確認所述分子及供應形態。應先查看相符批次的COA；只有買方書面程序要求，且已確認現有資料或另行約定檢測範圍時，才申請序列層面的證據。
- 歷史研究報告了身體成分、肌肉體積、肌力及生物標誌物方面的探索性信號，但並未確立任何獲批獲益，且研發項目已經終止。
所列已發表研究僅用於文獻導讀，不構成劑量、治療或人體使用說明。
ACE-031
ActRIIB-Fc 誘餌受體融合蛋白 · myostatin 通路
≥ 99.0% · 目標值；請核對批次COACAS 1169766-01-1RUO
研究狀態Limited Research（曾進入II期臨床但因安全性問題被終止開發，現僅見於灰色市場RUO供應鏈及反興奮劑檢測文獻）
供應形態融合蛋白（ActRIIB受體-Fc）
交期21–45天
決策摘要
主要優勢
品質確認資料
應對照已放行批次確認的規格
- CAS
- 1169766-01-1
- 分子式
- C3418H5188N928O1062S38
- 分子量
- 77.49 kDa
- 外觀
- 白色至類白色凍乾粉末，復溶後應為澄清溶液，無明顯渾濁或沉澱
- 純度
- ≥ 99.0% · 目標值；請核對批次COA
- 儲存
- 應按照所供批次的COA、具體制劑穩定性研究及經驗證的冷鏈要求儲存和運輸。對Fc融合生物製品而言，供應商籠統標註的2-8°C、-20°C長期儲存或固定復溶後期限，不能跨鹽/緩衝體系和容器形式通用。應記錄溫度偏差，並避免未經驗證的反覆凍融。
- MOQ
- 按需確認
- 交期
- 21–45天
品質確認矩陣
身份、純度和含量是相互獨立的放行問題。
審查RP-HPLC方法條件、檢測波長、積分方式及相關峰處理。缺少方法背景的百分比並不足夠。
淨肽含量並不等於凍乾粉末的總質量。應詢問所述含量由哪種測定方法支援，以及是否考慮水分和反離子。
長期儲存條件與運輸期間暴露應分別界定。如買方風險評估要求，可另行報價冷鏈服務，並會產生額外費用。
研究背景
研究人員如何研究ACE-031
ACE-031（ramatercept；YY-125）是一種研究性重組同源二聚體融合蛋白，由人ActRIIB/ACVR2B胞外配體結合域與人IgG1 Fc區連接構成。它作為可溶性配體捕獲劑，可結合多種TGF-β家族配體，包括myostatin、GDF-11和activins。ACE-031曾進入包括Duchenne肌營養不良症在內的I期和II期項目，但DMD研究在出現鼻出血和毛細血管擴張等血管不良事件後停止，研發項目隨後終止。ACE-031沒有獲批適應症，目前僅限於受控研究、參照和反興奮劑場景；RUO批次不能與歷史臨床試驗物料視為可互換。
- 歷史研究包括杜氏肌營養不良症及單次給藥的身體成分研究，但DMD試驗因鼻出血和毛細血管擴張而在第二輪方案後停止，療效差異未達到統計學顯著性，整個開發項目其後永久終止。
- 較新的狨猴研究仍屬臨床前證據。
- WADA S4.3明確將ACE-031等誘餌活化素受體列為全年禁用物質；反興奮劑狀態應以現行官方清單及適用的TUE規則為準，不能依據供應商摘要判斷。
機制背景
文獻正在檢驗的問題
ACE-031利用ActRIIB胞外域結合多種循環TGF-β家族配體，減少其接觸天然activin II型受體的機會，從而降低下游Smad2/3訊號。該廣譜配體捕獲設計不同於myostatin選擇性抗體，也不同於阻斷ActRIIA/ActRIIB受體的bimagrumab。DMD試驗記錄了鼻出血和毛細血管擴張。包括BMP9/10在內、參與血管穩態的配體被廣泛捕獲，被提出作為血管效應的機制解釋，但試驗並未確定每一種配體的因果貢獻。血管安全訊號和研發終止狀態是解讀該機制時不可省略的背景。
證據地圖
研究途徑與暴露背景
此處的途徑和暴露背景僅彙整所引研究或核准成品標示，不構成本 RUO 材料的給藥說明，也不提供客戶使用劑量。
證據邊界
相容性、限制與決策背景
- ACE-031是未獲批且已終止開發的研究性生物製品，不可用於人體。
- DMD II期報告中，鼻出血和毛細血管擴張導致研究提前終止；項目摘要還報告牙齦出血。
- 其廣譜配體捕獲可能影響BMP-9/BMP-10信號，為血管相關發現提供了生物學上合理的解釋，但不能把這一機制表述為對每一事件的確定因果證明。
- 2025年同行評審分析發現市售ACE-031存在嚴重身份及雜質問題。
- 實驗室操作應基於機構風險評估、批次安全資料及針對未經核實重組蛋白的控制措施。
- WADA S4.3屬於獨立的反興奮劑限制，不能證明藥品質量或安全性。
文獻報告的相互作用
- 作為RUO物質，無正式人體聯用方案。
- 機制上與其他肌生長抑制素通路抑制劑（如YK-11、Follistatin-344等）存在協同抑制同一信號通路的理論可能，但缺乏安全性數據；因其廣譜TGF-β超家族配體結合特性（包括BMP-9/10），與影響凝血或血管完整性的物質聯用需格外謹慎，這與安全性部分描述的血管相關不良反應機制一致，不存在矛盾。
文獻背景不是供應商放行結果，也不是人體使用說明。請遵循所在機構批准的實驗室風險評估。
工廠批次文件
ACE-031 工廠批次 COA
代表性批次文件，定期補充
網站展示的是具代表性的工廠批次 COA，不保證始終對應最新可供批次。針對目前報價或出貨，銷售團隊可確認適用批次並提供相應 COA。
可按需求安排獨立檢測
第三方報告通常不在網站公開。如需獨立驗證，可在送檢前與銷售團隊確認實驗室、檢測方法、驗收標準及處理方案。若結果未達到雙方約定的規格，可依據約定條款協商相應處理，包括適用情況下的退款。除非另有書面約定，該選項檢測的費用由買方承擔。
協助審閱與理解 COA
如需理解工廠 COA 或第三方報告，銷售團隊可協助說明檢測項目、規格要求，以及結果與目前溝通批次之間的關係。
請索取當前檔案包，而不是通用證書
- 外觀不能證明身份、純度、摺疊、糖基化或生物活性。
- 採購規格應將ACE-031明確為二硫鍵連接的ACVR2B胞外結構域-IgG1 Fc融合同源二聚體，並要求可追溯的表達/純化記錄、完整與還原質量表徵、肽圖或正交序列確認、身份特異性免疫印跡、聚集體與片段分析、帶方法和色譜圖的純度、蛋白含量、宿主細胞蛋白及DNA控制、內毒素、在聲稱時提供生物負載或無菌結果，以及製劑穩定性數據。
- 2025年對14款黑市產品的研究發現，僅12款具有ACVR2B免疫反應性，而這12款所含是全長人ACVR2B，並非真正的ACVR2B-Fc ACE-031，同時還存在其他蛋白雜質。
- 因此，僅憑看似合理的條帶或澄清溶液並不足夠。
已放行批次COARP-HPLC結果及方法背景適合該分子的身份鑑別結果適用時的水分/反離子資訊SDS及操作說明可按需約定附加檢測
可選灌裝規格
請按所需灌裝量和包裝配置詢價
參考SKU灌裝量基礎包裝
ACE-1MG1 mg10 瓶操作與運輸
實驗室儲存與運輸過程溫度是兩項不同決策
應按照所供批次的COA、具體制劑穩定性研究及經驗證的冷鏈要求儲存和運輸。對Fc融合生物製品而言，供應商籠統標註的2-8°C、-20°C長期儲存或固定復溶後期限，不能跨鹽/緩衝體系和容器形式通用。應記錄溫度偏差，並避免未經驗證的反覆凍融。
請說明目的地、季節、可接受的運輸暴露，以及您的方案是否要求保溫或冷鏈服務。附加溫控費用會在報價中明確列出。
買方FAQ
採購訂單前需要明確的條款
買方能否安排第三方檢測？+
可以。檢測必須由雙方認可且具備專業能力的實驗室實施。費用分配、規格、取樣、方法和驗收規則須在檢測前約定；如約定的獨立結果確認不合格，處理方式應遵循已簽署的訂單條款。除非另有書面約定，該選項檢測的費用由買方承擔。
HPLC純度能否證明肽含量？+
不能。色譜純度描述規定方法下的相對峰譜。身份、水分、反離子、殘留溶劑及含量/效價可能需要分別採用其他方法檢測。
是否總是需要冷鏈運輸？+
並非總是如此。高溫可能加速降解，夏季及長距離運輸時尤其需要關注。冷鏈可降低暴露，但會提高費用。請說明目的地及穩定性風險，以便選擇並報價合適的服務。
如何確定付款條款？+
可用方式及付款節點取決於訂單金額、目的地和專案型別。形式發票應列明幣種、銀行資訊、手續費、付款節點及放行條件。
為什麼檢測實驗室必須瞭解肽化學？+
游離鹼和鹽態、親水與疏水序列、聚集及吸附都會改變樣品製備和方法適用性。應選擇熟悉相應分子類別的實驗室。
外部品質確認參考資料
WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls這些資料供買方進行品質確認參考，並不表示該RUO物料受相應框架監管、獲得認證或依據相應框架放行。是否適用取決於買方工作流程及所在司法轄區。
精選來源
支援研究背景的文獻
- 證據應分層解讀：Attie等2013年研究（PMID 23169607）是小規模首次人體單次給藥研究，可提供藥代及身體成分信號，但不能證明獲批用途；Campbell等2017年研究（PMID 27462804）報告提前終止的DMD隨機試驗、血管相關不良事件及未達統計學顯著性的療效趨勢；Lee 2021（PMID 33938454）提供通路和研發背景；Reichel等2025年研究（PMID 40312924）直接證明黑市產品的真實性風險；KEGG D10347與NCATS UNII 42HQC6QLEK支持標準身份，現行WADA禁用清單決定反興奮劑狀態。患者組織公告可用於補充時間線，但不能替代試驗報告或監管記錄。
- 01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
開啟來源 - 02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
開啟來源 - 03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
開啟來源 - 04
- 05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
開啟來源 - 06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
開啟來源 - 07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
開啟來源 - 08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
開啟來源
產品FAQ
買方關於ACE-031的常見問題
儘管myostatin阻斷機制具有研究價值，為何ACE-031的II期開發被終止？+
ACE-031的DMD研究在觀察到鼻出血和毛細血管擴張等血管不良事件後停止。其ActRIIB-Fc結構域會捕獲多種TGF-β家族配體，而不僅是myostatin，因此該項目無法把肌肉通路作用與更廣泛的血管生物學完全分開。後續項目展示了不同策略：apitegromab和domagrozumab更有選擇性地靶向myostatin生物學；bimagrumab則阻斷ActRIIA/ActRIIB受體，不能被描述為配體選擇性抗體。ACE-031仍是研究性工具，討論其機制時必須同時說明研發終止和人體安全發現。
ACE-031與配體選擇性抗體和受體阻斷抗體有何不同？+
ACE-031是可溶性ActRIIB胞外域/IgG1-Fc配體捕獲蛋白，可隔離包括myostatin、GDF-11和activins在內的多種ActRIIB配體。Apitegromab和domagrozumab是靶向myostatin生物學的抗體，屬於更窄的配體策略。Bimagrumab又有所不同：它結合並阻斷ActRIIA和ActRIIB受體，而不是選擇性結合myostatin。這些試劑不可互換。應根據實驗需要的是廣譜配體捕獲、myostatin聚焦擾動還是受體阻斷來選擇，並設置與Fc結構域和分析基質匹配的對照。
應如何選擇ACE-031的體外工作濃度？+
不存在適用於所有ACE-031分析的通用工作濃度或標準七點稀釋方案。應從與目標配體、細胞系統、孵育時間、終點和實際批次相匹配的已發表方法確定初始範圍，再用預實驗濃度-反應研究確認。莫耳濃度與質量濃度的換算必須使用批次特異的分子量基準和供應形態，而不是通用近似質量。緩衝液、載體蛋白和表面吸附對照必須與分析相容；儲存和分裝條件應遵循製劑特異的穩定性資料，不能套用通用的BSA或−80°C規則。