ACE-031

Proteină de fuziune receptor-capcană ActRIIB-Fc · calea miostatinei

≥ 99.0% · țintă; verificați COA-ul lotuluiCAS 1169766-01-1RUO

Statut de cercetareCercetare limitată

Formă furnizatăProteină de fuziune (receptor ActRIIB-Fc)

Termen de livrare21–45 de zile

ACE-031 — Pulbere liofilizată albă până la aproape albă; după reconstituire trebuie să formeze o soluție limpede, fără turbiditate sau precipitat vizibil

Imagine reprezentativă a ambalajului · verificați lotul comandat

Rezumat pentru decizie

Beneficii principale

Studiile istorice au raportat semnale exploratorii privind compoziția corporală, volumul muscular, forța musculară și biomarkerii, însă nu a fost stabilit niciun beneficiu aprobat, iar programul de dezvoltare a fost încheiat

Contextul cercetării publicate este prezentat exclusiv pentru orientare bibliografică. Nu reprezintă o instrucțiune de dozare, tratament sau utilizare la om.

Date de calificare

Specificații care trebuie confirmate pentru lotul eliberat

CAS: 1169766-01-1
Formulă: C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈
Masă moleculară: 77.49 kDa
Aspect: Pulbere liofilizată albă până la aproape albă; după reconstituire trebuie să formeze o soluție limpede, fără turbiditate sau precipitat vizibil
Puritate: ≥ 99.0% · țintă; verificați COA-ul lotului
Depozitare: Depozitați și transportați lotul furnizat conform COA-ului, studiului de stabilitate specific formulării și cerințelor validate pentru lanțul frigorific. Declarațiile generale ale furnizorilor, precum 2–8 grade Celsius, minus 20 de grade Celsius pentru depozitarea pe termen lung sau o perioadă fixă după reconstituire, nu sunt interschimbabile între un produs biologic de fuziune cu Fc, sisteme de sare/tampon și formate de recipient. Înregistrați abaterile de temperatură și evitați ciclurile de congelare-decongelare nevalidate.
Cantitate minimă de comandă: La cerere
Termen de livrare: 21–45 de zile

Matrice de calificare

Identitatea, puritatea și conținutul sunt întrebări distincte de eliberare.

Identitate

Confirmați molecula declarată și forma furnizată. Începeți cu COA-ul lotului corespunzător; solicitați dovezi la nivel de secvență numai dacă procedura scrisă a cumpărătorului le cere și s-a convenit disponibilitatea sau un domeniu separat.

Puritate

Evaluați condițiile metodei RP-HPLC, lungimea de undă, integrarea și tratarea vârfurilor asociate. Un procent fără metodă nu este suficient.

Conținut

Conținutul net de peptidă nu este același cu greutatea brută a pulberii liofilizate. Întrebați ce dozare susține cantitatea declarată și dacă sunt luate în considerare apa și contraionul.

Stabilitate

Definiți separat depozitarea pe termen lung și expunerea în tranzit. Transportul în lanț frigorific poate fi ofertat când este cerut de evaluarea riscului efectuată de cumpărător și presupune costuri suplimentare.

Contextul cercetării

Ce studiază cercetătorii despre ACE-031

ACE-031 (ramatercept; YY-125) este o proteină de fuziune homodimerică recombinantă experimentală, alcătuită din domeniul extracelular de legare a ligandului al ActRIIB/ACVR2B uman, fuzionat cu o regiune Fc de IgG1 umană. Funcționează ca o capcană solubilă pentru mai mulți liganzi ai familiei TGF-beta, inclusiv miostatina, GDF-11 și activinele. A fost investigată în programe de fază 1 și 2, inclusiv în distrofia musculară Duchenne, însă studiul DMD a fost oprit după apariția unor evenimente adverse vasculare, între care epistaxis și telangiectazie; ulterior, programul de dezvoltare a fost încheiat. ACE-031 nu are nicio indicație aprobată. Utilizarea actuală este limitată la contexte controlate de cercetare, referință și antidoping; un lot RUO nu este interschimbabil cu materialul istoric utilizat în studiile clinice.

Cercetarea istorică a inclus distrofia musculară Duchenne și studii de compoziție corporală după o doză unică, însă studiul DMD a fost oprit după a doua schemă din cauza epistaxisului și telangiectaziilor, diferențele de eficacitate nu au fost semnificative statistic, iar dezvoltarea a fost încheiată definitiv
Cercetarea mai recentă la marmozete rămâne preclinică
ACE-031 este menționat explicit printre receptorii-capcană pentru activină interziși permanent în categoria WADA S4.3; statutul antidoping trebuie verificat în lista oficială actuală și în regulile TUE aplicabile, nu în rezumatele furnizorilor.

Contextul mecanismului

Întrebarea investigată în literatura de specialitate

ACE-031 utilizează domeniul extracelular ActRIIB pentru a lega mai mulți liganzi circulanți ai familiei TGF-beta și a reduce accesul acestora la receptorii nativi de activină de tip II, diminuând astfel semnalizarea ulterioară Smad2/3. Acest design de capcană cu spectru larg pentru liganzi diferă de un anticorp selectiv pentru miostatină și de bimagrumab, care blochează receptorii ActRIIA/ActRIIB. În studiul DMD au fost documentate epistaxis și telangiectazie. Legarea largă a liganzilor implicați în homeostazia vasculară, inclusiv BMP9/10, a fost propusă drept explicație mecanistică, însă studiul nu a stabilit contribuția cauzală a fiecărui ligand. Semnalul de siguranță vasculară și statutul de program încheiat fac parte din interpretarea mecanismului și nu reprezintă un context opțional.

Harta dovezilor

Căi de administrare din cercetare și contextul expunerii

Nivelul dovezilorContext analitic / de laborator

Domeniu de cercetareAlte materiale pentru cercetare

Căi raportate în surse

Subcutanată

Contextul dozei / expuneriiSpecific protocolului; verificați sursa primară citată

Căile și contextele de expunere rezumă studiile citate sau etichetele produselor finite aprobate. Nu reprezintă instrucțiuni pentru administrarea acestui material RUO; nu este furnizată nicio doză pentru clienți.

Limitele dovezilor

Compatibilitate, limitări și context decizional

ACE-031 este un produs biologic experimental neaprobat, a cărui dezvoltare a fost încheiată, și nu este destinat utilizării la om
În raportul studiului DMD de fază 2, epistaxisul și telangiectaziile au determinat oprirea anticipată a studiului; rezumatele programului au raportat și sângerare gingivală
Capcana cu spectru larg pentru liganzi poate influența semnalizarea BMP-9/BMP-10 și oferă o explicație biologic plauzibilă pentru constatările vasculare, dar acest mecanism nu trebuie prezentat drept dovadă definitivă pentru fiecare eveniment
O analiză evaluată inter pares din 2025 a identificat probleme majore de identitate și impurități în produse vândute ca ACE-031
Activitatea de laborator necesită o evaluare instituțională a riscurilor, documentație de siguranță specifică lotului și măsuri de control adecvate unei proteine recombinante neverificate
Statutul WADA S4.3 reprezintă o restricție antidoping separată și nu stabilește calitatea farmaceutică sau siguranța.

Interacțiuni raportate în literatura de specialitate

Nu există un protocol formal de administrare concomitentă la om pentru această substanță RUO
Din punct de vedere mecanistic există posibilitatea teoretică a unei inhibări aditive a aceleiași căi de semnalizare la combinarea cu alți inhibitori ai căii miostatinei (de ex. YK-11, folistatină-344), însă aceasta nu este susținută de date de siguranță
Din cauza profilului larg de legare a liganzilor din superfamilia TGF-beta (inclusiv BMP-9/10), este necesară prudență deosebită la combinarea cu substanțe care afectează coagularea sau integritatea vasculară — aspect în concordanță, nu în contradicție, cu mecanismul evenimentelor adverse vasculare descris în secțiunea privind siguranța.

Contextul bibliografic nu constituie un rezultat de eliberare al furnizorului și nici o instrucțiune de utilizare la om. Respectați evaluarea aprobată a riscurilor de laborator din instituția dumneavoastră.

Documentația lotului de fabrică

COA-uri pentru loturile de fabrică ale produsului ACE-031

ACE-031 1 mg COA pentru lotul de fabrică previzualizare protejată

ACE-0311 mg · WHJLP-ACE0311-260618-C

Înregistrări reprezentative, actualizate periodic

COA-urile publicate prezintă loturi de fabrică reprezentative și este posibil să nu corespundă celui mai recent lot disponibil. Pentru o ofertă sau expediere actuală, echipa noastră de vânzări poate confirma lotul aplicabil și poate furniza COA-ul acestuia.

Testare independentă, organizată la cerere

Rapoartele terților nu sunt publicate în mod obișnuit. Dacă este necesară verificarea independentă, putem conveni laboratorul, metoda, criteriile de acceptare și măsura remediatoare înainte de testare. Dacă specificația convenită nu este îndeplinită, se poate discuta o soluție adecvată — inclusiv o rambursare, dacă este cazul — în condițiile convenite. Dacă nu se convine altfel în scris, costul acestei testări opționale este suportat de cumpărător.

Ajutor pentru evaluarea COA-ului

Aveți nevoie de ajutor pentru interpretarea unui COA de fabrică sau a unui raport al unei terțe părți? Echipa noastră de vânzări poate clarifica elementele testate, specificațiile și legătura dintre rezultate și lotul analizat.

Solicitați pachetul actual, nu un certificat generic

Aspectul vizibil nu poate stabili identitatea, puritatea, plierea, glicozilarea sau activitatea biologică
Calificarea achiziției trebuie să definească ACE-031 drept homodimer legat prin punți disulfidice al unei fuziuni dintre domeniul extracelular ACVR2B și IgG1-Fc și trebuie să solicite documentație trasabilă privind expresia și purificarea, caracterizarea masei intacte și reduse, cartografiere peptidică sau confirmare ortogonală a secvenței, imunoblot specific identității, analiza agregatelor și fragmentelor, puritate împreună cu metoda și cromatogramele, conținut de proteină, controale pentru proteinele și ADN-ul celulei-gazdă, endotoxină, încărcătură microbiană sau sterilitate dacă sunt declarate, precum și date privind formularea și stabilitatea
Studiul din 2025 asupra a 14 produse de pe piața neagră a constatat că numai 12 erau imunoreactive pentru ACVR2B și că acestea conțineau ACVR2B uman complet în locul ACE-031 autentic de tip ACVR2B-Fc, pe lângă impurități proteice suplimentare
Prin urmare, o bandă plauzibilă sau o soluție limpede nu sunt suficiente.

COA al lotului eliberatRezultatul RP-HPLC și contextul metodeiRezultat de identitate adecvat moleculeiContextul apei / contraionului, după cazSDS și declarație privind manipulareaTeste suplimentare definite la cerere

Cantități de umplere disponibile

Solicitați o ofertă pentru configurația de umplere și ambalare necesară

SKU de referințăCantitate de umplereAmbalaj de bază

ACE-1MG1 mg10 flacoane

Manipulare

Depozitarea în laborator și temperatura din timpul transportului sunt decizii distincte

Depozitați și transportați lotul furnizat conform COA-ului, studiului de stabilitate specific formulării și cerințelor validate pentru lanțul frigorific. Declarațiile generale ale furnizorilor, precum 2–8 grade Celsius, minus 20 de grade Celsius pentru depozitarea pe termen lung sau o perioadă fixă după reconstituire, nu sunt interschimbabile între un produs biologic de fuziune cu Fc, sisteme de sare/tampon și formate de recipient. Înregistrați abaterile de temperatură și evitați ciclurile de congelare-decongelare nevalidate.

Precizați destinația, sezonul, expunerea acceptabilă în tranzit și dacă protocolul necesită transport izolat sau în lanț frigorific. Costul suplimentar pentru controlul temperaturii este ofertat explicit.

Întrebări frecvente ale cumpărătorilor

Condiții care trebuie stabilite înainte de comanda de achiziție

Poate un cumpărător să organizeze testarea de către o terță parte?+

Da. Testarea trebuie efectuată de un laborator specializat consacrat, acceptat de ambele părți. Repartizarea costurilor, specificația, eșantionarea, metoda și regula de acceptare trebuie convenite înainte de testare; dacă un rezultat independent convenit indică neconformitate, măsura corectivă respectă condițiile comenzii semnate. Dacă nu se convine altfel în scris, costul acestei testări opționale este suportat de cumpărător.

Puritatea HPLC dovedește conținutul de peptidă?+

Nu. Puritatea cromatografică descrie profilul relativ al vârfurilor conform unei metode declarate. Identitatea, apa, contraionul, solvenții reziduali și dozarea/conținutul pot necesita metode separate.

Este întotdeauna necesar transportul în lanț frigorific?+

Nu întotdeauna. Căldura poate accelera degradarea, în special vara și în timpul transportului prelungit. Lanțul frigorific reduce expunerea, dar crește costul. Precizați destinația și riscul de stabilitate pentru ca serviciul adecvat să poată fi ofertat.

Cum sunt gestionate condițiile de plată?+

Metodele și etapele disponibile depind de valoarea comenzii, destinație și tipul proiectului. Factura proformă trebuie să precizeze moneda, datele bancare, comisioanele, etapele de plată și condiția de eliberare.

De ce trebuie laboratorul de testare să înțeleagă chimia peptidelor?+

Formele de bază liberă și de sare, secvențele hidrofile și hidrofobe, agregarea și adsorbția pot modifica pregătirea probei și adecvarea metodei. Utilizați un laborator cu experiență în clasa respectivă de molecule.

Referințe externe pentru calificare

WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls

Acestea sunt referințe pentru calificarea efectuată de cumpărător, nu afirmații că acest material RUO este reglementat, certificat sau eliberat în baza acelor cadre. Aplicabilitatea depinde de fluxul de lucru și jurisdicția cumpărătorului.

Surse selectate

Literatura care susține contextul cercetării

Baza de dovezi trebuie interpretată pe niveluri. Attie et al. 2013, PMID 23169607, este un mic studiu first-in-human cu doză unică și stabilește semnale farmacocinetice și de compoziție corporală, nu o aprobare. Campbell et al. 2017, PMID 27462804, raportează studiul randomizat DMD oprit, evenimentele adverse vasculare și tendințele nesemnificative de eficacitate. Lee 2021, PMID 33938454, oferă context despre calea de semnalizare și dezvoltare. Reichel et al. 2025, PMID 40312924, demonstrează direct riscul de autenticitate al produselor de pe piața neagră. KEGG D10347 și NCATS UNII 42HQC6QLEK susțin identitatea standardizată, iar lista actuală WADA a substanțelor și metodelor interzise stabilește statutul antidoping. Comunicările organizațiilor de pacienți sunt utile pentru cronologie, dar nu înlocuiesc rapoartele studiilor sau registrele autorităților de reglementare.

01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
Deschideți sursa
02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
Deschideți sursa
03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
Deschideți sursa
04
Gel electrophoretic detection of black market ACE-031
Drug Testing and Analysis · 2025
Deschideți sursa
05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
Deschideți sursa
06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
Deschideți sursa
07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
Deschideți sursa
08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
Deschideți sursa

Întrebări frecvente despre produs

Întrebările cumpărătorilor despre ACE-031

De ce a fost oprită dezvoltarea ACE-031 în faza 2, deși mecanismul de blocare a miostatinei era promițător?+

Studiul DMD cu ACE-031 a fost oprit după observarea unor evenimente adverse vasculare, inclusiv epistaxis și telangiectazie. Domeniul ActRIIB-Fc captează mai mulți liganzi ai familiei TGF-β, nu numai miostatina, astfel încât programul nu a putut izola activitatea căii musculare de biologia vasculară mai largă. Programele ulterioare ilustrează strategii diferite: apitegromab și domagrozumab vizează mai selectiv biologia miostatinei, în timp ce bimagrumab blochează receptorii ActRIIA/ActRIIB și nu trebuie descris drept anticorp selectiv pentru un ligand. ACE-031 rămâne un instrument experimental de cercetare; încheierea dezvoltării și constatările de siguranță la om trebuie să însoțească orice discuție despre mecanism.

Cum diferă ACE-031 de anticorpii selectivi pentru ligand și de cei care blochează receptorii?+

ACE-031 este o capcană solubilă pentru liganzi, formată din domeniul extracelular ActRIIB/IgG1-Fc, care poate lega mai mulți liganzi ActRIIB, inclusiv miostatina, GDF-11 și activinele. Apitegromab și domagrozumab sunt exemple de anticorpi care vizează biologia miostatinei și reprezintă astfel strategii mai înguste pentru ligand. Bimagrumab diferă din nou: leagă și blochează receptorii ActRIIA și ActRIIB, în loc să lege selectiv miostatina. Acești reactivi nu sunt interschimbabili. Alegeți între ei în funcție de necesitatea experimentului de a capta larg liganzii, de a perturba specific miostatina sau de a bloca receptorii și includeți controale corespunzătoare pentru domeniul Fc și matricea testului.

Cum trebuie aleasă concentrația de lucru a ACE-031 pentru cercetarea in vitro?+

Nu există o concentrație de lucru universală sau o diluție standard în șapte puncte pentru toate testele ACE-031. Alegeți un interval din metoda publicată care corespunde ligandului, sistemului celular, timpului de incubare, criteriului final și lotului efectiv, apoi confirmați-l printr-un studiu-pilot concentrație-răspuns. Convertiți concentrațiile molare și masice utilizând baza specifică lotului pentru masa moleculară și forma furnizată, nu o masă generică estimată. Soluția tampon, proteina transportoare și controalele adsorbției pe suprafață trebuie să fie compatibile cu testul, iar condițiile de depozitare sau alicotare trebuie să respecte datele de stabilitate specifice formulării, nu o regulă universală privind BSA sau minus 80 de grade Celsius.

ACE-031

Beneficii principale

Specificații care trebuie confirmate pentru lotul eliberat

Identitatea, puritatea și conținutul sunt întrebări distincte de eliberare.

Ce studiază cercetătorii despre ACE-031

Întrebarea investigată în literatura de specialitate

Căi de administrare din cercetare și contextul expunerii

Compatibilitate, limitări și context decizional

Interacțiuni raportate în literatura de specialitate

COA-uri pentru loturile de fabrică ale produsului ACE-031

Solicitați pachetul actual, nu un certificat generic

Solicitați o ofertă pentru configurația de umplere și ambalare necesară

Depozitarea în laborator și temperatura din timpul transportului sunt decizii distincte

Condiții care trebuie stabilite înainte de comanda de achiziție

Literatura care susține contextul cercetării

Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031

ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?

Întrebările cumpărătorilor despre ACE-031

Comparați moleculele înrudite și cerințele de documentare.

IGF-1 LR3

Lemon Bottle

Lipo-C

Adipotide (FTPP)