ACE-031

Злитий білок рецептора-пастки ActRIIB-Fc · шлях міостатину

≥ 99.0% · ціль, перевірте COA серіїCAS 1169766-01-1RUO

Дослідницький статусОбмежений обсяг досліджень

Форма постачанняЗлитий білок (рецептор ActRIIB-Fc)

Строк виконання21–45 днів

ACE-031 — Ліофілізований порошок від білого до майже білого кольору; після відновлення має утворювати прозорий розчин без видимої каламуті або осаду

Типове зображення паковання · перевірте замовлену партію

Резюме для рішення

Ключові переваги

В історичних дослідженнях відзначали пошукові сигнали щодо складу тіла, об’єму й сили м’язів і біомаркерів, однак схваленої користі не встановлено, а програму розробки припинено.

Опублікований дослідницький контекст наведено лише для орієнтації в літературі. Це не інструкція щодо дозування, лікування чи застосування у людей.

Кваліфікаційні дані

Специфікації для звірки з випущеною партією

CAS: 1169766-01-1
Формула: C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈
Молекулярна маса: 77.49 kDa
Зовнішній вигляд: Ліофілізований порошок від білого до майже білого кольору; після відновлення має утворювати прозорий розчин без видимої каламуті або осаду
Чистота: ≥ 99.0% · ціль, перевірте COA серії
Зберігання: Зберігайте й транспортуйте поставлену партію відповідно до її COA, дослідження стабільності конкретного складу та валідованих вимог холодового ланцюга. Загальні твердження постачальників, наприклад 2–8 градусів Цельсія, мінус 20 градусів Цельсія для тривалого зберігання або фіксований термін після відновлення, не можна переносити між Fc-злитим біологічним препаратом, різними сольовими чи буферними системами та форматами контейнерів. Реєструйте відхилення й уникайте невалідованих циклів заморожування-відтавання.
MOQ: За запитом
Строк виконання: 21–45 днів

Матриця кваліфікації

Ідентичність, чистота й вміст — окремі питання випуску.

Ідентичність

Підтвердьте заявлену молекулу й форму постачання. Спочатку перегляньте COA відповідної партії; запитуйте дані про послідовність лише якщо цього вимагає письмова процедура покупця та погоджено їх наявність або окремий обсяг робіт.

Чистота

Перевірте умови методу RP-HPLC, довжину хвилі, інтегрування й обробку споріднених піків. Відсотка без методу недостатньо.

Вміст

Чистий вміст пептиду не дорівнює загальній масі ліофілізованого порошку. Уточніть, який аналіз підтверджує заявлену кількість і чи враховано воду/протиіон.

Стабільність

Довгострокове зберігання й вплив під час перевезення слід визначати окремо. Холодовий ланцюг можна включити до пропозиції, якщо цього вимагає оцінка ризику покупця; це збільшує вартість.

Контекст дослідження

Що дослідники вивчають щодо ACE-031

ACE-031 (ramatercept; YY-125) — досліджуваний рекомбінантний гомодимерний злитий білок, що складається з позаклітинного ліганд-зв’язувального домену людського ActRIIB/ACVR2B, сполученого з Fc-ділянкою людського IgG1. Він діє як розчинна пастка для кількох лігандів родини TGF-beta, зокрема міостатину, GDF-11 та активінів. Його вивчали в програмах Phase 1 і Phase 2, у тому числі при м’язовій дистрофії Duchenne, але дослідження DMD зупинили після судинних небажаних явищ, включно з епістаксисом і телеангіектазіями; згодом програму розробки припинили. ACE-031 не має схвалених показань. Нині застосування обмежується контрольованими дослідженнями, референтними й антидопінговими завданнями; партія RUO не є взаємозамінною з історичним матеріалом клінічних досліджень.

Історичні дослідження охоплювали м’язову дистрофію Duchenne та однодозові дослідження складу тіла, але дослідження DMD зупинили після другої схеми через епістаксис і телеангіектазії, відмінності ефективності не були статистично значущими, а розробку остаточно припинили
Новіші роботи на мармозетках залишаються доклінічними
ACE-031 прямо включено до рецепторів-пасток активіну, заборонених у будь-який час за категорією WADA S4.3; антидопінговий статус слід визначати за чинним офіційним списком і застосовними правилами TUE, а не за оглядами постачальників.

Контекст механізму

Запитання, яке перевіряє література

ACE-031 використовує позаклітинний домен ActRIIB для зв’язування кількох циркулюючих лігандів родини TGF-beta та зменшення їхнього доступу до нативних рецепторів активіну типу II, знижуючи подальшу передачу сигналу Smad2/3. Така пастка широкого спектра лігандів відрізняється від міостатин-селективного антитіла та від bimagrumab, який блокує рецептори ActRIIA/ActRIIB. У дослідженні DMD задокументовано епістаксис і телеангіектазії. Широке захоплення лігандів, залучених до судинного гомеостазу, включно з BMP9/10, запропоновано як механістичне пояснення, проте дослідження не встановило причинного внеску кожного ліганду. Судинний сигнал безпеки та припинення розробки є обов’язковою частиною інтерпретації механізму.

Карта доказів

Дослідницькі шляхи й контекст впливу

Рівень доказівАналітичний / лабораторний контекст

Сфера дослідженняІнші дослідницькі матеріали

Шляхи, описані в джерелах

Підшкірний

Контекст дози / впливуЗалежить від протоколу; перевірте наведене первинне джерело

Шляхи й контексти впливу узагальнюють наведені дослідження або затверджені етикетки готових продуктів. Це не інструкції щодо введення цього матеріалу RUO; дози для клієнта не надаються.

Межі доказів

Сумісність, обмеження й контекст рішення

ACE-031 — несхвалений досліджуваний біологічний препарат, розробку якого припинено; він не призначений для застосування у людей
У звіті щодо DMD Phase 2 епістаксис і телеангіектазії призвели до дострокового завершення дослідження; у стислих матеріалах програми також повідомлялося про кровоточивість ясен
Широка пастка лігандів може впливати на передачу сигналу BMP-9/BMP-10 і надає біологічно правдоподібне пояснення судинним знахідкам, але цей механізм не слід подавати як остаточний доказ кожної події
Рецензований аналіз 2025 року виявив значні проблеми ідентичності та домішок у продуктах, що продавалися як ACE-031
Лабораторна робота потребує інституційної оцінки ризику, документації з безпеки конкретної партії та заходів контролю, належних для неверифікованого рекомбінантного білка
Статус WADA S4.3 є окремим антидопінговим обмеженням і не підтверджує фармацевтичну якість або безпеку.

Взаємодії, описані в літературі

Для речовини RUO немає офіційного протоколу спільного застосування у людей
Механістично при поєднанні з іншими інгібіторами шляху міостатину, наприклад YK-11 або Follistatin-344, теоретично можливе адитивне пригнічення того самого сигнального шляху, проте даних щодо безпеки такого поєднання немає
Через широкий профіль зв’язування лігандів надродини TGF-beta, включно з BMP-9/10, поєднання з речовинами, що впливають на згортання крові або цілісність судин, потребує особливої обережності; це узгоджується з механізмом судинних небажаних ефектів, описаним у розділі безпеки.

Літературний контекст не є випускним результатом постачальника чи інструкцією для людей. Дотримуйтеся затвердженого лабораторного оцінювання ризику вашої установи.

Документація заводських партій

Заводські COA партій для ACE-031

ACE-031 1 mg COA заводської партії захищений попередній перегляд

ACE-0311 mg · WHJLP-ACE0311-260618-C

Репрезентативні документи, що періодично оновлюються

Опубліковані COA стосуються репрезентативних заводських партій і можуть не відповідати найновішій доступній партії. Для поточної пропозиції або відвантаження відділ продажів може підтвердити відповідну партію та надати її COA.

Незалежне тестування на запит

Звіти сторонніх лабораторій зазвичай не публікуються. Якщо потрібна незалежна перевірка, до тестування можна погодити лабораторію, метод, критерії приймання та порядок урегулювання. Якщо погодженої специфікації не дотримано, відповідно до погоджених умов можна обговорити належне рішення, включно з поверненням коштів, коли це застосовно. Якщо інше не погоджено письмово, витрати на це додаткове випробування несе покупець.

Допомога з перевіркою COA

Потрібна допомога з читанням заводського COA або звіту сторонньої лабораторії? Відділ продажів може пояснити пункти випробувань, специфікації та зв'язок результатів із партією, що обговорюється.

Запитуйте актуальний пакет, а не типовий сертифікат

Зовнішній вигляд не дає змоги встановити ідентичність, чистоту, укладання, глікозилювання або біологічну активність
Під час кваліфікації закупівлі ACE-031 слід визначати як зв’язаний дисульфідними зв’язками гомодимер злитого білка позаклітинного домену ACVR2B та Fc IgG1 і вимагати простежувані записи експресії й очищення, характеристику інтактної та відновленої маси, пептидне картування або ортогональне підтвердження послідовності, імуноблот із селективним підтвердженням ідентичності, аналіз агрегатів і фрагментів, чистоту із зазначенням методу та хроматограмами, вміст білка, контроль білків і DNA клітини-хазяїна, ендотоксин, мікробне навантаження або стерильність за наявності відповідної заяви, а також дані щодо складу й стабільності
Дослідження 2025 року, що охопило 14 продуктів чорного ринку, показало, що лише 12 були імунореактивними до ACVR2B і містили повнорозмірний людський ACVR2B замість справжнього ACVR2B-Fc ACE-031, а також додаткові білкові домішки
Отже, самої правдоподібної смуги або прозорого розчину недостатньо.

COA випущеної серіїРезультат RP-HPLC і контекст методуНалежний для молекули результат ідентичностіКонтекст води / протиіона, коли доречноSDS та інструкція з поводженняДодаткові випробування за запитом

Доступні наповнення

Запитайте потрібну конфігурацію наповнення й паковання

Референтний SKUНаповненняБазове паковання

ACE-1MG1 mg10 флаконів

Поводження

Зберігання в лабораторії й температура під час перевезення — різні рішення

Зберігайте й транспортуйте поставлену партію відповідно до її COA, дослідження стабільності конкретного складу та валідованих вимог холодового ланцюга. Загальні твердження постачальників, наприклад 2–8 градусів Цельсія, мінус 20 градусів Цельсія для тривалого зберігання або фіксований термін після відновлення, не можна переносити між Fc-злитим біологічним препаратом, різними сольовими чи буферними системами та форматами контейнерів. Реєструйте відхилення й уникайте невалідованих циклів заморожування-відтавання.

Зазначте пункт призначення, сезон, прийнятний вплив під час перевезення й потребу протоколу в ізольованому чи холодовому сервісі. Додаткову вартість температурного контролю зазначають окремо.

FAQ покупця

Умови, які слід погодити до замовлення

Чи може покупець організувати випробування третьою стороною?+

Так. Випробування має проводити взаємно прийнятна авторитетна спеціалізована лабораторія. Розподіл витрат, специфікацію, відбір проб, метод і правило приймання потрібно погодити до випробування; якщо погоджений незалежний результат підтверджує невідповідність, заходи визначаються підписаними умовами замовлення. Якщо інше не погоджено письмово, витрати на це додаткове випробування несе покупець.

Чи доводить чистота за HPLC вміст пептиду?+

Ні. Хроматографічна чистота описує відносний профіль піків за заявленим методом. Для ідентичності, води, протиіона, залишкових розчинників та аналізу/вмісту можуть знадобитися окремі методи.

Чи завжди потрібен холодовий ланцюг?+

Не завжди. Тепло може пришвидшити розкладання, особливо влітку й під час тривалого перевезення. Холодовий ланцюг зменшує вплив, але коштує дорожче. Вкажіть пункт призначення й ризик стабільності, щоб розрахувати правильну послугу.

Як визначають умови оплати?+

Доступні способи й етапи залежать від вартості, пункту призначення та типу проєкту. Рахунок-проформа має зазначати валюту, банківські реквізити, комісії, етапи платежу й умову випуску.

Чому випробувальна лабораторія має розуміти хімію пептидів?+

Вільні й сольові форми, гідрофільні та гідрофобні послідовності, агрегація й адсорбція можуть змінювати підготовку проб та придатність методу. Обирайте лабораторію з досвідом роботи з цим класом молекул.

Зовнішні кваліфікаційні джерела

WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls

Це джерела для кваліфікації покупцем, а не твердження, що цей матеріал RUO регулюється, сертифікований або випущений за цими рамками. Застосовність залежить від процесу покупця й юрисдикції.

Вибрані джерела

Література, що підтверджує дослідницький контекст

Доказову базу слід розглядати за рівнями. Attie та співавт. 2013, PMID 23169607, — невелике перше однодозове дослідження у людей, що встановлює фармакокінетичні сигнали та сигнали складу тіла, але не схвалення. Campbell та співавт. 2017, PMID 27462804, описує зупинене рандомізоване дослідження DMD, судинні небажані явища й статистично незначущі тенденції ефективності. Lee 2021, PMID 33938454, надає контекст сигнального шляху й розробки. Reichel та співавт. 2025, PMID 40312924, безпосередньо демонструє ризик неавтентичності продуктів чорного ринку. KEGG D10347 і NCATS UNII 42HQC6QLEK підтверджують стандартизовану ідентичність, а чинний Заборонений список WADA визначає антидопінговий статус. Повідомлення організацій пацієнтів корисні для хронології, але не замінюють звіти про дослідження або регуляторні записи.

01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
Відкрити джерело
02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
Відкрити джерело
03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
Відкрити джерело
04
Gel electrophoretic detection of black market ACE-031
Drug Testing and Analysis · 2025
Відкрити джерело
05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
Відкрити джерело
06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
Відкрити джерело
07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
Відкрити джерело
08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
Відкрити джерело

FAQ продукту

Запитання покупців про ACE-031

Чому розробку ACE-031 зупинили у Phase 2, попри інтерес до механізму блокування міостатину?+

Дослідження ACE-031 при DMD зупинили після спостереження судинних небажаних явищ, включно з епістаксисом і телеангіектазіями. Домен ActRIIB-Fc захоплює кілька лігандів родини TGF-β, а не лише міостатин, тому програма не змогла відокремити активність м’язового шляху від ширшої судинної біології. Подальші програми ілюструють інші стратегії: apitegromab і domagrozumab вибірковіше впливають на біологію міостатину, тоді як bimagrumab блокує рецептори ActRIIA/ActRIIB і його не слід описувати як ліганд-селективне антитіло. ACE-031 залишається експериментальним дослідницьким інструментом; припинення розробки та дані безпеки у людей мають супроводжувати будь-яке обговорення його механізму.

Чим ACE-031 відрізняється від ліганд-селективних антитіл і антитіл, що блокують рецептори?+

ACE-031 — розчинна пастка лігандів, утворена позаклітинним доменом ActRIIB та Fc IgG1, здатна зв’язувати кілька лігандів ActRIIB, включно з міостатином, GDF-11 і активінами. Apitegromab і domagrozumab є прикладами антитіл, спрямованих на біологію міостатину, тому вони представляють вужчі лігандні стратегії. Bimagrumab відрізняється і від них: він зв’язує й блокує рецептори ActRIIA та ActRIIB, а не вибірково зв’язує міостатин. Ці реагенти не є взаємозамінними. Вибір залежить від того, чи потрібне експерименту широке захоплення лігандів, вплив із фокусом на міостатин або блокада рецепторів; необхідно включати відповідні контролі для Fc-домену й матриці аналізу.

Як обирати робочу концентрацію ACE-031 in vitro?+

Універсальної робочої концентрації або стандартного семиточкового розведення для всіх аналізів ACE-031 не існує. Оберіть діапазон з опублікованого методу, що відповідає ліганду, клітинній системі, часу інкубації, кінцевій точці та фактичній партії, а потім підтвердьте його пілотним дослідженням концентрація-відповідь. Перераховуйте молярні й масові концентрації на основі молекулярної маси та поставленої форми конкретної партії, а не за загальною приблизною масою. Буфер, білок-носій і контроль поверхневої адсорбції мають бути сумісними з аналізом, а умови зберігання або аліквотування повинні ґрунтуватися на даних стабільності конкретного складу, а не на універсальному правилі для BSA або мінус 80 градусів Цельсія.

Готово до перевірки

Запитайте придатну пропозицію

Зазначте наповнення, кількість, цільову чистоту/вміст, потрібні методи, пункт призначення й строки.

Ціль B2B-відповіді: 24 hours
Найновішу партію запитують окремо
Холодовий ланцюг оцінюють за потреби

Research Use Only. Запити щодо застосування у людей не приймаються.

Вікно нещодавньої активності

Останні підтверджені замовлення з ACE-031

Останні підтверджені замовленняПереглянути всі

Немає замовлень за останні 30 днів11 підтверджених замовлень ранішеПоказати всі попередні замовлення

ACE-031

Ключові переваги

Специфікації для звірки з випущеною партією

Ідентичність, чистота й вміст — окремі питання випуску.

Що дослідники вивчають щодо ACE-031

Запитання, яке перевіряє література

Дослідницькі шляхи й контекст впливу

Сумісність, обмеження й контекст рішення

Взаємодії, описані в літературі

Заводські COA партій для ACE-031

Запитуйте актуальний пакет, а не типовий сертифікат

Запитайте потрібну конфігурацію наповнення й паковання

Зберігання в лабораторії й температура під час перевезення — різні рішення

Умови, які слід погодити до замовлення

Література, що підтверджує дослідницький контекст

Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031

ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?

Запитання покупців про ACE-031

Порівняйте суміжні молекули й потреби в документах.

IGF-1 LR3

Lemon Bottle

Lipo-C

Adipotide (FTPP)