ACE-031

ActRIIB-Fc-Fangrezeptor-Fusionsprotein · Myostatin-Signalweg

≥ 99.0% · Zielwert; Chargen-COA prüfenCAS 1169766-01-1RUO

ForschungsstatusBegrenzte Forschung

LieferformFusionsprotein (ActRIIB-Rezeptor-Fc)

Lieferzeit21–45 Tage

ACE-031 — Weißes bis cremefarbenes lyophilisiertes Pulver; sollte sich zu einer klaren Lösung ohne sichtbare Trübung oder Ausfällung rekonstituieren lassen

Repräsentative Verpackung · bestellte Charge prüfen

Entscheidungsüberblick

Wichtigste Vorteile

Historische Studien berichteten explorative Signale zu Körperzusammensetzung, Muskelvolumen, Muskelkraft und Biomarkern; ein zugelassener Nutzen wurde jedoch nicht nachgewiesen und das Entwicklungsprogramm wurde eingestellt.

Der veröffentlichte Forschungskontext dient nur der Literaturorientierung. Er ist keine Dosierungs-, Behandlungs- oder Humananwendungsanweisung.

Qualifizierungsdaten

Spezifikationen, die an der freigegebenen Charge zu bestätigen sind

CAS: 1169766-01-1
Summenformel: C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈
Molekulargewicht: 77.49 kDa
Aussehen: Weißes bis cremefarbenes lyophilisiertes Pulver; sollte sich zu einer klaren Lösung ohne sichtbare Trübung oder Ausfällung rekonstituieren lassen
Reinheit: ≥ 99.0% · Zielwert; Chargen-COA prüfen
Lagerung: Die gelieferte Charge gemäß ihrem COA, der formulierungsspezifischen Stabilitätsstudie und den validierten Kühlkettenanforderungen lagern und versenden. Allgemeine Lieferantenangaben wie 2-8 Grad Celsius, minus 20 Grad Celsius für die Langzeitlagerung oder eine feste Frist nach der Rekonstitution sind bei einem Fc-Fusionsbiologikum, unterschiedlichen Salz-/Puffersystemen und Behältnisformaten nicht austauschbar. Abweichungen dokumentieren und nicht validierte Einfrier-Auftau-Zyklen vermeiden.
Mindestmenge: Auf Anfrage
Lieferzeit: 21–45 Tage

Qualifizierungsmatrix

Identität, Reinheit und Gehalt sind getrennte Freigabefragen.

Identität

Bestätigen Sie Molekül und Lieferform. Prüfen Sie zuerst das zur Charge passende COA; Sequenznachweise werden nur angefragt, wenn das schriftliche Verfahren des Käufers sie verlangt und Verfügbarkeit oder ein separater Umfang vereinbart wurden.

Reinheit

Prüfen Sie RP-HPLC-Bedingungen, Wellenlänge, Integration und Behandlung verwandter Peaks. Ein Prozentwert ohne Methode genügt nicht.

Gehalt

Nettopeptidgehalt entspricht nicht dem Bruttogewicht des Lyophilisats. Fragen Sie nach Assaybasis sowie Wasser- und Gegenionenberücksichtigung.

Stabilität

Definieren Sie Langzeitlagerung und Transportexposition getrennt. Kühlkettenversand kann angeboten werden, wenn die Risikobewertung des Käufers ihn erfordert, und verursacht Mehrkosten.

Forschungskontext

Was die Forschung zu ACE-031 untersucht

ACE-031 (Ramatercept; YY-125) ist ein experimentelles rekombinantes homodimeres Fusionsprotein aus der extrazellulären ligandbindenden Domäne des humanen ActRIIB/ACVR2B und einer humanen IgG1-Fc-Region. Es wirkt als lösliche Ligandenfalle für mehrere Liganden der TGF-beta-Familie, darunter Myostatin, GDF-11 und Activine. Es wurde in Programmen der Phase 1 und Phase 2 untersucht, unter anderem bei Duchenne-Muskeldystrophie; die DMD-Studie wurde jedoch nach vaskulären unerwünschten Ereignissen wie Epistaxis und Teleangiektasien gestoppt, und das Entwicklungsprogramm wurde später eingestellt. ACE-031 besitzt keine zugelassene Indikation. Die heutige Verwendung beschränkt sich auf kontrollierte Forschung, Referenz- und Anti-Doping-Kontexte; eine RUO-Charge ist nicht mit dem historischen klinischen Prüfmaterial austauschbar.

Die historische Forschung umfasste Duchenne-Muskeldystrophie und Einzeldosisstudien zur Körperzusammensetzung; die DMD-Studie wurde jedoch nach dem zweiten Regime wegen Epistaxis und Teleangiektasien gestoppt, die Wirksamkeitsunterschiede waren statistisch nicht signifikant und die Entwicklung wurde dauerhaft eingestellt
Neuere Arbeiten an Weißbüschelaffen sind weiterhin präklinisch
ACE-031 wird unter WADA-Kategorie S4.3 ausdrücklich als jederzeit verbotener Activin-Fangrezeptor aufgeführt; der Anti-Doping-Status ist anhand der jeweils aktuellen offiziellen Liste und der anwendbaren TUE-Regeln zu beurteilen, nicht anhand von Lieferantenzusammenfassungen.

Mechanismuskontext

Die in der Literatur untersuchte Fragestellung

ACE-031 bindet mit der extrazellulären ActRIIB-Domäne mehrere zirkulierende Liganden der TGF-beta-Familie und verringert deren Zugang zu nativen Activin-Typ-II-Rezeptoren, wodurch die nachgeschaltete Smad2/3-Signalübertragung reduziert wird. Dieses breite Ligandenfallen-Design unterscheidet sich von einem myostatinselektiven Antikörper und von Bimagrumab, das die Rezeptoren ActRIIA/ActRIIB blockiert. In der DMD-Studie wurden Epistaxis und Teleangiektasien dokumentiert. Die breite Bindung von Liganden der vaskulären Homöostase, darunter BMP9/10, wurde als mechanistische Erklärung vorgeschlagen; die Studie bestimmte jedoch nicht den kausalen Beitrag jedes einzelnen Liganden. Das vaskuläre Sicherheitssignal und der eingestellte Entwicklungsstatus sind wesentlicher Teil der Mechanismusinterpretation.

Evidenzübersicht

Untersuchte Applikationswege und Expositionskontext

EvidenzstufeAnalytischer / labortechnischer Kontext

ForschungsgebietWeitere Forschungsmaterialien

In Quellen berichtete Wege

Subkutan

Dosis- / ExpositionskontextProtokollspezifisch; zitierte Primärquelle prüfen

Die Wege und Expositionskontexte fassen zitierte Studien oder Kennzeichnungen zugelassener Fertigprodukte zusammen. Sie sind keine Anleitung zur Verabreichung dieses RUO-Materials; eine Kundendosis wird nicht angegeben.

Evidenzgrenzen

Kompatibilität, Einschränkungen und Entscheidungskontext

ACE-031 ist ein nicht zugelassenes, eingestelltes Prüfbiologikum und nicht zur Anwendung am Menschen bestimmt
Im Bericht zur DMD-Phase-2-Studie führten Epistaxis und Teleangiektasien zum vorzeitigen Studienabbruch; in Programmzusammenfassungen wurde zudem Zahnfleischbluten berichtet
Die breit wirkende Ligandenfalle kann die BMP-9/BMP-10-Signalübertragung beeinflussen und liefert eine biologisch plausible Erklärung für die Gefäßbefunde; dieser Mechanismus darf jedoch nicht als endgültiger Beweis für jedes Ereignis dargestellt werden
Eine begutachtete Analyse aus dem Jahr 2025 fand erhebliche Identitäts- und Verunreinigungsprobleme bei als ACE-031 angebotenen Produkten
Laborarbeiten erfordern eine institutionelle Risikobewertung, chargenspezifische Sicherheitsunterlagen und für ein nicht verifiziertes rekombinantes Protein geeignete Kontrollen
Der WADA-S4.3-Status ist eine eigenständige Anti-Doping-Beschränkung und belegt weder pharmazeutische Qualität noch Sicherheit.

In der Literatur beschriebene Wechselwirkungen

Für die RUO-Substanz besteht kein formales Protokoll zur gleichzeitigen Anwendung beim Menschen
Mechanistisch besteht bei Kombination mit anderen Hemmstoffen des Myostatin-Signalwegs, etwa YK-11 oder Follistatin-344, theoretisch die Möglichkeit einer additiven Hemmung desselben Signalwegs; Sicherheitsdaten liegen dafür jedoch nicht vor
Aufgrund des breiten Bindungsprofils für Liganden der TGF-beta-Superfamilie, einschließlich BMP-9/10, ist bei der Kombination mit Substanzen, die Gerinnung oder Gefäßintegrität beeinflussen, besondere Vorsicht geboten; dies entspricht dem im Sicherheitsabschnitt beschriebenen Mechanismus vaskulärer Nebenwirkungen.

Der Literaturkontext ist weder ein Freigabeergebnis des Lieferanten noch eine Anleitung zur Anwendung am Menschen. Befolgen Sie die genehmigte Risikobewertung Ihres Labors.

Dokumentation der Produktionscharge

COAs von Produktionschargen für ACE-031

ACE-031 1 mg COA der Produktionscharge geschützte Vorschau

ACE-0311 mg · WHJLP-ACE0311-260618-C

Repräsentative Nachweise, regelmäßig aktualisiert

Die veröffentlichten COAs zeigen repräsentative Produktionschargen und entsprechen möglicherweise nicht der neuesten verfügbaren Charge. Für ein aktuelles Angebot oder eine Lieferung kann unser Vertrieb die zutreffende Charge bestätigen und das zugehörige COA bereitstellen.

Unabhängige Prüfung auf Anfrage

Berichte Dritter werden nicht routinemäßig veröffentlicht. Wenn eine unabhängige Verifizierung erforderlich ist, können Labor, Methode, Akzeptanzkriterien und Vorgehen vor der Prüfung vereinbart werden. Wird die vereinbarte Spezifikation nicht erfüllt, kann gemäß den vereinbarten Bedingungen eine angemessene Lösung — gegebenenfalls einschließlich einer Rückerstattung — besprochen werden. Sofern nicht schriftlich anders vereinbart, trägt der Käufer die Kosten dieser optionalen Prüfung.

Unterstützung bei der COA-Prüfung

Benötigen Sie Hilfe beim Verständnis eines Werks-COA oder eines Berichts Dritter? Unser Vertrieb erläutert Prüfpositionen, Spezifikationen und den Bezug der Ergebnisse zur besprochenen Charge.

Aktuelles Dokumentenpaket statt eines Musterzertifikats anfordern

Das Erscheinungsbild kann Identität, Reinheit, Faltung, Glykosylierung oder biologische Aktivität nicht belegen
Die Beschaffungsqualifizierung sollte ACE-031 als disulfidverknüpftes Homodimer aus ACVR2B-Extrazellulärdomäne und IgG1-Fc definieren und rückverfolgbare Expressions- und Reinigungsunterlagen, Charakterisierung der intakten und reduzierten Masse, Peptidkartierung oder orthogonale Sequenzbestätigung, identitätsselektiven Immunoblot, Aggregat- und Fragmentanalyse, Reinheit einschließlich Methode und Chromatogrammen, Proteingehalt, Kontrollen von Wirtszellprotein und DNA, Endotoxin, bei entsprechender Angabe Keimbelastung oder Sterilität sowie Formulierungs- und Stabilitätsdaten verlangen
Die Studie von 2025 zu 14 Schwarzmarktprodukten ergab, dass nur 12 ACVR2B-immunreaktiv waren und diese anstelle von authentischem ACVR2B-Fc-ACE-031 humanes ACVR2B in voller Länge sowie weitere Proteinverunreinigungen enthielten
Ein plausibel erscheinendes Band oder eine klare Lösung allein reicht daher nicht aus.

COA der freigegebenen ChargeRP-HPLC-Ergebnis mit MethodenkontextMolekülgerechtes IdentitätsergebnisWasser-/Gegenionenkontext, soweit relevantSDS und HandhabungshinweisZusätzliche Tests nach Vereinbarung

Verfügbare Füllmengen

Benötigte Füll- und Packkonfiguration angeben

Referenz-SKUFüllmengeBasispaket

ACE-1MG1 mg10 Fläschchen

Handhabung

Laborlagerung und Transporttemperatur sind getrennte Entscheidungen

Die gelieferte Charge gemäß ihrem COA, der formulierungsspezifischen Stabilitätsstudie und den validierten Kühlkettenanforderungen lagern und versenden. Allgemeine Lieferantenangaben wie 2-8 Grad Celsius, minus 20 Grad Celsius für die Langzeitlagerung oder eine feste Frist nach der Rekonstitution sind bei einem Fc-Fusionsbiologikum, unterschiedlichen Salz-/Puffersystemen und Behältnisformaten nicht austauschbar. Abweichungen dokumentieren und nicht validierte Einfrier-Auftau-Zyklen vermeiden.

Nennen Sie Zielort, Jahreszeit, zulässige Transportbelastung und ob Ihr Protokoll Isolierung oder Kühlkette verlangt. Zusätzliche Temperaturkontrolle wird ausdrücklich ausgewiesen.

FAQ für Einkäufer

Vor der Bestellung zu klärende Bedingungen

Kann der Käufer eine Drittprüfung veranlassen?+

Ja. Die Prüfung muss durch ein gemeinsam akzeptiertes, etabliertes Speziallabor erfolgen. Kostenaufteilung, Spezifikation, Probenahme, Methode und Annahmeregel müssen vorab vereinbart werden; bestätigt ein vereinbartes unabhängiges Ergebnis eine Nichtkonformität, richtet sich die Abhilfe nach den unterzeichneten Auftragsbedingungen. Sofern nicht schriftlich anders vereinbart, trägt der Käufer die Kosten dieser optionalen Prüfung.

Belegt HPLC-Reinheit den Peptidgehalt?+

Nein. Sie beschreibt ein relatives Peakprofil unter einer angegebenen Methode. Identität, Wasser, Gegenion, Restlösungsmittel und Gehalt können separate Methoden erfordern.

Ist Kühlkettenversand immer erforderlich?+

Nicht immer. Wärme kann Abbau beschleunigen, besonders im Sommer und bei langem Transit. Kühlkette reduziert Exposition, erhöht aber Kosten. Nennen Sie Zielort und Risiko für ein passendes Angebot.

Wie werden Zahlungsbedingungen gehandhabt?+

Methoden und Meilensteine hängen von Auftragswert, Zielort und Projekt ab. Die Pro-forma-Rechnung nennt Währung, Bankdaten, Gebühren, Zahlungsstufen und Freigabebedingung.

Warum muss das Prüflabor Peptidchemie verstehen?+

Freie und Salzformen, hydrophile und hydrophobe Sequenzen, Aggregation und Adsorption beeinflussen Probenvorbereitung und Methodeneignung. Nutzen Sie ein Labor mit Erfahrung in der Molekülklasse.

Externe Referenzen zur Lieferantenqualifizierung

WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls

Diese Quellen dienen der Qualifizierung durch den Käufer. Sie besagen nicht, dass dieses RUO-Material nach den genannten Regelwerken reguliert, zertifiziert oder freigegeben ist. Die Anwendbarkeit hängt vom Arbeitsablauf und der Rechtsordnung des Käufers ab.

Ausgewählte Quellen

Literatur zum Forschungskontext

Die Evidenzbasis ist in Ebenen zu lesen. Attie et al. 2013, PMID 23169607, ist eine kleine Einzeldosisstudie zur Erstanwendung am Menschen und belegt pharmakokinetische und körperkompositorische Signale, nicht eine Zulassung. Campbell et al. 2017, PMID 27462804, berichtet über die gestoppte randomisierte DMD-Studie, vaskuläre unerwünschte Ereignisse und nicht signifikante Wirksamkeitstrends. Lee 2021, PMID 33938454, liefert Kontext zu Signalweg und Entwicklung. Reichel et al. 2025, PMID 40312924, belegt unmittelbar das Authentizitätsrisiko von Schwarzmarktprodukten. KEGG D10347 und NCATS UNII 42HQC6QLEK stützen die standardisierte Identität; für den Anti-Doping-Status ist die aktuelle WADA-Verbotsliste maßgeblich. Mitteilungen von Patientenorganisationen sind für die Chronologie nützlich, ersetzen aber weder Studienberichte noch regulatorische Datensätze.

01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
Quelle öffnen
02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
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03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
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04
Gel electrophoretic detection of black market ACE-031
Drug Testing and Analysis · 2025
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05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
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06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
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07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
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08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
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Produkt-FAQ

Einkäuferfragen zu ACE-031

Warum wurde die Entwicklung von ACE-031 trotz des vielversprechenden Myostatin-Blockademechanismus in Phase 2 beendet?+

Die DMD-Studie zu ACE-031 wurde nach vaskulären unerwünschten Ereignissen wie Epistaxis und Teleangiektasien gestoppt. Die ActRIIB-Fc-Domäne bindet mehrere Liganden der TGF-β-Familie und nicht nur Myostatin, sodass das Programm Muskel-Signalwegaktivität nicht von der breiteren Gefäßbiologie trennen konnte. Spätere Programme veranschaulichen andere Strategien: Apitegromab und Domagrozumab richten sich selektiver gegen die Myostatinbiologie, während Bimagrumab die Rezeptoren ActRIIA/ActRIIB blockiert und nicht als ligandenselektiver Antikörper bezeichnet werden darf. ACE-031 bleibt ein experimentelles Forschungswerkzeug; die Einstellung und die Sicherheitsergebnisse am Menschen müssen jede Erörterung seines Mechanismus begleiten.

Wie unterscheidet sich ACE-031 von ligandenselektiven und rezeptorblockierenden Antikörpern?+

ACE-031 ist eine lösliche Ligandenfalle aus extrazellulärer ActRIIB-Domäne und IgG1-Fc, die mehrere ActRIIB-Liganden binden kann, darunter Myostatin, GDF-11 und Activine. Apitegromab und Domagrozumab sind Beispiele für Antikörper gegen die Myostatinbiologie und stellen daher engere Ligandenstrategien dar. Bimagrumab unterscheidet sich wiederum: Es bindet und blockiert die Rezeptoren ActRIIA und ActRIIB, statt selektiv Myostatin zu binden. Diese Reagenzien sind nicht austauschbar. Die Auswahl richtet sich danach, ob das Experiment eine breite Ligandenbindung, eine myostatinfokussierte Störung oder eine Rezeptorblockade erfordert; passende Kontrollen für Fc-Domäne und Assaymatrix sind einzuschließen.

Wie sollte eine In-vitro-Arbeitskonzentration für ACE-031 gewählt werden?+

Es gibt keine universelle Arbeitskonzentration oder standardmäßige Sieben-Punkt-Verdünnung für jeden ACE-031-Assay. Ein Bereich ist aus der veröffentlichten Methode zu wählen, die Ligand, Zellsystem, Inkubationszeit, Endpunkt und tatsächlicher Charge entspricht, und anschließend in einer Pilotstudie zur Konzentrations-Wirkungs-Beziehung zu bestätigen. Molare und Massenkonzentrationen sind mit der chargenspezifischen Molekülmassenbasis und Lieferform umzurechnen, nicht mit einer generischen Näherungsmasse. Puffer, Trägerprotein und Kontrollen der Oberflächenadsorption müssen mit dem Assay kompatibel sein; Lagerungs- oder Aliquotierungsbedingungen sollen formulierungsspezifischen Stabilitätsdaten und keiner universellen BSA- oder minus-80-Grad-Celsius-Regel folgen.

ACE-031

Wichtigste Vorteile

Spezifikationen, die an der freigegebenen Charge zu bestätigen sind

Identität, Reinheit und Gehalt sind getrennte Freigabefragen.

Was die Forschung zu ACE-031 untersucht

Die in der Literatur untersuchte Fragestellung

Untersuchte Applikationswege und Expositionskontext

Kompatibilität, Einschränkungen und Entscheidungskontext

In der Literatur beschriebene Wechselwirkungen

COAs von Produktionschargen für ACE-031

Aktuelles Dokumentenpaket statt eines Musterzertifikats anfordern

Benötigte Füll- und Packkonfiguration angeben

Laborlagerung und Transporttemperatur sind getrennte Entscheidungen

Vor der Bestellung zu klärende Bedingungen

Literatur zum Forschungskontext

Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031

ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?

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