ACE-031

Protein dung hợp thụ thể mồi nhử ActRIIB-Fc · con đường myostatin

≥ 99.0% · mục tiêu, xác minh COA lôCAS 1169766-01-1RUO

Tình trạng nghiên cứuNghiên cứu còn hạn chế

Dạng cung cấpProtein dung hợp (thụ thể ActRIIB-Fc)

Thời gian giao hàng21–45 ngày

ACE-031 — Bột đông khô màu trắng đến trắng ngà; sau hoàn nguyên phải tạo thành dung dịch trong, không có độ đục hoặc kết tủa nhìn thấy được

ACE-031 — Bột đông khô màu trắng đến trắng ngà; sau hoàn nguyên phải tạo thành dung dịch trong, không có độ đục hoặc kết tủa nhìn thấy được · Hình bao bì đại diện · xác minh lô đặt mua

Hình bao bì đại diện · xác minh lô đặt mua

Tóm tắt quyết định

Lợi ích chính

Các nghiên cứu trước đây báo cáo những tín hiệu thăm dò về thành phần cơ thể, thể tích và sức cơ cùng các dấu ấn sinh học, nhưng chưa xác lập lợi ích được phê duyệt nào và chương trình phát triển đã bị ngừng.

Bối cảnh nghiên cứu đã công bố chỉ nhằm định hướng tài liệu. Đây không phải hướng dẫn liều, điều trị hoặc dùng trên người.

Dữ liệu đánh giá

Tiêu chuẩn cần xác nhận với lô đã xuất xưởng

CAS: 1169766-01-1
Công thức: C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈
Khối lượng phân tử: 77.49 kDa
Ngoại quan: Bột đông khô màu trắng đến trắng ngà; sau hoàn nguyên phải tạo thành dung dịch trong, không có độ đục hoặc kết tủa nhìn thấy được
Độ tinh khiết: ≥ 99.0% · mục tiêu, xác minh COA lô
Bảo quản: Bảo quản và vận chuyển lô được cung cấp theo COA, nghiên cứu độ ổn định riêng cho công thức và các yêu cầu chuỗi lạnh đã thẩm định. Các tuyên bố chung của nhà cung cấp, chẳng hạn 2–8 độ C, âm 20 độ C để bảo quản dài hạn hoặc một khoảng thời gian cố định sau hoàn nguyên, không thể áp dụng thay thế giữa sinh phẩm dung hợp Fc, các hệ muối hoặc đệm khác nhau và các kiểu vật chứa khác nhau. Ghi lại mọi sai lệch và tránh các chu kỳ đông-rã chưa được thẩm định.
MOQ: Theo yêu cầu
Thời gian giao hàng: 21–45 ngày

Ma trận đánh giá

Danh tính, độ tinh khiết và hàm lượng là các câu hỏi xuất xưởng riêng.

Danh tính

Xác nhận phân tử và dạng cung cấp đã nêu. Trước hết hãy xem COA của lô tương ứng; chỉ yêu cầu bằng chứng mức trình tự khi quy trình bằng văn bản của bên mua yêu cầu và đã thống nhất dữ liệu sẵn có hoặc một phạm vi riêng.

Độ tinh khiết

Xem điều kiện RP-HPLC, bước sóng, tích phân và cách xử lý pic liên quan. Phần trăm không kèm phương pháp là chưa đủ.

Hàm lượng

Hàm lượng peptide thuần không giống tổng khối lượng bột đông khô. Hỏi assay nào hỗ trợ lượng công bố và nước/ion đối được xử lý ra sao.

Độ ổn định

Xác định riêng điều kiện lưu dài hạn và mức phơi nhiễm khi vận chuyển. Có thể báo giá chuỗi lạnh khi đánh giá rủi ro của người mua yêu cầu, với chi phí bổ sung.

Bối cảnh nghiên cứu

Những gì được nghiên cứu về ACE-031

ACE-031 (ramatercept; YY-125) là protein dung hợp homodimer tái tổ hợp đang trong giai đoạn nghiên cứu, gồm miền ngoại bào gắn ligand của ActRIIB/ACVR2B người nối với vùng Fc của IgG1 người. Protein này hoạt động như một bẫy ligand hòa tan đối với nhiều ligand thuộc họ TGF-beta, bao gồm myostatin, GDF-11 và activin. Protein này đã được nghiên cứu trong các chương trình Phase 1 và Phase 2, bao gồm bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, nhưng nghiên cứu DMD đã dừng sau các biến cố bất lợi về mạch máu như chảy máu cam và giãn mao mạch; chương trình phát triển sau đó cũng bị ngừng. ACE-031 không có chỉ định được phê duyệt. Hiện chỉ sử dụng trong nghiên cứu có kiểm soát, làm chất đối chiếu và trong bối cảnh chống doping; lô RUO không thể dùng thay thế cho vật liệu thử nghiệm lâm sàng trong lịch sử.

Nghiên cứu trước đây bao gồm bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne và các nghiên cứu thành phần cơ thể với liều đơn, nhưng thử nghiệm DMD đã dừng sau phác đồ thứ hai do chảy máu cam và giãn mao mạch, khác biệt về hiệu quả không có ý nghĩa thống kê và việc phát triển đã bị ngừng vĩnh viễn
Các nghiên cứu gần đây hơn trên khỉ marmoset vẫn thuộc giai đoạn tiền lâm sàng
ACE-031 được nêu rõ trong nhóm thụ thể activin mồi nhử bị cấm mọi lúc theo hạng mục WADA S4.3; tình trạng chống doping phải được tra cứu từ danh sách chính thức hiện hành và các quy tắc TUE áp dụng, không phải từ bản tóm tắt của nhà cung cấp.

Bối cảnh cơ chế

Câu hỏi mà tài liệu đang kiểm tra

ACE-031 sử dụng miền ngoại bào ActRIIB để gắn nhiều ligand họ TGF-beta lưu hành và làm giảm khả năng chúng tiếp cận các thụ thể activin type II tự nhiên, qua đó giảm truyền tín hiệu Smad2/3 ở hạ nguồn. Thiết kế bẫy ligand phổ rộng này khác với kháng thể chọn lọc myostatin và khác với bimagrumab, chất chặn các thụ thể ActRIIA/ActRIIB. Thử nghiệm DMD đã ghi nhận chảy máu cam và giãn mao mạch. Việc bắt giữ rộng các ligand tham gia cân bằng nội môi mạch máu, bao gồm BMP9/10, đã được đề xuất như một cách giải thích về cơ chế, nhưng thử nghiệm không xác lập đóng góp nhân quả của từng ligand. Tín hiệu an toàn mạch máu và tình trạng ngừng phát triển là phần không thể thiếu khi diễn giải cơ chế.

Bản đồ bằng chứng

Đường nghiên cứu và bối cảnh phơi nhiễm

Cấp bằng chứngBối cảnh phân tích / phòng thí nghiệm

Lĩnh vực nghiên cứuVật liệu nghiên cứu khác

Đường dùng được báo cáo trong nguồn

Dưới da

Bối cảnh liều / phơi nhiễmTheo từng quy trình; kiểm tra nguồn gốc được trích dẫn

Đường dùng và bối cảnh phơi nhiễm tóm tắt các nghiên cứu được trích dẫn hoặc nhãn thành phẩm đã phê duyệt. Đây không phải hướng dẫn sử dụng vật liệu RUO; không cung cấp liều cho khách hàng.

Giới hạn bằng chứng

Tương thích, giới hạn và bối cảnh quyết định

ACE-031 là sinh phẩm nghiên cứu chưa được phê duyệt, đã ngừng phát triển và không dành cho người
Trong báo cáo DMD Phase 2, chảy máu cam và giãn mao mạch dẫn đến kết thúc nghiên cứu sớm; chảy máu nướu cũng được báo cáo trong các bản tóm tắt chương trình
Bẫy ligand phổ rộng có thể ảnh hưởng đến tín hiệu BMP-9/BMP-10 và cung cấp cách giải thích hợp lý về mặt sinh học cho các phát hiện mạch máu, nhưng cơ chế này không nên được trình bày như bằng chứng xác định cho mọi biến cố
Một phân tích bình duyệt năm 2025 phát hiện các vấn đề nghiêm trọng về định danh và tạp chất trong những sản phẩm bán dưới tên ACE-031
Công việc trong phòng thí nghiệm cần đánh giá rủi ro của cơ sở, tài liệu an toàn riêng cho từng lô và biện pháp kiểm soát phù hợp với một protein tái tổ hợp chưa được xác minh
Tình trạng WADA S4.3 là một hạn chế chống doping riêng biệt và không chứng minh chất lượng dược phẩm hoặc độ an toàn.

Tương tác được báo cáo trong tài liệu

Là một chất RUO, không có quy trình chính thức về phối hợp sử dụng trên người
Về cơ chế, có khả năng lý thuyết gây ức chế cộng hợp cùng con đường tín hiệu khi kết hợp với các chất ức chế con đường myostatin khác, chẳng hạn YK-11 hoặc Follistatin-344, nhưng không có dữ liệu an toàn hỗ trợ
Do hồ sơ gắn kết rộng với các ligand thuộc siêu họ TGF-beta, bao gồm BMP-9/10, việc kết hợp với các chất ảnh hưởng đến đông máu hoặc tính toàn vẹn của mạch máu cần đặc biệt thận trọng; điều này phù hợp với cơ chế biến cố bất lợi liên quan đến mạch máu được mô tả trong phần an toàn.

Bối cảnh tài liệu không phải kết quả xuất xưởng của nhà cung cấp hay hướng dẫn dùng trên người. Hãy tuân theo đánh giá rủi ro phòng thí nghiệm được tổ chức phê duyệt.

Hồ sơ lô nhà máy

COA lô nhà máy của ACE-031

ACE-031 1 mg COA lô nhà máy bản xem trước được bảo vệ

ACE-0311 mg · WHJLP-ACE0311-260618-C

Hồ sơ đại diện, được cập nhật định kỳ

COA đã công bố thể hiện các lô nhà máy đại diện và có thể không phải là lô mới nhất hiện có. Đối với báo giá hoặc lô hàng hiện tại, bộ phận kinh doanh có thể xác nhận lô áp dụng và cung cấp COA tương ứng.

Kiểm nghiệm độc lập theo yêu cầu

Báo cáo của bên thứ ba không được công bố thường xuyên. Nếu cần xác minh độc lập, chúng tôi có thể thống nhất phòng thí nghiệm, phương pháp, tiêu chí chấp nhận và phương án xử lý trước khi kiểm nghiệm. Nếu không đạt thông số đã thống nhất, hai bên có thể thảo luận giải pháp phù hợp — bao gồm hoàn tiền khi áp dụng — theo các điều khoản đã thỏa thuận. Trừ khi có thỏa thuận khác bằng văn bản, người mua chịu chi phí cho phép thử tùy chọn này.

Hỗ trợ xem xét COA

Bạn cần hỗ trợ đọc COA của nhà máy hoặc báo cáo của bên thứ ba? Bộ phận kinh doanh có thể giải thích các hạng mục kiểm nghiệm, thông số và mối liên hệ giữa kết quả với lô đang trao đổi.

Yêu cầu gói hiện hành, không dùng chứng nhận chung

Hình thức quan sát được không thể xác lập định danh, độ tinh khiết, sự gấp cuộn, glycosyl hóa hoặc hoạt tính sinh học
Thẩm định nhà cung cấp phải xác định ACE-031 là homodimer dung hợp giữa miền ngoại bào ACVR2B và Fc IgG1 liên kết bằng cầu disulfide, đồng thời yêu cầu hồ sơ biểu hiện và tinh sạch có thể truy xuất, đặc trưng khối lượng nguyên vẹn và khối lượng khi khử, lập bản đồ peptide hoặc xác nhận trình tự bằng phương pháp trực giao, immunoblot chọn lọc định danh, phân tích tập hợp và mảnh vỡ, độ tinh khiết kèm phương pháp và sắc ký đồ, hàm lượng protein, kiểm soát protein và DNA tế bào chủ, nội độc tố, tải lượng vi sinh hoặc độ vô trùng khi có tuyên bố, cùng dữ liệu công thức và độ ổn định
Nghiên cứu năm 2025 trên 14 sản phẩm thị trường chợ đen cho thấy chỉ 12 sản phẩm có phản ứng miễn dịch với ACVR2B và những sản phẩm này chứa ACVR2B người toàn chiều dài thay vì ACE-031 ACVR2B-Fc đích thực, cùng các tạp chất protein khác
Vì vậy, chỉ một băng có vẻ hợp lý hoặc một dung dịch trong là chưa đủ.

COA của lô đã xuất xưởngKết quả RP-HPLC và bối cảnh phương phápKết quả danh tính phù hợp với phân tửBối cảnh nước / ion đối khi liên quanSDS và hướng dẫn xử lýKiểm nghiệm bổ sung theo yêu cầu

Quy cách đóng có sẵn

Yêu cầu đúng cấu hình đóng lọ và bao bì bạn cần

SKU tham chiếuQuy cách đóngBao bì cơ sở

ACE-1MG1 mg10 lọ

Xử lý

Bảo quản trong phòng thí nghiệm và nhiệt độ vận chuyển là hai quyết định khác nhau

Bảo quản và vận chuyển lô được cung cấp theo COA, nghiên cứu độ ổn định riêng cho công thức và các yêu cầu chuỗi lạnh đã thẩm định. Các tuyên bố chung của nhà cung cấp, chẳng hạn 2–8 độ C, âm 20 độ C để bảo quản dài hạn hoặc một khoảng thời gian cố định sau hoàn nguyên, không thể áp dụng thay thế giữa sinh phẩm dung hợp Fc, các hệ muối hoặc đệm khác nhau và các kiểu vật chứa khác nhau. Ghi lại mọi sai lệch và tránh các chu kỳ đông-rã chưa được thẩm định.

Nêu điểm đến, mùa, mức phơi nhiễm vận chuyển chấp nhận được và việc quy trình có cần dịch vụ cách nhiệt hay cold-chain không. Chi phí kiểm soát nhiệt bổ sung được báo riêng.

FAQ người mua

Điều khoản cần chốt trước purchase order

Người mua có thể thu xếp kiểm nghiệm bên thứ ba không?+

Có. Việc kiểm nghiệm phải do phòng thí nghiệm chuyên môn có uy tín và được hai bên chấp nhận thực hiện. Phân bổ chi phí, quy cách, lấy mẫu, phương pháp và quy tắc chấp nhận phải được thống nhất trước; nếu kết quả độc lập đã thỏa thuận xác nhận không phù hợp, biện pháp xử lý tuân theo điều khoản đơn hàng đã ký. Trừ khi có thỏa thuận khác bằng văn bản, người mua chịu chi phí cho phép thử tùy chọn này.

Độ tinh khiết HPLC có chứng minh hàm lượng peptide không?+

Không. Độ tinh khiết sắc ký mô tả hồ sơ pic tương đối theo phương pháp đã nêu. Danh tính, nước, ion đối, dung môi tồn dư và assay/hàm lượng có thể cần phương pháp riêng.

Luôn cần cold-chain không?+

Không. Nhiệt có thể đẩy nhanh phân hủy, nhất là mùa hè và vận chuyển dài. Cold-chain giảm phơi nhiễm nhưng tăng chi phí. Nêu điểm đến và rủi ro ổn định để báo đúng dịch vụ.

Điều khoản thanh toán được xử lý thế nào?+

Phương thức và mốc thanh toán phụ thuộc giá trị, điểm đến và loại dự án. Pro forma invoice phải nêu tiền tệ, thông tin ngân hàng, phí, mốc và điều kiện xuất xưởng.

Tại sao phòng thí nghiệm phải hiểu hóa học peptide?+

Dạng tự do và muối, trình tự ưa nước và kỵ nước, kết tụ và hấp phụ có thể thay đổi chuẩn bị mẫu và độ phù hợp phương pháp. Hãy dùng phòng thí nghiệm có kinh nghiệm với nhóm phân tử.

Tài liệu đánh giá bên ngoài

WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls

Đây là tài liệu để người mua đánh giá, không phải tuyên bố rằng vật liệu RUO này được quản lý, chứng nhận hoặc xuất xưởng theo các khuôn khổ đó. Tính áp dụng phụ thuộc quy trình và thẩm quyền của người mua.

Nguồn chọn lọc

Tài liệu làm cơ sở cho bối cảnh nghiên cứu

Cơ sở bằng chứng cần được đọc theo từng lớp. Attie và cộng sự 2013, PMID 23169607, là nghiên cứu nhỏ đầu tiên trên người với liều đơn, xác lập tín hiệu dược động học và thành phần cơ thể chứ không phải sự phê duyệt. Campbell và cộng sự 2017, PMID 27462804, báo cáo thử nghiệm DMD ngẫu nhiên đã dừng, các biến cố bất lợi về mạch máu và xu hướng hiệu quả không có ý nghĩa. Lee 2021, PMID 33938454, cung cấp bối cảnh con đường và quá trình phát triển. Reichel và cộng sự 2025, PMID 40312924, trực tiếp chứng minh rủi ro về tính xác thực của sản phẩm chợ đen. KEGG D10347 và NCATS UNII 42HQC6QLEK hỗ trợ định danh chuẩn hóa, còn Danh sách Cấm WADA hiện hành chi phối tình trạng chống doping. Thông báo của các tổ chức bệnh nhân hữu ích cho dòng thời gian nhưng không thay thế báo cáo thử nghiệm hoặc hồ sơ quản lý.

01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
Mở nguồn
02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
Mở nguồn
03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
Mở nguồn
04
Gel electrophoretic detection of black market ACE-031
Drug Testing and Analysis · 2025
Mở nguồn
05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
Mở nguồn
06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
Mở nguồn
07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
Mở nguồn
08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
Mở nguồn

FAQ sản phẩm

Câu hỏi người mua về ACE-031

Vì sao việc phát triển ACE-031 dừng ở Phase 2 dù cơ chế chặn myostatin được quan tâm?+

Nghiên cứu DMD của ACE-031 đã dừng sau khi ghi nhận các biến cố bất lợi về mạch máu, gồm chảy máu cam và giãn mao mạch. Miền ActRIIB-Fc bắt giữ nhiều ligand họ TGF-β chứ không chỉ myostatin, vì vậy chương trình không thể tách hoạt tính trên con đường cơ khỏi sinh học mạch máu rộng hơn. Các chương trình sau minh họa những chiến lược khác: apitegromab và domagrozumab nhắm chọn lọc hơn vào sinh học myostatin, trong khi bimagrumab chặn các thụ thể ActRIIA/ActRIIB và không nên được mô tả là kháng thể chọn lọc ligand. ACE-031 vẫn là công cụ nghiên cứu thử nghiệm; việc ngừng phát triển và các phát hiện an toàn trên người phải đi kèm mọi thảo luận về cơ chế.

ACE-031 khác gì với kháng thể chọn lọc ligand và kháng thể chặn thụ thể?+

ACE-031 là bẫy ligand hòa tan gồm miền ngoại bào ActRIIB và Fc IgG1, có thể bắt giữ nhiều ligand ActRIIB, bao gồm myostatin, GDF-11 và activin. Apitegromab và domagrozumab là các ví dụ về kháng thể hướng vào sinh học myostatin, nên là những chiến lược ligand hẹp hơn. Bimagrumab lại khác: chất này gắn và chặn các thụ thể ActRIIA và ActRIIB thay vì gắn chọn lọc myostatin. Các thuốc thử này không thể thay thế cho nhau. Lựa chọn dựa trên việc thí nghiệm cần bắt giữ ligand phổ rộng, tác động tập trung vào myostatin hay chặn thụ thể, và phải có đối chứng phù hợp cho miền Fc cùng nền mẫu thử.

Nên chọn nồng độ làm việc in vitro của ACE-031 như thế nào?+

Không có nồng độ làm việc phổ quát hoặc dãy pha loãng bảy điểm tiêu chuẩn cho mọi phép thử ACE-031. Chọn một khoảng từ phương pháp đã công bố phù hợp với ligand, hệ tế bào, thời gian ủ, tiêu chí đánh giá và lô thực tế, sau đó xác nhận bằng nghiên cứu thăm dò nồng độ-đáp ứng. Chuyển đổi nồng độ mol và nồng độ khối lượng bằng cơ sở khối lượng phân tử và dạng cung cấp riêng của lô, không dùng một khối lượng xấp xỉ chung. Dung dịch đệm, protein mang và đối chứng hấp phụ bề mặt phải tương thích với phép thử; điều kiện bảo quản hoặc chia mẫu phải theo dữ liệu độ ổn định riêng của công thức thay vì quy tắc chung về BSA hoặc âm 80 độ C.

ACE-031

Lợi ích chính

Tiêu chuẩn cần xác nhận với lô đã xuất xưởng

Danh tính, độ tinh khiết và hàm lượng là các câu hỏi xuất xưởng riêng.

Những gì được nghiên cứu về ACE-031

Câu hỏi mà tài liệu đang kiểm tra

Đường nghiên cứu và bối cảnh phơi nhiễm

Tương thích, giới hạn và bối cảnh quyết định

Tương tác được báo cáo trong tài liệu

COA lô nhà máy của ACE-031

Yêu cầu gói hiện hành, không dùng chứng nhận chung

Yêu cầu đúng cấu hình đóng lọ và bao bì bạn cần

Bảo quản trong phòng thí nghiệm và nhiệt độ vận chuyển là hai quyết định khác nhau

Điều khoản cần chốt trước purchase order

Tài liệu làm cơ sở cho bối cảnh nghiên cứu

Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031

ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?

Câu hỏi người mua về ACE-031

So sánh phân tử liền kề và nhu cầu hồ sơ.

IGF-1 LR3

Lemon Bottle

Lipo-C

Adipotide (FTPP)