Representativ förpackningsbild · verifiera det beställda lotet
Beslutsöversikt
Viktigaste fördelar
Historiska studier rapporterade explorativa signaler för kroppssammansättning, muskelvolym, muskelkraft och biomarkörer, men ingen godkänd nytta fastställdes och utvecklingsprogrammet avbröts
Det publicerade forskningssammanhanget presenteras endast som litteraturorientering. Det är inte en anvisning om dosering, behandling eller användning hos människor.
Kvalificeringsdata
Specifikationer att bekräfta mot det frisläppta lotet
CAS
1169766-01-1
Formel
C3418H5188N928O1062S38
Molekylvikt
77489.89 Da
Utseende
Vitt till benvitt frystorkat pulver; bör rekonstitueras till en klar lösning utan synlig grumlighet eller fällning
Renhet
≥ 99.0% · mål, verifiera batch-COA
Förvaring
Förvara den levererade batchen enligt dess COA och formuleringsspecifika stabilitetsstudie. Generella leverantörsuppgifter såsom 2–8 grader Celsius, minus 20 grader Celsius för långtidsförvaring eller en fast period efter rekonstituering är inte utbytbara mellan ett Fc-fusionsbiologiskt läkemedel, salt-/buffertsystem och behållarformat. Dokumentera avvikelser och undvik icke validerade frysnings- och upptiningscykler.
MOQ
1 kit (10 vialer) per SKU
Ledtid
21–45 dagar
Kvalificeringsmatris
Identitet, renhet och innehåll är separata frisläppningsfrågor.
Identitet
Bekräfta angiven molekyl och levererad form. Börja med COA för det aktuella partiet; begär endast evidens på sekvensnivå när köparens skriftliga rutin kräver det och tillgänglighet eller en separat omfattning har avtalats.
Renhet
Granska RP-HPLC-metodens betingelser, våglängd, integration och hantering av relaterade toppar. En procentsats utan metod räcker inte.
Innehåll
Nettopeptidinnehåll är inte samma sak som bruttovikten av frystorkat pulver. Fråga vilken analys som stöder den angivna mängden och om vatten/motjon har beaktats.
Stabilitet
Följ från mottagningen det förvaringsvillkor som anges i batchens COA eller på etiketten.
Forskningssammanhang
Vad forskare studerar om ACE-031
ACE-031 (ramatercept; YY-125) är ett experimentellt rekombinant homodimert fusionsprotein som består av den extracellulära ligandbindande domänen av humant ActRIIB/ACVR2B länkad till en human IgG1-Fc-region. Det fungerar som en löslig ligandfälla för flera ligander i TGF-beta-familjen, däribland myostatin, GDF-11 och aktiviner. Det studerades i fas 1- och fas 2-program, bland annat vid Duchennes muskeldystrofi, men DMD-studien stoppades efter vaskulära biverkningar såsom epistaxis och telangiektasi; utvecklingsprogrammet avbröts senare. ACE-031 har ingen godkänd indikation. Nuvarande användning är begränsad till kontrollerad forskning, referens- och antidopningssammanhang, och en RUO-lot är inte utbytbar mot det historiska materialet från kliniska prövningar.
Historisk forskning omfattade Duchennes muskeldystrofi och engångsdosstudier av kroppssammansättning, men DMD-prövningen stoppades efter den andra regimen på grund av epistaxis och telangiektasier, effektskillnaderna var inte statistiskt signifikanta och utvecklingen avbröts permanent
Nyare arbete på silkesapor är fortfarande prekliniskt
ACE-031 ingår uttryckligen bland skenreceptorer för aktivin som alltid är förbjudna enligt WADA-kategori S4.3; antidopningsstatus måste läsas i den aktuella officiella listan och tillämpliga TUE-regler, inte i leverantörssammanfattningar.
Mekanismsammanhang
Frågan som litteraturen undersöker
ACE-031 använder ActRIIB:s extracellulära domän för att binda flera cirkulerande ligander i TGF-beta-familjen och minska deras tillgång till nativa aktivinreceptorer av typ II, vilket minskar nedströms Smad2/3-signalering. Denna breda ligandfälledesign skiljer sig från en myostatinselektiv antikropp och från bimagrumab, som blockerar receptorerna ActRIIA/ActRIIB. DMD-prövningen dokumenterade epistaxis och telangiektasi. Bred infångning av ligander som deltar i vaskulär homeostas, däribland BMP9/10, har föreslagits som en mekanistisk förklaring, men prövningen fastställde inte varje ligands kausala bidrag. Den vaskulära säkerhetssignalen och den avbrutna statusen ingår i mekanismtolkningen och är inte valfri kontext.
Evidenskarta
Forskningsvägar och exponeringssammanhang
EvidensnivåAnalytiskt sammanhang / laboratoriesammanhangForskningsområdeÖvriga forskningsmaterialVägar som rapporteras i källorna
Subkutan
Dos- / exponeringssammanhangProtokollspecifikt; verifiera den citerade primärkällan
Vägar och exponeringssammanhang sammanfattar citerade studier eller etiketter för godkända färdigprodukter. De är inte anvisningar för administrering av detta RUO-material; ingen kunddos anges.
Evidensgränser
Kompatibilitet, begränsningar och beslutssammanhang
ACE-031 är ett icke godkänt, avbrutet experimentellt biologiskt läkemedel och är inte avsett för användning på människa
I fas 2-rapporten om DMD ledde epistaxis och telangiektasier till att studien avslutades i förtid; gingival blödning rapporterades också i programsammanfattningar
Dess breda ligandfälla kan påverka BMP-9/BMP-10-signalering och ger en biologiskt rimlig förklaring till de vaskulära fynden, men mekanismen bör inte framställas som slutgiltigt bevis för varje händelse
En sakkunniggranskad analys från 2025 fann stora identitets- och föroreningsproblem i produkter som såldes som ACE-031
Laboratoriearbete kräver institutionell riskbedömning, batchspecifik säkerhetsdokumentation och kontroller som är lämpliga för ett overifierat rekombinant protein
WADA S4.3-status är en separat antidopningsrestriktion och fastställer inte farmaceutisk kvalitet eller säkerhet.
Interaktioner som rapporteras i litteraturen
Som RUO-substans saknar den ett formellt protokoll för samtidig administrering till människa
Mekanistiskt finns en teoretisk möjlighet till additiv hämning av samma signalväg vid kombination med andra hämmare av myostatinsignalvägen (t.ex. YK-11, Follistatin-344), men inga säkerhetsdata stöder detta
På grund av dess breda ligandbindningsprofil inom TGF-beta-superfamiljen (inklusive BMP-9/10) kräver kombination med substanser som påverkar koagulation eller vaskulär integritet särskild försiktighet – detta är förenligt med, och motsäger inte, mekanismen bakom de vaskulärrelaterade biverkningar som beskrivs i säkerhetsavsnittet.
Litteratursammanhanget är varken ett frisläppningsresultat från leverantören eller en anvisning för användning hos människor. Följ institutionens godkända riskbedömning för laboratoriearbete.
Förhandsvisningarna är suddiga med avsikt så att dokumenten inte kan återanvändas; tredjepartsrapporter visar bara sin första sida. Säljteamet skickar den tydliga fullständiga versionen för den produkt och styrka du frågar om.
Publicerade COA:er visar nya representativa batcher och är inte alltid de senaste. För en offert eller leverans bekräftar säljteamet lotet och skickar dess COA.
Tredjepartsrapporter som läggs till successivt
Förhandsvisningar av första sidan i tredjepartsrapporter finns på vår sida Kvalitet och på de berörda produktsidorna; säljteamet skickar hela rapporten på begäran. Du kan också skicka valfri injektionsflaska från din beställning till ett oberoende laboratorium som du själv väljer. Om inget annat avtalats skriftligen betalar köparen valfria tester.
Hjälp med att granska din COA
Behöver du hjälp att läsa en batch-COA eller en tredjepartsrapport? Säljteamet kan förklara testpunkterna, specifikationerna och hur resultaten förhåller sig till det lot som diskuteras.
På varje batch-COA: HPLC-renhet · MS-identitet · endotoxin · fyllnadsmängd · Verifiera LyoPep
Begär det aktuella underlaget, inte ett generiskt certifikat
Visuellt utseende kan inte fastställa identitet, renhet, veckning, glykosylering eller biologisk aktivitet
Kvalificering vid upphandling bör definiera ACE-031 som den disulfidbundna ACVR2B-extracellulär-domän–IgG1-Fc-fusionshomodimeren och kräva spårbar dokumentation av expression och rening, karakterisering av intakt och reducerad massa, peptidkartläggning eller ortogonal sekvensbekräftelse, identitetsselektiv immunblot, analys av aggregat och fragment, renhet med metod och kromatogram, proteininnehåll, kontroller av värdcellsprotein och DNA, endotoxin, biobörda eller sterilitet när sådana egenskaper påstås samt formulerings- och stabilitetsdata
Studien från 2025 av 14 svartmarknadsprodukter fann att endast 12 var ACVR2B-immunreaktiva och att dessa innehöll fullängds-humant ACVR2B snarare än autentiskt ACVR2B-Fc ACE-031, tillsammans med ytterligare proteinföroreningar
Ett rimligt band eller en klar lösning är därför inte tillräckligt.
Batch-COA för det frisläppta lotetHPLC-renhet med metodsammanhangResultat för MS-identitetEndotoxinresultatFyllnadsmängd (uppmätt innehåll per vial)SDS och hanteringsanvisning
Tillgängliga fyllningar
Ange önskad fyllnads- och förpackningskonfiguration i offertförfrågan
Referens-SKUFyllnadGrundförpackning
ACE03111 mg10 vialer
Annan form
Finns även som nässpray (lager i USA)
Nässprayflaska på 10 mL
Utöver frystorkade flaskor levererar vi även ACE-031 som lösning i nässpray, skickad från vårt lager i USA.
Styrkor
1 mg
Flaskstorlekar
10 mL eller 20 mL
Minsta order
10 flaskor per styrka och flaskstorlek
Skickas från
Vårt lager i USA
Hantering
Planera förvaringen innan paketet anländer
Förvara den levererade batchen enligt dess COA och formuleringsspecifika stabilitetsstudie. Generella leverantörsuppgifter såsom 2–8 grader Celsius, minus 20 grader Celsius för långtidsförvaring eller en fast period efter rekonstituering är inte utbytbara mellan ett Fc-fusionsbiologiskt läkemedel, salt-/buffertsystem och behållarformat. Dokumentera avvikelser och undvik icke validerade frysnings- och upptiningscykler.
Ange destination och tidpunkt så att mottagningen kan planeras, och flytta materialet till angivet förvaringsvillkor vid ankomst.
Vanliga frågor från köpare
Villkor att fastställa före inköpsordern
Kan en köpare ordna tredjepartstestning?+
Ja. Du kan skicka valfri injektionsflaska från din beställning till ett oberoende laboratorium som du själv väljer. Vill du komma överens med oss om laboratorium, specifikation, provtagning, metod och acceptansregel före testet bekräftar säljteamet dem skriftligen. Om inget annat avtalats skriftligen betalar köparen kostnaden för detta valfria test.
Vad händer om mitt eget labbtest visar att produkten ligger utanför specifikationen?+
Skicka valfri injektionsflaska från din beställning till ett oberoende laboratorium som du själv väljer. Om rapporten visar att produkten inte uppfyller specifikationen i dess COA – renhet under angivet minimum eller en identitet som inte stämmer – delar du rapporten med vårt säljteam, så återbetalar vi den produkten i sin helhet.
Bevisar HPLC-renhet peptidinnehållet?+
Nej. Kromatografisk renhet beskriver den relativa topprofilen enligt en angiven metod. Identitet, vatten, motjon, restlösningsmedel och analys/innehåll kan kräva separata metoder.
Hur ska materialet förvaras efter leverans?+
Flytta det till det förvaringsvillkor som anges i batchens COA eller på etiketten så snart det anländer, och dokumentera förpackningens skick vid mottagningen.
Hur hanteras betalningsvillkor?+
Tillgängliga metoder och milstolpar beror på ordervärde, destination och projekttyp. Proformafakturan bör ange valuta, bankuppgifter, avgifter, betalningsmilstolpar och frisläppningsvillkor.
Varför måste testlaboratoriet förstå peptidkemi?+
Fri bas och saltformer, hydrofila och hydrofoba sekvenser, aggregering och adsorption kan förändra provberedning och metodlämplighet. Använd ett laboratorium med erfarenhet av molekylklassen.
Detta är referenser för köparens kvalificering, inte påståenden om att detta RUO-material är reglerat, certifierat eller frisläppt enligt dessa ramverk. Tillämpligheten beror på köparens arbetsflöde och jurisdiktion.
Utvalda källor
Litteraturen bakom forskningssammanhanget
Evidensbasen bör läsas i skikt. Attie et al. 2013, PMID 23169607, är en liten first-in-human-studie med engångsdos och fastställer farmakokinetiska signaler och signaler för kroppssammansättning, inte godkännande. Campbell et al. 2017, PMID 27462804, rapporterar den stoppade randomiserade DMD-prövningen, vaskulära biverkningar och icke-signifikanta effekttrender. Lee 2021, PMID 33938454, ger kontext om signalväg och utveckling. Reichel et al. 2025, PMID 40312924, visar direkt autenticitetrisken hos svartmarknadsprodukter. KEGG D10347 och NCATS UNII 42HQC6QLEK stöder standardiserad identitet, och den aktuella WADA Prohibited List styr antidopningsstatus. Meddelanden från patientorganisationer är användbara för kronologin men ersätter inte prövningsrapporter eller regulatoriska dokument.
01
Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial
Varför avbröts utvecklingen av ACE-031 i fas 2 trots en lovande myostatinhämmande mekanism?+
DMD-studien av ACE-031 stoppades efter att vaskulära biverkningar, däribland epistaxis och telangiektasi, hade observerats. Dess ActRIIB-Fc-domän fångar flera ligander i TGF-β-familjen snarare än enbart myostatin, så programmet kunde inte isolera aktiviteten i muskelsignalvägen från bredare vaskulär biologi. Senare program illustrerar andra strategier: apitegromab och domagrozumab riktar sig mer selektivt mot myostatinbiologi, medan bimagrumab blockerar receptorerna ActRIIA/ActRIIB och inte får beskrivas som en ligandselektiv antikropp. ACE-031 är fortfarande ett experimentellt forskningsverktyg; avbrottet och säkerhetsfynden hos människa måste medfölja varje diskussion om dess mekanism.
Hur skiljer sig ACE-031 från ligandselektiva och receptorblockerande antikroppar?+
ACE-031 är en löslig ligandfälla med ActRIIB:s extracellulära domän/IgG1-Fc som kan binda flera ActRIIB-ligander, däribland myostatin, GDF-11 och aktiviner. Apitegromab och domagrozumab är exempel på antikroppar riktade mot myostatinbiologi och utgör därför snävare ligandstrategier. Bimagrumab skiljer sig återigen: det binder och blockerar receptorerna ActRIIA och ActRIIB i stället för att selektivt binda myostatin. Reagenserna är inte utbytbara. Välj mellan dem utifrån om experimentet kräver bred ligandinfångning, en myostatininriktad perturbation eller receptorblockad, och inkludera matchade kontroller för Fc-domänen och analysmatrisen.
Hur bör en arbetskoncentration av ACE-031 in vitro väljas?+
Det finns ingen generell arbetskoncentration eller standardiserad sjupunktsspädning för varje ACE-031-analys. Välj ett intervall från den publicerade metod som matchar ligand, cellsystem, inkubationstid, effektmått och faktisk lot och bekräfta det därefter med en koncentrations–respons-pilotstudie. Omvandla molära koncentrationer och masskoncentrationer med den lotspecifika grunden för molekylmassa och levererad form, inte en generell ungefärlig massa. Kontroller för buffert, bärarprotein och ytadsorption måste vara kompatibla med analysen, och förvarings- eller alikvoteringsförhållanden bör följa formuleringsspecifika stabilitetsdata i stället för en generell regel om BSA eller minus 80 grader Celsius.
Material med handelsnamn och flera ingredienser · autenticitet, identitet som extern användning kontra injektion och sammansättning måste verifieras för varje lot
