ACE-031

• Estudos históricos relataram sinais exploratórios de composição corporal, volume e força muscular e biomarcadores, mas nenhum benefício aprovado foi estabelecido e o programa de desenvolvimento foi descontinuado.

CAS

1169766-01-1

Fórmula

C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈

Massa molecular

77489.89 Da

Aparência

Pó liofilizado branco a quase branco; após reconstituição, deve formar uma solução límpida, sem turbidez ou precipitado visível

Pureza

≥ 99.0% · valor-alvo; confirme no COA do lote

Armazenamento

Armazene o lote fornecido de acordo com seu COA e o estudo de estabilidade específico da formulação. Declarações genéricas de fornecedores, como 2 a 8 graus Celsius, menos 20 graus Celsius para armazenamento de longo prazo ou um período fixo após a reconstituição, não são intercambiáveis entre um biológico de fusão Fc, diferentes sistemas de sal/tampão e formatos de recipiente. Registre os desvios e evite ciclos de congelamento e descongelamento não validados.

MOQ

1 kit (10 frascos) por SKU

Prazo de entrega

21–45 dias

ACE-031 (ramatercept; YY-125) é uma proteína de fusão homodimérica recombinante experimental, composta pelo domínio extracelular de ligação a ligantes do ActRIIB/ACVR2B humano ligado a uma região Fc de IgG1 humana. Atua como uma armadilha solúvel para vários ligantes da família TGF-beta, incluindo miostatina, GDF-11 e activinas. Foi estudada em programas de fase 1 e fase 2, inclusive em distrofia muscular de Duchenne, mas o estudo de DMD foi interrompido após eventos adversos vasculares, incluindo epistaxe e telangiectasia; o programa de desenvolvimento foi posteriormente descontinuado. ACE-031 não possui indicação aprovada. O uso atual se limita a pesquisa controlada, referência e contextos antidoping, e um lote RUO não é intercambiável com o material histórico dos ensaios clínicos.

• A pesquisa histórica incluiu distrofia muscular de Duchenne e estudos de composição corporal com dose única, mas o ensaio de DMD foi interrompido após o segundo regime devido a epistaxe e telangiectasias, as diferenças de eficácia não foram estatisticamente significativas e o desenvolvimento foi permanentemente descontinuado
• Trabalhos mais recentes em saguis continuam sendo pré-clínicos
• ACE-031 está explicitamente incluído entre os receptores chamarizes de activina proibidos em todos os momentos na categoria S4.3 da WADA; o status antidoping deve ser consultado na lista oficial vigente e nas regras de TUE aplicáveis, e não em resumos de fornecedores.

ACE-031 utiliza o domínio extracelular de ActRIIB para se ligar a vários ligantes circulantes da família TGF-beta e reduzir o acesso deles aos receptores nativos de activina tipo II, diminuindo assim a sinalização Smad2/3 a jusante. Esse desenho de armadilha ampla de ligantes difere de um anticorpo seletivo para miostatina e do bimagrumabe, que bloqueia os receptores ActRIIA/ActRIIB. O estudo de DMD documentou epistaxe e telangiectasia. A captura ampla de ligantes envolvidos na homeostase vascular, incluindo BMP9/10, foi proposta como explicação mecanística, mas o estudo não estabeleceu a contribuição causal de cada ligante. O sinal de segurança vascular e a descontinuação fazem parte da interpretação do mecanismo.

• ACE-031 é um biológico experimental não aprovado e descontinuado e não se destina ao uso humano
• No relatório de fase 2 em DMD, epistaxe e telangiectasias levaram ao encerramento precoce do estudo; sangramento gengival também foi relatado em resumos do programa
• Sua armadilha ampla de ligantes pode afetar a sinalização de BMP-9/BMP-10 e oferece uma explicação biologicamente plausível para os achados vasculares, mas esse mecanismo não deve ser apresentado como prova definitiva para cada evento
• Uma análise revisada por pares de 2025 encontrou problemas importantes de identidade e impurezas em produtos vendidos como ACE-031
• O trabalho de laboratório exige avaliação institucional de risco, documentação de segurança específica do lote e controles adequados a uma proteína recombinante não verificada
• A condição S4.3 da WADA é uma restrição antidoping independente e não estabelece qualidade farmacêutica nem segurança.

Interações relatadas na literatura

• Como substância RUO, não existe protocolo formal de coadministração em humanos
• Do ponto de vista mecanístico, existe a possibilidade teórica de inibição aditiva da mesma via de sinalização quando combinada a outros inibidores da via da miostatina, como YK-11 ou Follistatin-344, mas não há dados de segurança que sustentem essa combinação
• Devido ao seu amplo perfil de ligação a ligantes da superfamília TGF-beta, incluindo BMP-9/10, a combinação com substâncias que afetam a coagulação ou a integridade vascular requer cautela especial; isso é coerente com o mecanismo de efeitos adversos vasculares descrito na seção de segurança.

Laboratório: Laboratório de controle de qualidade do fabricanteAnálises: Pureza por HPLC · identidade por MS · endotoxinas · conteúdo por frasco

• 1 mg

As prévias são desfocadas de propósito para que os documentos não possam ser reaproveitados; dos laudos de terceiros, só aparece a primeira página. A equipe comercial envia a versão completa e legível do produto e da concentração solicitados.

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Solicite o pacote atual, não um certificado genérico

• A aparência visual não permite estabelecer identidade, pureza, dobramento, glicosilação ou atividade biológica
• A qualificação de compras deve definir ACE-031 como o homodímero de fusão entre o domínio extracelular de ACVR2B e Fc de IgG1 ligado por pontes dissulfeto e exigir registros rastreáveis de expressão e purificação, caracterização de massa intacta e reduzida, mapeamento peptídico ou confirmação ortogonal da sequência, immunoblot seletivo de identidade, análise de agregados e fragmentos, pureza com método e cromatogramas, teor de proteína, controles de proteínas e DNA da célula hospedeira, endotoxina, carga microbiana ou esterilidade quando declarada, além de dados de formulação e estabilidade
• O estudo de 2025 com 14 produtos do mercado clandestino constatou que apenas 12 eram imunorreativos para ACVR2B e que esses continham ACVR2B humano completo, em vez do ACE-031 ACVR2B-Fc autêntico, além de outras impurezas proteicas
• Portanto, uma banda aparentemente plausível ou uma solução límpida, isoladamente, são insuficientes.

Armazene o lote fornecido de acordo com seu COA e o estudo de estabilidade específico da formulação. Declarações genéricas de fornecedores, como 2 a 8 graus Celsius, menos 20 graus Celsius para armazenamento de longo prazo ou um período fixo após a reconstituição, não são intercambiáveis entre um biológico de fusão Fc, diferentes sistemas de sal/tampão e formatos de recipiente. Registre os desvios e evite ciclos de congelamento e descongelamento não validados.

Informe o destino e o prazo para que o recebimento possa ser planejado e, na chegada, coloque o material na condição de armazenamento indicada.

• A base de evidências deve ser interpretada em camadas. Attie et al. 2013, PMID 23169607, é um pequeno estudo de primeira administração em humanos com dose única e estabelece sinais farmacocinéticos e de composição corporal, não uma aprovação. Campbell et al. 2017, PMID 27462804, relata o ensaio randomizado de DMD que foi interrompido, os eventos adversos vasculares e tendências de eficácia não significativas. Lee 2021, PMID 33938454, fornece contexto da via e do desenvolvimento. Reichel et al. 2025, PMID 40312924, demonstra diretamente o risco de autenticidade dos produtos do mercado clandestino. KEGG D10347 e NCATS UNII 42HQC6QLEK sustentam a identidade padronizada, e a Lista de Substâncias e Métodos Proibidos vigente da WADA rege o status antidoping. Comunicados de organizações de pacientes são úteis para a cronologia, mas não substituem relatórios de ensaios ou registros regulatórios.

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   World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025

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   UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

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