ACE-031

Name: ACE-031
Brand: LyoPep

Fúzní protein návnadového receptoru ActRIIB-Fc · dráha myostatinu

≥ 99.0% · cíl, ověřte v COA šaržeCAS 1169766-01-1RUO

COA šarže

MOQ1 sada (10 injekčních lahviček) na SKU

Dodaná formaFúzní protein (receptor ActRIIB-Fc)

Dodací lhůta21–45 dnů

ACE-031 — Bílý až téměř bílý lyofilizovaný prášek; po rekonstituci má vzniknout čirý roztok bez viditelného zákalu nebo sraženiny

ACE-031 — Bílý až téměř bílý lyofilizovaný prášek; po rekonstituci má vzniknout čirý roztok bez viditelného zákalu nebo sraženiny · Reprezentativní obrázek balení · ověřte objednanou šarži

Reprezentativní obrázek balení · ověřte objednanou šarži

Shrnutí pro rozhodnutí

Klíčové přínosy

Historické studie uváděly explorativní signály ve složení těla, objemu a síle svalů a biomarkerech, nebyl však prokázán žádný schválený přínos a vývojový program byl ukončen

Publikovaný výzkumný kontext slouží pouze k orientaci v literatuře. Nejde o pokyny k dávkování, léčbě ani použití u lidí.

Kvalifikační údaje

Specifikace, které je třeba potvrdit pro uvolněnou šarži

CAS: 1169766-01-1
Vzorec: C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈
Molekulová hmotnost: 77489.89 Da
Vzhled: Bílý až téměř bílý lyofilizovaný prášek; po rekonstituci má vzniknout čirý roztok bez viditelného zákalu nebo sraženiny
Čistota: ≥ 99.0% · cíl, ověřte v COA šarže
Uchovávání: Dodávanou šarži uchovávejte podle jejího COA a studie stability konkrétní formulace. Obecná tvrzení dodavatelů, například 2-8 stupňů Celsia, minus 20 stupňů Celsia pro dlouhodobé uchovávání nebo pevně stanovená doba po rekonstituci, nejsou zaměnitelná mezi biologickým léčivem s Fc-fúzí, systémy solí/pufrů a formáty obalů. Zaznamenávejte teplotní odchylky a vyhýbejte se nevalidovaným cyklům zmrazení a rozmrazení.
MOQ: 1 sada (10 injekčních lahviček) na SKU
Dodací lhůta: 21–45 dnů

Kvalifikační matice

Identita, čistota a obsah jsou samostatné propouštěcí otázky.

Identita

Potvrďte uvedenou molekulu a dodanou formu. Začněte odpovídajícím COA šarže; důkaz na úrovni sekvence požadujte jen tehdy, vyžaduje-li jej písemný postup kupujícího a byla dohodnuta jeho dostupnost nebo samostatný rozsah.

Čistota

Posuďte podmínky metody RP-HPLC, vlnovou délku, integraci a zacházení se souvisejícími píky. Procento bez metody nestačí.

Obsah

Čistý obsah peptidu není totéž co celková hmotnost lyofilizovaného prášku. Zeptejte se, které stanovení podporuje uvedené množství a zda zohledňuje vodu/protiiont.

Stabilita

Od příjmu dodržujte skladovací podmínky uvedené v COA šarže nebo na etiketě.

Výzkumný kontext

Co výzkumníci studují u ACE-031

ACE-031 (ramatercept; YY-125) je hodnocený rekombinantní homodimerní fúzní protein složený z extracelulární domény lidského ActRIIB/ACVR2B vázající ligand, která je spojena s Fc oblastí lidského IgG1. Působí jako rozpustná past pro několik ligandů rodiny TGF-beta, včetně myostatinu, GDF-11 a aktivinů. Byl hodnocen v programech fáze 1 a fáze 2, mimo jiné u Duchennovy svalové dystrofie, studie DMD však byla zastavena po cévních nežádoucích příhodách včetně epistaxe a teleangiektázie; vývojový program byl později ukončen. ACE-031 nemá žádnou schválenou indikaci. Současné použití se omezuje na kontrolovaný výzkum, referenční a antidopingové účely a šarže RUO není zaměnitelná s historickým materiálem z klinického hodnocení.

Historický výzkum zahrnoval Duchennovu svalovou dystrofii a studie složení těla po jedné dávce, studie DMD však byla po druhém režimu zastavena kvůli epistaxi a teleangiektáziím, rozdíly v účinnosti nebyly statisticky významné a vývoj byl trvale ukončen
Novější práce na kosmanech zůstávají preklinické
ACE-031 je výslovně zařazen mezi návnadové receptory aktivinu zakázané za všech okolností v kategorii WADA S4.3; antidopingový status je třeba vyvozovat z aktuálního oficiálního seznamu a příslušných pravidel TUE, nikoli ze souhrnů dodavatelů.

Kontext mechanismu

Otázka zkoumaná v literatuře

ACE-031 využívá extracelulární doménu ActRIIB k vazbě několika cirkulujících ligandů rodiny TGF-beta a omezuje jejich přístup k nativním receptorům aktivinu typu II, čímž snižuje následnou signalizaci Smad2/3. Toto široce působící provedení ligandové pasti se liší od protilátky selektivní vůči myostatinu i od bimagrumabu, který blokuje receptory ActRIIA/ActRIIB. Ve studii DMD byly zaznamenány epistaxe a teleangiektázie. Jako mechanistické vysvětlení bylo navrženo široké zachycování ligandů zapojených do cévní homeostázy, včetně BMP9/10, studie však neurčila příčinný podíl jednotlivých ligandů. Cévní bezpečnostní signál a ukončený status jsou nedílnou součástí interpretace mechanismu.

Mapa důkazů

Výzkumné způsoby podání a kontext expozice

Úroveň důkazůAnalytický / laboratorní kontext

Oblast výzkumuOstatní výzkumné materiály

Způsoby podání uváděné ve zdrojích

Subkutánní

Kontext dávky / expoziceSpecifické pro protokol; ověřte citovaný primární zdroj

Způsoby podání a kontexty expozice shrnují citované studie nebo označení schválených konečných přípravků. Nejde o pokyny k podání tohoto materiálu RUO; dávka pro zákazníka se neuvádí.

Hranice důkazů

Kompatibilita, omezení a kontext rozhodování

ACE-031 je neschválené biologikum s ukončeným klinickým vývojem a není určeno k použití u lidí
Ve zprávě ze studie DMD fáze 2 vedly epistaxe a teleangiektázie k předčasnému ukončení studie; v souhrnech programu bylo uvedeno také krvácení z dásní
Jeho široce působící ligandová past může ovlivnit signalizaci BMP-9/BMP-10 a poskytuje biologicky přijatelné vysvětlení cévních nálezů, tento mechanismus však nesmí být prezentován jako definitivní důkaz příčiny každé příhody
Recenzovaná analýza z roku 2025 zjistila zásadní problémy s identitou a nečistotami u produktů prodávaných jako ACE-031
Laboratorní práce vyžaduje institucionální hodnocení rizik, bezpečnostní dokumentaci konkrétní šarže a kontrolní opatření odpovídající neověřenému rekombinantnímu proteinu
Status WADA S4.3 představuje samostatné antidopingové omezení a neprokazuje farmaceutickou kvalitu ani bezpečnost.

Interakce uváděné v literatuře

Pro látku RUO neexistuje žádný formální protokol souběžného podávání u lidí
Z hlediska mechanismu existuje teoretická možnost aditivní inhibice stejné signalizační dráhy při kombinaci s jinými inhibitory dráhy myostatinu (např. YK-11, follistatinem-344), tuto možnost však nepodporují žádné údaje o bezpečnosti
Vzhledem k širokému profilu vazby ligandů nadrodiny TGF-beta (včetně BMP-9/10) vyžaduje kombinace s látkami ovlivňujícími koagulaci nebo integritu cév zvláštní opatrnost — to je v souladu s mechanismem cévních nežádoucích účinků popsaným v části o bezpečnosti a není to s ním v rozporu.

Kontext literatury není výsledkem propuštění dodavatelem ani pokynem k použití u lidí. Řiďte se schváleným laboratorním posouzením rizik své instituce.

Dokumentace šarže

COA šarží ACE-031

Laboratoř: Laboratoř kontroly kvality výrobceTesty: Čistota HPLC · identita pomocí MS · endotoxiny · množství náplně

1 mg

Náhledy jsou záměrně rozmazané, aby dokumenty nebylo možné znovu použít; u zpráv třetích stran ukazujeme jen první stranu. Čitelnou úplnou verzi pro požadovaný produkt a sílu pošle obchodní tým.

Neprošel nezávislý test? Vrátíme celou částku.

Reprezentativní záznamy, pravidelně aktualizované

Zveřejněná COA ukazují nedávné reprezentativní šarže a nemusí být nejnovější. U nabídky nebo zásilky obchodní tým potvrdí šarži a pošle její COA.

Zprávy třetích stran, přidávané postupně

Náhledy první strany zpráv třetích stran najdete na naší stránce „Kvalita“ a na stránkách příslušných produktů; úplnou zprávu na vyžádání pošle obchodní tým. Libovolnou lahvičku ze své objednávky můžete také poslat do nezávislé laboratoře podle vlastního výběru. Není-li písemně dohodnuto jinak, volitelné testy hradí kupující.

Pomoc s posouzením COA

Potřebujete pomoc se čtením COA šarže nebo zprávy třetí strany? Obchodní tým vám vysvětlí testované položky, specifikace a vztah výsledků k projednávané šarži.

Na každém COA šarže: Čistota HPLC · identita pomocí MS · endotoxiny · množství náplně · Ověřte si LyoPep

Vyžádejte aktuální balíček, nikoli obecný certifikát

Vizuální vzhled nemůže prokázat identitu, čistotu, správné sbalení, glykosylaci ani biologickou aktivitu
Kvalifikace nákupu musí definovat ACE-031 jako disulfidicky spojený homodimer fúzního proteinu extracelulární domény ACVR2B s Fc IgG1 a vyžadovat dohledatelné záznamy exprese a purifikace, charakterizaci hmotnosti intaktní a redukované molekuly, peptidové mapování nebo ortogonální potvrzení sekvence, imunoblot selektivní pro identitu, analýzu agregátů a fragmentů, čistotu s uvedenou metodou a chromatogramy, obsah proteinu, kontrolu proteinů a DNA hostitelských buněk, endotoxin, biologickou zátěž nebo deklarovanou sterilitu a údaje o formulaci/stabilitě
Studie z roku 2025 zahrnující 14 produktů z černého trhu zjistila, že pouze 12 bylo imunoreaktivních vůči ACVR2B a ty obsahovaly plnohodnotný lidský ACVR2B, nikoli autentický ACE-031 ve formě ACVR2B-Fc, a navíc další proteinové nečistoty
Samotný věrohodný proužek nebo čirý roztok proto není dostatečný.

COA šarže pro uvolněnou šaržiČistota HPLC s kontextem metodyVýsledek identity pomocí MSVýsledek endotoxinůMnožství náplně (naměřený obsah v lahvičce)SDS a pokyny k manipulaci

Dostupné náplně

Vyžádejte si nabídku požadované náplně a konfigurace balení

Referenční SKUNáplňZákladní balení

ACE03111 mg10 injekčních lahviček

Další forma

Dostupné také jako nosní sprej (sklad v USA)

Černý flakon nosního spreje 10 mL s průhledným víčkem — Flakon nosního spreje 10 mL

Kromě lyofilizovaných lahviček dodáváme ACE-031 také jako roztok v nosním spreji, odesílaný z našeho skladu v USA.

Obsah: 1 mg
Objemy flakonů: 10 mL nebo 20 mL
Minimální objednávka: 10 flakonů na každý obsah a objem
Odesíláno z: Našeho skladu v USA

Manipulace

Naplánujte skladování dříve, než zásilka dorazí

Dodávanou šarži uchovávejte podle jejího COA a studie stability konkrétní formulace. Obecná tvrzení dodavatelů, například 2-8 stupňů Celsia, minus 20 stupňů Celsia pro dlouhodobé uchovávání nebo pevně stanovená doba po rekonstituci, nejsou zaměnitelná mezi biologickým léčivem s Fc-fúzí, systémy solí/pufrů a formáty obalů. Zaznamenávejte teplotní odchylky a vyhýbejte se nevalidovaným cyklům zmrazení a rozmrazení.

Uveďte místo určení a termín, aby bylo možné naplánovat příjem, a materiál po doručení ihned uložte za uvedených skladovacích podmínek.

Časté otázky kupujících

Podmínky, které je třeba dohodnout před objednávkou

Může kupující zajistit testování třetí stranou?+

Ano. Libovolnou lahvičku ze své objednávky můžete poslat do nezávislé laboratoře podle vlastního výběru. Chcete-li laboratoř, specifikaci, vzorkování, metodu a pravidlo přijatelnosti dohodnout s námi před testem, obchodní tým je potvrdí písemně. Není-li písemně dohodnuto jinak, náklady na toto volitelné testování hradí kupující.

Co když test v mé vlastní laboratoři ukáže, že produkt nesplňuje specifikaci?+

Pošlete libovolnou lahvičku ze své objednávky do nezávislé laboratoře podle vlastního výběru. Pokud zpráva ukáže, že produkt nesplňuje specifikaci uvedenou v jeho COA — čistota pod uvedeným minimem nebo neshodná identita —, pošlete zprávu našemu obchodnímu týmu a za tento produkt vám vrátíme celou částku.

Dokazuje čistota HPLC obsah peptidu?+

Ne. Chromatografická čistota popisuje relativní profil píků podle uvedené metody. Identita, voda, protiiont, zbytková rozpouštědla a stanovení/obsah mohou vyžadovat samostatné metody.

Jak má být materiál po doručení skladován?+

Ihned po doručení jej uložte za skladovacích podmínek uvedených v COA šarže nebo na etiketě a při příjmu zaznamenejte stav balení.

Jak se řeší platební podmínky?+

Dostupné metody a milníky závisejí na hodnotě objednávky, místě určení a typu projektu. Proforma faktura má uvádět měnu, bankovní údaje, poplatky, platební milníky a podmínku uvolnění.

Proč musí testovací laboratoř rozumět chemii peptidů?+

Volné báze a formy solí, hydrofilní a hydrofobní sekvence, agregace a adsorpce mohou měnit přípravu vzorku a vhodnost metody. Použijte laboratoř se zkušenostmi s danou třídou molekul.

Externí kvalifikační reference

WHO good storage and distribution practices ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls

Jde o reference pro kvalifikaci kupujícím, nikoli tvrzení, že je tento materiál RUO podle uvedených rámců regulován, certifikován nebo uvolněn. Použitelnost závisí na postupu a jurisdikci kupujícího.

Vybrané zdroje

Literatura podporující výzkumný kontext

Důkazy je třeba posuzovat po jednotlivých úrovních. Attie et al. 2013, PMID 23169607, je malá první studie u člověka s jednou dávkou a prokazuje farmakokinetické signály a signály složení těla, nikoli schválení. Campbell et al. 2017, PMID 27462804, popisuje zastavenou randomizovanou studii DMD, cévní nežádoucí příhody a statisticky nevýznamné trendy účinnosti. Lee 2021, PMID 33938454, poskytuje kontext dráhy a vývoje. Reichel et al. 2025, PMID 40312924, přímo prokazuje riziko nepravosti produktů z černého trhu. KEGG D10347 a NCATS UNII 42HQC6QLEK podporují standardizovanou identitu a antidopingový status se řídí aktuálním Seznamem zakázaných látek a metod WADA. Oznámení pacientských organizací jsou užitečná pro chronologii, nenahrazují však zprávy o studiích ani regulační záznamy.

01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
Otevřít zdroj
02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
Otevřít zdroj
03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
Otevřít zdroj
04
Gel electrophoretic detection of black market ACE-031
Drug Testing and Analysis · 2025
Otevřít zdroj
05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
Otevřít zdroj
06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
Otevřít zdroj
07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
Otevřít zdroj
08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
Otevřít zdroj

Časté otázky k produktu

Na co se kupující ptají ohledně ACE-031

Proč byl vývoj ACE-031 ve fázi 2 zastaven, přestože mechanismus blokování myostatinu vypadal slibně?+

Studie ACE-031 u DMD byla zastavena po pozorování cévních nežádoucích příhod včetně epistaxe a teleangiektázie. Jeho doména ActRIIB-Fc zachycuje několik ligandů rodiny TGF-β, nikoli pouze myostatin, takže program nedokázal oddělit aktivitu svalové dráhy od širší cévní biologie. Pozdější programy ukazují odlišné strategie: apitegromab a domagrozumab cílí biologii myostatinu selektivněji, zatímco bimagrumab blokuje receptory ActRIIA/ActRIIB a nesmí být popisován jako protilátka selektivní vůči ligandu. ACE-031 zůstává hodnoceným výzkumným nástrojem; ukončení vývoje a bezpečnostní nálezy u lidí musí doprovázet každou diskusi o jeho mechanismu.

Jak se ACE-031 liší od protilátek selektivních vůči ligandu a protilátek blokujících receptor?+

ACE-031 je rozpustná ligandová past tvořená extracelulární doménou ActRIIB/IgG1-Fc, která může zachytit několik ligandů ActRIIB, včetně myostatinu, GDF-11 a aktivinů. Apitegromab a domagrozumab jsou příklady protilátek zaměřených na biologii myostatinu, a představují tedy užší ligandové strategie. Bimagrumab se liší i od nich: váže a blokuje receptory ActRIIA a ActRIIB, namísto selektivní vazby myostatinu. Tato činidla nejsou zaměnitelná. Volte mezi nimi podle toho, zda experiment vyžaduje široké zachycování ligandů, zásah zaměřený na myostatin nebo blokádu receptorů, a zařaďte odpovídající kontroly Fc domény a matrice testu.

Jak zvolit pracovní koncentraci ACE-031 in vitro?+

Neexistuje univerzální pracovní koncentrace ani standardní sedmibodové ředění pro každý test ACE-031. Zvolte rozmezí podle publikované metody odpovídající ligandu, buněčnému systému, době inkubace, sledovanému parametru a skutečné šarži a poté je ověřte pilotní studií závislosti odpovědi na koncentraci. Molární a hmotnostní koncentrace převádějte podle molekulové hmotnosti a dodávané formy konkrétní šarže, nikoli podle obecné přibližné hmotnosti. Kontroly pufru, nosného proteinu a adsorpce na povrch musí být kompatibilní s testem a podmínky uchovávání nebo alikvotace se musí řídit údaji o stabilitě konkrétní formulace, nikoli univerzálním pravidlem pro BSA nebo minus 80 stupňů Celsia.

Důkazy před objednávkou

ACE-031

Klíčové přínosy

Specifikace, které je třeba potvrdit pro uvolněnou šarži

Identita, čistota a obsah jsou samostatné propouštěcí otázky.

Co výzkumníci studují u ACE-031

Otázka zkoumaná v literatuře

Výzkumné způsoby podání a kontext expozice

Kompatibilita, omezení a kontext rozhodování

Interakce uváděné v literatuře

COA šarží ACE-031

Vyžádejte aktuální balíček, nikoli obecný certifikát

Vyžádejte si nabídku požadované náplně a konfigurace balení

Dostupné také jako nosní sprej (sklad v USA)

Naplánujte skladování dříve, než zásilka dorazí

Podmínky, které je třeba dohodnout před objednávkou

Literatura podporující výzkumný kontext

Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031

ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?

Na co se kupující ptají ohledně ACE-031

Průvodci pro kupující

Porovnejte příbuzné molekuly a potřeby dokumentace.

IGF-1 LR3

Lemon Bottle

Lipo-C (LC216)

Adipotide / FTPP