ACE-031

Proteína de fusión con receptor señuelo ActRIIB-Fc · vía de miostatina

≥ 99.0% · objetivo; verificar el COA del loteCAS 1169766-01-1RUO

Estado de investigaciónInvestigación limitada

Forma suministradaProteína de fusión (receptor ActRIIB-Fc)

Plazo21–45 días

ACE-031 — Polvo liofilizado de color blanco a blanquecino; tras la reconstitución debe formar una solución transparente sin turbidez ni precipitado visibles

Imagen representativa del envase · verifique el lote pedido

Resumen de decisión

Beneficios clave

Los estudios históricos comunicaron señales exploratorias sobre composición corporal, volumen y fuerza muscular y biomarcadores, pero no se estableció ningún beneficio aprobado y el programa de desarrollo fue suspendido.

El contexto publicado se ofrece únicamente para orientar la consulta bibliográfica. No constituye una instrucción de dosificación, tratamiento o uso humano.

Datos de calificación

Especificaciones que deben confirmarse frente al lote liberado

CAS: 1169766-01-1
Fórmula: C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈
Peso molecular: 77.49 kDa
Aspecto: Polvo liofilizado de color blanco a blanquecino; tras la reconstitución debe formar una solución transparente sin turbidez ni precipitado visibles
Pureza: ≥ 99.0% · objetivo; verificar el COA del lote
Almacenamiento: Conservar y transportar el lote suministrado conforme a su COA, el estudio de estabilidad específico de formulación y los requisitos validados de cadena de frío. Las declaraciones genéricas de proveedores, como 2-8 grados Celsius, menos 20 grados Celsius para conservación prolongada o un periodo fijo tras la reconstitución, no son intercambiables entre un biológico de fusión Fc, distintos sistemas de sal o tampón y formatos de envase. Registre las desviaciones y evite ciclos de congelación-descongelación no validados.
Pedido mínimo: A consultar
Plazo: 21–45 días

Matriz de calificación

Identidad, pureza y contenido son preguntas de liberación distintas.

Identidad

Confirme la molécula declarada y la forma suministrada. Empiece por el COA del lote correspondiente; solicite evidencia de secuencia solo cuando el procedimiento escrito del comprador la exija y se haya acordado su disponibilidad o un alcance separado.

Pureza

Revise las condiciones RP-HPLC, longitud de onda, integración y tratamiento de picos relacionados. Un porcentaje sin método no es suficiente.

Contenido

El contenido neto de péptido no equivale al peso bruto del polvo liofilizado. Pregunte qué ensayo respalda la cantidad y cómo se consideran agua y contraión.

Estabilidad

Defina por separado el almacenamiento a largo plazo y la exposición durante el transporte. La cadena de frío puede cotizarse cuando la evaluación de riesgos del comprador la requiera y supone un coste adicional.

Contexto de investigación

Qué se investiga sobre ACE-031

ACE-031 (ramatercept; YY-125) es una proteína de fusión homodimérica recombinante en investigación que comprende el dominio extracelular de unión a ligando de ActRIIB/ACVR2B humano unido a una región Fc de IgG1 humana. Funciona como trampa soluble de varios ligandos de la familia TGF-beta, incluidos miostatina, GDF-11 y activinas. Se estudió en programas de fase 1 y fase 2, entre ellos distrofia muscular de Duchenne, pero el estudio DMD se detuvo tras observarse acontecimientos adversos vasculares, incluidos epistaxis y telangiectasia; posteriormente se suspendió el programa de desarrollo. ACE-031 no tiene ninguna indicación aprobada. Su uso actual se limita a contextos controlados de investigación, referencia y antidopaje, y un lote RUO no es intercambiable con el material utilizado en los ensayos clínicos históricos.

La investigación histórica incluyó la distrofia muscular de Duchenne y estudios de composición corporal con dosis única, pero el ensayo de DMD se detuvo después del segundo régimen por epistaxis y telangiectasias, las diferencias de eficacia no fueron estadísticamente significativas y el desarrollo se suspendió de forma permanente
Los trabajos más recientes en titíes siguen siendo preclínicos
ACE-031 figura expresamente entre los receptores señuelo de activina prohibidos en todo momento en la categoría S4.3 de WADA; el estado antidopaje debe consultarse en la lista oficial vigente y en las reglas de TUE aplicables, no en resúmenes de proveedores.

Contexto del mecanismo

La pregunta que estudia la bibliografía

ACE-031 utiliza el dominio extracelular de ActRIIB para unirse a múltiples ligandos circulantes de la familia TGF-beta y reducir su acceso a receptores nativos activina tipo II, disminuyendo así la señalización Smad2/3 descendente. Este diseño de trampa amplia de ligandos difiere de un anticuerpo selectivo para miostatina y de bimagrumab, que bloquea los receptores ActRIIA/ActRIIB. El ensayo DMD documentó epistaxis y telangiectasia. Se ha propuesto la captura amplia de ligandos que participan en la homeostasis vascular, incluidos BMP9/10, como explicación mecanística, pero el ensayo no estableció la contribución causal de cada ligando. La señal de seguridad vascular y el estado de desarrollo suspendido forman parte de la interpretación del mecanismo y no son contexto opcional.

Mapa de evidencia

Vías estudiadas y contexto de exposición

Nivel de evidenciaContexto analítico / de laboratorio

Área de investigaciónOtros materiales de investigación

Vías descritas en las fuentes

Subcutánea

Contexto de dosis / exposiciónEspecífico del protocolo; verificar la fuente primaria citada

Las vías y los contextos de exposición resumen estudios citados o fichas de productos terminados aprobados. No son instrucciones para administrar este material RUO y no se proporciona una dosis al cliente.

Límites de la evidencia

Compatibilidad, limitaciones y contexto para decidir

ACE-031 es un producto biológico experimental no aprobado y cuyo desarrollo se suspendió; no está destinado al uso humano
En el informe de fase 2 en DMD, la epistaxis y las telangiectasias llevaron a la terminación temprana del estudio; los resúmenes del programa también comunicaron sangrado gingival
Su trampa amplia de ligandos puede afectar a la señalización de BMP-9/BMP-10 y ofrece una explicación biológicamente plausible de los hallazgos vasculares, pero este mecanismo no debe presentarse como prueba definitiva de cada acontecimiento
Un análisis revisado por pares de 2025 detectó importantes problemas de identidad e impurezas en productos vendidos como ACE-031
El trabajo de laboratorio requiere una evaluación institucional de riesgos, documentación de seguridad específica del lote y controles adecuados para una proteína recombinante no verificada
La condición S4.3 de WADA es una restricción antidopaje independiente y no demuestra calidad farmacéutica ni seguridad.

Interacciones descritas en la literatura

Como sustancia RUO, no existe un protocolo formal de coadministración en humanos
Desde el punto de vista mecanístico, existe una posibilidad teórica de inhibición aditiva de la misma vía de señalización al combinarla con otros inhibidores de la vía de miostatina, como YK-11 o Follistatin-344, pero no hay datos de seguridad que la respalden
Debido a su amplio perfil de unión a ligandos de la superfamilia TGF-beta, incluidos BMP-9/10, la combinación con sustancias que afectan a la coagulación o a la integridad vascular exige especial cautela; esto concuerda con el mecanismo de efectos adversos vasculares descrito en la sección de seguridad.

El contexto bibliográfico no es un resultado de liberación del proveedor ni una instrucción de uso humano. Siga la evaluación de riesgos de laboratorio aprobada por su institución.

Documentación de lotes de fábrica

COA de lotes de fábrica de ACE-031

ACE-031 1 mg COA de lote de fábrica vista previa protegida

ACE-0311 mg · WHJLP-ACE0311-260618-C

Registros representativos, actualizados periódicamente

Los COA publicados muestran lotes de fábrica representativos y pueden no corresponder al lote disponible más reciente. Para una cotización o un envío actual, nuestro equipo comercial puede confirmar el lote aplicable y proporcionar su COA.

Ensayos independientes, disponibles previa solicitud

Los informes de terceros no se publican de forma habitual. Si se requiere una verificación independiente, podemos acordar antes del ensayo el laboratorio, el método, los criterios de aceptación y la solución aplicable. Si no se cumple la especificación acordada, podrá estudiarse una resolución adecuada —incluido un reembolso cuando corresponda— conforme a las condiciones acordadas. Salvo acuerdo escrito en contrario, el comprador asume el coste de este ensayo opcional.

Ayuda para revisar su COA

¿Necesita ayuda para interpretar un COA de fábrica o un informe de terceros? Nuestro equipo comercial puede aclarar los ensayos, las especificaciones y la relación de los resultados con el lote en cuestión.

Solicite el expediente vigente, no un certificado genérico

El aspecto visual no permite establecer identidad, pureza, plegamiento, glucosilación ni actividad biológica
La cualificación de compras debe definir ACE-031 como el homodímero de fusión entre el dominio extracelular de ACVR2B y Fc de IgG1 unido por puentes disulfuro y exigir registros trazables de expresión y purificación, caracterización de masa intacta y reducida, mapeo peptídico o confirmación ortogonal de secuencia, inmunotransferencia selectiva de identidad, análisis de agregados y fragmentos, pureza con método y cromatogramas, contenido proteico, controles de proteínas y DNA de la célula hospedadora, endotoxinas, carga biológica o esterilidad cuando se declare, y datos de formulación y estabilidad
El estudio de 2025 sobre 14 productos del mercado negro determinó que solo 12 mostraban inmunorreactividad frente a ACVR2B y que estos contenían ACVR2B humano completo en lugar del ACE-031 ACVR2B-Fc auténtico, además de otras impurezas proteicas
Por tanto, una banda aparentemente plausible o una solución transparente no son suficientes.

COA del lote liberadoResultado RP-HPLC y contexto del métodoResultado de identidad adecuado para la moléculaContexto de agua y contraión cuando correspondaSDS e instrucciones de manipulaciónPruebas adicionales definidas bajo solicitud

Presentaciones disponibles

Indique la presentación y configuración de empaque necesarias

SKU de referenciaContenidoEmpaque base

ACE-1MG1 mg10 viales

Manipulación

El almacenamiento en laboratorio y la temperatura durante el transporte son decisiones distintas

Conservar y transportar el lote suministrado conforme a su COA, el estudio de estabilidad específico de formulación y los requisitos validados de cadena de frío. Las declaraciones genéricas de proveedores, como 2-8 grados Celsius, menos 20 grados Celsius para conservación prolongada o un periodo fijo tras la reconstitución, no son intercambiables entre un biológico de fusión Fc, distintos sistemas de sal o tampón y formatos de envase. Registre las desviaciones y evite ciclos de congelación-descongelación no validados.

Indique destino, estación, exposición de tránsito aceptable y si el protocolo exige servicio aislado o cadena de frío. El coste adicional del control térmico se cotiza por separado.

FAQ para compradores

Condiciones que deben cerrarse antes del pedido

¿Puede el comprador organizar pruebas de terceros?+

Sí. El ensayo debe realizarlo un laboratorio especializado establecido y aceptado por ambas partes. El reparto de costes, la especificación, el muestreo, el método y la regla de aceptación deben acordarse antes del ensayo; si un resultado independiente acordado confirma una no conformidad, la solución se rige por las condiciones de pedido firmadas. Salvo acuerdo escrito en contrario, el comprador asume el coste de este ensayo opcional.

¿La pureza HPLC demuestra el contenido de péptido?+

No. Describe el perfil relativo de picos bajo un método declarado. Identidad, agua, contraión, disolventes y contenido pueden requerir métodos separados.

¿Siempre se necesita cadena de frío?+

No siempre. El calor puede acelerar la degradación, sobre todo en verano y trayectos largos. La cadena de frío reduce la exposición pero aumenta el coste. Indique destino y riesgo para cotizar el servicio adecuado.

¿Cómo se gestionan las condiciones de pago?+

Los métodos e hitos dependen del valor, destino y tipo de proyecto. La factura proforma debe indicar moneda, datos bancarios, comisiones, hitos y condición de liberación.

¿Por qué el laboratorio debe conocer la química peptídica?+

Formas libres o salinas, secuencias hidrófilas o hidrófobas, agregación y adsorción cambian la preparación y la idoneidad del método. Use un laboratorio con experiencia en esa clase molecular.

Referencias externas de cualificación

WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls

Estas son referencias para la calificación por el comprador, no afirmaciones de que este material RUO esté regulado, certificado o liberado conforme a esos marcos. La aplicabilidad depende del flujo de trabajo y la jurisdicción del comprador.

Fuentes seleccionadas

Bibliografía del contexto de investigación

La base de evidencia debe leerse por niveles. Attie et al. 2013, PMID 23169607, es un pequeño estudio de primera administración en humanos con dosis única y establece señales farmacocinéticas y de composición corporal, no una aprobación. Campbell et al. 2017, PMID 27462804, describe el ensayo aleatorizado en DMD que fue detenido, los acontecimientos adversos vasculares y tendencias de eficacia no significativas. Lee 2021, PMID 33938454, aporta el contexto de la vía y del desarrollo. Reichel et al. 2025, PMID 40312924, demuestra directamente el riesgo de autenticidad de los productos del mercado negro. KEGG D10347 y NCATS UNII 42HQC6QLEK respaldan la identidad normalizada, y la Lista de Prohibiciones vigente de WADA rige el estado antidopaje. Los comunicados de organizaciones de pacientes son útiles para la cronología, pero no sustituyen los informes de ensayos ni los registros regulatorios.

01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
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02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
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03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
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04
Gel electrophoretic detection of black market ACE-031
Drug Testing and Analysis · 2025
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05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
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06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
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07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
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08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
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Preguntas frecuentes del producto

Preguntas de compradores sobre ACE-031

¿Por qué se detuvo el desarrollo de ACE-031 en fase 2 pese al interés del mecanismo de bloqueo de miostatina?+

El estudio DMD de ACE-031 se detuvo tras observarse acontecimientos adversos vasculares, incluidos epistaxis y telangiectasia. Su dominio ActRIIB-Fc atrapa múltiples ligandos de la familia TGF-β y no solo miostatina, por lo que el programa no pudo aislar la actividad de la vía muscular de la biología vascular más amplia. Programas posteriores ilustran estrategias diferentes: apitegromab y domagrozumab se dirigen de forma más selectiva a la biología de miostatina, mientras que bimagrumab bloquea los receptores ActRIIA/ActRIIB y no debe describirse como anticuerpo selectivo para un ligando. ACE-031 sigue siendo una herramienta de investigación experimental; cualquier explicación de su mecanismo debe incluir la suspensión del desarrollo y los hallazgos de seguridad en humanos.

¿En qué se diferencia ACE-031 de los anticuerpos selectivos de ligando y de los que bloquean receptores?+

ACE-031 es una trampa soluble de ligandos formada por el dominio extracelular de ActRIIB y Fc de IgG1, capaz de secuestrar varios ligandos de ActRIIB, incluidos miostatina, GDF-11 y activinas. Apitegromab y domagrozumab son ejemplos de anticuerpos dirigidos a la biología de miostatina y, por tanto, representan estrategias de ligando más estrechas. Bimagrumab es distinto: se une y bloquea los receptores ActRIIA y ActRIIB, en lugar de unirse selectivamente a miostatina. Estos reactivos no son intercambiables. La elección depende de si el experimento requiere captura amplia de ligandos, una perturbación centrada en miostatina o bloqueo de receptores, e incluirá controles equivalentes para el dominio Fc y la matriz del ensayo.

¿Cómo debe seleccionarse una concentración de trabajo in vitro de ACE-031?+

No existe una concentración de trabajo universal ni una dilución estándar de siete puntos para todos los ensayos con ACE-031. Seleccione un intervalo a partir de un método publicado que coincida con el ligando, sistema celular, tiempo de incubación, criterio de valoración y lote real, y confírmelo mediante un estudio piloto de concentración-respuesta. Convierta concentraciones molares y másicas utilizando la base de masa molecular y la forma suministrada específicas del lote, no una masa aproximada genérica. El tampón, la proteína portadora y los controles de adsorción superficial deben ser compatibles con el ensayo, y las condiciones de conservación o alicuotado deben seguir datos de estabilidad específicos de formulación en vez de una regla universal de BSA o menos 80 grados Celsius.

ACE-031

Beneficios clave

Especificaciones que deben confirmarse frente al lote liberado

Identidad, pureza y contenido son preguntas de liberación distintas.

Qué se investiga sobre ACE-031

La pregunta que estudia la bibliografía

Vías estudiadas y contexto de exposición

Compatibilidad, limitaciones y contexto para decidir

Interacciones descritas en la literatura

COA de lotes de fábrica de ACE-031

Solicite el expediente vigente, no un certificado genérico

Indique la presentación y configuración de empaque necesarias

El almacenamiento en laboratorio y la temperatura durante el transporte son decisiones distintas

Condiciones que deben cerrarse antes del pedido

Bibliografía del contexto de investigación

Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031

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