ACE-031

Protein gabungan reseptor umpan ActRIIB-Fc · laluan miostatin

≥ 99.0% · sasaran, pengesahan COA batchCAS 1169766-01-1RUO

Status penyelidikanPenyelidikan terhad

Bentuk bekalanProtein gabungan (reseptor ActRIIB-Fc)

Masa penghantaran21–45 hari

ACE-031 — Serbuk liofilisasi berwarna putih hingga putih pudar; selepas dilarutkan semula, bahan hendaklah membentuk larutan jernih tanpa kekeruhan atau mendakan yang kelihatan

Gambar pembungkusan representatif · pengesahan lot tempahan

Ringkasan keputusan

Manfaat utama

Kajian sejarah melaporkan isyarat penerokaan berkaitan komposisi badan, isi padu dan kekuatan otot serta biopenanda, tetapi tiada manfaat yang diluluskan telah ditetapkan dan program pembangunan telah dihentikan.

Konteks penyelidikan yang diterbitkan disediakan hanya sebagai panduan literatur. Ini bukan arahan dos, rawatan, atau penggunaan pada manusia.

Data kualifikasi

Spesifikasi untuk disahkan terhadap lot yang dilepaskan

CAS: 1169766-01-1
Formula: C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈
Berat molekul: 77.49 kDa
Rupa: Serbuk liofilisasi berwarna putih hingga putih pudar; selepas dilarutkan semula, bahan hendaklah membentuk larutan jernih tanpa kekeruhan atau mendakan yang kelihatan
Ketulenan: ≥ 99.0% · sasaran, pengesahan COA batch
Penyimpanan: Simpan dan hantar lot yang dibekalkan mengikut COA, kajian kestabilan khusus formulasi dan keperluan rantaian sejuk yang telah disahkan. Pernyataan umum pembekal, seperti 2–8 darjah Celsius, minus 20 darjah Celsius untuk penyimpanan jangka panjang atau tempoh tetap selepas pelarutan semula, tidak boleh digunakan secara bertukar ganti antara biologi gabungan Fc, sistem garam atau penimbal yang berbeza dan format bekas yang berbeza. Rekodkan penyimpangan dan elakkan kitaran beku-cair yang belum disahkan.
MOQ: Atas permintaan
Masa penghantaran: 21–45 hari

Matriks kualifikasi

Identiti, ketulenan, dan kadar adalah soalan pelepasan berasingan.

Identiti

Sahkan molekul dan bentuk bekalan. Mulakan dengan COA kelompok yang sepadan; minta bukti peringkat jujukan hanya apabila prosedur bertulis pembeli mewajibkannya dan ketersediaan atau skop berasingan telah dipersetujui.

Ketulenan

Semak keadaan RP-HPLC, panjang gelombang, integrasi, dan pengendalian puncak berkaitan. Peratusan tanpa kaedah tidak memadai.

Kadar

Kadar peptida bersih tidak sama dengan berat serbuk liofilisasi kasar. Tanya assay yang menyokong jumlah serta pengendalian air/ion balas.

Kestabilan

Tentukan penyimpanan jangka panjang dan pendedahan semasa transit secara berasingan. Rantaian sejuk boleh disebut harga apabila diperlukan oleh penilaian risiko pembeli dan menambah kos.

Konteks penyelidikan

Apa yang dikaji oleh penyelidik tentang ACE-031

ACE-031 (ramatercept; YY-125) ialah protein gabungan homodimer rekombinan dalam penyelidikan yang terdiri daripada domain pengikat ligan ekstrasel manusia ActRIIB/ACVR2B yang disambungkan kepada rantau Fc IgG1 manusia. Ia bertindak sebagai perangkap ligan larut untuk beberapa ligan keluarga TGF-beta, termasuk miostatin, GDF-11 dan aktivin. Bahan ini dikaji dalam program Phase 1 dan Phase 2, termasuk untuk distrofi otot Duchenne, tetapi kajian DMD dihentikan selepas kejadian buruk vaskular termasuk epistaksis dan telangiektasia; program pembangunan kemudiannya dihentikan. ACE-031 tidak mempunyai indikasi yang diluluskan. Penggunaan semasa terhad kepada penyelidikan terkawal, bahan rujukan dan konteks antidoping; lot RUO tidak boleh ditukar ganti dengan bahan percubaan klinikal sejarah.

Penyelidikan sejarah merangkumi distrofi otot Duchenne dan kajian komposisi badan dos tunggal, tetapi percubaan DMD dihentikan selepas rejimen kedua kerana epistaksis dan telangiektasia, perbezaan keberkesanan tidak signifikan secara statistik dan pembangunan dihentikan secara kekal
Kerja yang lebih baharu pada marmoset masih bersifat praklinikal
ACE-031 dinyatakan secara jelas antara reseptor umpan aktivin yang dilarang pada setiap masa di bawah kategori WADA S4.3; status antidoping mesti dirujuk pada senarai rasmi semasa dan peraturan TUE yang berkenaan, bukan pada ringkasan pembekal.

Konteks mekanisme

Soalan yang diuji dalam literatur

ACE-031 menggunakan domain ekstrasel ActRIIB untuk mengikat beberapa ligan keluarga TGF-beta dalam peredaran dan mengurangkan aksesnya kepada reseptor aktivin jenis II semula jadi, lalu mengurangkan pengisyaratan Smad2/3 di hiliran. Reka bentuk perangkap ligan berspektrum luas ini berbeza daripada antibodi selektif miostatin dan daripada bimagrumab, yang menyekat reseptor ActRIIA/ActRIIB. Kajian DMD mendokumentasikan epistaksis dan telangiektasia. Penangkapan luas ligan yang terlibat dalam homeostasis vaskular, termasuk BMP9/10, telah dicadangkan sebagai penjelasan mekanistik, tetapi kajian tersebut tidak menentukan sumbangan sebab-akibat setiap ligan. Isyarat keselamatan vaskular dan status pembangunan yang dihentikan ialah bahagian wajib dalam tafsiran mekanisme.

Peta bukti

Laluan penyelidikan dan konteks paparan

Peringkat buktiKonteks analitik / makmal

Bidang penyelidikanBahan penyelidikan lain-lain

Laluan yang dilaporkan sumber

Subkutan

Konteks dos / paparanKhusus protokol; semak sumber primer yang dikutip

Laluan dan konteks paparan merangkum kajian yang dikutip atau label produk siap yang diluluskan. Ini bukan arahan pemberian bahan RUO; tiada dos pelanggan.

Had bukti

Keserasian, batasan, dan konteks keputusan

ACE-031 ialah biologi penyelidikan yang tidak diluluskan dan telah dihentikan pembangunannya; bahan ini bukan untuk kegunaan manusia
Dalam laporan DMD Phase 2, epistaksis dan telangiektasia menyebabkan kajian ditamatkan lebih awal; pendarahan gusi turut dilaporkan dalam ringkasan program
Perangkap ligan berspektrum luasnya boleh menjejaskan pengisyaratan BMP-9/BMP-10 dan memberikan penjelasan yang munasabah secara biologi bagi penemuan vaskular, tetapi mekanisme ini tidak harus dikemukakan sebagai bukti muktamad bagi setiap kejadian
Analisis rakan sebaya pada 2025 menemukan masalah besar berkaitan identiti dan bendasing dalam produk yang dijual sebagai ACE-031
Kerja makmal memerlukan penilaian risiko institusi, dokumentasi keselamatan khusus lot dan kawalan yang sesuai untuk protein rekombinan yang belum disahkan
Status WADA S4.3 ialah sekatan antidoping yang berasingan dan tidak membuktikan kualiti farmaseutikal atau keselamatan.

Interaksi yang dilaporkan dalam literatur

Sebagai bahan RUO, tiada protokol rasmi pemberian bersama pada manusia
Dari segi mekanisme, terdapat kemungkinan teori berlakunya perencatan aditif pada laluan pengisyaratan yang sama apabila digabungkan dengan perencat laluan miostatin lain, seperti YK-11 atau Follistatin-344, tetapi tiada data keselamatan yang menyokongnya
Disebabkan profil pengikatan luas terhadap ligan superfamili TGF-beta, termasuk BMP-9/10, gabungan dengan bahan yang mempengaruhi pembekuan atau keutuhan vaskular memerlukan perhatian khusus; hal ini selaras dengan mekanisme kesan buruk vaskular yang diterangkan dalam bahagian keselamatan.

Konteks literatur bukan keputusan pelepasan pembekal atau arahan penggunaan pada manusia. Ikuti penilaian risiko makmal yang diluluskan institusi anda.

Dokumentasi kelompok kilang

COA kelompok kilang ACE-031

ACE-031 1 mg COA kelompok kilang pratonton dilindungi

ACE-0311 mg · WHJLP-ACE0311-260618-C

Rekod perwakilan, dikemas kini secara berkala

COA yang diterbitkan menunjukkan kelompok kilang yang mewakili dan mungkin bukan lot terkini yang tersedia. Untuk sebut harga atau penghantaran semasa, pasukan jualan kami boleh mengesahkan lot yang berkaitan dan memberikan COA-nya.

Ujian bebas, diatur atas permintaan

Laporan pihak ketiga tidak diterbitkan secara rutin. Jika pengesahan bebas diperlukan, makmal, kaedah, kriteria penerimaan dan penyelesaian boleh dipersetujui sebelum ujian. Jika spesifikasi yang dipersetujui tidak dipenuhi, penyelesaian yang sesuai — termasuk bayaran balik jika berkenaan — boleh dibincangkan mengikut terma yang dipersetujui. Melainkan dipersetujui sebaliknya secara bertulis, kos ujian pilihan ini ditanggung oleh pembeli.

Bantuan menyemak COA anda

Perlukan bantuan membaca COA kilang atau laporan pihak ketiga? Pasukan jualan kami boleh menerangkan item ujian, spesifikasi dan kaitan keputusan dengan lot yang sedang dibincangkan.

Mohon pakej semasa, bukan sijil generik

Rupa visual tidak dapat menetapkan identiti, ketulenan, pelipatan, glikosilasi atau aktiviti biologi
Kelayakan perolehan hendaklah mentakrifkan ACE-031 sebagai homodimer gabungan domain ekstrasel ACVR2B-IgG1 Fc yang dihubungkan oleh ikatan disulfida dan memerlukan rekod ekspresi serta penulenan yang boleh dijejak, pencirian jisim utuh dan tereduksi, pemetaan peptida atau pengesahan jujukan ortogon, immunoblot selektif identiti, analisis agregat dan serpihan, ketulenan bersama kaedah dan kromatogram, kandungan protein, kawalan protein dan DNA sel perumah, endotoksin, biobeban atau kesterilan apabila dinyatakan, serta data formulasi dan kestabilan
Kajian 2025 terhadap 14 produk pasaran gelap mendapati bahawa hanya 12 yang imunoreaktif terhadap ACVR2B dan produk tersebut mengandungi ACVR2B manusia lengkap, bukannya ACE-031 ACVR2B-Fc autentik, bersama bendasing protein tambahan
Oleh itu, jalur yang kelihatan munasabah atau larutan jernih semata-mata tidak mencukupi.

COA bagi batch yang dilepaskanKeputusan RP-HPLC dan konteks kaedahKeputusan identiti yang sesuai untuk molekulKonteks air / ion balas bila relevanSDS dan pernyataan pengendalianUjian tambahan sesuai permintaan

Isi yang sedia ada

Mohon konfigurasi isi dan pembungkusan yang anda perlukan

SKU rujukanIsiPembungkusan dasar

ACE-1MG1 mg10 vial

Pengendalian

Penyimpanan makmal dan suhu transit adalah keputusan berbeza

Simpan dan hantar lot yang dibekalkan mengikut COA, kajian kestabilan khusus formulasi dan keperluan rantaian sejuk yang telah disahkan. Pernyataan umum pembekal, seperti 2–8 darjah Celsius, minus 20 darjah Celsius untuk penyimpanan jangka panjang atau tempoh tetap selepas pelarutan semula, tidak boleh digunakan secara bertukar ganti antara biologi gabungan Fc, sistem garam atau penimbal yang berbeza dan format bekas yang berbeza. Rekodkan penyimpangan dan elakkan kitaran beku-cair yang belum disahkan.

Nyatakan destinasi, musim, paparan transit yang boleh diterima, serta keperluan protokol akan perkhidmatan berpenebat atau cold-chain. Kos kawalan suhu tambahan disebut harga secara berasingan.

FAQ pembeli

Ketentuan yang perlu dipersetujui sebelum purchase order

Bolehkah pembeli mengatur ujian pihak ketiga?+

Ya. Ujian mesti dilakukan oleh makmal pakar yang mantap dan diterima kedua-dua pihak. Pembahagian kos, spesifikasi, pensampelan, kaedah dan peraturan penerimaan mesti dipersetujui sebelum ujian; jika keputusan bebas yang dipersetujui mengesahkan ketidakpatuhan, penyelesaian mengikut syarat pesanan yang ditandatangani. Melainkan dipersetujui sebaliknya secara bertulis, kos ujian pilihan ini ditanggung oleh pembeli.

Apakah ketulenan HPLC membuktikan kadar peptida?+

Tidak. Ketulenan kromatografi menerangkan profil puncak relatif. Identiti, air, ion balas, sisa pelarut, dan assay/kadar mungkin memerlukan kaedah berasingan.

Apakah cold-chain sentiasa diperlukan?+

Tidak. Panas boleh mempercepat degradasi, terutamanya pada musim panas dan transit panjang. Cold-chain mengurangkan paparan tetapi menambah kos. Nyatakan destinasi dan risiko kestabilan.

Bagaimana syarat pembayaran ditangani?+

Kaedah dan peringkat bergantung pada nilai, destinasi, dan jenis projek. Pro forma invoice perlu menyenaraikan mata wang, butiran bank, kos, peringkat, dan keadaan pelepasan.

Mengapa makmal perlu memahami kimia peptida?+

Bentuk bebas dan garam, jujukan hidrofilik dan hidrofobik, agregasi, serta adsorpsi mengubah penyediaan dan kesesuaian kaedah. Gunakan makmal berpengalaman.

Rujukan kualifikasi luaran

WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls

Ini adalah rujukan kualifikasi pembeli, bukan dakwaan bahwa bahan RUO ini dikawal selia, diperakui, atau dilepaskan berdasarkan rangka kerja tersebut. Penggunaan bergantung pada aliran kerja dan yurisdiksi pembeli.

Sumber dipilih

Literatur yang mendasari konteks penyelidikan

Asas bukti perlu dibaca mengikut lapisan. Attie et al. 2013, PMID 23169607, ialah kajian kecil dos tunggal pertama pada manusia yang menunjukkan isyarat farmakokinetik dan komposisi badan, bukan kelulusan. Campbell et al. 2017, PMID 27462804, melaporkan percubaan rawak DMD yang dihentikan, kejadian buruk vaskular dan trend keberkesanan yang tidak signifikan. Lee 2021, PMID 33938454, memberikan konteks laluan dan pembangunan. Reichel et al. 2025, PMID 40312924, secara langsung menunjukkan risiko ketulenan identiti produk pasaran gelap. KEGG D10347 dan NCATS UNII 42HQC6QLEK menyokong identiti terpiawai, manakala Senarai Larangan WADA semasa mengawal status antidoping. Pengumuman organisasi pesakit berguna untuk kronologi tetapi tidak menggantikan laporan percubaan atau rekod kawal selia.

01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
Buka sumber
02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
Buka sumber
03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
Buka sumber
04
Gel electrophoretic detection of black market ACE-031
Drug Testing and Analysis · 2025
Buka sumber
05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
Buka sumber
06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
Buka sumber
07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
Buka sumber
08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
Buka sumber

FAQ produk

Soalan pembeli tentang ACE-031

Mengapakah pembangunan ACE-031 dihentikan pada Phase 2 walaupun mekanisme penyekatan miostatin menarik?+

Kajian DMD ACE-031 dihentikan selepas kejadian buruk vaskular, termasuk epistaksis dan telangiektasia, diperhatikan. Domain ActRIIB-Fc memerangkap beberapa ligan keluarga TGF-β dan bukan miostatin sahaja, maka program tersebut tidak dapat mengasingkan aktiviti laluan otot daripada biologi vaskular yang lebih luas. Program kemudian menunjukkan strategi berbeza: apitegromab dan domagrozumab menyasarkan biologi miostatin dengan lebih selektif, manakala bimagrumab menyekat reseptor ActRIIA/ActRIIB dan tidak harus diperihalkan sebagai antibodi selektif ligan. ACE-031 kekal sebagai alat penyelidikan eksperimen; penghentian pembangunan dan penemuan keselamatan pada manusia mesti mengiringi sebarang perbincangan tentang mekanismenya.

Bagaimanakah ACE-031 berbeza daripada antibodi selektif ligan dan antibodi penyekat reseptor?+

ACE-031 ialah perangkap ligan larut yang terdiri daripada domain ekstrasel ActRIIB dan Fc IgG1, yang boleh memerangkap beberapa ligan ActRIIB termasuk miostatin, GDF-11 dan aktivin. Apitegromab dan domagrozumab ialah contoh antibodi yang menyasarkan biologi miostatin, maka kedua-duanya mewakili strategi ligan yang lebih sempit. Bimagrumab berbeza lagi: bahan ini mengikat dan menyekat reseptor ActRIIA dan ActRIIB, bukannya mengikat miostatin secara selektif. Reagen ini tidak boleh ditukar ganti. Pilih mengikut sama ada eksperimen memerlukan pemerangkapan ligan luas, gangguan berfokuskan miostatin atau sekatan reseptor, serta sertakan kawalan sepadan bagi domain Fc dan matriks ujian.

Bagaimanakah kepekatan kerja ACE-031 secara in vitro perlu dipilih?+

Tiada kepekatan kerja sejagat atau pencairan piawai tujuh titik untuk setiap ujian ACE-031. Pilih julat daripada kaedah diterbitkan yang sepadan dengan ligan, sistem sel, masa inkubasi, titik akhir dan lot sebenar, kemudian sahkan melalui kajian rintis kepekatan-tindak balas. Tukarkan kepekatan molar dan jisim menggunakan asas jisim molekul dan bentuk bekalan khusus lot, bukan jisim anggaran umum. Penimbal, protein pembawa dan kawalan penjerapan permukaan mesti serasi dengan ujian, manakala keadaan penyimpanan atau pembahagian alikuot hendaklah mengikut data kestabilan khusus formulasi, bukannya peraturan sejagat berkaitan BSA atau minus 80 darjah Celsius.

ACE-031

Manfaat utama

Spesifikasi untuk disahkan terhadap lot yang dilepaskan

Identiti, ketulenan, dan kadar adalah soalan pelepasan berasingan.

Apa yang dikaji oleh penyelidik tentang ACE-031

Soalan yang diuji dalam literatur

Laluan penyelidikan dan konteks paparan

Keserasian, batasan, dan konteks keputusan

Interaksi yang dilaporkan dalam literatur

COA kelompok kilang ACE-031

Mohon pakej semasa, bukan sijil generik

Mohon konfigurasi isi dan pembungkusan yang anda perlukan

Penyimpanan makmal dan suhu transit adalah keputusan berbeza

Ketentuan yang perlu dipersetujui sebelum purchase order

Literatur yang mendasari konteks penyelidikan

Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031

ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?

Soalan pembeli tentang ACE-031

Bandingkan molekul berkaitan rapat dan keperluan dokumennya.

IGF-1 LR3

Lemon Bottle

Lipo-C

Adipotide (FTPP)