צורת החומר המסופקתטטרפפטיד (לינארי, מאומד בקצה C, חומצת אמינו D ושייר Dmt שאינו פרוטאינוגני)
זמן אספקה14–21 ימים
תמונת אריזה להמחשה · יש לאמת את האצווה שהוזמנה
תקציר להחלטה
יתרונות עיקריים
הערך המחקרי כולל קישור ל-cardiolipin ולממברנה מיטוכונדריאלית, מורפולוגיה וביואנרגטיקה מיטוכונדריאליות, מיפוי אינטראקציות פרוטאומי, מחקר תרגומי בתסמונת Barth ובחינת תוצאות קליניות מעורבות בתוכניות מיטוכונדריאליות, לבביות ועיניות
רק ההתווייה המוגדרת של FORZINITY לכוח שרירים בתסמונת Barth מאושרת FDA; תועלות מוצעות אחרות נותרות ספציפיות להתוויה ובמחקר.
ההקשר המחקרי שפורסם מוצג לצורך התמצאות בספרות בלבד. אין זו הוראה למינון, לטיפול או לשימוש בבני אדם.
נתוני הסמכה
מפרטים שיש לאמת מול האצווה ששוחררה
CAS
736992-21-5
נוסחה
C32H49N9O5
משקל מולקולרי
639.8 g/mol
מראה
חומר מיובש בהקפאה; יש לאשר את מראה האצווה המשוחררת ב-COA
טוהר
יעד ≥ 99.0% · COA של האצווה
אחסון
יש להשתמש ב-COA ובהוראות היציבות של אצווה משוחררת זו. יש לאשר אם החומר הוא פפטיד חופשי או מלח hydrochloride ולתעד טמפרטורה לאבקה/תמיסה, אור, לחות, מטריצה, ריכוז, מכל, מגבלות הקפאה-הפשרה וזמן החזקה מאומת. אין להעביר את כלל האחסון לבקבוקון פתוח של FORZINITY מוכן לשימוש לאצוות RUO מיובשת בהקפאה או בעלת תכשיר שונה.
אמתו את המולקולה המוצהרת ואת צורת החומר המסופקת. התחילו ב-COA של האצווה המתאימה; בקשו ראיה ברמת הרצף רק אם הנוהל הכתוב של הקונה מחייב זאת והוסכמו הזמינות או היקף נפרד.
טוהר
בדקו את תנאי שיטת RP-HPLC, אורך הגל, האינטגרציה והטיפול בשיאים קשורים. אחוז ללא השיטה אינו מספיק.
תכולה
תכולת פפטיד נטו אינה זהה למשקל הכולל של האבקה המיובשת בהקפאה. שאלו איזו בדיקה תומכת בכמות המוצהרת והאם ניתנה התייחסות למים וליון הנגדי.
יציבות
מרגע הקבלה יש לפעול לפי תנאי האחסון המצוינים ב-COA של האצווה או בתווית.
הקשר מחקרי
מה חוקרים בודקים לגבי SS-31 / Elamipretide
SS-31 (elamipretide) הוא טטרפפטיד סינתטי הקשור למיטוכונדריה, בעל הרצף D-Arg-2,6-dimethyl-Tyr-Lys-Phe-NH2. ב-19 בספטמבר 2025 העניק ה-FDA אישור מואץ למוצר המרשם הסטרילי הנבדל FORZINITY לשיפור כוח השרירים במבוגרים ובילדים עם תסמונת Barth שמשקלם לפחות 30 kg. האישור התבסס על נקודת סיום ביניים של כוח מיישרי הברך ונותר כפוף לאישור התועלת הקלינית. פריט זה הוא חומר מחקר ואינו FORZINITY או תחליף מאושר FDA.
הקשר מאושר: FORZINITY לשיפור כוח השרירים במטופלים עם תסמונת Barth שמשקלם לפחות 30 kg, במסגרת אישור מואץ המחייב אישור של התועלת
הקשרי מחקר כוללים ביולוגיה של cardiolipin/ממברנה במיטוכונדריה, מיופתיה מיטוכונדריאלית ראשונית, אי-ספיקת לב, איסכמיה-רפרפוזיה, אטרופיה גאוגרפית ומודלים הקשורים להזדקנות
כמה ניסויים אקראיים ספציפיים להתוויה לא השיגו נקודות סיום ראשיות שנקבעו מראש; אין להכליל את האישור לתסמונת Barth.
הקשר מנגנוני
השאלה שהספרות בוחנת
ה-FDA מתאר elamipretide כחומר קושר cardiolipin במיטוכונדריה, המתמקם בממברנה המיטוכונדריאלית הפנימית ומשפר מורפולוגיה ותפקוד מיטוכונדריאליים. מחקרים מנגנוניים מדווחים גם על חלוקה לממברנה, שינוי באלקטרוסטטיקה של פני השטח ואינטראקציות עם חלבונים הקשורים ל-cardiolipin. מנגנונים אלה אינם מבססים כשלעצמם תועלת קלינית מחוץ להתוויה המאושרת ואינם מאמתים אצווה של ספק אחר.
מפת ראיות
מסלולי מחקר והקשר חשיפה
רמת ראיותהקשר של מוצר מוגמר מאושרתחום מחקרמחקר מיטוכונדריאלימסלולים שדווחו במקורות
תת-עוריתוך-ורידי
הקשר מינון או חשיפהספציפי לפרוטוקול; יש לבדוק את המקור הראשוני המצוטט
מסלולים והקשרי חשיפה מסכמים מחקרים מצוטטים או תוויות של מוצרים מוגמרים מאושרים. הם אינם הוראות למתן חומר RUO זה; לא מסופק מינון ללקוח.
גבולות הראיות
תאימות, מגבלות והקשר החלטה
חומר לשימוש מחקרי בלבד; לא למתן לבני אדם או לבעלי חיים
תגובות הלוואי השכיחות ביותר המצוינות בעלון FORZINITY הן תגובות באתר ההזרקה, ודווחו גם תגובות חמורות
האישור המואץ שלו מחייב ניסוי מאשר
מסד נתוני הבטיחות, הייצור הסטרילי, מערכת החומרים המשמרים והמינון הכלייתי של המוצר המאושר אינם מבססים את הבטיחות, הסטריליות או השקילות של חומר RUO זה.
אינטראקציות שדווחו בספרות
לא הוכחה תאימות של שילוב פפטידים
אין להסיק סינרגיה או בטיחות עם קודמני NAD+, MOTS-c, Humanin, GHK-Cu, BPC-157 או thymosin beta-4 משיווק או מחפיפה במסלולים
מידע האינטראקציות בעלון FORZINITY ספציפי לתכשיר ולמרשם ואינו מאמת שילובים ניסיוניים הכוללים אצוות RUO זו.
הקשר ספרותי אינו תוצאת שחרור של הספק ואינו הוראה לשימוש בבני אדם. פעלו לפי הערכת הסיכונים המעבדתית שאושרה במוסדכם.
תיעוד האצווה
COA של אצוות SS-31 / Elamipretide
מעבדה: מעבדת בקרת האיכות של היצרןבדיקות: טוהר HPLC · זיהוי ב-MS · אנדוטוקסין · כמות מילוי
5 mg
10 mg
50 mg
התצוגות המקדימות מטושטשות בכוונה כדי שלא ניתן יהיה לעשות שימוש חוזר במסמכים; מדוחות צד שלישי מוצג רק העמוד הראשון. את הגרסה המלאה והברורה עבור המוצר והחוזק שתבקשו שולח צוות המכירות.
ה-COA שפורסמו מציגים אצוות מייצגות אחרונות וייתכן שאינם העדכניים ביותר. להצעת מחיר או למשלוח, המכירות מאשרות את האצווה ושולחות את ה-COA שלה.
דוחות צד שלישי, מתווספים בהדרגה
תצוגות מקדימות של העמוד הראשון של דוחות צד שלישי נמצאות בדף „איכות” ובדפי המוצרים הרלוונטיים; את הדוח המלא שולח צוות המכירות לפי בקשה. אפשר גם לשלוח כל בקבוקון מההזמנה שלכם למעבדה עצמאית לבחירתכם. אלא אם סוכם אחרת בכתב, הקונה משלם על בדיקות אופציונליות.
סיוע בבדיקת ה-COA
צריכים עזרה בקריאת COA של אצווה או דוח צד שלישי? המכירות יכולות להסביר את פריטי הבדיקה, המפרטים והקשר בין התוצאות לאצווה שבדיון.
בכל COA של אצווה: טוהר HPLC · זיהוי ב-MS · אנדוטוקסין · כמות מילוי · אימות LyoPep
דוחות צד שלישי עבור SS-31 / Elamipretide
דוחות של Qorix (tjqxgd.com), מעבדה אנליטית של צד שלישי בטיינג'ין, סין: טוהר HPLC וזיהוי ב-MS של הדגימה שנבדקה.
מעבדה: מעבדת צד שלישיבדיקות: טוהר HPLC · זיהוי ב-MS
50 mg
התצוגות המקדימות מטושטשות בכוונה כדי שלא ניתן יהיה לעשות שימוש חוזר במסמכים; מדוחות צד שלישי מוצג רק העמוד הראשון. את הגרסה המלאה והברורה עבור המוצר והחוזק שתבקשו שולח צוות המכירות.
בקשו את החבילה העדכנית, לא תעודה כללית
ראשית יש לזהות את הצורה המסופקת: פפטיד חופשי או מלח hydrochloride מוגדר
יש לדרוש רצף סטריאוכימי מלא, אמידציה בקצה C, מסה שלמה, תכולת פפטיד, פרופיל כרומטוגרפי של פפטידים קשורים, אגרגטים, סטויכיומטריה/בדיקה כמותית של יון נגדי, מים וממסים שיוריים
יש להוסיף בקרות מאומתות של עומס ביולוגי, אנדוטוקסין וסטריליות רק כאשר פרוטוקול המחקר מחייב אותן
טוהר שטח HPLC, מראה ו-COA לא מפורט של צד שלישי אינם מבססים שקילות ל-FORZINITY.
COA של האצווה ששוחררהטוהר HPLC עם הקשר השיטהתוצאת זיהוי ב-MSתוצאת אנדוטוקסיןכמות מילוי (התכולה שנמדדה בכל בקבוקון)SDS והצהרת טיפול
מילויים זמינים
ציינו בהצעת המחיר את תצורת המילוי והאריזה הדרושה
SKU ייחוסמילויאריזת בסיס
SS55 mg10 בקבוקונים
SS1010 mg10 בקבוקונים
SS5050 mg10 בקבוקונים
צורה נוספת
זמין גם כתרסיס לאף (מלאי בארה״ב)
בקבוק תרסיס לאף של 10 mL
מלבד בקבוקונים מיובשים בהקפאה, SS-31 / Elamipretide מסופק גם כתמיסה בתרסיס לאף, ונשלח מהמלאי שלנו בארה״ב.
תכולות
5 mg
נפחי בקבוק
10 mL או 20 mL
הזמנה מינימלית
10 בקבוקים לכל תכולה ונפח בקבוק
נשלח מ־
המלאי שלנו בארה״ב
טיפול
תכננו את האחסון לפני הגעת החבילה
יש להשתמש ב-COA ובהוראות היציבות של אצווה משוחררת זו. יש לאשר אם החומר הוא פפטיד חופשי או מלח hydrochloride ולתעד טמפרטורה לאבקה/תמיסה, אור, לחות, מטריצה, ריכוז, מכל, מגבלות הקפאה-הפשרה וזמן החזקה מאומת. אין להעביר את כלל האחסון לבקבוקון פתוח של FORZINITY מוכן לשימוש לאצוות RUO מיובשת בהקפאה או בעלת תכשיר שונה.
ציינו יעד ולוח זמנים כדי שניתן יהיה לתכנן את הקבלה, ועם ההגעה העבירו את החומר לתנאי האחסון המצוינים.
שאלות נפוצות של קונים
תנאים שיש להסדיר לפני הזמנת הרכש
האם קונה יכול לארגן בדיקה בידי צד שלישי?+
כן. אפשר לשלוח כל בקבוקון מההזמנה שלכם למעבדה עצמאית לבחירתכם. אם תרצו לתאם איתנו לפני הבדיקה מעבדה, מפרט, דגימה, שיטה וכלל קבלה, צוות המכירות יאשר אותם בכתב. אלא אם סוכם אחרת בכתב, הקונה משלם את עלות הבדיקה האופציונלית הזו.
מה אם בדיקה במעבדה שלי מראה שהמוצר מחוץ למפרט?+
שלחו כל בקבוקון מההזמנה שלכם למעבדה עצמאית לבחירתכם. אם הדוח מראה שהמוצר אינו עומד במפרט שב-COA שלו — טוהר נמוך מהמינימום המוצהר או זהות שאינה תואמת — שתפו את הדוח עם צוות המכירות שלנו ואנחנו נחזיר את מלוא התשלום עבור המוצר.
האם טוהר HPLC מוכיח את תכולת הפפטיד?+
לא. טוהר כרומטוגרפי מתאר את פרופיל השיאים היחסי בשיטה מוגדרת. זהות, מים, יון נגדי, ממסים שיוריים ובדיקה או תכולה עשויים לדרוש שיטות נפרדות.
כיצד יש לאחסן את החומר לאחר המסירה?+
העבירו אותו לתנאי האחסון המצוינים ב-COA של האצווה או בתווית מיד עם הגעתו, ותעדו את מצב האריזה בעת הקבלה.
כיצד מטופלים תנאי התשלום?+
השיטות ואבני הדרך הזמינות תלויות בערך ההזמנה, ביעד ובסוג הפרויקט. חשבונית הפרופורמה צריכה לציין מטבע, פרטי בנק, עמלות, אבני דרך לתשלום ותנאי שחרור.
מדוע על מעבדת הבדיקה להבין בכימיית פפטידים?+
צורות של בסיס חופשי ומלח, רצפים הידרופיליים והידרופוביים, אגרגציה וספיחה עשויים לשנות את הכנת הדגימה ואת התאמת השיטה. השתמשו במעבדה בעלת ניסיון בסוג המולקולה.
אלה מקורות ייחוס להסמכת קונים, ולא טענה שחומר RUO זה מוסדר, מוסמך או משוחרר במסגרת תקנים אלה. תחולתם תלויה בתהליך העבודה ובתחום השיפוט של הקונה.
מקורות נבחרים
הספרות שבבסיס ההקשר המחקרי
מקורות רגולטוריים: הודעת FDA על FORZINITY, מכתב האישור והסקירה המשולבת עבור NDA 215244, העלון הנוכחי ב-DailyMed, FDA Drug Trials Snapshot וטבלת האישורים המואצים המתמשכים. הראיות הקליניות העיקריות כוללות TAZPOWER (PMID 33077895) ואת ההארכה הפתוחה שלו בת 168 שבועות, MMPOWER-3, המחקר המוקדם ב-HFrEF (PMID 28866242) ו-ReCLAIM-2 (PMID 39605874). ראיות מנגנוניות כוללות Chavez ועמיתיו 2020 (PMID 32554501) ו-Mitchell ועמיתיו 2020 (PMID 32273339).
01
A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism
ReCLAIM-2: A Randomized Phase II Clinical Trial Evaluating Elamipretide in Age-related Macular Degeneration, Geographic Atrophy Growth, Visual Function, and Ellipsoid Zone Preservation
רצף elamipretide לפי ה-FDA הוא D-Arg-2,6-dimethyl-Tyr-Lys-Phe-NH₂; לכל השיירים מלבד arginine יש קונפיגורציית L. המוצר המאושר FORZINITY מכיל elamipretide trihydrochloride, ואילו אצוות RUO עשויה להיות פפטיד חופשי או מלח מוגדר. ההזמנה וה-COA צריכים לציין סטריאוכימיה מלאה, אמידציה בקצה, זהות וסטויכיומטריה של יון נגדי, ואם התכולה מדווחת כשווה-ערך elamipretide או כמסת מלח כוללת.
כיצד יש לתאר את ההתמקדות של SS-31 במיטוכונדריה?+
SS-31 הוא טטרפפטיד קטיוני-ארומטי המתחלק לממשקי ממברנה בעלי מטען שלילי ומקיים אינטראקציה עם ממברנות מיטוכונדריאליות פנימיות עשירות ב-cardiolipin. עבודה ביופיזיקלית מדווחת על קישור תלוי-מטען פני שטח, שינויים באריזת הממברנה ובאלקטרוסטטיקה ואינטראקציות עם חלבונים הקשורים ל-cardiolipin. אין לתאר זאת כראוי כהצטברות פשוטה המונעת מפוטנציאל ממברנה בדומה לצימוד triphenylphosphonium, ואין לייחס בין מודלים טענה אוניברסלית להעשרה פי 100 עד 1,000 או להשפעות מופחתות מחוץ למטרה.
האם אישור FDA ל-FORZINITY הופך אצוות מחקר של SS-31 לתרופה מאושרת?+
לא. ה-FDA העניק אישור מואץ לזריקה הסטרילית והממווסתת הנבדלת FORZINITY, המכילה elamipretide-hydrochloride, לשיפור כוח השרירים במטופלים עם תסמונת Barth שמשקלם לפחות 30 kg. האישור נותר כפוף לאישור התועלת הקלינית. אבקת RUO עשויה להיות שונה במלח, בבדיקה הכמותית, בזיהומים, באגרגציה, בסטריליות, במערכת החומרים המשמרים וביציבות, ואינה FORZINITY, מוצר גנרי או תחליף מאושר.
