SS-31

• Giá trị nghiên cứu gồm gắn cardiolipin và màng ty thể, hình thái và năng lượng sinh học ty thể, lập bản đồ tương tác hệ protein, nghiên cứu chuyển giao hội chứng Barth và khảo sát các kết quả lâm sàng không đồng nhất trong chương trình ty thể, tim mạch và nhãn khoa.
• FDA chỉ phê duyệt chỉ định xác định của FORZINITY để cải thiện sức cơ trong hội chứng Barth; các lợi ích đề xuất khác vẫn phụ thuộc từng chỉ định và đang ở giai đoạn nghiên cứu.

CAS

736992-21-5

Công thức

C₃₂H₄₉N₉O₅

Khối lượng phân tử

639.8 g/mol

Ngoại quan

Vật liệu đông khô; xác nhận ngoại quan của lô đã xuất xưởng trên COA

Độ tinh khiết

≥ 99.0% · mục tiêu, xác minh COA lô

Bảo quản

Tuân theo COA và hướng dẫn độ ổn định của lô đã xuất xưởng này. Xác nhận vật liệu là peptide tự do hay muối hydrochloride, đồng thời ghi nhận nhiệt độ, ánh sáng, độ ẩm, nền mẫu, nồng độ, vật chứa, giới hạn đông-rã đông và thời gian lưu giữ đã thẩm định cho cả bột và dung dịch. Không được áp dụng quy tắc bảo quản lọ FORZINITY dùng ngay sau khi mở cho lô RUO đông khô hoặc có công thức khác.

MOQ

Theo yêu cầu

Thời gian giao hàng

14–21 ngày

SS-31 (elamipretide) là tetrapeptide tổng hợp liên quan đến ty thể, có trình tự D-Arg-2,6-dimethyl-Tyr-Lys-Phe-NH₂. Ngày 19 tháng chín năm 2025, FDA cấp phê duyệt tăng tốc cho sản phẩm kê đơn vô trùng riêng biệt FORZINITY nhằm cải thiện sức cơ ở người lớn và trẻ em mắc hội chứng Barth có cân nặng ít nhất 30 kg. Phê duyệt dựa trên tiêu chí trung gian về sức cơ duỗi gối và vẫn cần xác nhận lợi ích lâm sàng. Sản phẩm được niêm yết này là vật liệu nghiên cứu, không phải FORZINITY hay sản phẩm thay thế được FDA phê duyệt.

• Bối cảnh được phê duyệt: FORZINITY cải thiện sức cơ ở bệnh nhân hội chứng Barth có cân nặng ít nhất 30 kg theo cơ chế phê duyệt tăng tốc, với lợi ích cần được xác nhận.
• Bối cảnh nghiên cứu gồm sinh học cardiolipin và màng ty thể, bệnh cơ ty thể nguyên phát, suy tim, thiếu máu cục bộ-tái tưới máu, teo địa lý và các mô hình liên quan lão hóa.
• Một số thử nghiệm ngẫu nhiên theo từng chỉ định không đạt tiêu chí chính định trước; không được khái quát hóa phê duyệt trong hội chứng Barth.

FDA mô tả elamipretide là chất gắn cardiolipin ty thể, định vị ở màng trong ty thể và cải thiện hình thái cùng chức năng ty thể. Các nghiên cứu cơ chế còn báo cáo sự phân bố vào màng, thay đổi tĩnh điện bề mặt và tương tác với protein liên quan cardiolipin. Chỉ riêng các cơ chế này không xác lập lợi ích lâm sàng ngoài chỉ định được phê duyệt và không xác minh lô của nhà cung cấp khác.

• Vật liệu chỉ dùng cho nghiên cứu; không dùng để đưa vào người hoặc động vật.
• Phản ứng bất lợi thường gặp nhất trên nhãn FORZINITY là phản ứng tại chỗ tiêm; các phản ứng nghiêm trọng cũng đã được báo cáo.
• Phê duyệt tăng tốc yêu cầu thử nghiệm xác nhận.
• Cơ sở dữ liệu an toàn, sản xuất vô trùng, hệ bảo quản và liều theo chức năng thận của sản phẩm được phê duyệt không xác lập độ an toàn, vô trùng hoặc tương đương của vật liệu RUO này.

Tương tác được báo cáo trong tài liệu

• Chưa xác lập tính tương thích khi phối hợp nhiều peptide.
• Không suy diễn hiệp đồng hay an toàn với tiền chất NAD+, MOTS-c, Humanin, GHK-Cu, BPC-157 hoặc thymosin beta-4 từ nội dung tiếp thị hay sự chồng lấp đường truyền.
• Thông tin tương tác trên nhãn FORZINITY chỉ áp dụng cho công thức và bối cảnh kê đơn, không thẩm định các phối hợp thử nghiệm có lô RUO này.

SS-315 mg · WHJLP-SS5-260611-B

SS-3110 mg · WHJLP-SS10-260611-B

SS-3150 mg · WHJLP-SS50-260611-B

Hồ sơ đại diện, được cập nhật định kỳ

COA đã công bố thể hiện các lô nhà máy đại diện và có thể không phải là lô mới nhất hiện có. Đối với báo giá hoặc lô hàng hiện tại, bộ phận kinh doanh có thể xác nhận lô áp dụng và cung cấp COA tương ứng.

Kiểm nghiệm độc lập theo yêu cầu

Báo cáo của bên thứ ba không được công bố thường xuyên. Nếu cần xác minh độc lập, chúng tôi có thể thống nhất phòng thí nghiệm, phương pháp, tiêu chí chấp nhận và phương án xử lý trước khi kiểm nghiệm. Nếu không đạt thông số đã thống nhất, hai bên có thể thảo luận giải pháp phù hợp — bao gồm hoàn tiền khi áp dụng — theo các điều khoản đã thỏa thuận. Trừ khi có thỏa thuận khác bằng văn bản, người mua chịu chi phí cho phép thử tùy chọn này.

Hỗ trợ xem xét COA

Bạn cần hỗ trợ đọc COA của nhà máy hoặc báo cáo của bên thứ ba? Bộ phận kinh doanh có thể giải thích các hạng mục kiểm nghiệm, thông số và mối liên hệ giữa kết quả với lô đang trao đổi.

Yêu cầu gói hiện hành, không dùng chứng nhận chung

• Trước tiên xác định dạng được cung cấp: peptide tự do hay muối hydrochloride xác định.
• Yêu cầu trình tự lập thể đầy đủ, amid hóa đầu C, khối lượng nguyên vẹn, hàm lượng peptide, hồ sơ sắc ký peptide liên quan, chất kết tụ, tỷ lượng hoặc định lượng ion đối, nước và dung môi tồn dư.
• Chỉ bổ sung kiểm soát tải lượng vi sinh, endotoxin và độ vô trùng đã thẩm định khi đề cương nghiên cứu yêu cầu.
• Độ tinh khiết theo diện tích HPLC, ngoại quan và COA bên thứ ba không rõ phạm vi không xác lập tính tương đương với FORZINITY.

Tuân theo COA và hướng dẫn độ ổn định của lô đã xuất xưởng này. Xác nhận vật liệu là peptide tự do hay muối hydrochloride, đồng thời ghi nhận nhiệt độ, ánh sáng, độ ẩm, nền mẫu, nồng độ, vật chứa, giới hạn đông-rã đông và thời gian lưu giữ đã thẩm định cho cả bột và dung dịch. Không được áp dụng quy tắc bảo quản lọ FORZINITY dùng ngay sau khi mở cho lô RUO đông khô hoặc có công thức khác.

Nêu điểm đến, mùa, mức phơi nhiễm vận chuyển chấp nhận được và việc quy trình có cần dịch vụ cách nhiệt hay cold-chain không. Chi phí kiểm soát nhiệt bổ sung được báo riêng.

• Nguồn quản lý: thông báo FORZINITY của FDA, thư phê duyệt và Integrated Review cho NDA 215244, nhãn DailyMed hiện hành, FDA Drug Trials Snapshot và bảng phê duyệt tăng tốc đang tiếp diễn. Bằng chứng lâm sàng chính gồm TAZPOWER (PMID 33077895) và giai đoạn mở rộng nhãn mở 168 tuần, MMPOWER-3, nghiên cứu HFrEF ban đầu (PMID 28866242) và ReCLAIM-2 (PMID 39605874). Bằng chứng cơ chế gồm Chavez và cộng sự 2020 (PMID 32554501) và Mitchell và cộng sự 2020 (PMID 32273339).

1. 01

   A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism

   Genetics in Medicine · 2021

   Mở nguồn
2. 02

   Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER

   Genetics in Medicine · 2024

   Mở nguồn
3. 03

   Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial

   Neurology · 2023

   Mở nguồn
4. 04

   Novel Mitochondria-Targeting Peptide in Heart Failure Treatment: A Randomized, Placebo-Controlled Trial of Elamipretide

   Circulation: Heart Failure · 2017

   Mở nguồn
5. 05

   ReCLAIM-2: A Randomized Phase II Clinical Trial Evaluating Elamipretide in Age-related Macular Degeneration, Geographic Atrophy Growth, Visual Function, and Ellipsoid Zone Preservation

   Ophthalmology Science · 2025

   Mở nguồn
6. 06

   Mitochondrial protein interaction landscape of SS-31

   Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) · 2020

   Mở nguồn
7. 07

   The mitochondria-targeted peptide SS-31 binds lipid bilayers and modulates surface electrostatics as a key component of its mechanism of action

   Journal of Biological Chemistry · 2020

   Mở nguồn
8. 08

   Elamipretide: A Review of Its Structure, Mechanism of Action, and Therapeutic Potential

   International Journal of Molecular Sciences · 2025

   Mở nguồn