ActRIIB-Fc प्रलोभक रिसेप्टर संलयन प्रोटीन · myostatin pathway अनुसंधान
निर्णय सारांश
योग्यता डेटा
योग्यता मैट्रिक्स
बताए गए अणु और आपूर्ति किए गए रूप की पुष्टि करें। अक्षुण्ण द्रव्यमान उपयोगी है; प्रथम-लॉट योग्यता या जटिल पेप्टाइडों के लिए अनुक्रम-स्तरीय पुष्टि उपयुक्त हो सकती है।
RP-HPLC विधि की स्थितियाँ, तरंगदैर्घ्य, इंटीग्रेशन और संबंधित पीक हैंडलिंग की समीक्षा करें। विधि के बिना प्रतिशत पर्याप्त नहीं है।
शुद्ध पेप्टाइड मात्रा कुल फ्रीज़-ड्राइड पाउडर भार के समान नहीं है। पूछें कि बताई मात्रा किस परीक्षण से समर्थित है और जल/प्रति-आयन को शामिल किया गया है या नहीं।
दीर्घकालीन भंडारण और परिवहन संपर्क को अलग-अलग परिभाषित करें। खरीदार के जोखिम आकलन में आवश्यकता होने पर शीत-श्रृंखला का मूल्य अलग दिया जा सकता है और इसकी लागत बढ़ती है।
अनुसंधान संदर्भ
ACE-031 (ramatercept; YY-125) एक investigational recombinant homodimeric fusion protein है, जिसमें human ActRIIB/ACVR2B का extracellular ligand-binding domain human IgG1 Fc region से linked है। यह myostatin, GDF-11 और activins सहित कई TGF-beta-family ligands के लिए soluble ligand trap की तरह काम करता है। इसका Phase 1 और Phase 2 programs में study हुआ, जिसमें Duchenne muscular dystrophy भी था, लेकिन DMD study epistaxis तथा telangiectasia सहित vascular adverse events के बाद stop हुई; development program बाद में discontinued हो गया। ACE-031 का कोई approved indication नहीं। Current use controlled research, reference और anti-doping contexts तक limited है, तथा RUO lot historical clinical-trial material से interchangeable नहीं।
क्रियाविधि संदर्भ
ACE-031 कई circulating TGF-beta-family ligands से bind करने और native activin type II receptors तक उनकी access reduce करने के लिए ActRIIB extracellular domain use करता है, जिससे downstream Smad2/3 signaling घटती है। यह broad ligand-trap design myostatin-selective antibody और ActRIIA/ActRIIB receptors को block करने वाले bimagrumab से अलग है। DMD trial ने epistaxis और telangiectasia document किए। BMP9/10 सहित vascular homeostasis में involved ligands का broad capture mechanistic explanation के रूप में proposed है, लेकिन trial ने प्रत्येक ligand का causal contribution establish नहीं किया। Vascular safety signal और discontinued status mechanism interpretation का हिस्सा हैं, optional context नहीं।
प्रमाण मानचित्र
प्रमाण सीमाएँ
फैक्टरी बैच दस्तावेज़ीकरण
प्रकाशित COA प्रतिनिधि फैक्टरी बैच दिखाते हैं और संभव है कि वे नवीनतम उपलब्ध न हों। वर्तमान कोटेशन या शिपमेंट के लिए हमारी बिक्री टीम लागू लॉट की पुष्टि करके उसका COA दे सकती है।
तृतीय-पक्ष रिपोर्ट नियमित रूप से प्रकाशित नहीं की जातीं। स्वतंत्र सत्यापन आवश्यक होने पर परीक्षण से पहले प्रयोगशाला, विधि, स्वीकृति मानदंड और समाधान पर सहमति बनाई जा सकती है। सहमत विनिर्देश पूरा न होने पर सहमत शर्तों के तहत उपयुक्त समाधान—जहाँ लागू हो वहाँ धन-वापसी सहित—पर चर्चा की जा सकती है।
फैक्टरी COA या तृतीय-पक्ष रिपोर्ट पढ़ने में सहायता चाहिए? हमारी बिक्री टीम परीक्षण मदें, विनिर्देश और परिणामों का संबंधित लॉट से संबंध स्पष्ट कर सकती है।
उपलब्ध भराव
ACE-1MG1 mg10 वायलहैंडलिंग
Supplied batch को उसके COA, formulation-specific stability study और validated cold-chain requirements के अनुसार store तथा ship करें। 2-8 degrees Celsius, long-term storage के लिए minus 20 degrees Celsius या fixed post-reconstitution period जैसे generic vendor statements Fc-fusion biologic, salt/buffer systems और container formats में interchangeable नहीं हैं। Excursions record करें और unvalidated freeze-thaw cycles से बचें।
गंतव्य, मौसम, स्वीकार्य परिवहन संपर्क और आपके प्रोटोकॉल को इंसुलेटेड या शीत-श्रृंखला सेवा चाहिए या नहीं, यह बताएँ। अतिरिक्त तापमान-नियंत्रण लागत अलग से स्पष्ट की जाती है।
खरीदार के सामान्य प्रश्न
हाँ। परीक्षण परस्पर स्वीकार्य, स्थापित विशेषज्ञ प्रयोगशाला द्वारा किया जाना चाहिए। परीक्षण से पहले शुल्क-वितरण, विनिर्देश, नमूनाकरण, विधि और स्वीकृति नियम पर सहमति आवश्यक है; यदि सहमत स्वतंत्र परिणाम असंगति दिखाता है, तो समाधान हस्ताक्षरित ऑर्डर शर्तों के अनुसार होगा।
नहीं। क्रोमैटोग्राफिक शुद्धता बताई गई विधि के अंतर्गत सापेक्ष पीक प्रोफ़ाइल का वर्णन करती है। पहचान, जल, प्रति-आयन, अवशिष्ट विलायक और परीक्षण/मात्रा के लिए अलग विधियाँ आवश्यक हो सकती हैं।
हमेशा नहीं। ऊष्मा अपघटन तेज़ कर सकती है, विशेषकर गर्मियों और लंबे परिवहन में। शीत-श्रृंखला संपर्क घटाती है लेकिन लागत बढ़ाती है। गंतव्य और स्थिरता जोखिम बताएँ ताकि उपयुक्त सेवा का मूल्य दिया जा सके।
उपलब्ध विधियाँ और चरण ऑर्डर मूल्य, गंतव्य और परियोजना प्रकार पर निर्भर करते हैं। प्रो फ़ॉर्मा चालान में मुद्रा, बैंक विवरण, शुल्क, भुगतान चरण और रिलीज़ शर्त बताई जानी चाहिए।
मुक्त-क्षार और लवण रूप, जलस्नेही व जलविरागी अनुक्रम, समुच्चयन और अधिशोषण नमूना तैयारी व विधि-उपयुक्तता बदल सकते हैं। इस अणु-वर्ग में अनुभवी प्रयोगशाला उपयोग करें।
बाहरी योग्यता संदर्भ
WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controlsचयनित स्रोत
Muscle & Nerve · 2017
स्रोत खोलेंMuscle & Nerve · 2013
स्रोत खोलेंThe Journal of Clinical Investigation · 2021
स्रोत खोलेंWorld Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
स्रोत खोलेंQuest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
स्रोत खोलेंMuscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
स्रोत खोलेंParent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
स्रोत खोलेंउत्पाद संबंधी सामान्य प्रश्न
ACE-031 की DMD study epistaxis और telangiectasia सहित vascular adverse events observe होने के बाद stop हुई। इसका ActRIIB-Fc domain केवल myostatin के बजाय multiple TGF-β-family ligands trap करता है, इसलिए program muscle-pathway activity को broader vascular biology से isolate नहीं कर पाया। Later programs different strategies दिखाते हैं: apitegromab और domagrozumab myostatin biology को more selectively target करते हैं, जबकि bimagrumab ActRIIA/ActRIIB receptors block करता है और उसे ligand-selective antibody नहीं बताना चाहिए। ACE-031 investigational research tool है; discontinuation और human safety findings को इसके mechanism की किसी discussion के साथ रखना चाहिए।
ACE-031 soluble ActRIIB extracellular-domain/IgG1-Fc ligand trap है, जो myostatin, GDF-11 और activins सहित कई ActRIIB ligands sequester कर सकता है। Apitegromab और domagrozumab myostatin biology पर directed antibodies के examples हैं, इसलिए narrower ligand strategies हैं। Bimagrumab फिर अलग है: यह selectively myostatin bind करने के बजाय ActRIIA और ActRIIB receptors को bind तथा block करता है। ये reagents interchangeable नहीं। Experiment को broad ligand trapping, myostatin-focused perturbation या receptor blockade में जो चाहिए उसके अनुसार चुनें और Fc domain तथा assay matrix के matched controls शामिल करें।
हर ACE-031 assay के लिए कोई universal working concentration या standard seven-point dilution नहीं। Ligand, cell system, incubation time, endpoint और actual lot से match करने वाले published method से range चुनें, फिर pilot concentration-response study से confirm करें। Generic approximate mass के बजाय lot-specific molecular-mass basis और supplied form use करके molar और mass concentrations convert करें। Buffer, carrier protein तथा surface-adsorption controls assay-compatible होने चाहिए, और storage या aliquoting conditions universal BSA या minus 80 degrees Celsius rule के बजाय formulation-specific stability data follow करें।