Tedarik edilen formFüzyon proteini (ActRIIB reseptörü-Fc)
Termin süresi21–45 gün
Temsili ambalaj görseli · sipariş edilen partiyi doğrulayın
Karar özeti
Temel avantajlar
Geçmiş çalışmalar keşif niteliğinde vücut kompozisyonu, kas hacmi, kas kuvveti ve biyobelirteç sinyalleri bildirmiştir; ancak onaylanmış bir fayda gösterilmemiş ve geliştirme programı sonlandırılmıştır
Yayımlanmış araştırma bağlamı yalnızca literatüre yönlendirme amacıyla sunulur. Doz, tedavi veya insan kullanımına yönelik bir talimat değildir.
Yeterlilik verileri
Serbest bırakılmış partiyle karşılaştırılarak doğrulanacak spesifikasyonlar
CAS
1169766-01-1
Formül
C3418H5188N928O1062S38
Moleküler ağırlık
77489.89 Da
Görünüm
Beyaz ila beyazımsı liyofilize toz; görünür bulanıklık veya çökelti olmadan berrak bir çözelti oluşturacak şekilde rekonstitüe olmalıdır
Saflık
Hedef ≥ 99.0% · Parti COA'sı
Saklama
Tedarik edilen partiyi kendi COA'sına ve formülasyona özgü stabilite çalışmasına göre saklayın. 2-8 derece Celsius, uzun süreli saklama için eksi 20 derece Celsius veya sabit bir rekonstitüsyon sonrası süre gibi genel tedarikçi ifadeleri; bir Fc füzyon biyolojik ürünü, tuz/tampon sistemleri ve kap biçimleri arasında birbirinin yerine kullanılamaz. Sıcaklık sapmalarını kaydedin ve valide edilmemiş dondurma-çözündürme döngülerinden kaçının.
MOQ
SKU başına 1 kit (10 flakon)
Termin süresi
21–45 gün
Yeterlilik matrisi
Kimlik, saflık ve içerik ayrı serbest bırakma sorularıdır.
Kimlik
Belirtilen molekülü ve tedarik edilen formu doğrulayın. Önce ilgili partinin COA'sını inceleyin; dizi düzeyinde kanıtı yalnızca alıcının yazılı prosedürü gerektiriyorsa ve mevcut veri veya ayrı kapsam üzerinde anlaşılmışsa isteyin.
Saflık
RP-HPLC yöntem koşullarını, dalga boyunu, integrasyonu ve ilişkili piklerin nasıl ele alındığını inceleyin. Yöntemi belirtilmeyen bir yüzde yeterli değildir.
İçerik
Net peptit içeriği, brüt liyofilize toz ağırlığıyla aynı değildir. Belirtilen miktarı hangi analizin desteklediğini ve su/karşı iyonun hesaba katılıp katılmadığını sorun.
Stabilite
Teslim alındığı andan itibaren parti COA'sında veya etikette belirtilen saklama koşuluna uyun.
Araştırma bağlamı
Araştırmacılar ACE-031 hakkında neleri inceliyor?
ACE-031 (ramatercept; YY-125), insan ActRIIB/ACVR2B reseptörünün hücre dışı ligand bağlama bölgesinin insan IgG1 Fc bölgesine bağlandığı, araştırma aşamasındaki rekombinant homodimerik bir füzyon proteinidir. Miyostatin, GDF-11 ve aktivinler dâhil olmak üzere TGF-beta ailesinden çeşitli ligandlar için çözünür bir ligand tuzağı olarak işlev görür. Duchenne musküler distrofi çalışmaları dâhil Faz 1 ve Faz 2 programlarında incelenmiş; ancak DMD çalışması epistaksis ve telenjiektazi gibi vasküler advers olayların ardından durdurulmuş ve geliştirme programı daha sonra sonlandırılmıştır. ACE-031'in onaylanmış bir endikasyonu yoktur. Günümüzde kullanımı kontrollü araştırma, referans ve dopingle mücadele bağlamlarıyla sınırlıdır; bir RUO partisi geçmiş klinik çalışma materyaliyle birbirinin yerine kullanılamaz.
Geçmiş araştırmalar Duchenne musküler distrofi ve tek dozlu vücut kompozisyonu çalışmalarını içermiştir; ancak DMD çalışması epistaksis ve telenjiektaziler nedeniyle ikinci doz rejiminden sonra durdurulmuş, etkililik farkları istatistiksel olarak anlamlı bulunmamış ve geliştirme kalıcı olarak sonlandırılmıştır
Daha yakın tarihli marmoset çalışmaları preklinik düzeyde kalmaktadır
ACE-031, WADA'nın S4.3 kategorisi kapsamında her zaman yasaklı olan tuzak aktivin reseptörleri arasında açıkça yer alır; dopingle mücadele durumu tedarikçi özetlerinden değil, güncel resmî listeden ve geçerli TUE kurallarından okunmalıdır.
Mekanizma bağlamı
Literatürün sınadığı soru
ACE-031, dolaşımdaki TGF-beta ailesi ligandlarının birden çoğuna bağlanmak ve bunların doğal aktivin tip II reseptörlerine erişimini azaltmak için ActRIIB'nin hücre dışı bölgesini kullanır; böylece aşağı akış Smad2/3 sinyallemesini azaltır. Bu geniş ligand tuzağı tasarımı, miyostatine seçici bir antikordan ve ActRIIA/ActRIIB reseptörlerini bloke eden bimagrumabdan farklıdır. DMD çalışmasında epistaksis ve telenjiektazi belgelenmiştir. BMP9/10 dâhil vasküler homeostazda rol alan ligandların geniş kapsamlı yakalanması mekanistik bir açıklama olarak önerilmiştir; ancak çalışma her ligandın nedensel katkısını ortaya koymamıştır. Vasküler güvenlik sinyali ve programın sonlandırılmış olması, mekanizma yorumunun zorunlu parçasıdır; isteğe bağlı bağlam değildir.
Kanıt haritası
Araştırma yolları ve maruziyet bağlamı
Kanıt düzeyiAnalitik / laboratuvar bağlamıAraştırma alanıDiğer araştırma materyalleriKaynaklarda bildirilen uygulama yolları
Subkutan
Doz / maruziyet bağlamıProtokole özgüdür; atıf yapılan birincil kaynağı doğrulayın
Uygulama yolları ve maruziyet bağlamları, atıf yapılan çalışmaları veya onaylı bitmiş ürünlerin etiketlerini özetler. Bunlar bu RUO materyalinin uygulanmasına yönelik talimat değildir; müşteriye doz bilgisi verilmez.
Kanıt sınırları
Uyumluluk, sınırlamalar ve karar bağlamı
ACE-031 onaylanmamış, geliştirilmesi sonlandırılmış araştırma amaçlı bir biyolojik üründür ve insan kullanımı için değildir
DMD Faz 2 raporunda epistaksis ve telenjiektaziler çalışmanın erken sonlandırılmasına yol açmıştır; program özetlerinde diş eti kanaması da bildirilmiştir
Geniş ligand yakalama özelliği BMP-9/BMP-10 sinyallemesini etkileyebilir ve vasküler bulgular için biyolojik olarak makul bir açıklama sunar; ancak bu mekanizma her olay için kesin kanıt olarak sunulmamalıdır
2025 tarihli hakemli bir analiz, ACE-031 adıyla satılan ürünlerde önemli kimlik ve safsızlık sorunları saptamıştır
Laboratuvar çalışmaları; kurumsal risk değerlendirmesi, partiye özgü güvenlik belgeleri ve doğrulanmamış bir rekombinant proteine uygun kontroller gerektirir
WADA S4.3 durumu ayrı bir dopingle mücadele kısıtlamasıdır ve farmasötik kaliteyi veya güvenliği kanıtlamaz.
Literatürde bildirilen etkileşimler
RUO maddesi olarak insanlar için resmî bir birlikte uygulama protokolü yoktur
Mekanistik açıdan diğer miyostatin yolağı inhibitörleriyle (örn. YK-11, Follistatin-344) birleştirildiğinde aynı sinyal yolağının aditif biçimde baskılanması teorik olarak mümkündür; ancak bunu destekleyen güvenlik verisi yoktur
BMP-9/10 dâhil geniş TGF-beta üst ailesi ligand bağlama profili nedeniyle, koagülasyonu veya vasküler bütünlüğü etkileyen maddelerle birlikte kullanılması özel dikkat gerektirir — bu, güvenlik bölümünde açıklanan vasküler advers etki mekanizmasıyla uyumludur ve onunla çelişmez.
Literatür bağlamı, tedarikçinin serbest bırakma sonucu veya insan kullanım talimatı değildir. Kurumunuzun onaylı laboratuvar risk değerlendirmesine uyun.
Parti dokümantasyonu
ACE-031 parti COA'ları
Laboratuvar: Üreticinin kalite kontrol laboratuvarıTestler: HPLC saflığı · MS ile kimlik doğrulama · endotoksin · dolum miktarı
1 mg
Belgeler yeniden kullanılamasın diye önizlemeler bilerek bulanıklaştırılmıştır; üçüncü taraf raporlarının yalnızca ilk sayfası gösterilir. Sorduğunuz ürün ve doz için net tam sürümü satış ekibi gönderir.
Yayımlanan COA'lar son temsili partileri gösterir ve en yenileri olmayabilir. Bir teklif veya sevkiyat için satış ekibi partiyi teyit eder ve COA'sını gönderir.
Kademeli olarak eklenen üçüncü taraf raporları
Üçüncü taraf raporlarının ilk sayfa önizlemeleri “Kalite” sayfamızda ve ilgili ürün sayfalarında yer alır; tam raporu talep üzerine satış ekibi gönderir. Siparişinizdeki herhangi bir flakonu seçtiğiniz bağımsız bir laboratuvara da gönderebilirsiniz. Yazılı olarak aksi kararlaştırılmadıkça isteğe bağlı testlerin bedelini alıcı öder.
COA inceleme desteği
Bir parti COA'sını veya üçüncü taraf raporunu okumak için yardıma mı ihtiyacınız var? Satış ekibi test kalemlerini, spesifikasyonları ve sonuçların görüşülen partiyle ilişkisini açıklayabilir.
Her parti COA'sında: HPLC saflığı · MS ile kimlik doğrulama · endotoksin · dolum miktarı · LyoPep'i doğrulayın
Genel bir sertifika değil, güncel belge paketini isteyin
Görsel görünüm kimliği, saflığı, katlanmayı, glikozilasyonu veya biyolojik etkinliği kanıtlayamaz
Satın alma yeterlilik değerlendirmesi ACE-031'i disülfür bağlı ACVR2B hücre dışı bölgesi-IgG1 Fc füzyon homodimeri olarak tanımlamalı ve izlenebilir ekspresyon ile saflaştırma kayıtlarını; bozulmamış ve indirgenmiş kütle karakterizasyonunu; peptit haritalamayı veya ortogonal dizi doğrulamasını; kimliğe seçici immünoblotlamayı; agregat ve fragman analizini; yöntemi ve kromatogramlarıyla saflığı; protein içeriğini; konakçı hücre proteini ve DNA kontrollerini; endotoksini; iddia edildiğinde biyoyük veya steriliteyi ve formülasyon/stabilite verilerini gerektirmelidir
14 karaborsa ürünü üzerinde yapılan 2025 çalışması, yalnızca 12 ürünün ACVR2B immünreaktif olduğunu ve bunların özgün ACVR2B-Fc ACE-031 yerine tam uzunlukta insan ACVR2B'si ile ek protein safsızlıkları içerdiğini saptamıştır
Bu nedenle makul görünen bir bant veya yalnızca berrak bir çözelti yeterli değildir.
Serbest bırakılan partinin COA'sıYöntem bağlamıyla HPLC saflığıMS ile kimlik doğrulama sonucuEndotoksin sonucuDolum miktarı (flakon başına ölçülen içerik)SDS ve kullanım bildirimi
Mevcut dolum miktarları
İhtiyacınız olan dolum ve ambalaj yapılandırması için teklif alın
Referans SKUDolum miktarıTemel ambalaj
ACE03111 mg10 flakon
Diğer form
Burun spreyi olarak da mevcut (ABD stoğu)
10 mL burun spreyi şişesi
ACE-031, liyofilize flakonların yanı sıra burun spreyi çözeltisi olarak da sunulur ve ABD'deki stoğumuzdan gönderilir.
İçerik miktarları
1 mg
Şişe hacimleri
10 mL veya 20 mL
Asgari sipariş
İçerik ve şişe hacmi başına 10 şişe
Gönderim yeri
ABD'deki stoğumuz
Kullanım ve taşıma
Paket gelmeden saklamayı planlayın
Tedarik edilen partiyi kendi COA'sına ve formülasyona özgü stabilite çalışmasına göre saklayın. 2-8 derece Celsius, uzun süreli saklama için eksi 20 derece Celsius veya sabit bir rekonstitüsyon sonrası süre gibi genel tedarikçi ifadeleri; bir Fc füzyon biyolojik ürünü, tuz/tampon sistemleri ve kap biçimleri arasında birbirinin yerine kullanılamaz. Sıcaklık sapmalarını kaydedin ve valide edilmemiş dondurma-çözündürme döngülerinden kaçının.
Teslim almanın planlanabilmesi için varış yerini ve zamanlamayı belirtin; malzemeyi geldiğinde belirtilen saklama koşuluna alın.
Alıcı SSS
Satın alma siparişinden önce karara bağlanacak koşullar
Alıcı üçüncü taraf testi düzenleyebilir mi?+
Evet. Siparişinizdeki herhangi bir flakonu seçtiğiniz bağımsız bir laboratuvara gönderebilirsiniz. Testten önce laboratuvarı, spesifikasyonu, numune alma yöntemini, yöntemi ve kabul kuralını bizimle kararlaştırmak isterseniz satış ekibi bunları yazılı olarak onaylar. Yazılı olarak aksi kararlaştırılmadıkça bu isteğe bağlı testin maliyetini alıcı öder.
Kendi laboratuvar testim ürünün spesifikasyon dışında olduğunu gösterirse ne olur?+
Siparişinizdeki herhangi bir flakonu seçtiğiniz bağımsız bir laboratuvara gönderin. Rapor, ürünün COA'sındaki spesifikasyonu karşılamadığını gösterirse — belirtilen minimumun altında saflık veya eşleşmeyen bir kimlik — raporu satış ekibimizle paylaşın, o ürünün bedelini tamamen iade edelim.
HPLC saflığı peptit içeriğini kanıtlar mı?+
Hayır. Kromatografik saflık, belirtilen bir yöntem altındaki göreli pik profilini tanımlar. Kimlik, su, karşı iyon, kalıntı çözücüler ve analiz/içerik ayrı yöntemler gerektirebilir.
Malzeme teslimattan sonra nasıl saklanmalı?+
Gelir gelmez parti COA'sında veya etikette belirtilen saklama koşuluna alın ve teslim alırken ambalajın durumunu kaydedin.
Ödeme koşulları nasıl ele alınır?+
Kullanılabilir yöntemler ve aşamalar sipariş değerine, varış yerine ve proje türüne bağlıdır. Proforma faturada para birimi, banka bilgileri, ücretler, ödeme aşamaları ve serbest bırakma koşulu belirtilmelidir.
Test laboratuvarı neden peptit kimyasını anlamalıdır?+
Serbest baz ve tuz formları, hidrofilik ve hidrofobik diziler, agregasyon ve adsorpsiyon; numune hazırlamayı ve yöntem uygunluğunu değiştirebilir. Molekül sınıfında deneyimli bir laboratuvar kullanın.
Bunlar alıcı yeterlilik referanslarıdır; bu RUO materyalinin söz konusu çerçeveler kapsamında düzenlendiği, sertifikalandırıldığı veya serbest bırakıldığı iddiası değildir. Uygulanabilirlik, alıcının iş akışına ve yargı alanına bağlıdır.
Seçili kaynaklar
Araştırma bağlamının dayandığı literatür
Kanıt temeli katmanlar hâlinde okunmalıdır. Attie ve ark. 2013, PMID 23169607, insanlar üzerinde yapılan küçük, ilk ve tek dozlu bir çalışmadır; farmakokinetik ve vücut kompozisyonu sinyalleri gösterir, onay göstermez. Campbell ve ark. 2017, PMID 27462804, durdurulan randomize DMD çalışmasını, vasküler advers olayları ve istatistiksel olarak anlamlı olmayan etkililik eğilimlerini bildirir. Lee 2021, PMID 33938454, yolak ve geliştirme bağlamı sağlar. Reichel ve ark. 2025, PMID 40312924, karaborsa ürünlerinin özgünlük riskini doğrudan gösterir. KEGG D10347 ve NCATS UNII 42HQC6QLEK standartlaştırılmış kimliği destekler; güncel WADA Yasaklılar Listesi ise dopingle mücadele durumunu belirler. Hasta savunuculuğu duyuruları kronoloji için yararlıdır ancak çalışma raporlarının veya düzenleyici kayıtların yerini almaz.
01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Miyostatin blokajı mekanizması umut verici olmasına rağmen ACE-031'in geliştirilmesi Faz 2'de neden durduruldu?+
ACE-031'in DMD çalışması, epistaksis ve telenjiektazi dâhil vasküler advers olayların gözlenmesinin ardından durduruldu. ActRIIB-Fc bölgesi yalnızca miyostatini değil, TGF-β ailesinden birden çok ligandı yakaladığından program kas yolağı etkinliğini daha geniş vasküler biyolojiden ayıramadı. Daha sonraki programlar farklı stratejileri gösterir: apitegromab ve domagrozumab miyostatin biyolojisini daha seçici biçimde hedeflerken bimagrumab ActRIIA/ActRIIB reseptörlerini bloke eder ve ligand seçici antikor olarak tanımlanmamalıdır. ACE-031 araştırma amaçlı bir araç olmaya devam etmektedir; sonlandırma kararı ve insanlardaki güvenlik bulguları, mekanizmasıyla ilgili her tartışmada belirtilmelidir.
ACE-031, ligand seçici ve reseptör bloke edici antikorlardan nasıl farklıdır?+
ACE-031, miyostatin, GDF-11 ve aktivinler dâhil çeşitli ActRIIB ligandlarını tutabilen çözünür bir ActRIIB hücre dışı bölgesi/IgG1-Fc ligand tuzağıdır. Apitegromab ve domagrozumab, miyostatin biyolojisine yöneltilmiş antikor örnekleridir ve bu nedenle daha dar ligand stratejileridir. Bimagrumab ise farklıdır: miyostatine seçici biçimde bağlanmak yerine ActRIIA ve ActRIIB reseptörlerine bağlanıp onları bloke eder. Bu reaktifler birbirinin yerine kullanılamaz. Deneyin geniş ligand yakalama, miyostatin odaklı perturbasyon veya reseptör blokajından hangisini gerektirdiğine göre seçim yapın; Fc bölgesi ve analiz matrisi için eşleştirilmiş kontroller ekleyin.
İn vitro ACE-031 çalışma derişimi nasıl seçilmelidir?+
Her ACE-031 analizi için evrensel bir çalışma derişimi veya standart yedi noktalı seyreltme yoktur. Ligand, hücre sistemi, inkübasyon süresi, sonlanım noktası ve fiili partiyle eşleşen yayımlanmış yöntemden bir aralık seçin; ardından bunu pilot derişim-yanıt çalışmasıyla doğrulayın. Molar ve kütle derişimlerini genel bir yaklaşık kütle yerine partiye özgü moleküler kütle esası ve tedarik edilen formu kullanarak dönüştürün. Tampon, taşıyıcı protein ve yüzey adsorpsiyonu kontrolleri analizle uyumlu olmalı; saklama veya alikotlama koşulları evrensel bir BSA ya da eksi 80 derece Celsius kuralı yerine formülasyona özgü stabilite verilerine dayanmalıdır.
