Соңғы расталған тапсырыстарСоңғы 7 күн
Америка Құрама Штаттары4.1 gGlutathione 400 mg · PT-141 10 mg · IGF-1 LR3 1000 mcg
Барлығын қарау

Басқа зерттеу материалдары

ACE-031

ActRIIB-Fc жалған рецепторлық біріктіру ақуызы · миостатин жолы

Мақсат ≥ 99.0% · Партия COACAS 1169766-01-1RUO
Зерттеу мәртебесіЗерттеулер шектеулі
Жеткізілетін нысанБіріктіру ақуызы (ActRIIB рецепторы-Fc)
Жеткізу мерзімі21–45 күн
ACE-031 — Ақтан ақшыл түске дейінгі лиофилизацияланған ұнтақ; қалпына келтіргенде көзге көрінетін лайлылығы немесе тұнбасы жоқ мөлдір ерітінді түзуге тиіс
ACE-031 — Ақтан ақшыл түске дейінгі лиофилизацияланған ұнтақ; қалпына келтіргенде көзге көрінетін лайлылығы немесе тұнбасы жоқ мөлдір ерітінді түзуге тиіс · Үлгі қаптама суреті · тапсырыс берілген партияны тексеріңіз
Үлгі қаптама суреті · тапсырыс берілген партияны тексеріңіз

Шешім түйіні

Негізгі артықшылықтар

  • Тарихи зерттеулер дене құрамы, бұлшықет көлемі, бұлшықет күші және биомаркерлер бойынша барлау сипатындағы сигналдарды хабарлады, бірақ мақұлданған пайда анықталмады және әзірлеу бағдарламасы доғарылды.
Жарияланған зерттеу мәнмәтіні әдебиетпен танысу үшін ғана берілген. Бұл дозалау, емдеу немесе адамда қолдану нұсқаулығы емес.

Біліктілік бағалау деректері

Босатылған партиямен салыстырып растауға тиіс спецификациялар

CAS
1169766-01-1
Формула
C3418H5188N928O1062S38
Молекулалық масса
77.49 kDa
Сыртқы түрі
Ақтан ақшыл түске дейінгі лиофилизацияланған ұнтақ; қалпына келтіргенде көзге көрінетін лайлылығы немесе тұнбасы жоқ мөлдір ерітінді түзуге тиіс
Тазалық
Мақсат ≥ 99.0% · Партия COA
Сақтау
Жеткізілген партияны оның COA құжатына, нақты құрамға тән тұрақтылық зерттеуіне және валидацияланған суық тізбек талаптарына сәйкес сақтаңыз әрі тасымалдаңыз. 2–8°C, ұзақ мерзімге -20°C немесе қалпына келтіргеннен кейінгі тұрақты кезең сияқты жеткізушілердің жалпы мәлімдемелері Fc-біріктіру биологиялық препаратының, тұз/буфер жүйелерінің және ыдыс пішімдерінің арасында өзара алмастырылмайды. Температуралық ауытқуларды тіркеңіз және валидацияланбаған мұздатып-еріту циклдеріне жол бермеңіз.
MOQ
Сұрау бойынша
Жеткізу мерзімі
21–45 күн

Біліктілікті бағалау матрицасы

Сәйкестік, тазалық және мөлшер — босатуға қатысты бөлек сұрақтар.

Сәйкестік

Мәлімделген молекула мен жеткізілетін нысанды растаңыз. Алдымен тиісті партияның COA құжатын қараңыз; реттілік деңгейіндегі дәлелді сатып алушының жазбаша рәсімі талап етіп, оның қолжетімділігі немесе бөлек көлемі келісілген жағдайда ғана сұраңыз.

Тазалық

RP-HPLC әдісінің шарттарын, толқын ұзындығын, интеграцияны және ілеспе шыңдарды өңдеуді тексеріңіз. Әдісі көрсетілмеген пайыз жеткіліксіз.

Мөлшер

Таза пептид мөлшері лиофилизацияланған ұнтақтың жалпы салмағына тең емес. Мәлімделген мөлшерді қай талдау растайтынын және су мен қарсы ион ескерілген-ескерілмегенін сұраңыз.

Тұрақтылық

Ұзақ мерзімді сақтау мен тасымалдау кезіндегі әсерді бөлек анықтаңыз. Сатып алушының тәуекел бағалауы талап еткенде суық тізбекке баға ұсынылуы мүмкін және ол шығынды арттырады.

Зерттеу мәнмәтіні

Зерттеушілер ACE-031 туралы нені зерттейді

ACE-031 (раматерцепт; YY-125) — адамның ActRIIB/ACVR2B рецепторының жасушадан тыс лиганд байланыстыратын домені адамның IgG1 Fc аймағымен біріктірілген, зерттеліп жатқан рекомбинантты гомодимерлі біріктіру ақуызы. Ол миостатинді, GDF-11-ді және активиндерді қоса алғандағы TGF-бета тобының бірнеше лигандына арналған еритін лиганд тұзағы ретінде әсер етеді. Ол Дюшенн бұлшықет дистрофиясын қамтитын 1-фаза және 2-фаза бағдарламаларында зерттелді, бірақ DMD зерттеуі мұрыннан қан кету мен телангиэктазияны қоса алғандағы тамырлық жағымсыз құбылыстардан кейін тоқтатылды; кейін әзірлеу бағдарламасы да доғарылды. ACE-031-дің мақұлданған көрсетілімі жоқ. Қазіргі қолданысы бақыланатын зерттеумен, эталондық және допингке қарсы мәнмәтіндермен шектеледі; RUO партиясы тарихи клиникалық зерттеу материалына баламалы емес.

  • Тарихи зерттеулерге Дюшенн бұлшықет дистрофиясы және бір реттік дозамен дене құрамын зерттеу кірді, бірақ DMD зерттеуі екінші режимнен кейін мұрыннан қан кету мен телангиэктазияларға байланысты тоқтатылды, тиімділік айырмашылықтары статистикалық мәнді болмады және әзірлеу біржола доғарылды
  • Мартышкалардағы кейінгі жұмыстар клиникаға дейінгі деңгейде қалып отыр
  • ACE-031 WADA S4.3 санаты бойынша барлық уақытта тыйым салынған жалған активин рецепторларының қатарына тікелей енгізілген; допингке қарсы мәртебені жеткізуші қорытындыларынан емес, қазіргі ресми тізімнен және қолданылатын TUE ережелерінен оқу керек.

Механизм мәнмәтіні

Әдебиет тексеріп отырған сұрақ

ACE-031 ActRIIB рецепторының жасушадан тыс домені арқылы айналымдағы TGF-бета тобының көптеген лигандтарын байланыстырып, олардың табиғи II типті активин рецепторларына жетуін азайтады, сол арқылы төменгі ағымдағы Smad2/3 сигналдануын төмендетеді. Мұндай кең ауқымды лиганд тұзағы миостатинге таңдамалы антиденеден және ActRIIA/ActRIIB рецепторларын бөгейтін бимагрумабтан өзгеше. DMD зерттеуінде мұрыннан қан кету мен телангиэктазия құжатталған. Тамыр гомеостазына қатысатын лигандтарды, соның ішінде BMP9/10-ды кеңінен ұстау механистік түсіндірме ретінде ұсынылған, бірақ зерттеу әрбір лигандтың себептік үлесін анықтаған жоқ. Тамырлық қауіпсіздік сигналы мен бағдарламаның доғарылған мәртебесі механизмді түсіндірудің ажырамас бөлігі, қосымша ғана мәнмәтін емес.

Дәлелдер картасы

Зерттеу жолдары мен әсер мәнмәтіні

Дәлел деңгейіАналитикалық / зертханалық мәнмәтін
Дереккөздерде хабарланған енгізу жолдары
Тері астына
Доза / әсер мәнмәтініХаттамаға тән; келтірілген бастапқы дереккөзді тексеріңіз
Енгізу жолдары мен әсер мәнмәтіндері келтірілген зерттеулерді немесе мақұлданған дайын өнім заттаңбаларын қорытындылайды. Олар осы RUO материалын енгізу жөніндегі нұсқаулық емес; тұтынушыға арналған доза берілмейді.

Дәлел шектері

Үйлесімділік, шектеулер және шешім мәнмәтіні

  • ACE-031 — мақұлданбаған, әзірленуі доғарылған зерттеу биологиялық препараты және адамға қолдануға арналмаған
  • DMD бойынша 2-фаза есебінде мұрыннан қан кету мен телангиэктазиялар зерттеудің мерзімінен бұрын тоқтатылуына әкелген; бағдарлама қорытындыларында қызыл иектен қан кету де хабарланған
  • Оның кең ауқымды лиганд тұзағы BMP-9/BMP-10 сигналдануына әсер етуі және тамырлық нәтижелерге биологиялық тұрғыдан ықтимал түсіндірме беруі мүмкін, бірақ бұл механизмді әрбір құбылыстың түпкілікті дәлелі ретінде ұсынуға болмайды
  • 2025 жылғы рецензияланған талдау ACE-031 ретінде сатылған өнімдерде елеулі сәйкестік пен қоспа мәселелерін анықтады
  • Зертханалық жұмыс мекеменің қауіп-қатер бағалауын, партияға тән қауіпсіздік құжаттамасын және расталмаған рекомбинантты ақуызға сәйкес бақылауларды қажет етеді
  • WADA S4.3 мәртебесі — бөлек допингке қарсы шектеу және фармацевтикалық сапаны немесе қауіпсіздікті анықтамайды.

Әдебиетте хабарланған өзара әрекеттесулер

  • RUO заты болғандықтан, адамдарда бірге енгізудің ресми хаттамасы жоқ
  • Механизм тұрғысынан басқа миостатин жолының тежегіштерімен (мысалы, YK-11, Follistatin-344) біріктіргенде сол сигналдық жолдың аддитивті тежелу мүмкіндігі теориялық түрде бар, бірақ мұны қолдайтын қауіпсіздік деректері жоқ
  • TGF-бета супертобындағы лигандтарды кеңінен байланыстыратын бейініне байланысты (BMP-9/10 қоса), оны ұюға немесе тамыр тұтастығына әсер ететін заттармен біріктіру ерекше сақтықты қажет етеді — бұл қауіпсіздік бөлімінде сипатталған тамырлық жағымсыз әсер механизміне сәйкес келеді және оған қайшы емес.
Әдебиет мәнмәтіні жеткізушінің босату нәтижесі немесе адамда қолдану нұсқаулығы емес. Мекемеңіздің мақұлданған зертханалық тәуекел бағалау тәртібін ұстаныңыз.

Зауыт партиясының құжаттары

ACE-031 зауыт партиясының COA құжаттары

Мерзімді түрде жаңартылатын үлгілік жазбалар

Жарияланған COA құжаттары зауыттың үлгілік партияларын көрсетеді және ең соңғы қолжетімді партияға сәйкес келмеуі мүмкін. Ағымдағы баға ұсынысы немесе жөнелту үшін сату бөлімі тиісті партияны растап, оның COA құжатын ұсына алады.

Сұрау бойынша тәуелсіз сынақ

Үшінші тарап есептері әдетте жарияланбайды. Тәуелсіз тексеру қажет болса, сынаққа дейін зертхананы, әдісті, қабылдау критерийлерін және шешу тәртібін келісуге болады. Келісілген спецификация орындалмаса, келісілген шарттарға сәйкес тиісті шешімді, соның ішінде қолданылатын жағдайда ақшаны қайтаруды талқылауға болады. Жазбаша түрде өзгеше келісілмесе, осы қосымша сынақтың құнын сатып алушы төлейді.

COA құжатын қарауға көмек

Зауыт COA құжатын немесе үшінші тарап есебін оқуға көмек керек пе? Сату бөлімі сынақ тармақтарын, спецификацияларды және нәтижелердің талқыланып жатқан партияға қатысын түсіндіре алады.

Жалпы сертификатты емес, ағымдағы құжаттар пакетін сұраңыз

  • Сыртқы көрініс сәйкестікті, тазалықты, бүктелуді, гликозилденуді немесе биологиялық белсенділікті анықтай алмайды
  • Сатып алу біліктілігін бағалауда ACE-031 дисульфидпен байланысқан ACVR2B жасушадан тыс домені-IgG1 Fc біріктіру гомодимері ретінде анықталып, қадағаланатын экспрессия және тазарту жазбалары, бүтін және тотықсыздандырылған масса сипаттамасы, пептидтік карталау немесе ортогоналды тізбек растауы, сәйкестікке таңдамалы иммуноблоттинг, агрегаттар мен фрагменттер талдауы, әдісі мен хроматограммалары бар тазалық, ақуыз мөлшері, өндіруші жасуша ақуызы мен ДНҚ бақылаулары, эндотоксин, мәлімделсе микробтық жүктеме немесе стерильдік, сондай-ақ құрам/тұрақтылық деректері талап етілуге тиіс
  • 2025 жылғы қара нарықтағы 14 өнімді зерттеу олардың тек 12-сі ACVR2B-иммунореактивті болғанын және сол өнімдерде шынайы ACVR2B-Fc ACE-031 орнына толық ұзындықты адам ACVR2B ақуызы, сондай-ақ қосымша ақуыз қоспалары болғанын анықтады
  • Сондықтан сенімді көрінетін жолақ немесе мөлдір ерітінді ғана жеткіліксіз.
Босатылған партия COA құжатыRP-HPLC нәтижесі және әдіс мәнмәтініМолекулаға сәйкес сәйкестік нәтижесіҚажет болғанда су / қарсы ион мәнмәтініSDS және қолдану туралы мәлімдемеСұрау бойынша көлемі анықталатын қосымша сынақтар

Қолжетімді толтырулар

Қажетті толтыру және қаптама конфигурациясына баға сұраңыз

Анықтамалық SKUТолтыруНегізгі қаптама
ACE-1MG1 mg10 құты

Қолдану тәртібі

Зертханадағы сақтау мен тасымалдау кезіндегі температура — екі бөлек шешім

Жеткізілген партияны оның COA құжатына, нақты құрамға тән тұрақтылық зерттеуіне және валидацияланған суық тізбек талаптарына сәйкес сақтаңыз әрі тасымалдаңыз. 2–8°C, ұзақ мерзімге -20°C немесе қалпына келтіргеннен кейінгі тұрақты кезең сияқты жеткізушілердің жалпы мәлімдемелері Fc-біріктіру биологиялық препаратының, тұз/буфер жүйелерінің және ыдыс пішімдерінің арасында өзара алмастырылмайды. Температуралық ауытқуларды тіркеңіз және валидацияланбаған мұздатып-еріту циклдеріне жол бермеңіз.

Межелі орынды, маусымды, рұқсат етілетін тасымалдау әсерін және хаттамаңызға оқшауланған немесе салқын тізбекті қызмет қажет пе екенін көрсетіңіз. Қосымша температуралық бақылау құны бөлек есептеледі.

Сатып алушының жиі қоятын сұрақтары

Сатып алу тапсырысына дейін келісілетін шарттар

Сатып алушы үшінші тарап сынағын ұйымдастыра ала ма?+

Иә. Сынақты екі тарап та қабылдаған, беделді мамандандырылған зертхана жүргізуі тиіс. Төлемдерді бөлу, спецификация, сынама алу, әдіс және қабылдау ережесі сынаққа дейін келісілуі керек; келісілген тәуелсіз нәтиже сәйкессіздікті көрсетсе, түзету шарасы қол қойылған тапсырыс талаптарына сай орындалады. Жазбаша түрде өзгеше келісілмесе, осы қосымша сынақтың құнын сатып алушы төлейді.

HPLC тазалығы пептид мөлшерін дәлелдей ме?+

Жоқ. Хроматографиялық тазалық белгіленген әдіс жағдайындағы салыстырмалы шыңдар бейінін сипаттайды. Сәйкестік, су, қарсы ион, қалдық еріткіштер және талдау/мөлшер үшін бөлек әдістер қажет болуы мүмкін.

Суық тізбекпен жөнелту әрдайым қажет пе?+

Әрдайым емес. Жылу, әсіресе жазда және ұзақ тасымалдау кезінде, ыдырауды жеделдетуі мүмкін. Суық тізбек әсерді азайтады, бірақ құнын арттырады. Тиісті қызметке баға беру үшін межелі орынды және тұрақтылық тәуекелін көрсетіңіз.

Төлем шарттары қалай рәсімделеді?+

Қолжетімді әдістер мен кезеңдер тапсырыс құнына, межелі орынға және жоба түріне байланысты. Проформа-шотта валюта, банк деректемелері, комиссиялар, төлем кезеңдері және босату шарты көрсетілуі тиіс.

Неліктен сынақ зертханасы пептид химиясын түсінуі керек?+

Еркін негіз және тұз нысандары, гидрофильді және гидрофобты реттіліктер, агрегация мен адсорбция сынама дайындауды және әдістің жарамдылығын өзгерте алады. Осы молекула класы бойынша тәжірибесі бар зертхананы пайдаланыңыз.

Бұл — сатып алушының біліктілік бағалауына арналған сілтемелер; олар осы RUO материалы сол жүйелер бойынша реттеледі, сертификатталған немесе босатылған дегенді білдірмейді. Қолданылуы сатып алушының жұмыс үдерісі мен юрисдикциясына байланысты.

Таңдалған дереккөздер

Зерттеу мәнмәтінінің негізіндегі әдебиет

  • Дәлелдер қорын деңгейлер бойынша оқу керек. Attie және т.б. 2013, PMID 23169607 — адамда алғаш жүргізілген шағын бір реттік доза зерттеуі; ол фармакокинетикалық және дене құрамы сигналдарын анықтайды, бірақ мақұлдауды білдірмейді. Campbell және т.б. 2017, PMID 27462804 тоқтатылған рандомизацияланған DMD зерттеуін, тамырлық жағымсыз құбылыстарды және статистикалық мәнсіз тиімділік үрдістерін хабарлайды. Lee 2021, PMID 33938454 жол мен әзірлеу мәнмәтінін береді. Reichel және т.б. 2025, PMID 40312924 қара нарық өнімдерінің түпнұсқалық қаупін тікелей көрсетеді. KEGG D10347 және NCATS UNII 42HQC6QLEK стандартталған сәйкестікті қолдайды, ал қазіргі WADA Тыйым салынғандар тізімі допингке қарсы мәртебені реттейді. Пациенттерді қолдау ұйымдарының хабарландырулары хронология үшін пайдалы, бірақ зерттеу есептерін немесе реттеуші жазбаларды алмастырмайды.
  1. 01

    Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

    Muscle & Nerve · 2017

    Дереккөзді ашу
  2. 02

    A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

    Muscle & Nerve · 2013

    Дереккөзді ашу
  3. 03

    Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

    The Journal of Clinical Investigation · 2021

    Дереккөзді ашу
  4. 04

    Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

    Drug Testing and Analysis · 2025

    Дереккөзді ашу
  5. 05

    Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

    World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025

    Дереккөзді ашу
  6. 06

    UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

    Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013

    Дереккөзді ашу
  7. 07

    Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031

    Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011

    Дереккөзді ашу
  8. 08

    ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?

    Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011

    Дереккөзді ашу

Өнім туралы жиі қойылатын сұрақтар

Сатып алушылар ACE-031 туралы қоятын сұрақтар

Миостатинді бөгеу механизмі перспективалы болғанына қарамастан, ACE-031 әзірлеуі неліктен 2-фазада тоқтады?+

ACE-031 бойынша DMD зерттеуі мұрыннан қан кету мен телангиэктазияны қоса алғандағы тамырлық жағымсыз құбылыстар байқалғаннан кейін тоқтатылды. Оның ActRIIB-Fc домені тек миостатинді емес, TGF-β тобының көптеген лигандтарын ұстайды, сондықтан бағдарлама бұлшықет жолының белсенділігін кеңірек тамыр биологиясынан ажырата алмады. Кейінгі бағдарламалар басқа стратегияларды көрсетеді: апитегромаб пен домагрозумаб миостатин биологиясын неғұрлым таңдамалы нысанаға алады, ал бимагрумаб ActRIIA/ActRIIB рецепторларын бөгейді және оны лигандқа таңдамалы антидене деп сипаттауға болмайды. ACE-031 зерттеліп жатқан зерттеу құралы болып қалады; оның доғарылғаны мен адамдағы қауіпсіздік нәтижелері механизм туралы кез келген талқылауда бірге берілуге тиіс.

ACE-031 лигандқа таңдамалы және рецепторды бөгейтін антиденелерден несімен ерекшеленеді?+

ACE-031 — миостатин, GDF-11 және активиндерді қоса алғандағы бірнеше ActRIIB лигандының әсерін шектей алатын, еритін ActRIIB жасушадан тыс домені/IgG1-Fc лиганд тұзағы. Апитегромаб пен домагрозумаб миостатин биологиясына бағытталған антиденелердің мысалдары, сондықтан олар тар ауқымды лигандтық стратегиялар. Бимагрумаб тағы да өзгеше: ол миостатинді таңдамалы байланыстырудың орнына ActRIIA және ActRIIB рецепторларымен байланысып, оларды бөгейді. Бұл реагенттер өзара алмастырылмайды. Экспериментке кең ауқымды лиганд ұстау, миостатинге бағытталған әсер немесе рецепторды бөгеудің қайсысы керегіне сай таңдап, Fc домені мен талдау матрицасына сәйкес бақылауларды қосыңыз.

In vitro ACE-031 жұмыс концентрациясын қалай таңдау керек?+

ACE-031-дің әр талдауына жарайтын әмбебап жұмыс концентрациясы немесе стандартты жеті нүктелі сұйылту қатары жоқ. Лигандқа, жасушалық жүйеге, инкубация уақытына, соңғы көрсеткішке және нақты партияға сәйкес жарияланған әдістен аралық таңдап, оны пилоттық концентрация-жауап зерттеуімен растаңыз. Молярлық және массалық концентрацияларды жалпы жуық масса бойынша емес, партияға тән молекулалық масса негізі мен жеткізілетін нысан арқылы түрлендіріңіз. Буфер, тасымалдаушы ақуыз және бетке адсорбция бақылаулары талдаумен үйлесімді болуға тиіс, ал сақтау немесе аликвоттау шарттары әмбебап BSA не -80°C ережесіне емес, нақты құрамға тән тұрақтылық деректеріне сай белгіленуі керек.