ACE-031

Πρωτεΐνη σύντηξης παραπλανητικού υποδοχέα ActRIIB-Fc · οδός μυοστατίνης

≥ 99.0% · στόχος, επαληθεύστε στο COA παρτίδαςCAS 1169766-01-1RUO
COA παρτίδας
MOQ1 κιτ (10 φιαλίδια) ανά SKU
Παρεχόμενη μορφήΠρωτεΐνη σύντηξης (υποδοχέας ActRIIB-Fc)
Χρόνος παράδοσης21–45 ημέρες
ACE-031 — Λευκή έως υπόλευκη λυοφιλοποιημένη σκόνη· κατά την ανασύσταση θα πρέπει να δίνει διαυγές διάλυμα χωρίς ορατή θολερότητα ή ίζημα
ACE-031 — Λευκή έως υπόλευκη λυοφιλοποιημένη σκόνη· κατά την ανασύσταση θα πρέπει να δίνει διαυγές διάλυμα χωρίς ορατή θολερότητα ή ίζημα · Αντιπροσωπευτική εικόνα συσκευασίας · επαληθεύστε την παρτίδα της παραγγελίας
Αντιπροσωπευτική εικόνα συσκευασίας · επαληθεύστε την παρτίδα της παραγγελίας

Σύνοψη απόφασης

Βασικά οφέλη

  • Ιστορικές μελέτες ανέφεραν διερευνητικά σήματα για τη σύσταση σώματος, τον μυϊκό όγκο, τη μυϊκή δύναμη και βιοδείκτες, όμως δεν τεκμηριώθηκε κανένα εγκεκριμένο όφελος και το πρόγραμμα ανάπτυξης διακόπηκε
Το δημοσιευμένο ερευνητικό πλαίσιο παρέχεται μόνο για βιβλιογραφικό προσανατολισμό. Δεν αποτελεί οδηγία δοσολογίας, θεραπείας ή ανθρώπινης χρήσης.

Δεδομένα αξιολόγησης

Προδιαγραφές προς επιβεβαίωση έναντι της αποδεσμευμένης παρτίδας

CAS
1169766-01-1
Μοριακός τύπος
C3418H5188N928O1062S38
Μοριακό βάρος
77489.89 Da
Εμφάνιση
Λευκή έως υπόλευκη λυοφιλοποιημένη σκόνη· κατά την ανασύσταση θα πρέπει να δίνει διαυγές διάλυμα χωρίς ορατή θολερότητα ή ίζημα
Καθαρότητα
≥ 99.0% · στόχος, επαληθεύστε στο COA παρτίδας
Αποθήκευση
Φυλάσσετε την παρεχόμενη παρτίδα σύμφωνα με το COA της και την ειδική για τη σύνθεση μελέτη σταθερότητας. Γενικές δηλώσεις προμηθευτών, όπως 2–8 βαθμοί Κελσίου, μείον 20 βαθμοί Κελσίου για μακροχρόνια φύλαξη ή σταθερό χρονικό διάστημα μετά την ανασύσταση, δεν είναι εναλλάξιμες μεταξύ ενός βιολογικού προϊόντος σύντηξης Fc, διαφορετικών συστημάτων άλατος/ρυθμιστικού διαλύματος και μορφών περιέκτη. Καταγράφετε τις αποκλίσεις και αποφεύγετε μη επικυρωμένους κύκλους κατάψυξης-απόψυξης.
MOQ
1 κιτ (10 φιαλίδια) ανά SKU
Χρόνος παράδοσης
21–45 ημέρες

Πίνακας αξιολόγησης

Η ταυτότητα, η καθαρότητα και η περιεκτικότητα αποτελούν χωριστά ερωτήματα αποδέσμευσης.

Ταυτότητα

Επιβεβαιώστε το δηλωμένο μόριο και την παρεχόμενη μορφή. Ξεκινήστε από το COA της αντίστοιχης παρτίδας· ζητήστε τεκμήρια αλληλουχίας μόνο όταν το απαιτεί η γραπτή διαδικασία του αγοραστή και έχει συμφωνηθεί η διαθεσιμότητα ή χωριστό αντικείμενο.

Καθαρότητα

Ελέγξτε τις συνθήκες της μεθόδου RP-HPLC, το μήκος κύματος, την ολοκλήρωση κορυφών και τον χειρισμό συναφών κορυφών. Ένα ποσοστό χωρίς τη μέθοδο δεν αρκεί.

Περιεκτικότητα

Η καθαρή περιεκτικότητα σε πεπτίδιο δεν ταυτίζεται με το μικτό βάρος λυοφιλοποιημένης σκόνης. Ρωτήστε ποιος προσδιορισμός υποστηρίζει τη δηλωμένη ποσότητα και αν λαμβάνονται υπόψη το νερό/αντιιόν.

Σταθερότητα

Από την παραλαβή και μετά τηρείτε τη συνθήκη φύλαξης που αναγράφεται στο COA της παρτίδας ή στην ετικέτα.

Ερευνητικό πλαίσιο

Τι μελετούν οι ερευνητές για το ACE-031

Το ACE-031 (ramatercept· YY-125) είναι υπό διερεύνηση ανασυνδυασμένη ομοδιμερής πρωτεΐνη σύντηξης, η οποία αποτελείται από την εξωκυττάρια περιοχή δέσμευσης προσδέτη του ανθρώπινου ActRIIB/ACVR2B συνδεδεμένη με ανθρώπινη περιοχή Fc IgG1. Λειτουργεί ως διαλυτός παγιδευτής προσδετών για αρκετούς προσδέτες της οικογένειας TGF-β, συμπεριλαμβανομένων της μυοστατίνης, του GDF-11 και των ακτιβινών. Μελετήθηκε σε προγράμματα Φάσης 1 και Φάσης 2, μεταξύ άλλων για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne, όμως η μελέτη DMD διακόπηκε μετά από αγγειακά ανεπιθύμητα συμβάντα, συμπεριλαμβανομένων της επίσταξης και της τελαγγειεκτασίας· το πρόγραμμα ανάπτυξης διακόπηκε αργότερα. Το ACE-031 δεν έχει εγκεκριμένη ένδειξη. Η σημερινή χρήση περιορίζεται σε ελεγχόμενα ερευνητικά πλαίσια, υλικά αναφοράς και πλαίσια αντιντόπινγκ, ενώ μια παρτίδα RUO δεν είναι εναλλάξιμη με το ιστορικό υλικό των κλινικών δοκιμών.

  • Η ιστορική έρευνα περιλάμβανε τη μυϊκή δυστροφία Duchenne και μελέτες εφάπαξ δόσης για τη σύσταση σώματος, όμως η δοκιμή DMD διακόπηκε μετά το δεύτερο δοσολογικό σχήμα λόγω επίσταξης και τελαγγειεκτασιών, οι διαφορές αποτελεσματικότητας δεν ήταν στατιστικά σημαντικές και η ανάπτυξη διακόπηκε οριστικά
  • Νεότερη εργασία σε μαρμοζέτες παραμένει προκλινική
  • Το ACE-031 περιλαμβάνεται ρητά στους παραπλανητικούς υποδοχείς ακτιβίνης που απαγορεύονται ανά πάσα στιγμή στην κατηγορία S4.3 του WADA· το καθεστώς αντιντόπινγκ πρέπει να διαβάζεται από τον τρέχοντα επίσημο κατάλογο και τους εφαρμοστέους κανόνες TUE και όχι από περιλήψεις προμηθευτών.

Πλαίσιο μηχανισμού

Το ερώτημα που εξετάζει η βιβλιογραφία

Το ACE-031 χρησιμοποιεί την εξωκυττάρια περιοχή του ActRIIB για να δεσμεύει πολλαπλούς κυκλοφορούντες προσδέτες της οικογένειας TGF-β και να μειώνει την πρόσβασή τους στους φυσικούς υποδοχείς ακτιβίνης τύπου II, μειώνοντας έτσι την επακόλουθη σηματοδότηση Smad2/3. Αυτός ο σχεδιασμός παγίδευσης ευρέος φάσματος προσδετών διαφέρει από ένα αντίσωμα εκλεκτικό για τη μυοστατίνη και από το bimagrumab, το οποίο αποκλείει τους υποδοχείς ActRIIA/ActRIIB. Στη δοκιμή DMD καταγράφηκαν επίσταξη και τελαγγειεκτασία. Η ευρεία δέσμευση προσδετών που συμμετέχουν στην αγγειακή ομοιόσταση, συμπεριλαμβανομένων των BMP9/10, έχει προταθεί ως μηχανιστική εξήγηση, όμως η δοκιμή δεν τεκμηρίωσε την αιτιώδη συμβολή κάθε προσδέτη. Το αγγειακό σήμα ασφάλειας και η διακοπή της ανάπτυξης αποτελούν αναπόσπαστο μέρος της ερμηνείας του μηχανισμού και όχι προαιρετικό πλαίσιο.

Χάρτης τεκμηρίων

Ερευνητικές οδοί και πλαίσιο έκθεσης

Επίπεδο τεκμηρίωσηςΑναλυτικό / εργαστηριακό πλαίσιο
Οδοί που αναφέρονται στις πηγές
Υποδόρια
Πλαίσιο δόσης / έκθεσηςΕιδικό για το πρωτόκολλο· επαληθεύστε την παρατιθέμενη πρωτογενή πηγή
Οι οδοί και τα πλαίσια έκθεσης συνοψίζουν παρατιθέμενες μελέτες ή εγκεκριμένες επισημάνσεις τελικών προϊόντων. Δεν αποτελούν οδηγίες χορήγησης αυτού του υλικού RUO· δεν παρέχεται δόση για πελάτες.

Όρια τεκμηρίωσης

Συμβατότητα, περιορισμοί και πλαίσιο απόφασης

  • Το ACE-031 είναι μη εγκεκριμένο, υπό διερεύνηση βιολογικό προϊόν του οποίου η ανάπτυξη έχει διακοπεί και δεν προορίζεται για ανθρώπινη χρήση
  • Στην αναφορά Φάσης 2 για την DMD, η επίσταξη και οι τελαγγειεκτασίες οδήγησαν σε πρόωρη διακοπή της μελέτης· σε περιλήψεις του προγράμματος αναφέρθηκε επίσης αιμορραγία των ούλων
  • Η ευρεία παγίδευση προσδετών ενδέχεται να επηρεάζει τη σηματοδότηση BMP-9/BMP-10 και παρέχει βιολογικά εύλογη εξήγηση για τα αγγειακά ευρήματα, όμως αυτός ο μηχανισμός δεν πρέπει να παρουσιάζεται ως οριστική απόδειξη για κάθε συμβάν
  • Αξιολόγηση του 2025 με κρίση από ομοτίμους εντόπισε σοβαρά προβλήματα ταυτότητας και προσμείξεων σε προϊόντα που πωλούνταν ως ACE-031
  • Η εργαστηριακή εργασία απαιτεί αξιολόγηση κινδύνου από το ίδρυμα, ειδική για την παρτίδα τεκμηρίωση ασφάλειας και ελέγχους κατάλληλους για μη επαληθευμένη ανασυνδυασμένη πρωτεΐνη
  • Το καθεστώς WADA S4.3 αποτελεί ξεχωριστό περιορισμό αντιντόπινγκ και δεν τεκμηριώνει φαρμακευτική ποιότητα ή ασφάλεια.

Αλληλεπιδράσεις που αναφέρονται στη βιβλιογραφία

  • Ως ουσία RUO, δεν υπάρχει επίσημο πρωτόκολλο συγχορήγησης σε ανθρώπους
  • Μηχανιστικά, υπάρχει θεωρητική πιθανότητα αθροιστικής αναστολής της ίδιας οδού σηματοδότησης όταν συνδυάζεται με άλλους αναστολείς της οδού της μυοστατίνης (π.χ. YK-11, Follistatin-344), όμως αυτό δεν υποστηρίζεται από δεδομένα ασφάλειας
  • Λόγω του ευρέος προφίλ δέσμευσης προσδετών της υπεροικογένειας TGF-β (συμπεριλαμβανομένων των BMP-9/10), ο συνδυασμός του με ουσίες που επηρεάζουν την πήξη ή την αγγειακή ακεραιότητα απαιτεί ιδιαίτερη προσοχή — αυτό συνάδει και δεν αντιφάσκει με τον μηχανισμό των αγγειακών ανεπιθύμητων ενεργειών που περιγράφεται στην ενότητα ασφάλειας.
Το βιβλιογραφικό πλαίσιο δεν αποτελεί αποτέλεσμα αποδέσμευσης από τον προμηθευτή ούτε οδηγία ανθρώπινης χρήσης. Ακολουθήστε την εγκεκριμένη εργαστηριακή αξιολόγηση κινδύνου του ιδρύματός σας.

Τεκμηρίωση παρτίδας

COA παρτίδων για ACE-031

Εργαστήριο: Εργαστήριο ποιοτικού ελέγχου του παρασκευαστήΔοκιμές: Καθαρότητα HPLC · ταυτοποίηση με MS · ενδοτοξίνες · ποσότητα πλήρωσης

  • Θολή προεπισκόπηση COA παρτίδας για ACE-031 1 mg1 mg

Οι προεπισκοπήσεις είναι σκόπιμα θολές, ώστε τα έγγραφα να μην μπορούν να επαναχρησιμοποιηθούν· από τις αναφορές τρίτων δείχνουμε μόνο την πρώτη σελίδα. Την καθαρή πλήρη έκδοση για το προϊόν και την περιεκτικότητα που ζητάτε τη στέλνει το τμήμα πωλήσεων.

Απέτυχε ανεξάρτητος έλεγχος; Πλήρης επιστροφή χρημάτων.

Αντιπροσωπευτικά αρχεία με περιοδική ανανέωση

Τα δημοσιευμένα COA παρουσιάζουν πρόσφατες αντιπροσωπευτικές παρτίδες και ενδέχεται να μην είναι τα νεότερα. Για προσφορά ή αποστολή, οι πωλήσεις επιβεβαιώνουν την παρτίδα και στέλνουν το COA της.

Αναφορές τρίτων, που προστίθενται σταδιακά

Προεπισκοπήσεις της πρώτης σελίδας των αναφορών τρίτων θα βρείτε στη σελίδα «Ποιότητα» και στις σελίδες των αντίστοιχων προϊόντων· την πλήρη αναφορά τη στέλνει το τμήμα πωλήσεων κατόπιν αιτήματος. Μπορείτε επίσης να στείλετε οποιοδήποτε φιαλίδιο της παραγγελίας σας σε ανεξάρτητο εργαστήριο της επιλογής σας. Εκτός αν συμφωνηθεί διαφορετικά γραπτώς, τις προαιρετικές δοκιμές τις πληρώνει ο αγοραστής.

Βοήθεια για τον έλεγχο του COA σας

Χρειάζεστε βοήθεια για να διαβάσετε ένα COA παρτίδας ή μια αναφορά τρίτου; Οι πωλήσεις μπορούν να εξηγήσουν τα στοιχεία δοκιμών, τις προδιαγραφές και τη σχέση των αποτελεσμάτων με την παρτίδα που συζητείται.

Σε κάθε COA παρτίδας: Καθαρότητα HPLC · ταυτοποίηση με MS · ενδοτοξίνες · ποσότητα πλήρωσης · Επαλήθευση της LyoPep

Ζητήστε το τρέχον πακέτο, όχι ένα γενικό πιστοποιητικό

  • Η οπτική εμφάνιση δεν μπορεί να τεκμηριώσει ταυτότητα, καθαρότητα, αναδίπλωση, γλυκοζυλίωση ή βιολογική δραστικότητα
  • Η πιστοποίηση προμήθειας πρέπει να ορίζει το ACE-031 ως ομοδιμερές σύντηξης της εξωκυττάριας περιοχής ACVR2B με Fc IgG1, συνδεδεμένο με δισουλφιδικούς δεσμούς, και να απαιτεί ιχνηλάσιμα αρχεία έκφρασης και καθαρισμού, χαρακτηρισμό ακέραιης και αναχθείσας μάζας, πεπτιδική χαρτογράφηση ή ορθογώνια επιβεβαίωση αλληλουχίας, ανοσοαποτύπωση εκλεκτική για την ταυτότητα, ανάλυση συσσωματωμάτων και θραυσμάτων, καθαρότητα μαζί με τη μέθοδο και τα χρωματογραφήματα, περιεκτικότητα πρωτεΐνης, ελέγχους πρωτεϊνών και DNA των κυττάρων-ξενιστών, ενδοτοξίνες, μικροβιακό φορτίο ή στειρότητα όπου δηλώνεται, καθώς και δεδομένα σύνθεσης/σταθερότητας
  • Η μελέτη του 2025 σε 14 προϊόντα της μαύρης αγοράς διαπίστωσε ότι μόνο 12 ήταν ανοσοαντιδραστικά ως προς το ACVR2B και ότι αυτά περιείχαν πλήρους μήκους ανθρώπινο ACVR2B αντί για αυθεντικό ACE-031 ACVR2B-Fc, μαζί με πρόσθετες πρωτεϊνικές προσμείξεις
  • Επομένως, μια εύλογη ζώνη ή ένα διαυγές διάλυμα από μόνο του δεν επαρκεί.
COA της αποδεσμευμένης παρτίδαςΚαθαρότητα HPLC με το πλαίσιο της μεθόδουΑποτέλεσμα ταυτοποίησης με MSΑποτέλεσμα ενδοτοξινώνΠοσότητα πλήρωσης (μετρούμενη ποσότητα ανά φιαλίδιο)SDS και δήλωση χειρισμού

Διαθέσιμες ποσότητες πλήρωσης

Ζητήστε προσφορά για την ποσότητα πλήρωσης και τη διαμόρφωση συσκευασίας που χρειάζεστε

SKU αναφοράςΠλήρωσηΒασική συσκευασία
ACE03111 mg10 φιαλίδια

Άλλη μορφή

Διαθέσιμο και σε ρινικό σπρέι (απόθεμα στις ΗΠΑ)

Μαύρη φιάλη ρινικού σπρέι 10 mL με διάφανο καπάκι
Φιάλη ρινικού σπρέι 10 mL

Εκτός από λυοφιλοποιημένα φιαλίδια, το ACE-031 διατίθεται και ως διάλυμα σε ρινικό σπρέι, με αποστολή από το απόθεμά μας στις ΗΠΑ.

Περιεκτικότητες
1 mg
Μεγέθη φιάλης
10 mL ή 20 mL
Ελάχιστη παραγγελία
10 φιάλες ανά περιεκτικότητα και μέγεθος φιάλης
Αποστολή από
Το απόθεμά μας στις ΗΠΑ

Χειρισμός

Σχεδιάστε τη φύλαξη πριν φτάσει το δέμα

Φυλάσσετε την παρεχόμενη παρτίδα σύμφωνα με το COA της και την ειδική για τη σύνθεση μελέτη σταθερότητας. Γενικές δηλώσεις προμηθευτών, όπως 2–8 βαθμοί Κελσίου, μείον 20 βαθμοί Κελσίου για μακροχρόνια φύλαξη ή σταθερό χρονικό διάστημα μετά την ανασύσταση, δεν είναι εναλλάξιμες μεταξύ ενός βιολογικού προϊόντος σύντηξης Fc, διαφορετικών συστημάτων άλατος/ρυθμιστικού διαλύματος και μορφών περιέκτη. Καταγράφετε τις αποκλίσεις και αποφεύγετε μη επικυρωμένους κύκλους κατάψυξης-απόψυξης.

Δηλώστε προορισμό και χρονοδιάγραμμα ώστε να προγραμματιστεί η παραλαβή, και κατά την άφιξη μεταφέρετε το υλικό στη δηλωμένη συνθήκη φύλαξης.

Συχνές ερωτήσεις αγοραστών

Όροι που πρέπει να συμφωνηθούν πριν από την εντολή αγοράς

Μπορεί ο αγοραστής να οργανώσει δοκιμή από τρίτο;+

Ναι. Μπορείτε να στείλετε οποιοδήποτε φιαλίδιο της παραγγελίας σας σε ανεξάρτητο εργαστήριο της επιλογής σας. Αν θέλετε να συμφωνήσουμε πριν από τη δοκιμή εργαστήριο, προδιαγραφή, δειγματοληψία, μέθοδο και κανόνα αποδοχής, το τμήμα πωλήσεων τα επιβεβαιώνει γραπτώς. Εκτός αν συμφωνηθεί διαφορετικά γραπτώς, το κόστος αυτής της προαιρετικής δοκιμής το πληρώνει ο αγοραστής.

Τι γίνεται αν η δοκιμή του δικού μου εργαστηρίου δείξει ότι το προϊόν είναι εκτός προδιαγραφών;+

Στείλτε οποιοδήποτε φιαλίδιο της παραγγελίας σας σε ανεξάρτητο εργαστήριο της επιλογής σας. Αν η αναφορά δείξει ότι το προϊόν δεν πληροί την προδιαγραφή του COA του — καθαρότητα κάτω από το δηλωμένο ελάχιστο ή ταυτότητα που δεν συμφωνεί —, στείλτε την αναφορά στο τμήμα πωλήσεών μας και επιστρέφουμε ολόκληρο το ποσό για το προϊόν αυτό.

Αποδεικνύει η καθαρότητα HPLC την περιεκτικότητα σε πεπτίδιο;+

Όχι. Η χρωματογραφική καθαρότητα περιγράφει το σχετικό προφίλ κορυφών βάσει δηλωμένης μεθόδου. Η ταυτότητα, το νερό, το αντιιόν, οι υπολειμματικοί διαλύτες και ο προσδιορισμός/η περιεκτικότητα μπορεί να απαιτούν χωριστές μεθόδους.

Πώς πρέπει να φυλάσσεται το υλικό μετά την παράδοση;+

Μεταφέρετέ το στη συνθήκη φύλαξης που αναγράφεται στο COA της παρτίδας ή στην ετικέτα μόλις φτάσει και καταγράψτε την κατάσταση της συσκευασίας κατά την παραλαβή.

Πώς καθορίζονται οι όροι πληρωμής;+

Οι διαθέσιμες μέθοδοι και τα ορόσημα εξαρτώνται από την αξία της παραγγελίας, τον προορισμό και τον τύπο έργου. Το τιμολόγιο pro forma πρέπει να αναφέρει το νόμισμα, τα τραπεζικά στοιχεία, τις χρεώσεις, τα ορόσημα πληρωμής και την προϋπόθεση αποδέσμευσης.

Γιατί πρέπει το εργαστήριο δοκιμών να γνωρίζει τη χημεία πεπτιδίων;+

Οι μορφές ελεύθερης βάσης και άλατος, οι υδρόφιλες και υδρόφοβες αλληλουχίες, η συσσωμάτωση και η προσρόφηση μπορούν να αλλάξουν την προετοιμασία δείγματος και την καταλληλότητα της μεθόδου. Χρησιμοποιήστε εργαστήριο με εμπειρία στη συγκεκριμένη κατηγορία μορίων.

Πρόκειται για αναφορές αξιολόγησης αγοραστή και όχι για ισχυρισμούς ότι αυτό το υλικό RUO ρυθμίζεται, πιστοποιείται ή αποδεσμεύεται βάσει αυτών των πλαισίων. Η εφαρμογή τους εξαρτάται από τη ροή εργασίας και τη δικαιοδοσία του αγοραστή.

Επιλεγμένες πηγές

Βιβλιογραφία που υποστηρίζει το ερευνητικό πλαίσιο

  • Η βάση τεκμηρίων πρέπει να διαβάζεται κατά επίπεδα. Οι Attie et al. 2013, PMID 23169607, αποτελούν μικρή μελέτη εφάπαξ δόσης για πρώτη φορά στον άνθρωπο και τεκμηριώνουν φαρμακοκινητικά σήματα και σήματα σύστασης σώματος, όχι έγκριση. Οι Campbell et al. 2017, PMID 27462804, αναφέρουν τη διακοπείσα τυχαιοποιημένη δοκιμή DMD, τα αγγειακά ανεπιθύμητα συμβάντα και τις μη σημαντικές τάσεις αποτελεσματικότητας. Ο Lee 2021, PMID 33938454, παρέχει πλαίσιο για την οδό και την ανάπτυξη. Οι Reichel et al. 2025, PMID 40312924, αποδεικνύουν άμεσα τον κίνδυνο αυθεντικότητας των προϊόντων της μαύρης αγοράς. Τα KEGG D10347 και NCATS UNII 42HQC6QLEK υποστηρίζουν την τυποποιημένη ταυτότητα, ενώ ο τρέχων Απαγορευμένος Κατάλογος του WADA διέπει το καθεστώς αντιντόπινγκ. Ανακοινώσεις οργανώσεων υποστήριξης ασθενών είναι χρήσιμες για τη χρονολόγηση, αλλά δεν υποκαθιστούν τις αναφορές δοκιμών ή τα κανονιστικά αρχεία.
  1. 01

    Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

    Muscle & Nerve · 2017

    Άνοιγμα πηγής
  2. 02

    A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

    Muscle & Nerve · 2013

    Άνοιγμα πηγής
  3. 03

    Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

    The Journal of Clinical Investigation · 2021

    Άνοιγμα πηγής
  4. 04

    Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

    Drug Testing and Analysis · 2025

    Άνοιγμα πηγής
  5. 05

    Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

    World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025

    Άνοιγμα πηγής
  6. 06

    UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

    Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013

    Άνοιγμα πηγής
  7. 07

    Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031

    Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011

    Άνοιγμα πηγής
  8. 08

    ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?

    Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011

    Άνοιγμα πηγής

Συχνές ερωτήσεις προϊόντος

Ερωτήσεις αγοραστών σχετικά με το ACE-031

Γιατί διακόπηκε η ανάπτυξη του ACE-031 στη Φάση 2, παρότι ο μηχανισμός αποκλεισμού της μυοστατίνης ήταν πολλά υποσχόμενος;+

Η μελέτη DMD του ACE-031 διακόπηκε μετά την παρατήρηση αγγειακών ανεπιθύμητων συμβάντων, συμπεριλαμβανομένων της επίσταξης και της τελαγγειεκτασίας. Η περιοχή ActRIIB-Fc παγιδεύει πολλαπλούς προσδέτες της οικογένειας TGF-β και όχι μόνο τη μυοστατίνη, συνεπώς το πρόγραμμα δεν μπορούσε να απομονώσει τη δραστικότητα της μυϊκής οδού από την ευρύτερη αγγειακή βιολογία. Μεταγενέστερα προγράμματα απεικονίζουν διαφορετικές στρατηγικές: το apitegromab και το domagrozumab στοχεύουν πιο εκλεκτικά τη βιολογία της μυοστατίνης, ενώ το bimagrumab αποκλείει τους υποδοχείς ActRIIA/ActRIIB και δεν πρέπει να περιγράφεται ως αντίσωμα εκλεκτικό για έναν προσδέτη. Το ACE-031 παραμένει ερευνητικό εργαλείο υπό διερεύνηση· η διακοπή και τα ευρήματα ασφάλειας στον άνθρωπο πρέπει να συνοδεύουν κάθε συζήτηση του μηχανισμού του.

Σε τι διαφέρει το ACE-031 από τα αντισώματα που είναι εκλεκτικά για προσδέτες και από εκείνα που αποκλείουν υποδοχείς;+

Το ACE-031 είναι διαλυτός παγιδευτής προσδετών που αποτελείται από την εξωκυττάρια περιοχή ActRIIB/Fc IgG1 και μπορεί να δεσμεύσει αρκετούς προσδέτες του ActRIIB, συμπεριλαμβανομένων της μυοστατίνης, του GDF-11 και των ακτιβινών. Το apitegromab και το domagrozumab είναι παραδείγματα αντισωμάτων που κατευθύνονται στη βιολογία της μυοστατίνης και επομένως αποτελούν στενότερες στρατηγικές έναντι προσδετών. Το bimagrumab διαφέρει και πάλι: δεσμεύει και αποκλείει τους υποδοχείς ActRIIA και ActRIIB αντί να δεσμεύει εκλεκτικά τη μυοστατίνη. Τα αντιδραστήρια αυτά δεν είναι εναλλάξιμα. Επιλέξτε μεταξύ τους ανάλογα με το εάν το πείραμα απαιτεί ευρεία παγίδευση προσδετών, διαταραχή εστιασμένη στη μυοστατίνη ή αποκλεισμό υποδοχέα, και συμπεριλάβετε αντιστοιχισμένους μάρτυρες για την περιοχή Fc και τη μήτρα της δοκιμασίας.

Πώς πρέπει να επιλέγεται η συγκέντρωση εργασίας του ACE-031 in vitro;+

Δεν υπάρχει καθολική συγκέντρωση εργασίας ή τυποποιημένη αραίωση επτά σημείων για κάθε δοκιμασία ACE-031. Επιλέξτε ένα εύρος από τη δημοσιευμένη μέθοδο που αντιστοιχεί στον προσδέτη, το κυτταρικό σύστημα, τον χρόνο επώασης, το καταληκτικό σημείο και την πραγματική παρτίδα και, στη συνέχεια, επιβεβαιώστε το με πιλοτική μελέτη συγκέντρωσης-απόκρισης. Μετατρέψτε τις μοριακές συγκεντρώσεις και τις συγκεντρώσεις μάζας χρησιμοποιώντας τη βάση μοριακής μάζας και την παρεχόμενη μορφή της συγκεκριμένης παρτίδας και όχι μια γενική κατά προσέγγιση μάζα. Το ρυθμιστικό διάλυμα, η πρωτεΐνη-φορέας και οι μάρτυρες προσρόφησης στην επιφάνεια πρέπει να είναι συμβατά με τη δοκιμασία, ενώ οι συνθήκες φύλαξης ή διαμοιρασμού σε κλάσματα πρέπει να ακολουθούν ειδικά για τη σύνθεση δεδομένα σταθερότητας και όχι έναν καθολικό κανόνα για BSA ή μείον 80 βαθμούς Κελσίου.

Τεκμήρια πριν από την παραγγελία

Πληροφορίες για αγοραστές