z zewnątrzkomórkowej domeny ActRIIB/IgG1-Fc, która może wiązać kilka ligandów ActRIIB, w tym miostatynę, GDF-11 i aktywiny. Apitegromab i domagrozumab są przykładami przeciwciał skierowanych przeciw biologii miostatyny, więc stanowią węższe strategie ligandowe. Bimagrumab różni się również od nich: wiąże i blokuje receptory ActRIIA i ActRIIB, zamiast selektywnie wiązać miostatynę. Odczynniki te nie są wzajemnie zamienne. Wybierz je zależnie od tego, czy eksperyment wymaga szerokiego wychwytywania ligandów, perturbacji ukierunkowanej na miostatynę czy blokady receptora, i uwzględnij dopasowane kontrole domeny Fc oraz matrycy oznaczenia.

Jak należy dobrać robocze stężenie ACE-031 do badań in vitro?+

Nie istnieje uniwersalne stężenie robocze ani standardowy siedmiopunktowy szereg rozcieńczeń dla każdego oznaczenia ACE-031. Wybierz zakres z opublikowanej metody odpowiadającej ligandowi, układowi komórkowemu, czasowi inkubacji, punktowi końcowemu i rzeczywistej partii, a następnie potwierdź go w pilotażowym badaniu zależności stężenie–odpowiedź. Przeliczaj stężenia molowe i masowe na podstawie masy cząsteczkowej właściwej dla partii i dostarczonej postaci, a nie ogólnej masy przybliżonej. Bufor, białko nośnikowe i kontrole adsorpcji powierzchniowej muszą być zgodne z oznaczeniem, a warunki przechowywania lub podziału na porcje powinny wynikać z danych o stabilności właściwych dla formulacji, a nie uniwersalnej zasady dotyczącej BSA lub minus 80 stopni Celsjusza.

Dowody przed zamówieniem

ACE-031

Kluczowe korzyści

Specyfikacje do potwierdzenia dla zwolnionej partii

Tożsamość, czystość i zawartość to odrębne pytania zwolnieniowe.

Co naukowcy badają w odniesieniu do ACE-031

Pytanie badane w literaturze

Drogi badawcze i kontekst ekspozycji

Zgodność, ograniczenia i kontekst decyzji

Interakcje opisane w literaturze

COA partii ACE-031

Poproś o aktualny pakiet, a nie ogólny certyfikat

Poproś o wycenę potrzebnej konfiguracji napełnienia i opakowania

Dostępny także jako aerozol do nosa (magazyn w USA)

Zaplanuj przechowywanie przed dotarciem przesyłki

Warunki do uzgodnienia przed zamówieniem zakupu

Literatura stanowiąca podstawę kontekstu badawczego

Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031

ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?

Pytania nabywców dotyczące ACE-031

Wiedza dla nabywców

Porównaj pokrewne cząsteczki i wymagania dokumentacyjne.

IGF-1 LR3

Lemon Bottle

Lipo-C (LC216)

Adipotide / FTPP