ACE-031

Protéine de fusion récepteur leurre ActRIIB-Fc · voie de la myostatine

≥ 99.0% · valeur cible ; vérifier le COA du lotCAS 1169766-01-1RUO

Statut de rechercheRecherche limitée

Forme fournieProtéine de fusion (récepteur ActRIIB-Fc)

Délai21–45 jours

ACE-031 — Poudre lyophilisée blanche à blanc cassé ; après reconstitution, la solution doit être limpide, sans turbidité ni précipité visible

ACE-031 — Poudre lyophilisée blanche à blanc cassé ; après reconstitution, la solution doit être limpide, sans turbidité ni précipité visible · Image représentative du conditionnement · vérifier le lot commandé

Image représentative du conditionnement · vérifier le lot commandé

Synthèse de décision

Bénéfices clés

Les études historiques ont rapporté des signaux exploratoires concernant la composition corporelle, le volume et la force musculaires et des biomarqueurs, mais aucun bénéfice approuvé n’a été établi et le programme de développement a été abandonné.

Le contexte publié sert uniquement à orienter la recherche bibliographique. Il ne constitue pas une instruction de dosage, de traitement ou d’usage humain.

Données de qualification

Spécifications à confirmer sur le lot libéré

CAS: 1169766-01-1
Formule: C₃₄₁₈H₅₁₈₈N₉₂₈O₁₀₆₂S₃₈
Masse moléculaire: 77.49 kDa
Aspect: Poudre lyophilisée blanche à blanc cassé ; après reconstitution, la solution doit être limpide, sans turbidité ni précipité visible
Pureté: ≥ 99.0% · valeur cible ; vérifier le COA du lot
Stockage: Conserver et expédier le lot fourni conformément à son COA, à l’étude de stabilité propre à la formulation et aux exigences validées de la chaîne du froid. Les indications génériques de fournisseurs, telles que 2 à 8 degrés Celsius, moins 20 degrés Celsius pour une conservation de longue durée ou une durée fixe après reconstitution, ne sont pas interchangeables entre une protéine de fusion Fc, différents systèmes sel/tampon et différents formats de contenant. Consigner les écarts et éviter les cycles de congélation-décongélation non validés.
Minimum de commande: Sur demande
Délai: 21–45 jours

Matrice de qualification

Identité, pureté et teneur sont des questions de libération distinctes.

Identité

Confirmez la molécule déclarée et la forme fournie. Commencez par le COA du lot concerné ; ne demandez une preuve de séquence que si la procédure écrite de l'acheteur l'exige et si sa disponibilité ou un périmètre distinct a été convenu.

Pureté

Examinez les conditions RP-HPLC, la longueur d’onde, l’intégration et le traitement des pics associés. Un pourcentage sans méthode ne suffit pas.

Teneur

La teneur nette en peptide ne correspond pas au poids brut de poudre lyophilisée. Demandez quel dosage étaye la quantité et comment eau et contre-ion sont traités.

Stabilité

Définissez séparément le stockage à long terme et l’exposition pendant le transport. Une chaîne du froid peut être chiffrée lorsque l’évaluation des risques de l’acheteur l’exige, avec un coût supplémentaire.

Contexte de recherche

Ce que la recherche étudie sur ACE-031

ACE-031 (ramatercept ; YY-125) est une protéine de fusion homodimérique recombinante expérimentale, composée du domaine extracellulaire de liaison aux ligands de l’ActRIIB/ACVR2B humain relié à une région Fc d’IgG1 humaine. Elle agit comme un piège soluble pour plusieurs ligands de la famille TGF-bêta, notamment la myostatine, GDF-11 et les activines. Elle a été étudiée dans des programmes de phase 1 et de phase 2, y compris dans la dystrophie musculaire de Duchenne, mais l’étude DMD a été interrompue après des événements indésirables vasculaires, dont épistaxis et télangiectasies ; le programme de développement a ensuite été abandonné. ACE-031 n’a aucune indication approuvée. Son utilisation actuelle se limite à la recherche contrôlée, aux matériaux de référence et au contexte antidopage ; un lot RUO n’est pas interchangeable avec le matériel historique des essais cliniques.

Les recherches historiques ont porté sur la dystrophie musculaire de Duchenne et des études de composition corporelle après dose unique, mais l’étude DMD a été arrêtée après le deuxième schéma en raison d’épistaxis et de télangiectasies, les différences d’efficacité n’étaient pas statistiquement significatives et le développement a été définitivement abandonné
Les travaux plus récents chez le ouistiti restent précliniques
ACE-031 figure explicitement parmi les récepteurs leurres de l’activine interdits en permanence dans la catégorie S4.3 de WADA ; le statut antidopage doit être consulté dans la liste officielle en vigueur et dans les règles TUE applicables, et non dans les résumés des fournisseurs.

Contexte mécanistique

La question étudiée dans la littérature

ACE-031 utilise le domaine extracellulaire d’ActRIIB pour lier plusieurs ligands circulants de la famille TGF-bêta et réduire leur accès aux récepteurs natifs de l’activine de type II, ce qui diminue la signalisation Smad2/3 en aval. Ce piège à ligands à large spectre diffère d’un anticorps sélectif de la myostatine et du bimagrumab, qui bloque les récepteurs ActRIIA/ActRIIB. L’étude DMD a documenté épistaxis et télangiectasies. La capture étendue de ligands participant à l’homéostasie vasculaire, dont BMP9/10, a été proposée comme explication mécanistique, mais l’étude n’a pas établi la contribution causale de chaque ligand. Le signal de sécurité vasculaire et l’arrêt du développement font partie intégrante de l’interprétation du mécanisme.

Cartographie des preuves

Voies étudiées et contexte d’exposition

Niveau de preuveContexte analytique / de laboratoire

Domaine de rechercheAutres matériaux de recherche

Voies rapportées dans les sources

Sous-cutanée

Contexte de dose / expositionSpécifique au protocole ; vérifier la source primaire citée

Les voies et contextes d’exposition résument les études citées ou les notices de produits finis approuvés. Ils ne constituent pas des instructions d’administration de ce matériau RUO et aucune dose client n’est fournie.

Limites des preuves

Compatibilité, limites et contexte décisionnel

ACE-031 est un produit biologique expérimental non approuvé dont le développement a été abandonné ; il n’est pas destiné à l’usage humain
Dans le rapport de phase 2 sur la DMD, les épistaxis et les télangiectasies ont entraîné l’arrêt prématuré de l’étude ; des saignements gingivaux ont aussi été rapportés dans les résumés du programme
Son piège à ligands à large spectre peut affecter la signalisation BMP-9/BMP-10 et fournit une explication biologiquement plausible aux observations vasculaires, mais ce mécanisme ne doit pas être présenté comme une preuve définitive pour chaque événement
Une analyse évaluée par les pairs publiée en 2025 a révélé d’importants problèmes d’identité et d’impuretés dans des produits vendus comme ACE-031
Les travaux de laboratoire exigent une évaluation institutionnelle des risques, une documentation de sécurité propre au lot et des contrôles adaptés à une protéine recombinante non vérifiée
Le statut WADA S4.3 constitue une restriction antidopage distincte et n’établit ni la qualité pharmaceutique ni la sécurité.

Interactions rapportées dans la littérature

En tant que substance RUO, elle ne dispose d’aucun protocole officiel de coadministration chez l’être humain
Sur le plan mécanistique, une inhibition additive de la même voie de signalisation est théoriquement possible en association avec d’autres inhibiteurs de la voie de la myostatine, par exemple YK-11 ou Follistatin-344, mais aucune donnée de sécurité ne l’étaye
En raison de son large profil de liaison aux ligands de la superfamille TGF-bêta, notamment BMP-9/10, toute association avec des substances affectant la coagulation ou l’intégrité vasculaire appelle une prudence particulière ; cela concorde avec le mécanisme des effets indésirables vasculaires décrit dans la section sécurité.

Le contexte bibliographique ne constitue ni un résultat de libération du fournisseur ni une instruction d’utilisation chez l’être humain. Respectez l’évaluation des risques approuvée par votre établissement.

Documentation des lots de fabrication

COA de lots de fabrication de ACE-031

ACE-031 1 mg COA de lot de fabrication aperçu protégé

ACE-0311 mg · WHJLP-ACE0311-260618-C

Dossiers représentatifs, actualisés périodiquement

Les COA publiés présentent des lots de fabrication représentatifs et peuvent ne pas correspondre au lot disponible le plus récent. Pour un devis ou une expédition en cours, notre équipe commerciale peut confirmer le lot applicable et fournir son COA.

Essais indépendants organisés sur demande

Les rapports de laboratoires tiers ne sont pas publiés systématiquement. Si une vérification indépendante est nécessaire, nous pouvons convenir avant l'essai du laboratoire, de la méthode, des critères d'acceptation et de la solution applicable. Si la spécification convenue n'est pas respectée, une résolution appropriée — y compris un remboursement lorsque cela s'applique — peut être discutée selon les conditions convenues. Sauf accord écrit contraire, le coût de cet essai facultatif est à la charge de l’acheteur.

Aide à l'examen de votre COA

Besoin d'aide pour lire un COA d'usine ou un rapport tiers ? Notre équipe commerciale peut expliquer les essais, les spécifications et la manière dont les résultats se rapportent au lot concerné.

Demandez le dossier actuel, pas un certificat générique

L’aspect visuel ne permet pas d’établir l’identité, la pureté, le repliement, la glycosylation ou l’activité biologique
La qualification d’achat doit définir ACE-031 comme l’homodimère de fusion entre le domaine extracellulaire d’ACVR2B et le Fc d’IgG1, lié par des ponts disulfure, et exiger des dossiers traçables d’expression et de purification, la caractérisation des masses intacte et réduite, une cartographie peptidique ou une confirmation orthogonale de la séquence, un immunoblot sélectif de l’identité, l’analyse des agrégats et fragments, la pureté avec méthode et chromatogrammes, la teneur en protéines, le contrôle des protéines et du DNA de la cellule hôte, les endotoxines, la charge biologique ou la stérilité lorsqu’elle est revendiquée, ainsi que des données de formulation et de stabilité
L’étude de 2025 portant sur 14 produits du marché noir a montré que seuls 12 étaient immunoréactifs à l’ACVR2B et que ceux-ci contenaient de l’ACVR2B humain de pleine longueur plutôt que l’authentique ACE-031 ACVR2B-Fc, ainsi que d’autres impuretés protéiques
Une bande apparemment plausible ou une solution limpide ne suffit donc pas.

COA du lot libéréRésultat RP-HPLC et contexte de méthodeRésultat d’identité adapté à la moléculeContexte eau/contre-ion si pertinentSDS et consignes de manipulationEssais supplémentaires définis sur demande

Dosages disponibles

Indiquez le dosage et la configuration d’emballage nécessaires

SKU de référenceDosageConditionnement de base

ACE-1MG1 mg10 flacons

Manipulation

Le stockage au laboratoire et la température de transport sont deux décisions distinctes

Conserver et expédier le lot fourni conformément à son COA, à l’étude de stabilité propre à la formulation et aux exigences validées de la chaîne du froid. Les indications génériques de fournisseurs, telles que 2 à 8 degrés Celsius, moins 20 degrés Celsius pour une conservation de longue durée ou une durée fixe après reconstitution, ne sont pas interchangeables entre une protéine de fusion Fc, différents systèmes sel/tampon et différents formats de contenant. Consigner les écarts et éviter les cycles de congélation-décongélation non validés.

Indiquez destination, saison, exposition acceptable et besoin éventuel d’isolation ou de chaîne du froid. Le coût du contrôle thermique est chiffré séparément.

FAQ acheteur

Conditions à régler avant le bon de commande

L’acheteur peut-il organiser une analyse tierce ?+

Oui. Les essais doivent être réalisés par un laboratoire spécialisé établi et accepté par les deux parties. La répartition des frais, la spécification, l’échantillonnage, la méthode et la règle d’acceptation doivent être convenus avant l’essai ; si un résultat indépendant convenu confirme une non-conformité, le recours suit les conditions de commande signées. Sauf accord écrit contraire, le coût de cet essai facultatif est à la charge de l’acheteur.

La pureté HPLC prouve-t-elle la teneur en peptide ?+

Non. Elle décrit le profil relatif des pics selon une méthode déclarée. Identité, eau, contre-ion, solvants et teneur peuvent nécessiter des méthodes séparées.

La chaîne du froid est-elle toujours nécessaire ?+

Pas toujours. La chaleur peut accélérer la dégradation, surtout en été et sur long trajet. La chaîne du froid réduit l’exposition mais augmente le coût. Indiquez destination et risque pour chiffrer le bon service.

Comment les conditions de paiement sont-elles gérées ?+

Méthodes et jalons dépendent de la valeur, de la destination et du projet. La facture proforma doit préciser devise, banque, frais, échéances et condition de libération.

Pourquoi le laboratoire doit-il connaître la chimie des peptides ?+

Formes libres ou salines, séquences hydrophiles ou hydrophobes, agrégation et adsorption modifient préparation et adéquation de méthode. Utilisez un laboratoire expérimenté pour cette classe.

Références externes de qualification

WHO good storage and distribution practices IATA Temperature Control Regulations ISO/IEC 17025 laboratory competence 21 CFR 211.84 component testing and supplier COA controls

Ces références servent à la qualification par l’acheteur ; elles n’affirment pas que ce matériel RUO est réglementé, certifié ou libéré selon ces référentiels. Leur applicabilité dépend du flux de travail et de la juridiction de l’acheteur.

Sources sélectionnées

Littérature à l’appui du contexte de recherche

Les données doivent être lues par niveaux. Attie et al. 2013, PMID 23169607, est une petite étude de première administration à l’être humain en dose unique qui établit des signaux pharmacocinétiques et de composition corporelle, et non une approbation. Campbell et al. 2017, PMID 27462804, décrit l’essai DMD randomisé interrompu, les événements indésirables vasculaires et des tendances d’efficacité non significatives. Lee 2021, PMID 33938454, fournit le contexte de la voie et du développement. Reichel et al. 2025, PMID 40312924, démontre directement le risque d’authenticité des produits du marché noir. KEGG D10347 et NCATS UNII 42HQC6QLEK étayent l’identité normalisée, et la Liste des interdictions WADA en vigueur régit le statut antidopage. Les annonces d’associations de patients sont utiles pour la chronologie, mais ne remplacent ni les rapports d’essais ni les dossiers réglementaires.

01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Muscle & Nerve · 2017
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02
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
Muscle & Nerve · 2013
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03
Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction
The Journal of Clinical Investigation · 2021
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04
Gel electrophoretic detection of black market ACE-031
Drug Testing and Analysis · 2025
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05
Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)
World Anti-Doping Agency (WADA) — Scientific Research resource page · 2025
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06
UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD
Quest Magazine, Muscular Dystrophy Association (MDA) · 2013
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07
Acceleron awarded $1.5 million grant from Muscular Dystrophy Association to support ACE-031
Muscular Dystrophy Association (MDA), distributed via EurekAlert! · 2011
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08
ACE-031 Study Terminated: What Does This Mean?
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Community Blog · 2011
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FAQ produit

Questions des acheteurs sur ACE-031

Pourquoi le développement d’ACE-031 a-t-il été interrompu en phase 2 malgré l’intérêt du mécanisme de blocage de la myostatine ?+

L’étude DMD d’ACE-031 a été arrêtée après l’observation d’événements indésirables vasculaires, notamment des épistaxis et des télangiectasies. Son domaine ActRIIB-Fc piège plusieurs ligands de la famille TGF-β et pas uniquement la myostatine ; le programme ne pouvait donc pas dissocier l’activité sur la voie musculaire de la biologie vasculaire plus large. Des programmes ultérieurs illustrent d’autres stratégies : l’apitegromab et le domagrozumab ciblent plus sélectivement la biologie de la myostatine, tandis que le bimagrumab bloque les récepteurs ActRIIA/ActRIIB et ne doit pas être décrit comme un anticorps sélectif d’un ligand. ACE-031 reste un outil de recherche expérimental ; l’arrêt du développement et les observations de sécurité chez l’être humain doivent accompagner toute présentation de son mécanisme.

En quoi ACE-031 diffère-t-il des anticorps sélectifs d’un ligand et des anticorps bloquant les récepteurs ?+

ACE-031 est un piège à ligands soluble formé du domaine extracellulaire d’ActRIIB et du Fc d’IgG1, capable de séquestrer plusieurs ligands d’ActRIIB, dont la myostatine, GDF-11 et les activines. L’apitegromab et le domagrozumab sont des exemples d’anticorps dirigés contre la biologie de la myostatine et représentent donc des stratégies de ligand plus étroites. Le bimagrumab est encore différent : il se lie aux récepteurs ActRIIA et ActRIIB et les bloque, au lieu de se lier sélectivement à la myostatine. Ces réactifs ne sont pas interchangeables. Le choix dépend de la nécessité expérimentale de piéger largement les ligands, de perturber spécifiquement la myostatine ou de bloquer les récepteurs, avec des témoins adaptés au domaine Fc et à la matrice de l’essai.

Comment sélectionner une concentration de travail in vitro d’ACE-031 ?+

Il n’existe ni concentration de travail universelle ni dilution standard en sept points pour tous les essais ACE-031. Sélectionnez une plage à partir d’une méthode publiée correspondant au ligand, au système cellulaire, à la durée d’incubation, au critère d’évaluation et au lot réel, puis confirmez-la par une étude pilote concentration-réponse. Convertissez les concentrations molaires et massiques à partir de la masse moléculaire et de la forme fournie propres au lot, et non d’une masse approximative générique. Le tampon, la protéine porteuse et les témoins d’adsorption de surface doivent être compatibles avec l’essai ; les conditions de conservation ou d’aliquotage doivent suivre les données de stabilité propres à la formulation plutôt qu’une règle universelle relative à la BSA ou à moins 80 degrés Celsius.

ACE-031

Bénéfices clés

Spécifications à confirmer sur le lot libéré

Identité, pureté et teneur sont des questions de libération distinctes.

Ce que la recherche étudie sur ACE-031

La question étudiée dans la littérature

Voies étudiées et contexte d’exposition

Compatibilité, limites et contexte décisionnel

Interactions rapportées dans la littérature

COA de lots de fabrication de ACE-031

Demandez le dossier actuel, pas un certificat générique

Indiquez le dosage et la configuration d’emballage nécessaires

Le stockage au laboratoire et la température de transport sont deux décisions distinctes

Conditions à régler avant le bon de commande

Littérature à l’appui du contexte de recherche

Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial

A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers

Targeting the myostatin signaling pathway to treat muscle loss and metabolic dysfunction

Gel electrophoretic detection of black market ACE-031

Administration study of black market ACE-031 (Ramatercept)

UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD

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