ACE-031

Proteína de fusão do receptor chamariz ActRIIB-Fc · via da miostatina

≥ 99.0% · valor-alvo; confirme no COA do loteCAS 1169766-01-1RUO

Status de pesquisaPesquisa limitada

Forma fornecidaProteína de fusão (receptor ActRIIB-Fc)

Prazo de entrega21–45 dias

ACE-031 — Pó liofilizado branco a quase branco; após reconstituição, deve formar uma solução límpida, sem turbidez ou precipitado visível

ACE-031 — Pó liofilizado branco a quase branco; após reconstituição, deve formar uma solução límpida, sem turbidez ou precipitado visível · Imagem representativa da embalagem · confirme o lote pedido

Imagem representativa da embalagem · confirme o lote pedido

Resumo da decisão

Principais benefícios

Estudos históricos relataram sinais exploratórios de composição corporal, volume e força muscular e biomarcadores, mas nenhum benefício aprovado foi estabelecido e o programa de desenvolvimento foi descontinuado.

O contexto de pesquisas publicadas é apresentado apenas para orientação bibliográfica. Não constitui instrução de dose, tratamento ou uso humano.

Dados de qualificação

Especificações a confirmar no lote liberado

CAS: 1169766-01-1
Fórmula: C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈
Massa molecular: 77.49 kDa
Aparência: Pó liofilizado branco a quase branco; após reconstituição, deve formar uma solução límpida, sem turbidez ou precipitado visível
Pureza: ≥ 99.0% · valor-alvo; confirme no COA do lote
Armazenamento: Armazene e transporte o lote fornecido de acordo com seu COA, o estudo de estabilidade específico da formulação e os requisitos validados da cadeia de frio. Declarações genéricas de fornecedores, como 2 a 8 graus Celsius, menos 20 graus Celsius para armazenamento de longo prazo ou um período fixo após a reconstituição, não são intercambiáveis entre um biológico de fusão Fc, diferentes sistemas de sal/tampão e formatos de recipiente. Registre os desvios e evite ciclos de congelamento e descongelamento não validados.
MOQ: Sob consulta
Prazo de entrega: 21–45 dias

Matriz de qualificação

Identidade, pureza e teor são questões de liberação distintas.

Identidade

Confirme a molécula declarada e a forma fornecida. Comece pelo COA do lote correspondente; solicite evidência em nível de sequência somente quando o procedimento escrito do comprador exigir e a disponibilidade ou um escopo separado tiver sido acordado.

Pureza

Revise as condições do método de RP-HPLC, o comprimento de onda, a integração e o tratamento dos picos relacionados. Um percentual sem o método não é suficiente.

Teor

O teor líquido de peptídeo não é igual ao peso bruto do pó liofilizado. Pergunte qual ensaio sustenta a quantidade declarada e se água e contraíon foram considerados.

Estabilidade

Defina separadamente o armazenamento de longo prazo e a exposição no transporte. A cadeia fria pode ser cotada quando a avaliação de risco do comprador a exigir e gera custo adicional.

Contexto de pesquisa

O que os pesquisadores estudam sobre ACE-031

ACE-031 (ramatercept; YY-125) é uma proteína de fusão homodimérica recombinante experimental, composta pelo domínio extracelular de ligação a ligantes do ActRIIB/ACVR2B humano ligado a uma região Fc de IgG1 humana. Atua como uma armadilha solúvel para vários ligantes da família TGF-beta, incluindo miostatina, GDF-11 e activinas. Foi estudada em programas de fase 1 e fase 2, inclusive em distrofia muscular de Duchenne, mas o estudo de DMD foi interrompido após eventos adversos vasculares, incluindo epistaxe e telangiectasia; o programa de desenvolvimento foi posteriormente descontinuado. ACE-031 não possui indicação aprovada. O uso atual se limita a pesquisa controlada, referência e contextos antidoping, e um lote RUO não é intercambiável com o material histórico dos ensaios clínicos.

A pesquisa histórica incluiu distrofia muscular de Duchenne e estudos de composição corporal com dose única, mas o ensaio de DMD foi interrompido após o segundo regime devido a epistaxe e telangiectasias, as diferenças de eficácia não foram estatisticamente significativas e o desenvolvimento foi permanentemente descontinuado
Trabalhos mais recentes em saguis continuam sendo pré-clínicos
ACE-031 está explicitamente incluído entre os receptores chamarizes de activina proibidos em todos os momentos na categoria S4.3 da WADA; o status antidoping deve ser consultado na lista oficial vigente e nas regras de TUE aplicáveis, e não em resumos de fornecedores.

Contexto do mecanismo

A pergunta que a literatura procura responder

ACE-031 utiliza o domínio extracelular de ActRIIB para se ligar a vários ligantes circulantes da família TGF-beta e reduzir o acesso deles aos receptores nativos de activina tipo II, diminuindo assim a sinalização Smad2/3 a jusante. Esse desenho de armadilha ampla de ligantes difere de um anticorpo seletivo para miostatina e do bimagrumabe, que bloqueia os receptores ActRIIA/ActRIIB. O estudo de DMD documentou epistaxe e telangiectasia. A captura ampla de ligantes envolvidos na homeostase vascular, incluindo BMP9/10, foi proposta como explicação mecanística, mas o estudo não estabeleceu a contribuição causal de cada ligante. O sinal de segurança vascular e a descontinuação fazem parte da interpretação do mecanismo.

Mapa de evidências

Vias de pesquisa e contexto de exposição

Nível de evidênciaContexto analítico/laboratorial

Área de pesquisaOutros materiais de pesquisa

Vias relatadas nas fontes

Subcutânea

Contexto de dose/exposiçãoEspecífico do protocolo; consulte a fonte primária citada

As vias e os contextos de exposição resumem estudos citados ou bulas de produtos acabados aprovados. Não são instruções para administrar este material RUO; nenhuma dose para clientes é fornecida.

Limites das evidências

Compatibilidade, limitações e contexto de decisão

ACE-031 é um biológico experimental não aprovado e descontinuado e não se destina ao uso humano
No relatório de fase 2 em DMD, epistaxe e telangiectasias levaram ao encerramento precoce do estudo; sangramento gengival também foi relatado em resumos do programa
Sua armadilha ampla de ligantes pode afetar a sinalização de BMP-9/BMP-10 e oferece uma explicação biologicamente plausível para os achados vasculares, mas esse mecanismo não deve ser apresentado como prova definitiva para cada evento
Uma análise revisada por pares de 2025 encontrou problemas importantes de identidade e impurezas em produtos vendidos como ACE-031
O trabalho de laboratório exige avaliação institucional de risco, documentação de segurança específica do lote e controles adequados a uma proteína recombinante não verificada
A condição S4.3 da WADA é uma restrição antidoping independente e não estabelece qualidade farmacêutica nem segurança.

Interações relatadas na literatura

Como substância RUO, não existe protocolo formal de coadministração em humanos
Do ponto de vista mecanístico, existe a possibilidade teórica de inibição aditiva da mesma via de sinalização quando combinada a outros inibidores da via da miostatina, como YK-11 ou Follistatin-344, mas não há dados de segurança que sustentem essa combinação
Devido ao seu amplo perfil de ligação a ligantes da superfamília TGF-beta, incluindo BMP-9/10, a combinação com substâncias que afetam a coagulação ou a integridade vascular requer cautela especial; isso é coerente com o mecanismo de efeitos adversos vasculares descrito na seção de segurança.

O contexto bibliográfico não é resultado de liberação do fornecedor nem instrução de uso humano. Siga a avaliação de risco laboratorial aprovada por sua instituição.

Documentação de lotes de fábrica

COAs de lotes de fábrica de ACE-031

ACE-031 1 mg COA de lote de fábrica prévia protegida

ACE-0311 mg · WHJLP-ACE0311-260618-C

Registros representativos, atualizados periodicamente

Os COAs publicados mostram lotes de fábrica representativos e podem não corresponder ao lote disponível mais recente. Para uma cotação ou remessa atual, nossa equipe comercial pode confirmar o lote aplicável e fornecer o respectivo COA.

Testes independentes, organizados sob solicitação

Relatórios de terceiros não são publicados rotineiramente. Se for necessária uma verificação independente, podemos acordar o laboratório, o método, os critérios de aceitação e a solução antes do teste. Se a especificação acordada não for atendida, uma resolução adequada — incluindo reembolso quando aplicável — poderá ser discutida conforme os termos acordados. Salvo acordo escrito em contrário, o comprador suporta o custo deste ensaio opcional.

Ajuda para revisar seu COA

Precisa de ajuda para interpretar um COA de fábrica ou relatório de terceiros? Nossa equipe comercial pode esclarecer os itens de teste, as especificações e como os resultados se relacionam ao lote em discussão.

Solicite o pacote atual, não um certificado genérico

A aparência visual não permite estabelecer identidade, pureza, dobramento, glicosilação ou atividade biológica
A qualificação de compras deve definir ACE-031 como o homodímero de fusão entre o domínio extracelular de ACVR2B e Fc de IgG1 ligado por pontes dissulfeto e exigir registros rastreáveis de expressão e purificação, caracterização de massa intacta e reduzida, mapeamento peptídico ou confirmação ortogonal da sequência, immunoblot seletivo de identidade, análise de agregados e fragmentos, pureza com método e cromatogramas, teor de proteína, controles de proteínas e DNA da célula hospedeira, endotoxina, carga microbiana ou esterilidade quando declarada, além de dados de formulação e estabilidade
O estudo de 2025 com 14 produtos do mercado clandestino constatou que apenas 12 eram imunorreativos para ACVR2B e que esses continham ACVR2B humano completo, em vez do ACE-031 ACVR2B-Fc autêntico, além de outras impurezas proteicas
Portanto, uma banda aparentemente plausível ou uma solução límpida, isoladamente, são insuficientes.

COA do lote liberadoResultado de RP-HPLC e contexto do métodoResultado de identidade adequado à moléculaContexto de água e contraíon, quando relevanteSDS e declaração de manuseioEnsaios adicionais definidos mediante solicitação

Enchimentos disponíveis

Solicite cotação para a configuração de enchimento e embalagem necessária

SKU de referênciaEnchimentoEmbalagem básica

ACE-1MG1 mg10 frascos

Manuseio

Armazenamento no laboratório e temperatura durante o transporte são decisões diferentes

Armazene e transporte o lote fornecido de acordo com seu COA, o estudo de estabilidade específico da formulação e os requisitos validados da cadeia de frio. Declarações genéricas de fornecedores, como 2 a 8 graus Celsius, menos 20 graus Celsius para armazenamento de longo prazo ou um período fixo após a reconstituição, não são intercambiáveis entre um biológico de fusão Fc, diferentes sistemas de sal/tampão e formatos de recipiente. Registre os desvios e evite ciclos de congelamento e descongelamento não validados.

Informe o destino, a estação do ano, a exposição aceitável durante o transporte e se o protocolo exige serviço isolado ou com cadeia fria. O custo adicional do controle de temperatura é cotado de forma explícita.

Perguntas frequentes dos compradores

Condições a definir antes do pedido de compra

O comprador pode providenciar ensaios por terceiros?+

Sim. O teste deve ser realizado por um laboratório especializado estabelecido e aceito por ambas as partes. Divisão de custos, especificação, amostragem, método e regra de aceitação devem ser acordados antes do teste; se um resultado independente acordado confirmar não conformidade, a medida aplicável seguirá os termos assinados do pedido. Salvo acordo escrito em contrário, o comprador suporta o custo deste ensaio opcional.

A pureza por HPLC comprova o teor de peptídeo?+

Não. A pureza cromatográfica descreve o perfil relativo de picos sob um método declarado. Identidade, água, contraíon, solventes residuais e ensaio/teor podem exigir métodos separados.

O transporte com cadeia fria é sempre necessário?+

Nem sempre. O calor pode acelerar a degradação, sobretudo no verão e em trânsitos longos. A cadeia fria reduz a exposição, mas aumenta o custo. Informe o destino e o risco de estabilidade para que o serviço adequado seja cotado.

Como são tratadas as condições de pagamento?+

Os métodos e marcos disponíveis dependem do valor do pedido, do destino e do tipo de projeto. A fatura pro forma deve indicar moeda, dados bancários, tarifas, etapas de pagamento e condição de liberação.

Por que o laboratório de ensaios deve conhecer química de peptídeos?+

Formas de base livre e sal, sequências hidrofílicas e hidrofóbicas, agregação e adsorção podem alterar o preparo de amostra e a adequação do método. Use um laboratório experiente com essa classe de moléculas.

Referências externas de qualificação

WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls

Estas são referências para qualificação pelo comprador, não alegações de que este material RUO seja regulado, certificado ou liberado segundo esses referenciais. A aplicabilidade depende do fluxo do comprador e da jurisdição.

Fontes selecionadas

Literatura que fundamenta o contexto de pesquisa

A base de evidências deve ser interpretada em camadas. Attie et al. 2013, PMID 23169607, é um pequeno estudo de primeira administração em humanos com dose única e estabelece sinais farmacocinéticos e de composição corporal, não uma aprovação. Campbell et al. 2017, PMID 27462804, relata o ensaio randomizado de DMD que foi interrompido, os eventos adversos vasculares e tendências de eficácia não significativas. Lee 2021, PMID 33938454, fornece contexto da via e do desenvolvimento. Reichel et al. 2025, PMID 40312924, demonstra diretamente o risco de autenticidade dos produtos do mercado clandestino. KEGG D10347 e NCATS UNII 42HQC6QLEK sustentam a identidade padronizada, e a Lista de Substâncias e Métodos Proibidos vigente da WADA rege o status antidoping. Comunicados de organizações de pacientes são úteis para a cronologia, mas não substituem relatórios de ensaios ou registros regulatórios.

01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
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02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
Abrir fonte
03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
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04
Gel electrophoretic detection of black market ACE-031
Drug Testing and Analysis · 2025
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05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
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06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
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07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
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08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
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Perguntas frequentes sobre o produto

Perguntas dos compradores sobre ACE-031

Por que o desenvolvimento do ACE-031 foi interrompido na fase 2 apesar do interesse no mecanismo de bloqueio da miostatina?+

O estudo de DMD do ACE-031 foi interrompido após a observação de eventos adversos vasculares, incluindo epistaxe e telangiectasia. Seu domínio ActRIIB-Fc captura vários ligantes da família TGF-β, e não apenas miostatina, de modo que o programa não conseguiu isolar a atividade da via muscular da biologia vascular mais ampla. Programas posteriores ilustram estratégias diferentes: apitegromabe e domagrozumabe atuam de forma mais seletiva sobre a biologia da miostatina, enquanto o bimagrumabe bloqueia os receptores ActRIIA/ActRIIB e não deve ser descrito como um anticorpo seletivo para um ligante. ACE-031 continua sendo uma ferramenta de pesquisa experimental; a descontinuação e os achados de segurança em humanos devem acompanhar qualquer discussão de seu mecanismo.

Como o ACE-031 difere dos anticorpos seletivos para ligantes e dos anticorpos bloqueadores de receptores?+

ACE-031 é uma armadilha solúvel de ligantes formada pelo domínio extracelular de ActRIIB e Fc de IgG1, capaz de sequestrar vários ligantes de ActRIIB, incluindo miostatina, GDF-11 e activinas. Apitegromabe e domagrozumabe são exemplos de anticorpos dirigidos à biologia da miostatina e, portanto, representam estratégias de ligante mais restritas. O bimagrumabe é diferente: liga-se aos receptores ActRIIA e ActRIIB e os bloqueia, em vez de se ligar seletivamente à miostatina. Esses reagentes não são intercambiáveis. A escolha depende de o experimento exigir captura ampla de ligantes, uma perturbação centrada em miostatina ou bloqueio de receptores, com controles correspondentes para o domínio Fc e a matriz do ensaio.

Como selecionar uma concentração de trabalho in vitro para ACE-031?+

Não existe uma concentração de trabalho universal nem uma diluição padrão de sete pontos para todos os ensaios com ACE-031. Selecione uma faixa com base em um método publicado que corresponda ao ligante, sistema celular, tempo de incubação, desfecho e lote real, e depois confirme-a com um estudo piloto de concentração-resposta. Converta concentrações molares e de massa usando a base de massa molecular e a forma fornecida específicas do lote, e não uma massa aproximada genérica. O tampão, a proteína carreadora e os controles de adsorção superficial devem ser compatíveis com o ensaio; as condições de armazenamento ou alíquotas devem seguir dados de estabilidade específicos da formulação, em vez de uma regra universal de BSA ou menos 80 graus Celsius.

ACE-031

Principais benefícios

Especificações a confirmar no lote liberado

Identidade, pureza e teor são questões de liberação distintas.

O que os pesquisadores estudam sobre ACE-031

A pergunta que a literatura procura responder

Vias de pesquisa e contexto de exposição

Compatibilidade, limitações e contexto de decisão

Interações relatadas na literatura

COAs de lotes de fábrica de ACE-031

Solicite o pacote atual, não um certificado genérico

Solicite cotação para a configuração de enchimento e embalagem necessária

Armazenamento no laboratório e temperatura durante o transporte são decisões diferentes

Condições a definir antes do pedido de compra

Literatura que fundamenta o contexto de pesquisa

Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

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