Representatieve verpakkingsafbeelding · controleer de bestelde partij
Beslissingsoverzicht
Belangrijkste voordelen
Historische onderzoeken rapporteerden verkennende signalen voor lichaamssamenstelling, spiervolume, spierkracht en biomarkers, maar er werd geen goedgekeurd voordeel vastgesteld en het ontwikkelingsprogramma werd beëindigd
De gepubliceerde onderzoekscontext wordt uitsluitend ter oriëntatie in de literatuur aangeboden. Dit is geen instructie voor dosering, behandeling of gebruik bij mensen.
Kwalificatiegegevens
Specificaties die aan de vrijgegeven partij moeten worden getoetst
CAS
1169766-01-1
Formule
C3418H5188N928O1062S38
Molecuulgewicht
77489.89 Da
Uiterlijk
Wit tot gebroken wit gelyofiliseerd poeder; moet na reconstitutie een heldere oplossing zonder zichtbare troebelheid of neerslag vormen
Zuiverheid
≥ 99.0% · doelwaarde, controleer de batch-COA
Opslag
Bewaar de geleverde batch volgens de COA en formuleringsspecifieke stabiliteitsstudie. Algemene leveranciersverklaringen zoals 2–8 graden Celsius, min 20 graden Celsius voor langdurige opslag of een vaste periode na reconstitutie zijn niet onderling uitwisselbaar tussen een biologisch Fc-fusieproduct, zout-/buffersystemen en containerformaten. Leg temperatuurafwijkingen vast en vermijd niet-gevalideerde vries-dooicycli.
MOQ
1 kit (10 injectieflacons) per SKU
Levertijd
21–45 dagen
Kwalificatiematrix
Identiteit, zuiverheid en gehalte zijn afzonderlijke vrijgavevragen.
Identiteit
Bevestig het vermelde molecuul en de geleverde vorm. Begin met het COA van de betreffende batch; vraag alleen bewijs op sequentieniveau wanneer de schriftelijke procedure van de koper dit vereist en beschikbaarheid of een afzonderlijke scope is overeengekomen.
Zuiverheid
Beoordeel de RP-HPLC-methodecondities, golflengte, integratie en verwerking van verwante pieken. Een percentage zonder de methode is niet voldoende.
Gehalte
Het netto peptidegehalte is niet hetzelfde als het brutogewicht van gelyofiliseerd poeder. Vraag welke assay de vermelde hoeveelheid onderbouwt en of water/tegenion is meegenomen.
Stabiliteit
Volg vanaf ontvangst de opslagconditie die op de partij-COA of het etiket staat.
Onderzoekscontext
Wat onderzoekers over ACE-031 bestuderen
ACE-031 (ramatercept; YY-125) is een experimenteel recombinant homodimeer fusie-eiwit dat bestaat uit het extracellulaire ligandbindende domein van humaan ActRIIB/ACVR2B, gekoppeld aan een humaan IgG1-Fc-gebied. Het functioneert als oplosbare ligandvanger voor meerdere liganden uit de TGF-bètafamilie, waaronder myostatine, GDF-11 en activinen. Het werd onderzocht in fase 1- en fase 2-programma’s, waaronder voor spierdystrofie van Duchenne, maar het DMD-onderzoek werd stopgezet na vasculaire bijwerkingen, waaronder epistaxis en teleangiëctasie; het ontwikkelingsprogramma werd later beëindigd. ACE-031 heeft geen goedgekeurde indicatie. Het huidige gebruik is beperkt tot gecontroleerd onderzoek, referentie- en antidopingcontexten; een RUO-partij is niet uitwisselbaar met het historische materiaal uit klinische onderzoeken.
Historisch onderzoek omvatte spierdystrofie van Duchenne en onderzoeken naar lichaamssamenstelling na een eenmalige dosis, maar het DMD-onderzoek werd na het tweede schema stopgezet wegens epistaxis en teleangiëctasieën, verschillen in werkzaamheid waren niet statistisch significant en de ontwikkeling werd definitief beëindigd
Recenter onderzoek bij penseelaapjes blijft preklinisch
ACE-031 wordt expliciet genoemd onder lokreceptoren voor activine die volgens WADA-categorie S4.3 te allen tijde verboden zijn; de antidopingstatus moet worden afgelezen uit de actuele officiële lijst en toepasselijke TUE-regels, niet uit samenvattingen van leveranciers.
Context van het mechanisme
De vraag die in de literatuur wordt onderzocht
ACE-031 gebruikt het extracellulaire domein van ActRIIB om meerdere circulerende liganden uit de TGF-bètafamilie te binden en hun toegang tot natieve activine-type-II-receptoren te verminderen, waardoor de verdere Smad2/3-signalering afneemt. Dit brede ligandvangerontwerp verschilt van een myostatineselectief antilichaam en van bimagrumab, dat de receptoren ActRIIA/ActRIIB blokkeert. In het DMD-onderzoek werden epistaxis en teleangiëctasie gedocumenteerd. Brede binding van liganden die betrokken zijn bij vasculaire homeostase, waaronder BMP9/10, is voorgesteld als mechanistische verklaring, maar het onderzoek stelde de causale bijdrage van elk ligand niet vast. Het vasculaire veiligheidssignaal en de beëindigde status maken deel uit van de interpretatie van het mechanisme en zijn geen optionele context.
Dosis-/blootstellingscontextProtocolspecifiek; controleer de aangehaalde primaire bron
Routes en blootstellingscontexten vatten aangehaalde onderzoeken of etiketten van goedgekeurde eindproducten samen. Het zijn geen instructies voor toediening van dit RUO-materiaal; er wordt geen dosis voor klanten verstrekt.
Grenzen van het bewijs
Compatibiliteit, beperkingen en besliscontext
ACE-031 is een niet-goedgekeurd, beëindigd experimenteel biologisch middel en is niet bestemd voor gebruik bij mensen
In het rapport van het DMD-fase 2-onderzoek leidden epistaxis en teleangiëctasieën tot voortijdige beëindiging van het onderzoek; in programmasamenvattingen werd ook tandvleesbloeding gemeld
De brede ligandvanger kan de BMP-9-/BMP-10-signalering beïnvloeden en biedt een biologisch plausibele verklaring voor de vasculaire bevindingen, maar dit mechanisme mag niet als definitief bewijs voor elke gebeurtenis worden gepresenteerd
Een collegiaal getoetste analyse uit 2025 vond grote problemen met identiteit en onzuiverheden in producten die als ACE-031 werden verkocht
Laboratoriumwerk vereist een institutionele risicobeoordeling, batchspecifieke veiligheidsdocumentatie en beheersmaatregelen die passen bij een niet-geverifieerd recombinant eiwit
De WADA S4.3-status is een afzonderlijke antidopingbeperking en stelt geen farmaceutische kwaliteit of veiligheid vast.
Interacties die in de literatuur zijn gemeld
Voor deze RUO-stof bestaat geen formeel protocol voor gelijktijdige toediening aan mensen
Mechanistisch bestaat een theoretische mogelijkheid van additieve remming van dezelfde signaleringsroute bij combinatie met andere remmers van de myostatineroute (bijv. YK-11, follistatine-344), maar veiligheidsgegevens ondersteunen dit niet
Vanwege het brede bindingsprofiel voor liganden uit de TGF-bèta-superfamilie (waaronder BMP-9/10) is bijzondere voorzichtigheid geboden bij combinatie met stoffen die de stolling of vasculaire integriteit beïnvloeden — dit is in overeenstemming met, en niet in tegenspraak met, het mechanisme van vasculair gerelateerde bijwerkingen dat in het veiligheidsgedeelte wordt beschreven.
Literatuurcontext is geen vrijgaveresultaat van de leverancier of instructie voor gebruik bij mensen. Volg de goedgekeurde laboratoriumrisicobeoordeling van uw instelling.
Batchdocumentatie
Batch-COA's van ACE-031
Laboratorium: QC-laboratorium van de fabrikantUitgevoerde tests: HPLC-zuiverheid · MS-identiteit · endotoxinen · vulhoeveelheid
1 mg
De previews zijn opzettelijk vervaagd, zodat de documenten niet hergebruikt kunnen worden; van externe rapporten tonen we alleen de eerste pagina. Verkoop stuurt de duidelijke volledige versie voor het product en de sterkte die u opvraagt.
Gepubliceerde COA's tonen recente representatieve batches en zijn mogelijk niet de nieuwste. Voor een offerte of zending bevestigt het verkoopteam de partij en stuurt het bijbehorende COA.
Rapporten van derden, stapsgewijs toegevoegd
Previews van de eerste pagina van externe rapporten staan op onze pagina ‘Kwaliteit’ en op de pagina’s van de betreffende producten; verkoop stuurt het volledige rapport op verzoek. U kunt ook een willekeurige flacon uit uw bestelling naar een onafhankelijk laboratorium naar keuze sturen. Tenzij schriftelijk anders overeengekomen, betaalt de koper optionele tests.
Hulp bij het beoordelen van uw COA
Hulp nodig bij het lezen van een batch-COA of een rapport van derden? Het verkoopteam kan de testonderdelen, specificaties en de relatie tussen de resultaten en de besproken partij toelichten.
Vraag om het actuele pakket, niet om een generiek certificaat
Het zichtbare uiterlijk kan de identiteit, zuiverheid, vouwing, glycosylering of biologische activiteit niet vaststellen
Inkoopkwalificatie moet ACE-031 definiëren als het door disulfidebruggen gekoppelde homodimeer van een ACVR2B-extracellulair-domein-IgG1-Fc-fusie en moet traceerbare expressie- en zuiveringsdocumenten, karakterisering van intacte en gereduceerde massa, peptide mapping of orthogonale sequentiebevestiging, identiteitsspecifieke immunoblotting, analyse van aggregaten en fragmenten, zuiverheid met methode en chromatogrammen, eiwitgehalte, controles op gastheercelproteïne en DNA, endotoxine, bioburden of steriliteit indien geclaimd, en formulerings-/stabiliteitsgegevens vereisen
Uit het onderzoek uit 2025 naar 14 producten van de zwarte markt bleek dat slechts 12 ACVR2B-immunoreactief waren en dat deze volledig humaan ACVR2B bevatten in plaats van authentiek ACVR2B-Fc ACE-031, naast aanvullende eiwitonzuiverheden
Alleen een plausibele band of heldere oplossing is daarom onvoldoende.
Batch-COA van de vrijgegeven partijHPLC-zuiverheid met methodecontextResultaat van de MS-identiteitEndotoxineresultaatVulhoeveelheid (gemeten gehalte per flacon)SDS en hanteringsverklaring
Beschikbare vulhoeveelheden
Vraag een offerte aan voor de gewenste vul- en verpakkingsconfiguratie
Referentie-SKUVulhoeveelheidBasisverpakking
ACE03111 mg10 injectieflacons
Andere vorm
Ook verkrijgbaar als neusspray (voorraad in de VS)
Neussprayfles van 10 mL
Naast gevriesdroogde flesjes leveren we ACE-031 ook als oplossing in een neusspray, verzonden vanuit onze voorraad in de VS.
Sterktes
1 mg
Flesmaten
10 mL of 20 mL
Minimale bestelling
10 flessen per sterkte en flesmaat
Verzonden vanuit
Onze voorraad in de VS
Hantering
Plan de opslag voordat het pakket aankomt
Bewaar de geleverde batch volgens de COA en formuleringsspecifieke stabiliteitsstudie. Algemene leveranciersverklaringen zoals 2–8 graden Celsius, min 20 graden Celsius voor langdurige opslag of een vaste periode na reconstitutie zijn niet onderling uitwisselbaar tussen een biologisch Fc-fusieproduct, zout-/buffersystemen en containerformaten. Leg temperatuurafwijkingen vast en vermijd niet-gevalideerde vries-dooicycli.
Vermeld de bestemming en planning zodat de ontvangst kan worden voorbereid, en breng het materiaal bij aankomst onder in de opgegeven opslagconditie.
Veelgestelde vragen van kopers
Voorwaarden die vóór de inkooporder moeten worden vastgelegd
Kan een koper tests door derden regelen?+
Ja. U kunt een willekeurige flacon uit uw bestelling naar een onafhankelijk laboratorium naar keuze sturen. Wilt u laboratorium, specificatie, monsterneming, methode en acceptatieregel vóór de test met ons afspreken, dan bevestigt verkoop ze schriftelijk. Tenzij schriftelijk anders overeengekomen, betaalt de koper de kosten van deze optionele test.
Wat als mijn eigen labtest aantoont dat het product buiten specificatie valt?+
Stuur een willekeurige flacon uit uw bestelling naar een onafhankelijk laboratorium naar keuze. Toont het rapport aan dat het product niet voldoet aan de specificatie op zijn COA — zuiverheid onder het vermelde minimum, of een identiteit die niet overeenkomt —, deel het rapport dan met ons verkoopteam en wij betalen dat product volledig terug.
Bewijst HPLC-zuiverheid het peptidegehalte?+
Nee. Chromatografische zuiverheid beschrijft het relatieve piekprofiel volgens een vermelde methode. Voor identiteit, water, tegenion, residuele oplosmiddelen en assay/gehalte kunnen afzonderlijke methoden nodig zijn.
Hoe moet het materiaal na levering worden bewaard?+
Breng het bij aankomst direct onder in de opslagconditie die op de partij-COA of het etiket staat en leg de staat van de verpakking bij ontvangst vast.
Hoe worden betalingsvoorwaarden afgehandeld?+
Beschikbare methoden en mijlpalen hangen af van de bestelwaarde, bestemming en het projecttype. De pro-formafactuur moet de valuta, bankgegevens, kosten, betaalmijlpalen en vrijgavevoorwaarde vermelden.
Waarom moet het testlaboratorium peptidechemie begrijpen?+
Vrije-base- en zoutvormen, hydrofiele en hydrofobe sequenties, aggregatie en adsorptie kunnen de monstervoorbereiding en geschiktheid van de methode veranderen. Gebruik een laboratorium met ervaring met de molecuulklasse.
Dit zijn referenties voor koperskwalificatie, geen beweringen dat dit RUO-materiaal onder deze kaders gereguleerd, gecertificeerd of vrijgegeven is. De toepasbaarheid hangt af van de werkwijze en jurisdictie van de koper.
Geselecteerde bronnen
Literatuur achter de onderzoekscontext
De bewijsbasis moet gelaagd worden gelezen. Attie et al. 2013, PMID 23169607, is een klein first-in-humanonderzoek met een eenmalige dosis en stelt farmacokinetische en lichaamssamenstellingssignalen vast, geen goedkeuring. Campbell et al. 2017, PMID 27462804, rapporteert het stopgezette gerandomiseerde DMD-onderzoek, vasculaire bijwerkingen en niet-significante werkzaamheidstrends. Lee 2021, PMID 33938454, biedt context over de signaleringsroute en ontwikkeling. Reichel et al. 2025, PMID 40312924, toont rechtstreeks het authenticiteitsrisico van producten op de zwarte markt aan. KEGG D10347 en NCATS UNII 42HQC6QLEK ondersteunen de gestandaardiseerde identiteit, en de actuele WADA Prohibited List bepaalt de antidopingstatus. Mededelingen van patiëntenorganisaties zijn nuttig voor de chronologie, maar vervangen geen onderzoeksrapporten of registraties van regelgevende instanties.
01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Waarom werd de ontwikkeling van ACE-031 in fase 2 stopgezet, hoewel het myostatineblokkerende mechanisme veelbelovend was?+
Het DMD-onderzoek naar ACE-031 werd stopgezet nadat vasculaire bijwerkingen, waaronder epistaxis en teleangiëctasie, waren waargenomen. Het ActRIIB-Fc-domein vangt meerdere liganden uit de TGF-β-familie en niet alleen myostatine, waardoor het programma activiteit in de spierroute niet kon isoleren van de bredere vasculaire biologie. Latere programma’s illustreren verschillende strategieën: apitegromab en domagrozumab richten zich selectiever op de myostatinebiologie, terwijl bimagrumab de receptoren ActRIIA/ActRIIB blokkeert en niet als ligandselectief antilichaam mag worden beschreven. ACE-031 blijft een experimenteel onderzoekshulpmiddel; de beëindiging en bevindingen over veiligheid bij mensen moeten elke bespreking van het mechanisme vergezellen.
Hoe verschilt ACE-031 van ligandselectieve en receptorblokkerende antilichamen?+
ACE-031 is een oplosbare ligandvanger van het extracellulaire domein van ActRIIB/IgG1-Fc die meerdere ActRIIB-liganden kan binden, waaronder myostatine, GDF-11 en activinen. Apitegromab en domagrozumab zijn voorbeelden van antilichamen die op de myostatinebiologie zijn gericht en vormen dus smallere ligandstrategieën. Bimagrumab verschilt opnieuw: het bindt en blokkeert de receptoren ActRIIA en ActRIIB in plaats van selectief myostatine te binden. Deze reagentia zijn niet uitwisselbaar. Kies ertussen naargelang het experiment brede ligandvangst, een op myostatine gerichte verstoring of receptorblokkade vereist, en neem gematchte controles voor het Fc-domein en de assaymatrix op.
Hoe moet een werkconcentratie van ACE-031 voor in-vitro-onderzoek worden gekozen?+
Er bestaat geen universele werkconcentratie of standaardverdunning in zeven punten voor elke ACE-031-assay. Kies een bereik uit de gepubliceerde methode dat overeenkomt met het ligand, het celsysteem, de incubatietijd, het eindpunt en de werkelijke partij, en bevestig dit vervolgens met een proefonderzoek naar de concentratie-respons. Reken molaire concentraties en massaconcentraties om met de batchspecifieke basis voor molecuulmassa en geleverde vorm, niet met een generieke geschatte massa. Buffer, dragereiwit en controles op oppervlakteadsorptie moeten met de assay compatibel zijn, en opslag- of aliquoteringscondities moeten formuleringsspecifieke stabiliteitsgegevens volgen in plaats van een universele regel voor BSA of min 80 graden Celsius.
Materiaal met handelsnaam en meerdere ingrediënten · authenticiteit, identiteit voor uitwendig gebruik tegenover injectie en samenstelling moeten per partij worden geverifieerd
