ACE-031

Name: ACE-031
Brand: LyoPep

Слитый белок рецептора-ловушки ActRIIB-Fc · путь миостатина

≥ 99.0% · цель, проверьте COA серииCAS 1169766-01-1RUO

COA партии

MOQ1 набор (10 флаконов) на SKU

Форма поставкиСлитый белок (рецептор ActRIIB-Fc)

Срок поставки21–45 дней

ACE-031 — Лиофилизированный порошок от белого до почти белого цвета; после восстановления должен образовывать прозрачный раствор без видимой мутности или осадка

Пример упаковки · проверьте заказанную серию

Резюме для решения

Ключевые преимущества

В исторических исследованиях отмечались поисковые сигналы в отношении состава тела, объема и силы мышц и биомаркеров, однако одобренная польза не была установлена, а программа разработки была прекращена.

Опубликованный исследовательский контекст приведён только для ориентации в литературе. Это не инструкция по дозированию, лечению или применению у человека.

Квалификационные данные

Характеристики для проверки по выпущенной серии

CAS: 1169766-01-1
Формула: C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈
Молекулярная масса: 77489.89 Da
Внешний вид: Лиофилизированный порошок от белого до почти белого цвета; после восстановления должен образовывать прозрачный раствор без видимой мутности или осадка
Чистота: ≥ 99.0% · цель, проверьте COA серии
Хранение: Храните поставленную партию в соответствии с ее COA и исследованием стабильности конкретного состава. Общие заявления поставщиков, например 2–8 градусов Цельсия, минус 20 градусов Цельсия для длительного хранения или фиксированный срок после восстановления, нельзя переносить между Fc-слитым биологическим препаратом, разными солевыми и буферными системами и форматами контейнеров. Регистрируйте отклонения и избегайте невалидированных циклов замораживания-оттаивания.
MOQ: 1 набор (10 флаконов) на SKU
Срок поставки: 21–45 дней

Матрица квалификации

Идентичность, чистота и содержание — отдельные вопросы выпуска.

Идентичность

Подтвердите заявленную молекулу и форму поставки. Сначала изучите COA соответствующей серии; запрашивайте данные о последовательности только если этого требует письменная процедура покупателя и согласованы их наличие либо отдельный объём работ.

Чистота

Проверьте условия RP-HPLC, длину волны, интегрирование и обработку связанных пиков. Процента без методики недостаточно.

Содержание

Чистое содержание пептида не равно общей массе лиофилизированного порошка. Уточните метод анализа заявленного количества и учёт воды/противоиона.

Стабильность

С момента приёмки соблюдайте условия хранения, указанные в COA серии или на этикетке.

Исследовательский контекст

Что исследуют в отношении ACE-031

ACE-031 (ramatercept; YY-125) — исследуемый рекомбинантный гомодимерный слитый белок, состоящий из внеклеточного лиганд-связывающего домена человеческого ActRIIB/ACVR2B, соединенного с Fc-областью человеческого IgG1. Он действует как растворимая ловушка для нескольких лигандов семейства TGF-beta, включая миостатин, GDF-11 и активины. Его изучали в программах Phase 1 и Phase 2, в том числе при мышечной дистрофии Duchenne, однако исследование DMD было остановлено после сосудистых нежелательных явлений, включая эпистаксис и телеангиэктазии; впоследствии программа разработки была прекращена. ACE-031 не имеет одобренных показаний. В настоящее время применение ограничено контролируемыми исследованиями, референтными и антидопинговыми задачами; партия RUO не взаимозаменяема с историческим материалом клинических исследований.

Исторические исследования включали мышечную дистрофию Duchenne и однодозовые исследования состава тела, но исследование DMD было остановлено после второй схемы из-за эпистаксиса и телеангиэктазий, различия эффективности не достигли статистической значимости, а разработка была окончательно прекращена
Более новые работы на мармозетках остаются доклиническими
ACE-031 прямо включен в число рецепторов-ловушек активина, запрещенных в любое время по категории WADA S4.3; антидопинговый статус следует определять по актуальному официальному списку и применимым правилам TUE, а не по резюме поставщиков.

Контекст механизма

Вопрос, проверяемый в литературе

ACE-031 использует внеклеточный домен ActRIIB для связывания нескольких циркулирующих лигандов семейства TGF-beta и уменьшения их доступа к нативным рецепторам активина типа II, тем самым снижая последующую передачу сигнала Smad2/3. Такая ловушка широкого спектра лигандов отличается от миостатин-селективного антитела и от bimagrumab, блокирующего рецепторы ActRIIA/ActRIIB. В исследовании DMD были зарегистрированы эпистаксис и телеангиэктазии. Широкий захват лигандов, участвующих в сосудистом гомеостазе, включая BMP9/10, предложен в качестве механистического объяснения, но исследование не установило причинный вклад каждого лиганда. Сосудистый сигнал безопасности и прекращение разработки являются обязательной частью интерпретации механизма.

Карта доказательств

Пути исследования и контекст воздействия

Уровень доказательствАналитический/лабораторный контекст

Область исследованийПрочие исследовательские материалы

Пути, указанные в источниках

Подкожно

Контекст дозы/воздействияОпределяется протоколом; проверьте цитируемый первичный источник

Пути и контексты воздействия обобщают цитируемые исследования или утверждённые инструкции готовых препаратов. Это не инструкции по введению материала RUO; дозы для клиента не приводятся.

Границы доказательств

Совместимость, ограничения и контекст решения

ACE-031 — неодобренный исследуемый биологический препарат, разработка которого прекращена; он не предназначен для применения у человека
В отчете по DMD Phase 2 эпистаксис и телеангиэктазии привели к досрочному завершению исследования; в резюме программы также сообщалось о кровоточивости десен
Широкая ловушка лигандов может влиять на передачу сигнала BMP-9/BMP-10 и дает биологически правдоподобное объяснение сосудистым находкам, но этот механизм нельзя представлять как окончательное доказательство для каждого события
Рецензируемый анализ 2025 года выявил серьезные проблемы идентичности и примесей в продуктах, продаваемых как ACE-031
Лабораторная работа требует институциональной оценки рисков, документации по безопасности конкретной партии и мер контроля, соответствующих неверифицированному рекомбинантному белку
Статус WADA S4.3 является самостоятельным антидопинговым ограничением и не подтверждает фармацевтическое качество или безопасность.

Взаимодействия, описанные в литературе

Для вещества RUO не существует официального протокола совместного применения у человека
Механистически при сочетании с другими ингибиторами пути миостатина, например YK-11 или Follistatin-344, теоретически возможно аддитивное ингибирование того же сигнального пути, но данные о безопасности такого сочетания отсутствуют
Из-за широкого профиля связывания лигандов суперсемейства TGF-beta, включая BMP-9/10, сочетание с веществами, влияющими на свертывание крови или целостность сосудов, требует особой осторожности; это согласуется с механизмом сосудистых нежелательных эффектов, описанным в разделе безопасности.

Литературный контекст не является результатом выпуска поставщика или инструкцией по применению у человека. Следуйте утверждённой в вашей организации оценке лабораторных рисков.

Документация партий

COA партий ACE-031

Лаборатория: Лаборатория контроля качества производителяИспытания: Чистота по HPLC · идентификация по MS · эндотоксины · наполнение флакона

1 mg

Превью намеренно размыты, чтобы документы нельзя было использовать повторно; из отчётов сторонних лабораторий показана только первая страница. Чёткую полную версию для нужного продукта и дозировки присылает отдел продаж.

Не прошёл независимое испытание? Полный возврат денег.

Репрезентативные документы, периодически обновляемые

Опубликованные COA относятся к недавним репрезентативным партиям и могут быть не самыми новыми. Для предложения или отгрузки отдел продаж подтверждает партию и присылает её COA.

Отчёты сторонних лабораторий, добавляемые постепенно

Превью первой страницы отчётов сторонних лабораторий размещены на странице «Качество» и на страницах соответствующих продуктов; полный отчёт по запросу присылает отдел продаж. Вы также можете отправить любой флакон из вашего заказа в независимую лабораторию по вашему выбору. Если письменно не согласовано иное, необязательные испытания оплачивает покупатель.

Помощь в проверке COA

Нужна помощь в чтении COA партии или отчёта сторонней лаборатории? Отдел продаж объяснит позиции испытаний, спецификации и связь результатов с обсуждаемой партией.

В каждом COA партии: Чистота по HPLC · идентификация по MS · эндотоксины · наполнение флакона · Проверить LyoPep

Запрашивайте текущий пакет, а не типовой сертификат

Внешний вид не позволяет установить идентичность, чистоту, укладку, гликозилирование или биологическую активность
При квалификации закупки ACE-031 следует определять как связанный дисульфидными связями гомодимер слитого белка из внеклеточного домена ACVR2B и Fc IgG1 и требовать прослеживаемые данные экспрессии и очистки, характеристику интактной и восстановленной массы, пептидное картирование или ортогональное подтверждение последовательности, иммуноблот с селективным подтверждением идентичности, анализ агрегатов и фрагментов, чистоту с указанием метода и хроматограммами, содержание белка, контроль белков и DNA клетки-хозяина, эндотоксин, микробную нагрузку или стерильность при наличии соответствующего заявления, а также данные о составе и стабильности
Исследование 2025 года, охватившее 14 продуктов черного рынка, показало, что только 12 были иммунореактивны к ACVR2B и содержали полноразмерный человеческий ACVR2B вместо подлинного ACVR2B-Fc ACE-031, а также дополнительные белковые примеси
Поэтому одной правдоподобно выглядящей полосы или прозрачного раствора недостаточно.

COA выпущенной партииЧистота по HPLC с описанием методаРезультат идентификации по MSРезультат по эндотоксинамНаполнение флакона (измеренное содержимое флакона)SDS и инструкции по обращению

Доступные наполнения

Укажите нужный объём наполнения и конфигурацию упаковки

Справочный SKUНаполнениеБазовая упаковка

ACE03111 mg10 флаконов

Другая форма

Также в виде назального спрея (склад в США)

Чёрный флакон назального спрея 10 mL с прозрачным колпачком — Флакон назального спрея 10 mL

Помимо лиофилизированных флаконов, ACE-031 поставляется и в виде раствора в назальном спрее с отправкой с нашего склада в США.

Содержание: 1 mg
Объём флакона: 10 mL или 20 mL
Минимальный заказ: 10 флаконов на каждое содержание и объём
Отправка: С нашего склада в США

Обращение

Спланируйте хранение до прибытия посылки

Храните поставленную партию в соответствии с ее COA и исследованием стабильности конкретного состава. Общие заявления поставщиков, например 2–8 градусов Цельсия, минус 20 градусов Цельсия для длительного хранения или фиксированный срок после восстановления, нельзя переносить между Fc-слитым биологическим препаратом, разными солевыми и буферными системами и форматами контейнеров. Регистрируйте отклонения и избегайте невалидированных циклов замораживания-оттаивания.

Укажите пункт назначения и сроки, чтобы можно было спланировать приёмку, а по прибытии поместите материал в указанные условия хранения.

Вопросы покупателей

Условия, которые нужно согласовать до заказа

Может ли покупатель организовать независимое испытание?+

Да. Вы можете отправить любой флакон из вашего заказа в независимую лабораторию по вашему выбору. Если хотите до испытания согласовать с нами лабораторию, спецификацию, отбор проб, метод и правило приёмки, отдел продаж подтвердит их письменно. Если письменно не согласовано иное, стоимость этого необязательного испытания оплачивает покупатель.

Что, если испытание в моей лаборатории покажет, что продукт не соответствует спецификации?+

Отправьте любой флакон из вашего заказа в независимую лабораторию по вашему выбору. Если отчёт покажет, что продукт не соответствует спецификации в его COA — чистота ниже заявленного минимума или несовпадение идентичности, — передайте отчёт нашему отделу продаж, и мы полностью вернём деньги за этот продукт.

Доказывает ли чистота HPLC содержание пептида?+

Нет. Хроматографическая чистота описывает относительный профиль пиков по указанному методу. Идентичность, вода, противоион, остаточные растворители и анализ/содержание могут требовать отдельных методов.

Как хранить материал после доставки?+

Сразу по прибытии поместите его в условия хранения, указанные в COA серии или на этикетке, и зафиксируйте состояние упаковки при приёмке.

Как определяются условия оплаты?+

Доступные способы и этапы зависят от суммы, назначения и типа проекта. В счёте-проформе должны быть валюта, банковские реквизиты, комиссии, этапы оплаты и условие выпуска.

Почему лаборатория должна понимать химию пептидов?+

Свободные и солевые формы, гидрофильные и гидрофобные последовательности, агрегация и адсорбция влияют на подготовку пробы и пригодность метода. Нужна лаборатория с опытом этого класса молекул.

Внешние квалификационные источники

WHO good storage and distribution practices ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls

Это источники для квалификации покупателем, а не утверждение о регулировании, сертификации или выпуске данного материала RUO по этим системам. Применимость зависит от процесса покупателя и юрисдикции.

Избранные источники

Литература, лежащая в основе исследовательского контекста

Доказательную базу следует рассматривать по уровням. Attie и соавт. 2013, PMID 23169607, — небольшое первое исследование однократной дозы у человека, которое устанавливает фармакокинетические сигналы и сигналы состава тела, но не одобрение. Campbell и соавт. 2017, PMID 27462804, описывает остановленное рандомизированное исследование DMD, сосудистые нежелательные явления и статистически незначимые тенденции эффективности. Lee 2021, PMID 33938454, дает контекст сигнального пути и разработки. Reichel и соавт. 2025, PMID 40312924, непосредственно демонстрирует риск неподлинности продуктов черного рынка. KEGG D10347 и NCATS UNII 42HQC6QLEK подтверждают стандартизованную идентичность, а актуальный Запрещенный список WADA регулирует антидопинговый статус. Сообщения пациентских организаций полезны для хронологии, но не заменяют отчеты об исследованиях или регуляторные записи.

01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
Открыть источник
02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
Открыть источник
03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
Открыть источник
04
Gel electrophoretic detection of black market ACE-031
Drug Testing and Analysis · 2025
Открыть источник
05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
Открыть источник
06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
Открыть источник
07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
Открыть источник
08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
Открыть источник

Вопросы о продукте

Что покупатели спрашивают о ACE-031

Почему разработка ACE-031 была остановлена в Phase 2, несмотря на интерес к механизму блокирования миостатина?+

Исследование ACE-031 при DMD было остановлено после наблюдения сосудистых нежелательных явлений, включая эпистаксис и телеангиэктазии. Домен ActRIIB-Fc захватывает несколько лигандов семейства TGF-β, а не только миостатин, поэтому программа не смогла отделить активность мышечного пути от более широкой сосудистой биологии. Последующие программы иллюстрируют иные стратегии: apitegromab и domagrozumab более избирательно воздействуют на биологию миостатина, тогда как bimagrumab блокирует рецепторы ActRIIA/ActRIIB и не должен описываться как лиганд-селективное антитело. ACE-031 остается экспериментальным исследовательским инструментом; прекращение разработки и результаты безопасности у человека должны сопровождать любое обсуждение его механизма.

Чем ACE-031 отличается от лиганд-селективных и блокирующих рецепторы антител?+

ACE-031 — растворимая ловушка лигандов, образованная внеклеточным доменом ActRIIB и Fc IgG1, которая может связывать несколько лигандов ActRIIB, включая миостатин, GDF-11 и активины. Apitegromab и domagrozumab — примеры антител, направленных на биологию миостатина, поэтому они представляют более узкие лигандные стратегии. Bimagrumab отличается и от них: он связывает и блокирует рецепторы ActRIIA и ActRIIB, а не избирательно связывает миостатин. Эти реагенты не взаимозаменяемы. Выбор определяется тем, требуется ли в эксперименте широкий захват лигандов, воздействие с фокусом на миостатин или блокада рецепторов; необходимо включать соответствующие контроли для Fc-домена и матрицы анализа.

Как выбирать рабочую концентрацию ACE-031 in vitro?+

Универсальной рабочей концентрации или стандартного семиточечного разведения для всех анализов ACE-031 не существует. Выберите диапазон из опубликованного метода, соответствующего лиганду, клеточной системе, времени инкубации, конечной точке и фактической партии, а затем подтвердите его пилотным исследованием концентрация-ответ. Пересчитывайте молярные и массовые концентрации на основании молекулярной массы и поставляемой формы конкретной партии, а не по общей приблизительной массе. Буфер, белок-носитель и контроль поверхностной адсорбции должны быть совместимы с анализом, а условия хранения или аликвотирования должны основываться на данных стабильности конкретного состава, а не на универсальном правиле для BSA или минус 80 градусов Цельсия.

Доказательства до заказа

Информация для покупателя

Готово к проверке

Запросите применимое предложение

Укажите наполнение, количество, целевые чистоту/содержание, требуемые методы, пункт назначения и сроки.

Цель ответа B2B: 24 часа
MOQ — 1 набор на SKU
COA партии: HPLC, MS, эндотоксины, наполнение

Только для исследований. Запросы на применение у человека не принимаются.

Окно недавней активности

Недавние подтверждённые заказы с ACE-031

Недавние подтверждённые заказы

Нет заказов за последние 30 дней13 подтверждённых заказов ранее

Здесь показана только часть всех подтверждённых заказов.

ACE-031

Ключевые преимущества

Характеристики для проверки по выпущенной серии

Идентичность, чистота и содержание — отдельные вопросы выпуска.

Что исследуют в отношении ACE-031

Вопрос, проверяемый в литературе

Пути исследования и контекст воздействия

Совместимость, ограничения и контекст решения

Взаимодействия, описанные в литературе

COA партий ACE-031

Запрашивайте текущий пакет, а не типовой сертификат

Укажите нужный объём наполнения и конфигурацию упаковки

Также в виде назального спрея (склад в США)

Спланируйте хранение до прибытия посылки

Условия, которые нужно согласовать до заказа

Литература, лежащая в основе исследовательского контекста

Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031

ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?

Что покупатели спрашивают о ACE-031

Информация для покупателя

Сравните близкие молекулы и требования к документам.

IGF-1 LR3

Lemon Bottle

Lipo-C (LC216)

Adipotide / FTPP