ACE-031

ActRIIB-Fc tuzak reseptör füzyon proteini · miyostatin yolağı

Hedef ≥ 99.0% · Parti COA'sıCAS 1169766-01-1RUO

Araştırma durumuSınırlı Araştırma

Tedarik edilen formFüzyon proteini (ActRIIB reseptörü-Fc)

Termin süresi21–45 gün

ACE-031 — Beyaz ila beyazımsı liyofilize toz; görünür bulanıklık veya çökelti olmadan berrak bir çözelti oluşturacak şekilde rekonstitüe olmalıdır

Temsili ambalaj görseli · sipariş edilen partiyi doğrulayın

Karar özeti

Temel avantajlar

Geçmiş çalışmalar keşif niteliğinde vücut kompozisyonu, kas hacmi, kas kuvveti ve biyobelirteç sinyalleri bildirmiştir; ancak onaylanmış bir fayda gösterilmemiş ve geliştirme programı sonlandırılmıştır

Yayımlanmış araştırma bağlamı yalnızca literatüre yönlendirme amacıyla sunulur. Doz, tedavi veya insan kullanımına yönelik bir talimat değildir.

Yeterlilik verileri

Serbest bırakılmış partiyle karşılaştırılarak doğrulanacak spesifikasyonlar

CAS: 1169766-01-1
Formül: C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈
Moleküler ağırlık: 77.49 kDa
Görünüm: Beyaz ila beyazımsı liyofilize toz; görünür bulanıklık veya çökelti olmadan berrak bir çözelti oluşturacak şekilde rekonstitüe olmalıdır
Saflık: Hedef ≥ 99.0% · Parti COA'sı
Saklama: Tedarik edilen partiyi kendi COA'sına, formülasyona özgü stabilite çalışmasına ve valide edilmiş soğuk zincir gereksinimlerine göre saklayın ve gönderin. 2-8 derece Celsius, uzun süreli saklama için eksi 20 derece Celsius veya sabit bir rekonstitüsyon sonrası süre gibi genel tedarikçi ifadeleri; bir Fc füzyon biyolojik ürünü, tuz/tampon sistemleri ve kap biçimleri arasında birbirinin yerine kullanılamaz. Sıcaklık sapmalarını kaydedin ve valide edilmemiş dondurma-çözündürme döngülerinden kaçının.
MOQ: Talep üzerine
Termin süresi: 21–45 gün

Yeterlilik matrisi

Kimlik, saflık ve içerik ayrı serbest bırakma sorularıdır.

Kimlik

Belirtilen molekülü ve tedarik edilen formu doğrulayın. Önce ilgili partinin COA'sını inceleyin; dizi düzeyinde kanıtı yalnızca alıcının yazılı prosedürü gerektiriyorsa ve mevcut veri veya ayrı kapsam üzerinde anlaşılmışsa isteyin.

Saflık

RP-HPLC yöntem koşullarını, dalga boyunu, integrasyonu ve ilişkili piklerin nasıl ele alındığını inceleyin. Yöntemi belirtilmeyen bir yüzde yeterli değildir.

İçerik

Net peptit içeriği, brüt liyofilize toz ağırlığıyla aynı değildir. Belirtilen miktarı hangi analizin desteklediğini ve su/karşı iyonun hesaba katılıp katılmadığını sorun.

Stabilite

Uzun süreli saklama ile nakliye maruziyetini ayrı ayrı tanımlayın. Alıcının risk değerlendirmesi gerektirdiğinde ve ek maliyeti kabul edildiğinde soğuk zincir fiyatlandırılabilir.

Araştırma bağlamı

Araştırmacılar ACE-031 hakkında neleri inceliyor?

ACE-031 (ramatercept; YY-125), insan ActRIIB/ACVR2B reseptörünün hücre dışı ligand bağlama bölgesinin insan IgG1 Fc bölgesine bağlandığı, araştırma aşamasındaki rekombinant homodimerik bir füzyon proteinidir. Miyostatin, GDF-11 ve aktivinler dâhil olmak üzere TGF-beta ailesinden çeşitli ligandlar için çözünür bir ligand tuzağı olarak işlev görür. Duchenne musküler distrofi çalışmaları dâhil Faz 1 ve Faz 2 programlarında incelenmiş; ancak DMD çalışması epistaksis ve telenjiektazi gibi vasküler advers olayların ardından durdurulmuş ve geliştirme programı daha sonra sonlandırılmıştır. ACE-031'in onaylanmış bir endikasyonu yoktur. Günümüzde kullanımı kontrollü araştırma, referans ve dopingle mücadele bağlamlarıyla sınırlıdır; bir RUO partisi geçmiş klinik çalışma materyaliyle birbirinin yerine kullanılamaz.

Geçmiş araştırmalar Duchenne musküler distrofi ve tek dozlu vücut kompozisyonu çalışmalarını içermiştir; ancak DMD çalışması epistaksis ve telenjiektaziler nedeniyle ikinci doz rejiminden sonra durdurulmuş, etkililik farkları istatistiksel olarak anlamlı bulunmamış ve geliştirme kalıcı olarak sonlandırılmıştır
Daha yakın tarihli marmoset çalışmaları preklinik düzeyde kalmaktadır
ACE-031, WADA'nın S4.3 kategorisi kapsamında her zaman yasaklı olan tuzak aktivin reseptörleri arasında açıkça yer alır; dopingle mücadele durumu tedarikçi özetlerinden değil, güncel resmî listeden ve geçerli TUE kurallarından okunmalıdır.

Mekanizma bağlamı

Literatürün sınadığı soru

ACE-031, dolaşımdaki TGF-beta ailesi ligandlarının birden çoğuna bağlanmak ve bunların doğal aktivin tip II reseptörlerine erişimini azaltmak için ActRIIB'nin hücre dışı bölgesini kullanır; böylece aşağı akış Smad2/3 sinyallemesini azaltır. Bu geniş ligand tuzağı tasarımı, miyostatine seçici bir antikordan ve ActRIIA/ActRIIB reseptörlerini bloke eden bimagrumabdan farklıdır. DMD çalışmasında epistaksis ve telenjiektazi belgelenmiştir. BMP9/10 dâhil vasküler homeostazda rol alan ligandların geniş kapsamlı yakalanması mekanistik bir açıklama olarak önerilmiştir; ancak çalışma her ligandın nedensel katkısını ortaya koymamıştır. Vasküler güvenlik sinyali ve programın sonlandırılmış olması, mekanizma yorumunun zorunlu parçasıdır; isteğe bağlı bağlam değildir.

Kanıt haritası

Araştırma yolları ve maruziyet bağlamı

Kanıt düzeyiAnalitik / laboratuvar bağlamı

Araştırma alanıDiğer araştırma materyalleri

Kaynaklarda bildirilen uygulama yolları

Subkutan

Doz / maruziyet bağlamıProtokole özgüdür; atıf yapılan birincil kaynağı doğrulayın

Uygulama yolları ve maruziyet bağlamları, atıf yapılan çalışmaları veya onaylı bitmiş ürünlerin etiketlerini özetler. Bunlar bu RUO materyalinin uygulanmasına yönelik talimat değildir; müşteriye doz bilgisi verilmez.

Kanıt sınırları

Uyumluluk, sınırlamalar ve karar bağlamı

ACE-031 onaylanmamış, geliştirilmesi sonlandırılmış araştırma amaçlı bir biyolojik üründür ve insan kullanımı için değildir
DMD Faz 2 raporunda epistaksis ve telenjiektaziler çalışmanın erken sonlandırılmasına yol açmıştır; program özetlerinde diş eti kanaması da bildirilmiştir
Geniş ligand yakalama özelliği BMP-9/BMP-10 sinyallemesini etkileyebilir ve vasküler bulgular için biyolojik olarak makul bir açıklama sunar; ancak bu mekanizma her olay için kesin kanıt olarak sunulmamalıdır
2025 tarihli hakemli bir analiz, ACE-031 adıyla satılan ürünlerde önemli kimlik ve safsızlık sorunları saptamıştır
Laboratuvar çalışmaları; kurumsal risk değerlendirmesi, partiye özgü güvenlik belgeleri ve doğrulanmamış bir rekombinant proteine uygun kontroller gerektirir
WADA S4.3 durumu ayrı bir dopingle mücadele kısıtlamasıdır ve farmasötik kaliteyi veya güvenliği kanıtlamaz.

Literatürde bildirilen etkileşimler

RUO maddesi olarak insanlar için resmî bir birlikte uygulama protokolü yoktur
Mekanistik açıdan diğer miyostatin yolağı inhibitörleriyle (örn. YK-11, Follistatin-344) birleştirildiğinde aynı sinyal yolağının aditif biçimde baskılanması teorik olarak mümkündür; ancak bunu destekleyen güvenlik verisi yoktur
BMP-9/10 dâhil geniş TGF-beta üst ailesi ligand bağlama profili nedeniyle, koagülasyonu veya vasküler bütünlüğü etkileyen maddelerle birlikte kullanılması özel dikkat gerektirir — bu, güvenlik bölümünde açıklanan vasküler advers etki mekanizmasıyla uyumludur ve onunla çelişmez.

Literatür bağlamı, tedarikçinin serbest bırakma sonucu veya insan kullanım talimatı değildir. Kurumunuzun onaylı laboratuvar risk değerlendirmesine uyun.

Fabrika parti dokümantasyonu

ACE-031 fabrika parti COA'ları

ACE-031 1 mg Fabrika parti COA'sı korumalı önizleme

ACE-0311 mg · WHJLP-ACE0311-260618-C

Düzenli olarak yenilenen temsili kayıtlar

Yayımlanan COA'lar temsili fabrika partilerini gösterir ve mevcut en yeni lota ait olmayabilir. Güncel bir teklif veya sevkiyat için satış ekibimiz ilgili lotu doğrulayabilir ve COA'sını sağlayabilir.

Talep üzerine bağımsız test

Üçüncü taraf raporları rutin olarak yayımlanmaz. Bağımsız doğrulama gerekirse laboratuvar, yöntem, kabul kriterleri ve çözüm testten önce kararlaştırılabilir. Kararlaştırılan spesifikasyon karşılanmazsa, üzerinde anlaşılan koşullar kapsamında — uygun olduğunda para iadesi dâhil — uygun bir çözüm görüşülebilir. Yazılı olarak aksi kararlaştırılmadıkça, bu isteğe bağlı testin maliyeti alıcıya aittir.

COA inceleme desteği

Fabrika COA'sını veya üçüncü taraf raporunu okumak için yardıma mı ihtiyacınız var? Satış ekibimiz test kalemlerini, spesifikasyonları ve sonuçların görüşülen lotla ilişkisini açıklayabilir.

Genel bir sertifika değil, güncel belge paketini isteyin

Görsel görünüm kimliği, saflığı, katlanmayı, glikozilasyonu veya biyolojik etkinliği kanıtlayamaz
Satın alma yeterlilik değerlendirmesi ACE-031'i disülfür bağlı ACVR2B hücre dışı bölgesi-IgG1 Fc füzyon homodimeri olarak tanımlamalı ve izlenebilir ekspresyon ile saflaştırma kayıtlarını; bozulmamış ve indirgenmiş kütle karakterizasyonunu; peptit haritalamayı veya ortogonal dizi doğrulamasını; kimliğe seçici immünoblotlamayı; agregat ve fragman analizini; yöntemi ve kromatogramlarıyla saflığı; protein içeriğini; konakçı hücre proteini ve DNA kontrollerini; endotoksini; iddia edildiğinde biyoyük veya steriliteyi ve formülasyon/stabilite verilerini gerektirmelidir
14 karaborsa ürünü üzerinde yapılan 2025 çalışması, yalnızca 12 ürünün ACVR2B immünreaktif olduğunu ve bunların özgün ACVR2B-Fc ACE-031 yerine tam uzunlukta insan ACVR2B'si ile ek protein safsızlıkları içerdiğini saptamıştır
Bu nedenle makul görünen bir bant veya yalnızca berrak bir çözelti yeterli değildir.

Serbest bırakılmış parti COA'sıRP-HPLC sonucu ve yöntem bağlamıMoleküle uygun kimlik sonucuİlgili olduğunda su / karşı iyon bağlamıSDS ve kullanım bildirimiTalebe göre kapsamlandırılan ek testler

Mevcut dolum miktarları

İhtiyacınız olan dolum ve ambalaj yapılandırması için teklif alın

Referans SKUDolum miktarıTemel ambalaj

ACE-1MG1 mg10 flakon

Kullanım ve taşıma

Laboratuvarda saklama ile nakliye sırasındaki sıcaklık farklı kararlardır

Tedarik edilen partiyi kendi COA'sına, formülasyona özgü stabilite çalışmasına ve valide edilmiş soğuk zincir gereksinimlerine göre saklayın ve gönderin. 2-8 derece Celsius, uzun süreli saklama için eksi 20 derece Celsius veya sabit bir rekonstitüsyon sonrası süre gibi genel tedarikçi ifadeleri; bir Fc füzyon biyolojik ürünü, tuz/tampon sistemleri ve kap biçimleri arasında birbirinin yerine kullanılamaz. Sıcaklık sapmalarını kaydedin ve valide edilmemiş dondurma-çözündürme döngülerinden kaçının.

Varış yerini, mevsimi, kabul edilebilir nakliye maruziyetini ve protokolünüzün yalıtımlı veya soğuk zincir hizmeti gerektirip gerektirmediğini belirtin. Ek sıcaklık kontrolü maliyeti açıkça fiyatlandırılır.

Alıcı SSS

Satın alma siparişinden önce karara bağlanacak koşullar

Alıcı üçüncü taraf testi düzenleyebilir mi?+

Evet. Test, karşılıklı kabul edilen ve yerleşik bir uzman laboratuvar tarafından yapılmalıdır. Ücret dağılımı, spesifikasyon, numune alma, yöntem ve kabul kuralı testten önce kararlaştırılmalıdır; kararlaştırılmış bağımsız sonuç uygunsuzluk gösterirse telafi, imzalanmış sipariş koşullarına göre uygulanır. Yazılı olarak aksi kararlaştırılmadıkça, bu isteğe bağlı testin maliyeti alıcıya aittir.

HPLC saflığı peptit içeriğini kanıtlar mı?+

Hayır. Kromatografik saflık, belirtilen bir yöntem altındaki göreli pik profilini tanımlar. Kimlik, su, karşı iyon, kalıntı çözücüler ve analiz/içerik ayrı yöntemler gerektirebilir.

Soğuk zincirle nakliye her zaman gerekli midir?+

Her zaman değil. Isı, özellikle yaz aylarında ve uzun nakliye sırasında bozunmayı hızlandırabilir. Soğuk zincir maruziyeti azaltır ancak maliyeti artırır. Doğru hizmetin fiyatlandırılabilmesi için varış yerini ve stabilite riskini belirtin.

Ödeme koşulları nasıl ele alınır?+

Kullanılabilir yöntemler ve aşamalar sipariş değerine, varış yerine ve proje türüne bağlıdır. Proforma faturada para birimi, banka bilgileri, ücretler, ödeme aşamaları ve serbest bırakma koşulu belirtilmelidir.

Test laboratuvarı neden peptit kimyasını anlamalıdır?+

Serbest baz ve tuz formları, hidrofilik ve hidrofobik diziler, agregasyon ve adsorpsiyon; numune hazırlamayı ve yöntem uygunluğunu değiştirebilir. Molekül sınıfında deneyimli bir laboratuvar kullanın.

Harici yeterlilik referansları

WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls

Bunlar alıcı yeterlilik referanslarıdır; bu RUO materyalinin söz konusu çerçeveler kapsamında düzenlendiği, sertifikalandırıldığı veya serbest bırakıldığı iddiası değildir. Uygulanabilirlik, alıcının iş akışına ve yargı alanına bağlıdır.

Seçili kaynaklar

Araştırma bağlamının dayandığı literatür

Kanıt temeli katmanlar hâlinde okunmalıdır. Attie ve ark. 2013, PMID 23169607, insanlar üzerinde yapılan küçük, ilk ve tek dozlu bir çalışmadır; farmakokinetik ve vücut kompozisyonu sinyalleri gösterir, onay göstermez. Campbell ve ark. 2017, PMID 27462804, durdurulan randomize DMD çalışmasını, vasküler advers olayları ve istatistiksel olarak anlamlı olmayan etkililik eğilimlerini bildirir. Lee 2021, PMID 33938454, yolak ve geliştirme bağlamı sağlar. Reichel ve ark. 2025, PMID 40312924, karaborsa ürünlerinin özgünlük riskini doğrudan gösterir. KEGG D10347 ve NCATS UNII 42HQC6QLEK standartlaştırılmış kimliği destekler; güncel WADA Yasaklılar Listesi ise dopingle mücadele durumunu belirler. Hasta savunuculuğu duyuruları kronoloji için yararlıdır ancak çalışma raporlarının veya düzenleyici kayıtların yerini almaz.

01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
Kaynağı aç
02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
Kaynağı aç
03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
Kaynağı aç
04
Gel electrophoretic detection of black market ACE-031
Drug Testing and Analysis · 2025
Kaynağı aç
05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
Kaynağı aç
06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
Kaynağı aç
07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
Kaynağı aç
08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
Kaynağı aç

Ürün SSS

Alıcıların ACE-031 hakkında sorduğu sorular

Miyostatin blokajı mekanizması umut verici olmasına rağmen ACE-031'in geliştirilmesi Faz 2'de neden durduruldu?+

ACE-031'in DMD çalışması, epistaksis ve telenjiektazi dâhil vasküler advers olayların gözlenmesinin ardından durduruldu. ActRIIB-Fc bölgesi yalnızca miyostatini değil, TGF-β ailesinden birden çok ligandı yakaladığından program kas yolağı etkinliğini daha geniş vasküler biyolojiden ayıramadı. Daha sonraki programlar farklı stratejileri gösterir: apitegromab ve domagrozumab miyostatin biyolojisini daha seçici biçimde hedeflerken bimagrumab ActRIIA/ActRIIB reseptörlerini bloke eder ve ligand seçici antikor olarak tanımlanmamalıdır. ACE-031 araştırma amaçlı bir araç olmaya devam etmektedir; sonlandırma kararı ve insanlardaki güvenlik bulguları, mekanizmasıyla ilgili her tartışmada belirtilmelidir.

ACE-031, ligand seçici ve reseptör bloke edici antikorlardan nasıl farklıdır?+

ACE-031, miyostatin, GDF-11 ve aktivinler dâhil çeşitli ActRIIB ligandlarını tutabilen çözünür bir ActRIIB hücre dışı bölgesi/IgG1-Fc ligand tuzağıdır. Apitegromab ve domagrozumab, miyostatin biyolojisine yöneltilmiş antikor örnekleridir ve bu nedenle daha dar ligand stratejileridir. Bimagrumab ise farklıdır: miyostatine seçici biçimde bağlanmak yerine ActRIIA ve ActRIIB reseptörlerine bağlanıp onları bloke eder. Bu reaktifler birbirinin yerine kullanılamaz. Deneyin geniş ligand yakalama, miyostatin odaklı perturbasyon veya reseptör blokajından hangisini gerektirdiğine göre seçim yapın; Fc bölgesi ve analiz matrisi için eşleştirilmiş kontroller ekleyin.

İn vitro ACE-031 çalışma derişimi nasıl seçilmelidir?+

Her ACE-031 analizi için evrensel bir çalışma derişimi veya standart yedi noktalı seyreltme yoktur. Ligand, hücre sistemi, inkübasyon süresi, sonlanım noktası ve fiili partiyle eşleşen yayımlanmış yöntemden bir aralık seçin; ardından bunu pilot derişim-yanıt çalışmasıyla doğrulayın. Molar ve kütle derişimlerini genel bir yaklaşık kütle yerine partiye özgü moleküler kütle esası ve tedarik edilen formu kullanarak dönüştürün. Tampon, taşıyıcı protein ve yüzey adsorpsiyonu kontrolleri analizle uyumlu olmalı; saklama veya alikotlama koşulları evrensel bir BSA ya da eksi 80 derece Celsius kuralı yerine formülasyona özgü stabilite verilerine dayanmalıdır.

ACE-031

Temel avantajlar

Serbest bırakılmış partiyle karşılaştırılarak doğrulanacak spesifikasyonlar

Kimlik, saflık ve içerik ayrı serbest bırakma sorularıdır.

Araştırmacılar ACE-031 hakkında neleri inceliyor?

Literatürün sınadığı soru

Araştırma yolları ve maruziyet bağlamı

Uyumluluk, sınırlamalar ve karar bağlamı

Literatürde bildirilen etkileşimler

ACE-031 fabrika parti COA'ları

Genel bir sertifika değil, güncel belge paketini isteyin

İhtiyacınız olan dolum ve ambalaj yapılandırması için teklif alın

Laboratuvarda saklama ile nakliye sırasındaki sıcaklık farklı kararlardır

Satın alma siparişinden önce karara bağlanacak koşullar

Araştırma bağlamının dayandığı literatür

Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031

ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?

Alıcıların ACE-031 hakkında sorduğu sorular

Benzer molekülleri ve belge gereksinimlerini karşılaştırın.

IGF-1 LR3

Lemon Bottle

Lipo-C

Adipotide (FTPP)